Krajina: Európska únia
Jazyk: fínčina
Zdroj: EMA (European Medicines Agency)
valoctocogene roxaparvovec
BioMarin International Limited
B02BD15
Valoctocogene roxaparvovec
hemostaatit
Treatment of severe haemophilia A (congenital factor VIII deficiency) in adult patients without a history of factor VIII inhibitors and without detectable antibodies to adeno-associated virus serotype 5 (AAV5).
Revision: 3
valtuutettu
2022-08-24
38 B. PAKKAUSSELOSTE 39 PAKKAUSSELOSTE: TIETOA POTILAALLE ROCTAVIAN 2 × 10 13 VEKTORIGENOMIA/ML -INFUUSIONESTE, LIUOS valoktokogeeniroksaparvoveekki Tähän lääkevalmisteeseen kohdistuu lisäseuranta. Tällä tavalla voidaan havaita nopeasti turvallisuutta koskevaa uutta tietoa. Voit auttaa ilmoittamalla kaikista mahdollisesti saamistasi haittavaikutuksista. Ks. kohdan 4 lopusta, miten haittavaikutuksista ilmoitetaan. LUE TÄMÄ PAKKAUSSELOSTE HUOLELLISESTI ENNEN KUIN ALOITAT TÄMÄN LÄÄKKEEN KÄYTTÄMISEN, SILLÄ SE SISÄLTÄÄ SINULLE TÄRKEITÄ TIETOJA. - Säilytä tämä pakkausseloste. Voit tarvita sitä myöhemmin. - Jos sinulla on kysyttävää, käänny lääkärin puoleen. - Jos havaitset haittavaikutuksia, kerro niistä lääkärille. Tämä koskee myös sellaisia mahdollisia haittavaikutuksia, joita ei ole mainittu tässä pakkausselosteessa. Ks. kohta 4. - Lääkäri antaa sinulle potilaskortin. Lue se huolellisesti ja noudata siinä olevia ohjeita. TÄSSÄ PAKKAUSSELOSTEESSA KERROTAAN: 1. Mitä ROCTAVIAN on ja mihin sitä käytetään 2. Mitä sinun on tiedettävä, ennen kuin sinulle annetaan ROCTAVIAN-valmistetta 3. Miten ROCTAVIAN-valmistetta annetaan 4. Mahdolliset haittavaikutukset 5. ROCTAVIAN-valmisteen säilyttäminen 6. Pakkauksen sisältö ja muuta tietoa 1. MITÄ ROCTAVIAN ON JA MIHIN SITÄ KÄYTETÄÄN MITÄ ROCTAVIAN ON ROCTAVIAN on geeniterapiavalmiste, jonka vaikuttava aine on valoktokogeeniroksaparvoveekki. Geeniterapiavalmiste toimii viemällä elimistöön geenin, joka korjaa geneettisen puutoksen. MIHIN ROCTAVIAN-VALMISTETTA KÄYTETÄÄN Tätä lääkettä käytetään sellaisten aikuisten vaikean hemofilia A:n hoitamiseen, joilla ei parhaillaan ole eikä ole aiemmin ollut tekijän VIII estäjiä ja joilla ei ole vasta-aineita virusvektorille AAV5. Hemofilia A on tila, jossa potilas on perinyt vanhemmiltaan muuntuneen muodon tekijän VIII muodostamiseen tarvittavasta geenistä. Tekijä VIII on tärkeä proteiini veren hyytymisessä ja verenvuotojen lopettamisessa. Hemofilia A Prečítajte si celý dokument
1 LIITE I VALMISTEYHTEENVETO 2 Tähän lääkevalmisteeseen kohdistuu lisäseuranta. Tällä tavalla voidaan havaita nopeasti turvallisuutta koskevaa uutta tietoa. Terveydenhuollon ammattilaisia pyydetään ilmoittamaan epäillyistä lääkkeen haittavaikutuksista. Ks. kohdasta 4.8, miten haittavaikutuksista ilmoitetaan. 1. LÄÄKEVALMISTEEN NIMI ROCTAVIAN 2 × 10 13 vektorigenomia/ml -infuusioneste, liuos 2. VAIKUTTAVAT AINEET JA NIIDEN MÄÄRÄT 2.1 YLEISKUVAUS Valoktokogeeniroksaparvoveekki on ihmisen hyytymistekijän VIII B-domeenipoistettua SQ-muotoa (hFVIII-SQ) ilmentävä geeniterapiavalmiste. Se on adenoassosioidun viruksen serotyyppiin 5 (AAV5) perustuva ei-replikoituva rekombinantti vektori, joka sisältää ihmisen hyytymistekijän VIII-geenin B-domeenipoistetun SQ-muodon cDNA:ta maksaspesifisen promootterin hallinnassa. Valoktokogeeniroksaparvoveekki tuotetaan rekombinantin DNA-tekniikan avulla käyttämällä _ _ _Spodoptera_ _frugiperda_ -soluihin (Sf9-solulinjaan) perustuvaa bakuloviruksen ekspressiojärjestelmää. 2.2 VAIKUTTAVAT AINEET JA NIIDEN MÄÄRÄT Yksi millilitra valoktokogeeniroksaparvoveekki-infuusionestettä sisältää 2 × 10 13 vektorigenomia. Yksi injektiopullo sisältää 16 × 10 13 valoktokogeeniroksaparvoveekin vektorigenomia 8 ml:ssa liuosta. Apuaine, joiden vaikutus tunnetaan Tämä lääkevalmiste sisältää 29 mg natriumia per injektiopullo. Täydellinen apuaineluettelo, ks. kohta 6.1. 3. LÄÄKEMUOTO Infuusioneste, liuos. Kirkas, väritön tai vaaleankeltainen liuos, jonka pH on 6,9–7,8 ja osmolariteetti 364-445 mOsm/l. 4. KLIINISET TIEDOT 4.1 KÄYTTÖAIHEET ROCTAVIAN on tarkoitettu vaikean hemofilia A:n (synnynnäinen tekijän VIII puutos) hoitoon aikuispotilaille, joilla ei ole aiemmin ollut tekijän VIII inhibiittoreita tai havaittavia vasta-aineita adenoassosioidun viruksen serotyypille 5 (AAV5). 4.2 ANNOSTUS JA ANTOTAPA Hoito on aloitettava sellaisen lääkärin valvonnassa, jolla on kokemusta hemofilian ja/tai verenvuotosairauksien hoitamisesta. Tätä lääkeval Prečítajte si celý dokument