Țară: Uniunea Europeană
Limbă: estoniană
Sursă: EMA (European Medicines Agency)
voretigene neparvovec
Novartis Europharm Limited
S01XA27
voretigene neparvovec
Other ophthalmologicals
Leber Congenital Amaurosis; Retinitis Pigmentosa
Luxturna on näidustatud ravi täiskasvanud ja pediaatriliste patsientide nägemise kaotuse tõttu päritud võrkkesta dystrophy põhjustatud kinnitas biallelic RPE65 mutatsioonid ja kes on piisavalt elujõuline võrkkesta rakke.
Revision: 7
Volitatud
2018-11-22
1 I LISA RAVIMI OMADUSTE KOKKUVÕTE 2 Sellele ravimile kohaldatakse täiendavat järelevalvet, mis võimaldab kiiresti tuvastada uut ohutusteavet. Tervishoiutöötajatel palutakse teatada kõigist võimalikest kõrvaltoimetest. Kõrvaltoimetest teatamise kohta vt lõik 4.8. 1. RAVIMPREPARAADI NIMETUS Luxturna 5 × 10 12 vektorgenoomi/ml süstelahuse kontsentraat ja lahusti 2. KVALITATIIVNE JA KVANTITATIIVNE KOOSTIS 2.1 ÜLDKIRJELDUS Voretigeen-neparvovek on geeniülekandevektor, mis kasutab inimese võrkkesta pigmentepiteeli 65 kDa valgu (hRPE65) cDNA võrkkestale ülekandmiseks adenoviirusega seotud viirusvektori serotüüp 2 (AAV2) kapsiidi. Voretigeen-neparvovek on saadud looduslikult esinevast AAV2-st rekombinantse DNA tehnoloogia abil. 2.2 KVALITATIIVNE JA KVANTITATIIVNE KOOSTIS Kontsentraadi 1 ml sisaldab 5 × 10 12 vektorgenoomi (vg) ( _voretigenum neparvovecum_ ). Iga Luxturna viaal sisaldab 0,5 ml kontsentraati (mis vastab 2,5 × 10 12 vektorgenoomile), mida tuleb enne manustamist lahjendada suhtes 1:10; vt lõik 6.6. Pärast 0,3 ml kontsentraadi lahjendamist 2,7 ml lahustiga sisaldab iga manustatava koguse ml 5 × 10 11 vektorgenoomi. Iga 0,3 ml Luxturna annus sisaldab 1,5 × 10 11 vektorgenoomi. Abiainete täielik loetelu vt lõik 6.1. 3. RAVIMVORM Süstelahuse kontsentraat ja lahusti. Pärast külmunud olekust üles sulatamist on nii kontsentraat kui lahusti selged värvitud vedelikud, mille pH on 7,3. 4. KLIINILISED ANDMED 4.1 NÄIDUSTUSED Luxturna on näidustatud täiskasvanute ja laste raviks, kellel esineb nägemislangus kinnitatud bialleelsete _RPE65_ mutatsioonide põhjustatud päriliku võrkkesta düstroofia tõttu ja kellel on piisavalt elujõulisi võrkkestarakke. 3 4.2 ANNUSTAMINE JA MANUSTAMISVIIS Ravi peab alustama ja ravimit manustama silmakirurg, kellel on kollatähni operatsioonide teostamise kogemus. Annustamine Patsiendid saavad kummassegi silma ühe annuse voretigeen-neparvovekki 1,5 × 10 11 vektorgenoomi. Iga annus manustatakse võrkkestaalusesse ruumi kogumahus 0,3 ml. Ravimit man Citiți documentul complet
1 I LISA RAVIMI OMADUSTE KOKKUVÕTE 2 Sellele ravimile kohaldatakse täiendavat järelevalvet, mis võimaldab kiiresti tuvastada uut ohutusteavet. Tervishoiutöötajatel palutakse teatada kõigist võimalikest kõrvaltoimetest. Kõrvaltoimetest teatamise kohta vt lõik 4.8. 1. RAVIMPREPARAADI NIMETUS Luxturna 5 × 10 12 vektorgenoomi/ml süstelahuse kontsentraat ja lahusti 2. KVALITATIIVNE JA KVANTITATIIVNE KOOSTIS 2.1 ÜLDKIRJELDUS Voretigeen-neparvovek on geeniülekandevektor, mis kasutab inimese võrkkesta pigmentepiteeli 65 kDa valgu (hRPE65) cDNA võrkkestale ülekandmiseks adenoviirusega seotud viirusvektori serotüüp 2 (AAV2) kapsiidi. Voretigeen-neparvovek on saadud looduslikult esinevast AAV2-st rekombinantse DNA tehnoloogia abil. 2.2 KVALITATIIVNE JA KVANTITATIIVNE KOOSTIS Kontsentraadi 1 ml sisaldab 5 × 10 12 vektorgenoomi (vg) ( _voretigenum neparvovecum_ ). Iga Luxturna viaal sisaldab 0,5 ml kontsentraati (mis vastab 2,5 × 10 12 vektorgenoomile), mida tuleb enne manustamist lahjendada suhtes 1:10; vt lõik 6.6. Pärast 0,3 ml kontsentraadi lahjendamist 2,7 ml lahustiga sisaldab iga manustatava koguse ml 5 × 10 11 vektorgenoomi. Iga 0,3 ml Luxturna annus sisaldab 1,5 × 10 11 vektorgenoomi. Abiainete täielik loetelu vt lõik 6.1. 3. RAVIMVORM Süstelahuse kontsentraat ja lahusti. Pärast külmunud olekust üles sulatamist on nii kontsentraat kui lahusti selged värvitud vedelikud, mille pH on 7,3. 4. KLIINILISED ANDMED 4.1 NÄIDUSTUSED Luxturna on näidustatud täiskasvanute ja laste raviks, kellel esineb nägemislangus kinnitatud bialleelsete _RPE65_ mutatsioonide põhjustatud päriliku võrkkesta düstroofia tõttu ja kellel on piisavalt elujõulisi võrkkestarakke. 3 4.2 ANNUSTAMINE JA MANUSTAMISVIIS Ravi peab alustama ja ravimit manustama silmakirurg, kellel on kollatähni operatsioonide teostamise kogemus. Annustamine Patsiendid saavad kummassegi silma ühe annuse voretigeen-neparvovekki 1,5 × 10 11 vektorgenoomi. Iga annus manustatakse võrkkestaalusesse ruumi kogumahus 0,3 ml. Ravimit man Citiți documentul complet