Európska únia - slovenčina - EMA (European Medicines Agency)

amicus therapeutics europe limited - migalastat hydrochloride - fabryho choroba - migalastat - galafold je indikovaný na dlhodobú liečbu dospelých a dospievajúcich vo veku 16 rokov a starších s potvrdenou diagnózou fabryho choroby (deficit α-galaktozidázy a), a ktorí majú prístupnejší mutácie.

Európska únia - slovenčina - EMA (European Medicines Agency)

gmp-orphan sa - trientine tetrahydrochloride - hepatolentikulárna degenerácia - iné alimentárny trakt a metabolizmus výrobky, - cuprior je indikovaný na liečbu wilsonova choroba u dospelých, dospievajúcich a detí ≥ 5 rokov trpiace neznášanlivosťou d-penicilamín terapia.

Európska únia - slovenčina - EMA (European Medicines Agency)

recordati rare diseases - zinok - hepatolentikulárna degenerácia - iné alimentárny trakt a metabolizmus výrobky, - liečba wilsonovej choroby.

Európska únia - slovenčina - EMA (European Medicines Agency)

sanofi b.v. - eliglustat - gaucherova choroba - iné alimentárny trakt a metabolizmus výrobky, - cerdelga je indikovaný na dlhodobú liečbu dospelých pacientov s gaucherovou chorobou typu 1 (gd1), ktoré sú aktivitou cyp2d6 (pms), priebežné opatrnostou (ims) alebo pomalí metabolizátori (ems).

Európska únia - slovenčina - EMA (European Medicines Agency)

biomarin international limited - sapropterin dihydrochloride - phenylketonurias - iné alimentárny trakt a metabolizmus výrobky, - kuvan je indikovaný na liečbu hyperfenylalaninémie (hpa) u dospelých a pediatrických pacientov všetkých vekových skupín s fenylketonúriou (pku), u ktorých sa preukázalo, že reagujú na túto liečbu. kuvan je tiež indikovaný na liečbu hyperphenylalaninaemia (hpa) u dospelých a pediatrických pacientov všetkých vekových kategórií s tetrahydrobiopterin (bh4) nedostatok, ktorí sa ukázali byť vnímavý k takejto liečbe.

Európska únia - slovenčina - EMA (European Medicines Agency)

eurocept international b. v. - sodík phenylbutyrate - carbamoyl-fosfát synthase i nedostatok ochorenia - rôzne alimentárny trakt a metabolizmus produkty - liečba chronických riadenie urea-cyklus poruchy.

Európska únia - slovenčina - EMA (European Medicines Agency)

takeda pharmaceuticals international ag ireland branch - teduglutide - syndrómy malabsorpcie - iné alimentárny trakt a metabolizmus výrobky, - revestive je indikovaný na liečbu pacientov vo veku 1 roka a starších s krátkodobým bolestivým syndrómom (sbs). pacienti majú byť stabilní po období intestinálnej adaptácie po operácii. revestive je indikovaný na liečbu pacientov vo veku 1 rok a viac, s krátkymi Čreva syndróm. pacienti majú byť stabilní po období intestinálnej adaptácie po operácii.

Európska únia - slovenčina - EMA (European Medicines Agency)

piramal critical care b.v. - miglustat - gaucherova choroba - iné alimentárny trakt a metabolizmus výrobky, - yargesa je indikovaný na ústnej liečbe dospelých pacientov s mierne až stredne typ 1 gaucher ochorenia. yargesa môže byť použitý iba v liečbe pacientov, pre ktorých je enzým substitučná terapia je nevhodné. yargesa je indikovaný na liečbu progresívne neurologické prejavy u dospelých pacientov a pediatrických pacientov s niemann-pick typ c ochorenia.

Európska únia - slovenčina - EMA (European Medicines Agency)

janssen cilag international nv - miglustat - gaucher disease; niemann-pick diseases - iné alimentárny trakt a metabolizmus výrobky, - liek zavesca je indikovaný na perorálnu liečbu dospelých pacientov s miernym až stredne závažným gaucherovým ochorením typu 1. liek zavesca sa môže používať iba na liečbu pacientov, u ktorých nie je vhodná enzýmová substitučná liečba. zavesca je indikovaný na liečbu progresívne neurologické prejavy u dospelých pacientov a pediatrických pacientov s niemann-pick typ-c ochorenia.

Európska únia - slovenčina - EMA (European Medicines Agency)

gen.orph - miglustat - gaucherova choroba - iné alimentárny trakt a metabolizmus výrobky, - miglustat gen. orph je indikovaný na perorálnu liečbu dospelých pacientov s miernym až stredne ťažkým gaucherovým ochorením typu 1. miglustat gen. orph môže byť použitý iba v liečbe pacientov, pre ktorých je enzým substitučná terapia je nevhodné. miglustat gen. orph je indikovaný na liečbu progresívne neurologické prejavy u dospelých pacientov a pediatrických pacientov s niemann-pick typ c ochorenia.