Roctavian

Țară: Uniunea Europeană

Limbă: finlandeză

Sursă: EMA (European Medicines Agency)

Ingredient activ:

valoctocogene roxaparvovec

Disponibil de la:

BioMarin International Limited

Codul ATC:

B02BD15

INN (nume internaţional):

Valoctocogene roxaparvovec

Grupul Terapeutică:

hemostaatit

Indicații terapeutice:

Treatment of severe haemophilia A (congenital factor VIII deficiency) in adult patients without a history of factor VIII inhibitors and without detectable antibodies to adeno-associated virus serotype 5 (AAV5).

Rezumat produs:

Revision: 3

Statutul autorizaţiei:

valtuutettu

Data de autorizare:

2022-08-24

Prospect

38
B. PAKKAUSSELOSTE
39
PAKKAUSSELOSTE: TIETOA POTILAALLE
ROCTAVIAN 2
× 10
13 VEKTORIGENOMIA/ML -INFUUSIONESTE, LIUOS
valoktokogeeniroksaparvoveekki
Tähän lääkevalmisteeseen kohdistuu lisäseuranta. Tällä tavalla
voidaan havaita nopeasti
turvallisuutta koskevaa uutta tietoa. Voit auttaa ilmoittamalla
kaikista mahdollisesti saamistasi
haittavaikutuksista. Ks. kohdan 4 lopusta, miten haittavaikutuksista
ilmoitetaan.
LUE TÄMÄ PAKKAUSSELOSTE HUOLELLISESTI ENNEN KUIN ALOITAT TÄMÄN
LÄÄKKEEN KÄYTTÄMISEN, SILLÄ SE
SISÄLTÄÄ SINULLE TÄRKEITÄ TIETOJA.
-
Säilytä tämä pakkausseloste. Voit tarvita sitä myöhemmin.
-
Jos sinulla on kysyttävää, käänny lääkärin puoleen.
-
Jos havaitset haittavaikutuksia, kerro niistä lääkärille. Tämä
koskee myös sellaisia mahdollisia
haittavaikutuksia, joita ei ole mainittu tässä pakkausselosteessa.
Ks. kohta 4.
-
Lääkäri antaa sinulle potilaskortin. Lue se huolellisesti ja
noudata siinä olevia ohjeita.
TÄSSÄ PAKKAUSSELOSTEESSA KERROTAAN:
1.
Mitä ROCTAVIAN on ja mihin sitä käytetään
2.
Mitä sinun on tiedettävä, ennen kuin sinulle annetaan
ROCTAVIAN-valmistetta
3.
Miten ROCTAVIAN-valmistetta annetaan
4.
Mahdolliset haittavaikutukset
5.
ROCTAVIAN-valmisteen säilyttäminen
6.
Pakkauksen sisältö ja muuta tietoa
1.
MITÄ ROCTAVIAN ON JA MIHIN SITÄ KÄYTETÄÄN
MITÄ ROCTAVIAN ON
ROCTAVIAN on geeniterapiavalmiste, jonka vaikuttava aine on
valoktokogeeniroksaparvoveekki.
Geeniterapiavalmiste toimii viemällä elimistöön geenin, joka
korjaa geneettisen puutoksen.
MIHIN ROCTAVIAN-VALMISTETTA KÄYTETÄÄN
Tätä lääkettä käytetään sellaisten aikuisten vaikean hemofilia
A:n hoitamiseen, joilla ei parhaillaan ole
eikä ole aiemmin ollut tekijän VIII estäjiä ja joilla ei ole
vasta-aineita virusvektorille AAV5.
Hemofilia A on tila, jossa potilas on perinyt vanhemmiltaan muuntuneen
muodon tekijän VIII
muodostamiseen tarvittavasta geenistä. Tekijä VIII on tärkeä
proteiini veren hyytymisessä ja
verenvuotojen lopettamisessa. Hemofilia A

Caracteristicilor produsului

1
LIITE I
VALMISTEYHTEENVETO
2
Tähän lääkevalmisteeseen kohdistuu lisäseuranta. Tällä tavalla
voidaan havaita nopeasti
turvallisuutta koskevaa uutta tietoa. Terveydenhuollon ammattilaisia
pyydetään ilmoittamaan
epäillyistä lääkkeen haittavaikutuksista. Ks. kohdasta 4.8, miten
haittavaikutuksista ilmoitetaan.
1.
LÄÄKEVALMISTEEN NIMI
ROCTAVIAN 2 × 10
13
vektorigenomia/ml -infuusioneste, liuos
2.
VAIKUTTAVAT AINEET JA NIIDEN MÄÄRÄT
2.1
YLEISKUVAUS
Valoktokogeeniroksaparvoveekki on ihmisen hyytymistekijän VIII
B-domeenipoistettua SQ-muotoa
(hFVIII-SQ) ilmentävä geeniterapiavalmiste. Se on adenoassosioidun
viruksen serotyyppiin 5 (AAV5)
perustuva ei-replikoituva rekombinantti vektori, joka sisältää
ihmisen hyytymistekijän VIII-geenin
B-domeenipoistetun SQ-muodon cDNA:ta maksaspesifisen promootterin
hallinnassa.
Valoktokogeeniroksaparvoveekki tuotetaan rekombinantin DNA-tekniikan
avulla käyttämällä
_ _
_Spodoptera_
_frugiperda_
-soluihin (Sf9-solulinjaan) perustuvaa bakuloviruksen
ekspressiojärjestelmää.
2.2
VAIKUTTAVAT AINEET JA NIIDEN MÄÄRÄT
Yksi millilitra valoktokogeeniroksaparvoveekki-infuusionestettä
sisältää 2 × 10
13
vektorigenomia.
Yksi injektiopullo sisältää 16 × 10
13
valoktokogeeniroksaparvoveekin vektorigenomia 8 ml:ssa liuosta.
Apuaine, joiden vaikutus tunnetaan
Tämä lääkevalmiste sisältää 29 mg natriumia per injektiopullo.
Täydellinen apuaineluettelo, ks. kohta 6.1.
3.
LÄÄKEMUOTO
Infuusioneste, liuos.
Kirkas, väritön tai vaaleankeltainen liuos, jonka pH on 6,9–7,8 ja
osmolariteetti 364-445 mOsm/l.
4.
KLIINISET TIEDOT
4.1
KÄYTTÖAIHEET
ROCTAVIAN on tarkoitettu vaikean hemofilia A:n (synnynnäinen tekijän
VIII puutos) hoitoon
aikuispotilaille, joilla ei ole aiemmin ollut tekijän VIII
inhibiittoreita tai havaittavia vasta-aineita
adenoassosioidun viruksen serotyypille 5 (AAV5).
4.2
ANNOSTUS JA ANTOTAPA
Hoito on aloitettava sellaisen lääkärin valvonnassa, jolla on
kokemusta hemofilian ja/tai
verenvuotosairauksien hoitamisesta. Tätä lääkeval