Luxturna

Maa: Euroopan unioni

Kieli: viro

Lähde: EMA (European Medicines Agency)

Aktiivinen ainesosa:

voretigene neparvovec

Saatavilla:

Novartis Europharm Limited 

ATC-koodi:

S01XA27

INN (Kansainvälinen yleisnimi):

voretigene neparvovec

Terapeuttinen ryhmä:

Other ophthalmologicals

Terapeuttinen alue:

Leber Congenital Amaurosis; Retinitis Pigmentosa

Käyttöaiheet:

Luxturna on näidustatud ravi täiskasvanud ja pediaatriliste patsientide nägemise kaotuse tõttu päritud võrkkesta dystrophy põhjustatud kinnitas biallelic RPE65 mutatsioonid ja kes on piisavalt elujõuline võrkkesta rakke.

Tuoteyhteenveto:

Revision: 7

Valtuutuksen tilan:

Volitatud

Valtuutus päivämäärä:

2018-11-22

Pakkausseloste

1
I LISA
RAVIMI OMADUSTE KOKKUVÕTE
2
Sellele ravimile kohaldatakse täiendavat järelevalvet, mis
võimaldab kiiresti tuvastada uut
ohutusteavet. Tervishoiutöötajatel palutakse teatada kõigist
võimalikest kõrvaltoimetest.
Kõrvaltoimetest teatamise kohta vt lõik 4.8.
1.
RAVIMPREPARAADI NIMETUS
Luxturna 5 × 10
12
vektorgenoomi/ml süstelahuse kontsentraat ja lahusti
2.
KVALITATIIVNE JA KVANTITATIIVNE KOOSTIS
2.1
ÜLDKIRJELDUS
Voretigeen-neparvovek on geeniülekandevektor, mis kasutab inimese
võrkkesta pigmentepiteeli
65 kDa valgu (hRPE65) cDNA võrkkestale ülekandmiseks adenoviirusega
seotud viirusvektori
serotüüp 2 (AAV2) kapsiidi. Voretigeen-neparvovek on saadud
looduslikult esinevast AAV2-st
rekombinantse DNA tehnoloogia abil.
2.2
KVALITATIIVNE JA KVANTITATIIVNE KOOSTIS
Kontsentraadi 1 ml sisaldab 5 × 10
12
vektorgenoomi (vg) (
_voretigenum neparvovecum_
).
Iga Luxturna viaal sisaldab 0,5 ml kontsentraati (mis vastab 2,5 × 10
12
vektorgenoomile), mida tuleb
enne manustamist lahjendada suhtes 1:10; vt lõik 6.6.
Pärast 0,3 ml kontsentraadi lahjendamist 2,7 ml lahustiga sisaldab
iga manustatava koguse ml
5 × 10
11
vektorgenoomi. Iga 0,3 ml Luxturna annus sisaldab 1,5 × 10
11
vektorgenoomi.
Abiainete täielik loetelu vt lõik 6.1.
3.
RAVIMVORM
Süstelahuse kontsentraat ja lahusti.
Pärast külmunud olekust üles sulatamist on nii kontsentraat kui
lahusti selged värvitud vedelikud,
mille pH on 7,3.
4.
KLIINILISED ANDMED
4.1
NÄIDUSTUSED
Luxturna on näidustatud täiskasvanute ja laste raviks, kellel esineb
nägemislangus kinnitatud
bialleelsete
_RPE65_
mutatsioonide põhjustatud päriliku võrkkesta düstroofia tõttu ja
kellel on piisavalt
elujõulisi võrkkestarakke.
3
4.2
ANNUSTAMINE JA MANUSTAMISVIIS
Ravi peab alustama ja ravimit manustama silmakirurg, kellel on
kollatähni operatsioonide teostamise
kogemus.
Annustamine
Patsiendid saavad kummassegi silma ühe annuse voretigeen-neparvovekki
1,5 × 10
11
vektorgenoomi.
Iga annus manustatakse võrkkestaalusesse ruumi kogumahus 0,3 ml.
Ravimit man

Valmisteyhteenveto

1
I LISA
RAVIMI OMADUSTE KOKKUVÕTE
2
Sellele ravimile kohaldatakse täiendavat järelevalvet, mis
võimaldab kiiresti tuvastada uut
ohutusteavet. Tervishoiutöötajatel palutakse teatada kõigist
võimalikest kõrvaltoimetest.
Kõrvaltoimetest teatamise kohta vt lõik 4.8.
1.
RAVIMPREPARAADI NIMETUS
Luxturna 5 × 10
12
vektorgenoomi/ml süstelahuse kontsentraat ja lahusti
2.
KVALITATIIVNE JA KVANTITATIIVNE KOOSTIS
2.1
ÜLDKIRJELDUS
Voretigeen-neparvovek on geeniülekandevektor, mis kasutab inimese
võrkkesta pigmentepiteeli
65 kDa valgu (hRPE65) cDNA võrkkestale ülekandmiseks adenoviirusega
seotud viirusvektori
serotüüp 2 (AAV2) kapsiidi. Voretigeen-neparvovek on saadud
looduslikult esinevast AAV2-st
rekombinantse DNA tehnoloogia abil.
2.2
KVALITATIIVNE JA KVANTITATIIVNE KOOSTIS
Kontsentraadi 1 ml sisaldab 5 × 10
12
vektorgenoomi (vg) (
_voretigenum neparvovecum_
).
Iga Luxturna viaal sisaldab 0,5 ml kontsentraati (mis vastab 2,5 × 10
12
vektorgenoomile), mida tuleb
enne manustamist lahjendada suhtes 1:10; vt lõik 6.6.
Pärast 0,3 ml kontsentraadi lahjendamist 2,7 ml lahustiga sisaldab
iga manustatava koguse ml
5 × 10
11
vektorgenoomi. Iga 0,3 ml Luxturna annus sisaldab 1,5 × 10
11
vektorgenoomi.
Abiainete täielik loetelu vt lõik 6.1.
3.
RAVIMVORM
Süstelahuse kontsentraat ja lahusti.
Pärast külmunud olekust üles sulatamist on nii kontsentraat kui
lahusti selged värvitud vedelikud,
mille pH on 7,3.
4.
KLIINILISED ANDMED
4.1
NÄIDUSTUSED
Luxturna on näidustatud täiskasvanute ja laste raviks, kellel esineb
nägemislangus kinnitatud
bialleelsete
_RPE65_
mutatsioonide põhjustatud päriliku võrkkesta düstroofia tõttu ja
kellel on piisavalt
elujõulisi võrkkestarakke.
3
4.2
ANNUSTAMINE JA MANUSTAMISVIIS
Ravi peab alustama ja ravimit manustama silmakirurg, kellel on
kollatähni operatsioonide teostamise
kogemus.
Annustamine
Patsiendid saavad kummassegi silma ühe annuse voretigeen-neparvovekki
1,5 × 10
11
vektorgenoomi.
Iga annus manustatakse võrkkestaalusesse ruumi kogumahus 0,3 ml.
Ravimit man