Zynteglo

Riik: Euroopa Liit

keel: soome

Allikas: EMA (European Medicines Agency)

Toimeaine:

Autologisen CD34+ - solujen rikastettu väestöstä, joka sisältää hematopoieettisten kantasolujen transduced kanssa lentiglobin BB305 lentiviral vector koodaus beta-A-T87Q-globiinigeenin

Saadav alates:

bluebird bio (Netherlands) B.V.

ATC kood:

B06A

INN (Rahvusvaheline Nimetus):

betibeglogene autotemcel

Terapeutiline rühm:

Other hematological agents

Terapeutiline ala:

beeta-talassemia

Näidustused:

Zynteglo on tarkoitettu niiden potilaiden hoitoon 12-vuotiaille ja sitä vanhemmille, transfusion-dependent β-talassemia (TDT), jotka eivät ole β0/β0 genotyyppi, joille hematopoieettisten kantasolujen (HSC) elinsiirrot on aiheellista, mutta ihmisten niiden erittelylaskenta antigeenin (HLA)-sovitettu liittyvät HSC luovuttaja ei ole saatavilla.

Toote kokkuvõte:

Revision: 5

Volitamisolek:

peruutettu

Loa andmise kuupäev:

2019-05-29

Infovoldik

Lääkevalmisteella ei ole enää myyntilupaa
35
B. PAKKAUSSELOSTE
Lääkevalmisteella ei ole enää myyntilupaa
36
PAKKAUSSELOSTE: TIETOA POTILAALLE TAI HÄNTÄ HOITAVALLE HENKILÖLLE
ZYNTEGLO 1,2
–
20 × 10
6
SOLUA/ML INFUUSIONESTE, DISPERSIO
betibeglogene autotemcel
Tähän lääkevalmisteeseen kohdistuu lisäseuranta. Tällä tavalla
voidaan havaita nopeasti
turvallisuutta koskevaa uutta tietoa. Voit auttaa ilmoittamalla
kaikista mahdollisesti saamistasi
haittavaikutuksista. Ks. kohdan 4 lopusta, miten haittavaikutuksista
ilmoitetaan.
LUE TÄMÄ PAKKAUSSELOSTE HUOLELLISESTI ENNEN KUIN SINULLE ANNETAAN
TÄTÄ LÄÄKETTÄ, SILLÄ SE SISÄLTÄÄ
SINULLE TÄRKEITÄ TIETOJA.
Sinulle annetaan POTILAAN TURVALLISUUSTIETOKORTTI. Se sisältää
tärkeitä turvallisuustietoja, jotka sinun
on tiedettävä Zynteglo-hoidostasi. Sinun on pidettävä potilaan
turvallisuustietokortti aina mukanasi ja
näytettävä sitä lääkärille tai sairaanhoitajalle heidän
vastaanotollaan käydessäsi tai jos joudut
sairaalahoitoon.
-
Säilytä tämä pakkausseloste. Voit tarvita sitä myöhemmin.
-
Jos sinulla on kysyttävää, käänny lääkärin tai sairaanhoitajan
puoleen.
-
Jos havaitset haittavaikutuksia, kerro niistä lääkärille tai
sairaanhoitajalle. Tämä koskee myös
sellaisia mahdollisia haittavaikutuksia, joita ei ole mainittu tässä
pakkausselosteessa. Ks.
kohta 4.
-
Lue potilaan turvallisuustietokortti huolellisesti ja noudata siinä
olevia ohjeita.
TÄSSÄ PAKKAUSSELOSTEESSA KERROTAAN:
1.
Mitä Zynteglo on ja mihin sitä käytetään
2.
Mitä sinun on tiedettävä, ennen kuin sinulle annetaan
Zynteglo-valmistetta
3.
Miten Zynteglo-valmistetta annetaan
4.
Mahdolliset haittavaikutukset
5.
Zynteglo-valmisteen säilyttäminen
6.
Pakkauksen sisältö ja muuta tietoa
1.
MITÄ ZYNTEGLO ON JA MIHIN SITÄ KÄYTETÄÄN
Zynteglo-valmistetta käytetään vakavan perinnöllisen sairauden,
punasolusiirroista riippuvan
β-talassemian hoitamiseen vähintään 12-vuotiailla potilailla.
Tämä sisältää myös beeta-talassemian
v

Toote omadused

Lääkevalmisteella ei ole enää myyntilupaa
1
LIITE I
VALMISTEYHTEENVETO
Lääkevalmisteella ei ole enää myyntilupaa
2
Tähän lääkkeeseen kohdistuu lisäseuranta. Tällä tavalla voidaan
havaita nopeasti turvallisuutta
koskevaa uutta tietoa. Terveydenhuollon ammattilaisia pyydetään
ilmoittamaan epäillyistä lääkkeen
haittavaikutuksista. Ks. kohdasta 4.8, miten haittavaikutuksista
ilmoitetaan.
1.
LÄÄKEVALMISTEEN NIMI
Zynteglo 1,2–20 × 10
6
solua/ml infuusioneste, dispersio.
2.
VAIKUTTAVAT AINEET JA NIIDEN MÄÄRÄT
2.1
YLEISKUVAUS
Zynteglo (betibeglogene autotemcel) on geneettisesti muunneltu
autologinen CD34
+
-soluilla rikastettu
populaatio, joka sisältää hematopoieettisia kantasoluja (HSC),
jotka on transdusoitu
β
A-T87Q
-globiini-geeniä koodaavalla lentivirusvektorilla (LVV).
2.2
VAIKUTTAVAT AINEET JA NIIDEN MÄÄRÄT
Lopullinen valmiste koostuu yhdestä tai useammasta infuusiopussista,
jotka sisältävät dispersiona 1,2–
20 × 10
6
solua/ml, jotka on suspendoitu kryosäilytysliuokseen. Yksi
infuusiopussi sisältää
noin 20 millilitraa Zynteglo-valmistetta.
Määrälliset tiedot lääkevalmisteen vahvuudesta, CD34
+
-soluista ja annoksesta on annettu
eräselosteessa. Eräseloste on mukana Zynteglo-valmisteen
kuljettamiseen käytettävän
kylmäsäilytyslaatikon kannen sisäpuolella.
Apuaine, jonka vaikutus tunnetaan
Yksi annos sisältää 391–1564 mg natriumia.
Täydellinen apuaineluettelo, ks. kohta 6.1.
3.
LÄÄKEMUOTO
Infuusioneste, dispersio.
Kirkas tai hieman samea, väritön tai keltainen tai vaaleanpunainen
dispersio.
4.
KLIINISET TIEDOT
4.1
KÄYTTÖAIHEET
Zynteglo on tarkoitettu vähintään 12-vuotiaiden potilaiden hoitoon,
joilla on transfuusioriippuvainen
β-talassemia, joilla ei ole β
0
/β
0
-genotyyppiä ja joille hematopoieettinen kantasolusiirto on
asianmukainen hoitomuoto, mutta joille ei ole käytettävissä ihmisen
leukosyyttiantigeenin (HLA)
suhteen yhteensopivaa hematopoieettisten kantasolujen
sukulaisluovuttajaa (ks. kohdat 4.4 ja 5.1).
4.2
ANNOSTUS JA ANTOTAP