Roctavian

Šalis: Europos Sąjunga

kalba: vengrų

Šaltinis: EMA (European Medicines Agency)

Veiklioji medžiaga:

valoctocogene roxaparvovec

Prieinama:

BioMarin International Limited

ATC kodas:

B02BD15

INN (Tarptautinis Pavadinimas):

Valoctocogene roxaparvovec

Farmakoterapinė grupė:

Antihaemorrhagiás

Terapinės indikacijos:

Treatment of severe haemophilia A (congenital factor VIII deficiency) in adult patients without a history of factor VIII inhibitors and without detectable antibodies to adeno-associated virus serotype 5 (AAV5).

Produkto santrauka:

Revision: 3

Autorizacija statusas:

Felhatalmazott

Leidimo data:

2022-08-24

Pakuotės lapelis

38
B. BETEGTÁJÉKOZTATÓ
39
BETEGTÁJÉKOZTATÓ: INFORMÁCIÓK A BETEG SZÁMÁRA
ROCTAVIAN 2 × 10
13 VEKTORGENOM/ML OLDATOS INFÚZIÓ
valoktokogén roxaparvovek
Ez a gyógyszer fokozott felügyelet alatt áll, mely lehetővé teszi
az új gyógyszerbiztonsági
információk gyors azonosítását. Ehhez Ön is hozzájárulhat a
tudomására jutó bármilyen mellékhatás
bejelentésével. A mellékhatások jelentésének módjairól a 4.
pont végén talál további tájékoztatást.
MIELŐTT ELKEZDI ALKALMAZNI EZT A GYÓGYSZERT, OLVASSA EL FIGYELMESEN
AZ ALÁBBI BETEGTÁJÉKOZTATÓT,
MERT AZ ÖN SZÁMÁRA FONTOS INFORMÁCIÓKAT TARTALMAZ.
-
Tartsa meg a betegtájékoztatót, mert a benne szereplő
információkra a későbbiekben is szüksége
lehet.
-
További kérdéseivel forduljon kezelőorvosához.
-
Ha Önnél bármilyen mellékhatás jelentkezik, tájékoztassa erről
kezelőorvosát. Ez a
betegtájékoztatóban fel nem sorolt bármilyen lehetséges
mellékhatásra is vonatkozik. Lásd
a 4. pontot.
-
Kezelőorvosa egy betegkártyát ad önnek. Olvassa el figyelmesen,
és kövesse a rajta lévő
utasításokat.
A BETEGTÁJÉKOZTATÓ TARTALMA
1.
Milyen típusú gyógyszer a ROCTAVIAN, és milyen betegségek esetén
alkalmazható?
2.
Tudnivalók a ROCTAVIAN alkalmazása előtt
3.
Hogyan kell alkalmazni a ROCTAVIAN-t?
4.
Lehetséges mellékhatások
5.
Hogyan kell a ROCTAVIAN-t tárolni?
6.
A csomagolás tartalma és egyéb információk
1.
MILYEN TÍPUSÚ GYÓGYSZER A ROCTAVIAN, ÉS MILYEN BETEGSÉGEK ESETÉN
ALKALMAZHATÓ?
MILYEN TÍPUSÚ GYÓGYSZER A ROCTAVIAN?
A ROCTAVIAN egy génterápiás készítmény, amelynek hatóanyaga a
valoktokogén roxaparvovek.
A génterápiás készítmények úgy működnek, hogy valamilyen
genetikai hiányosság kijavítására
bejuttatnak egy gént a szervezetbe.
MILYEN BETEGSÉGEK ESETÉN ALKALMAZHATÓ A ROCTAVIAN?
Ez a gyógyszer a súlyos A típusú hemofília kezelésére javallott
olyan felnőtteknél, akik szervezetében
jelenleg nincs és a múltban sem volt VIII-as

Prekės savybės

1
I. MELLÉKLET
ALKALMAZÁSI ELŐÍRÁS
2
Ez a gyógyszer fokozott felügyelet alatt áll, mely lehetővé teszi
az új gyógyszerbiztonsági
információk gyors azonosítását. Az egészségügyi szakembereket
arra kérjük, hogy jelentsenek
bármilyen feltételezett mellékhatást. A mellékhatások
jelentésének módjairól a 4.8 pontban kaphatnak
további tájékoztatást.
1.
A GYÓGYSZER NEVE
ROCTAVIAN 2 × 10
13
vektorgenom/ml oldatos infúzió
2.
MINŐSÉGI ÉS MENNYISÉGI ÖSSZETÉTEL
2.1
ÁLTALÁNOS LEÍRÁS
A valoktokogén roxaparvovek a humán VIII-as alvadási faktor
B-domén deletált SQ formáját
(hFVIII-SQ) expresszáló génterápiás gyógyszer. Nem
replikálódó, rekombináns, az adeno-asszociált
vírus AAV5-ös szerotípusán alapuló vektor, amely a humán VIII-as
alvadási faktor B-domén deletált
SQ formájának májspecifikus promoter irányítása alatt álló
cDNS-ét tartalmazza.
A valoktokogén roxaparvoveket
_Spodoptera frugiperda_
sejtekből (az Sf9-sejtvonalból) származó
bakulovírus-expressziós rendszerben állítják elő, rekombináns
DNS-technológiával.
2.2
MINŐSÉGI ÉS MENNYISÉGI ÖSSZETÉTEL
A valoktokogén roxaparvovek infúziós oldata milliliterenként 2 ×
10
13
vektorgenomot tartalmaz.
Minden injekciós üveg 16 × 10
13
valoktokogén roxaparvovek vektorgenomot tartalmaz 8 ml oldatban.
Ismert hatású segédanyag
Ez a gyógyszer 29 mg nátriumot tartalmaz injekciós üvegenként.
A segédanyagok teljes listáját lásd a 6.1 pontban.
3.
GYÓGYSZERFORMA
Oldatos infúzió.
Átlátszó, színtelen vagy halvány sárga színű oldat, amelynek
pH-ja 6,9–7,8, míg ozmolaritása
364-445 mOsm/l.
4.
KLINIKAI JELLEMZŐK
4.1
TERÁPIÁS JAVALLATOK
A ROCTAVIAN súlyos A típusú
_haemophilia_
(örökletes VIII-as faktor hiány) kezelésére javallott
olyan felnőtteknél, akik anamnézisében nincs VIII-as
faktor-inhibitor, valamint akik szervezetében
nem mutatható ki 5-ös szerotípusú adeno-asszociált vírus (AAV5)
elleni antitest.
3
4.2
ADAGOLÁS ÉS ALKALMAZÁS