Țară: Uniunea Europeană
Limbă: finlandeză
Sursă: EMA (European Medicines Agency)
Autologisen CD34+ - solujen rikastettu väestöstä, joka sisältää hematopoieettisten kantasolujen transduced kanssa lentiglobin BB305 lentiviral vector koodaus beta-A-T87Q-globiinigeenin
bluebird bio (Netherlands) B.V.
B06A
betibeglogene autotemcel
Other hematological agents
beeta-talassemia
Zynteglo on tarkoitettu niiden potilaiden hoitoon 12-vuotiaille ja sitä vanhemmille, transfusion-dependent β-talassemia (TDT), jotka eivät ole β0/β0 genotyyppi, joille hematopoieettisten kantasolujen (HSC) elinsiirrot on aiheellista, mutta ihmisten niiden erittelylaskenta antigeenin (HLA)-sovitettu liittyvät HSC luovuttaja ei ole saatavilla.
Revision: 5
peruutettu
2019-05-29
Lääkevalmisteella ei ole enää myyntilupaa 35 B. PAKKAUSSELOSTE Lääkevalmisteella ei ole enää myyntilupaa 36 PAKKAUSSELOSTE: TIETOA POTILAALLE TAI HÄNTÄ HOITAVALLE HENKILÖLLE ZYNTEGLO 1,2 – 20 × 10 6 SOLUA/ML INFUUSIONESTE, DISPERSIO betibeglogene autotemcel Tähän lääkevalmisteeseen kohdistuu lisäseuranta. Tällä tavalla voidaan havaita nopeasti turvallisuutta koskevaa uutta tietoa. Voit auttaa ilmoittamalla kaikista mahdollisesti saamistasi haittavaikutuksista. Ks. kohdan 4 lopusta, miten haittavaikutuksista ilmoitetaan. LUE TÄMÄ PAKKAUSSELOSTE HUOLELLISESTI ENNEN KUIN SINULLE ANNETAAN TÄTÄ LÄÄKETTÄ, SILLÄ SE SISÄLTÄÄ SINULLE TÄRKEITÄ TIETOJA. Sinulle annetaan POTILAAN TURVALLISUUSTIETOKORTTI. Se sisältää tärkeitä turvallisuustietoja, jotka sinun on tiedettävä Zynteglo-hoidostasi. Sinun on pidettävä potilaan turvallisuustietokortti aina mukanasi ja näytettävä sitä lääkärille tai sairaanhoitajalle heidän vastaanotollaan käydessäsi tai jos joudut sairaalahoitoon. - Säilytä tämä pakkausseloste. Voit tarvita sitä myöhemmin. - Jos sinulla on kysyttävää, käänny lääkärin tai sairaanhoitajan puoleen. - Jos havaitset haittavaikutuksia, kerro niistä lääkärille tai sairaanhoitajalle. Tämä koskee myös sellaisia mahdollisia haittavaikutuksia, joita ei ole mainittu tässä pakkausselosteessa. Ks. kohta 4. - Lue potilaan turvallisuustietokortti huolellisesti ja noudata siinä olevia ohjeita. TÄSSÄ PAKKAUSSELOSTEESSA KERROTAAN: 1. Mitä Zynteglo on ja mihin sitä käytetään 2. Mitä sinun on tiedettävä, ennen kuin sinulle annetaan Zynteglo-valmistetta 3. Miten Zynteglo-valmistetta annetaan 4. Mahdolliset haittavaikutukset 5. Zynteglo-valmisteen säilyttäminen 6. Pakkauksen sisältö ja muuta tietoa 1. MITÄ ZYNTEGLO ON JA MIHIN SITÄ KÄYTETÄÄN Zynteglo-valmistetta käytetään vakavan perinnöllisen sairauden, punasolusiirroista riippuvan β-talassemian hoitamiseen vähintään 12-vuotiailla potilailla. Tämä sisältää myös beeta-talassemian v Citiți documentul complet
Lääkevalmisteella ei ole enää myyntilupaa 1 LIITE I VALMISTEYHTEENVETO Lääkevalmisteella ei ole enää myyntilupaa 2 Tähän lääkkeeseen kohdistuu lisäseuranta. Tällä tavalla voidaan havaita nopeasti turvallisuutta koskevaa uutta tietoa. Terveydenhuollon ammattilaisia pyydetään ilmoittamaan epäillyistä lääkkeen haittavaikutuksista. Ks. kohdasta 4.8, miten haittavaikutuksista ilmoitetaan. 1. LÄÄKEVALMISTEEN NIMI Zynteglo 1,2–20 × 10 6 solua/ml infuusioneste, dispersio. 2. VAIKUTTAVAT AINEET JA NIIDEN MÄÄRÄT 2.1 YLEISKUVAUS Zynteglo (betibeglogene autotemcel) on geneettisesti muunneltu autologinen CD34 + -soluilla rikastettu populaatio, joka sisältää hematopoieettisia kantasoluja (HSC), jotka on transdusoitu β A-T87Q -globiini-geeniä koodaavalla lentivirusvektorilla (LVV). 2.2 VAIKUTTAVAT AINEET JA NIIDEN MÄÄRÄT Lopullinen valmiste koostuu yhdestä tai useammasta infuusiopussista, jotka sisältävät dispersiona 1,2– 20 × 10 6 solua/ml, jotka on suspendoitu kryosäilytysliuokseen. Yksi infuusiopussi sisältää noin 20 millilitraa Zynteglo-valmistetta. Määrälliset tiedot lääkevalmisteen vahvuudesta, CD34 + -soluista ja annoksesta on annettu eräselosteessa. Eräseloste on mukana Zynteglo-valmisteen kuljettamiseen käytettävän kylmäsäilytyslaatikon kannen sisäpuolella. Apuaine, jonka vaikutus tunnetaan Yksi annos sisältää 391–1564 mg natriumia. Täydellinen apuaineluettelo, ks. kohta 6.1. 3. LÄÄKEMUOTO Infuusioneste, dispersio. Kirkas tai hieman samea, väritön tai keltainen tai vaaleanpunainen dispersio. 4. KLIINISET TIEDOT 4.1 KÄYTTÖAIHEET Zynteglo on tarkoitettu vähintään 12-vuotiaiden potilaiden hoitoon, joilla on transfuusioriippuvainen β-talassemia, joilla ei ole β 0 /β 0 -genotyyppiä ja joille hematopoieettinen kantasolusiirto on asianmukainen hoitomuoto, mutta joille ei ole käytettävissä ihmisen leukosyyttiantigeenin (HLA) suhteen yhteensopivaa hematopoieettisten kantasolujen sukulaisluovuttajaa (ks. kohdat 4.4 ja 5.1). 4.2 ANNOSTUS JA ANTOTAP Citiți documentul complet