Страна: Европейский союз
Язык: венгерский
Источник: EMA (European Medicines Agency)
valoctocogene roxaparvovec
BioMarin International Limited
B02BD15
Valoctocogene roxaparvovec
Antihaemorrhagiás
Treatment of severe haemophilia A (congenital factor VIII deficiency) in adult patients without a history of factor VIII inhibitors and without detectable antibodies to adeno-associated virus serotype 5 (AAV5).
Revision: 3
Felhatalmazott
2022-08-24
38 B. BETEGTÁJÉKOZTATÓ 39 BETEGTÁJÉKOZTATÓ: INFORMÁCIÓK A BETEG SZÁMÁRA ROCTAVIAN 2 × 10 13 VEKTORGENOM/ML OLDATOS INFÚZIÓ valoktokogén roxaparvovek Ez a gyógyszer fokozott felügyelet alatt áll, mely lehetővé teszi az új gyógyszerbiztonsági információk gyors azonosítását. Ehhez Ön is hozzájárulhat a tudomására jutó bármilyen mellékhatás bejelentésével. A mellékhatások jelentésének módjairól a 4. pont végén talál további tájékoztatást. MIELŐTT ELKEZDI ALKALMAZNI EZT A GYÓGYSZERT, OLVASSA EL FIGYELMESEN AZ ALÁBBI BETEGTÁJÉKOZTATÓT, MERT AZ ÖN SZÁMÁRA FONTOS INFORMÁCIÓKAT TARTALMAZ. - Tartsa meg a betegtájékoztatót, mert a benne szereplő információkra a későbbiekben is szüksége lehet. - További kérdéseivel forduljon kezelőorvosához. - Ha Önnél bármilyen mellékhatás jelentkezik, tájékoztassa erről kezelőorvosát. Ez a betegtájékoztatóban fel nem sorolt bármilyen lehetséges mellékhatásra is vonatkozik. Lásd a 4. pontot. - Kezelőorvosa egy betegkártyát ad önnek. Olvassa el figyelmesen, és kövesse a rajta lévő utasításokat. A BETEGTÁJÉKOZTATÓ TARTALMA 1. Milyen típusú gyógyszer a ROCTAVIAN, és milyen betegségek esetén alkalmazható? 2. Tudnivalók a ROCTAVIAN alkalmazása előtt 3. Hogyan kell alkalmazni a ROCTAVIAN-t? 4. Lehetséges mellékhatások 5. Hogyan kell a ROCTAVIAN-t tárolni? 6. A csomagolás tartalma és egyéb információk 1. MILYEN TÍPUSÚ GYÓGYSZER A ROCTAVIAN, ÉS MILYEN BETEGSÉGEK ESETÉN ALKALMAZHATÓ? MILYEN TÍPUSÚ GYÓGYSZER A ROCTAVIAN? A ROCTAVIAN egy génterápiás készítmény, amelynek hatóanyaga a valoktokogén roxaparvovek. A génterápiás készítmények úgy működnek, hogy valamilyen genetikai hiányosság kijavítására bejuttatnak egy gént a szervezetbe. MILYEN BETEGSÉGEK ESETÉN ALKALMAZHATÓ A ROCTAVIAN? Ez a gyógyszer a súlyos A típusú hemofília kezelésére javallott olyan felnőtteknél, akik szervezetében jelenleg nincs és a múltban sem volt VIII-as Прочитать полный документ
1 I. MELLÉKLET ALKALMAZÁSI ELŐÍRÁS 2 Ez a gyógyszer fokozott felügyelet alatt áll, mely lehetővé teszi az új gyógyszerbiztonsági információk gyors azonosítását. Az egészségügyi szakembereket arra kérjük, hogy jelentsenek bármilyen feltételezett mellékhatást. A mellékhatások jelentésének módjairól a 4.8 pontban kaphatnak további tájékoztatást. 1. A GYÓGYSZER NEVE ROCTAVIAN 2 × 10 13 vektorgenom/ml oldatos infúzió 2. MINŐSÉGI ÉS MENNYISÉGI ÖSSZETÉTEL 2.1 ÁLTALÁNOS LEÍRÁS A valoktokogén roxaparvovek a humán VIII-as alvadási faktor B-domén deletált SQ formáját (hFVIII-SQ) expresszáló génterápiás gyógyszer. Nem replikálódó, rekombináns, az adeno-asszociált vírus AAV5-ös szerotípusán alapuló vektor, amely a humán VIII-as alvadási faktor B-domén deletált SQ formájának májspecifikus promoter irányítása alatt álló cDNS-ét tartalmazza. A valoktokogén roxaparvoveket _Spodoptera frugiperda_ sejtekből (az Sf9-sejtvonalból) származó bakulovírus-expressziós rendszerben állítják elő, rekombináns DNS-technológiával. 2.2 MINŐSÉGI ÉS MENNYISÉGI ÖSSZETÉTEL A valoktokogén roxaparvovek infúziós oldata milliliterenként 2 × 10 13 vektorgenomot tartalmaz. Minden injekciós üveg 16 × 10 13 valoktokogén roxaparvovek vektorgenomot tartalmaz 8 ml oldatban. Ismert hatású segédanyag Ez a gyógyszer 29 mg nátriumot tartalmaz injekciós üvegenként. A segédanyagok teljes listáját lásd a 6.1 pontban. 3. GYÓGYSZERFORMA Oldatos infúzió. Átlátszó, színtelen vagy halvány sárga színű oldat, amelynek pH-ja 6,9–7,8, míg ozmolaritása 364-445 mOsm/l. 4. KLINIKAI JELLEMZŐK 4.1 TERÁPIÁS JAVALLATOK A ROCTAVIAN súlyos A típusú _haemophilia_ (örökletes VIII-as faktor hiány) kezelésére javallott olyan felnőtteknél, akik anamnézisében nincs VIII-as faktor-inhibitor, valamint akik szervezetében nem mutatható ki 5-ös szerotípusú adeno-asszociált vírus (AAV5) elleni antitest. 3 4.2 ADAGOLÁS ÉS ALKALMAZÁS Прочитать полный документ