Opfolda

País: União Europeia

Língua: sueco

Origem: EMA (European Medicines Agency)

Ingredientes ativos:

miglustat

Disponível em:

Amicus Therapeutics Europe Limited

Código ATC:

A16AX06

DCI (Denominação Comum Internacional):

miglustat

Grupo terapêutico:

Andra matsmältningsvägar och metabolismprodukter

Área terapêutica:

Glykogenlagringssjukdomstyp II

Indicações terapêuticas:

Opfolda (miglustat) is an enzyme stabiliser of cipaglucosidase alfa long-term enzyme replacement therapy in adults with late-onset Pompe disease (acid α- glucosidase [GAA] deficiency).

Resumo do produto:

Revision: 1

Status de autorização:

auktoriserad

Data de autorização:

2023-06-26

Folheto informativo - Bula

17
B.
BIPACKSEDEL
18
BIPACKSEDEL: INFORMATION TILL PATIENTEN
OPFOLDA 65 MG HÅRDA KAPSLAR
miglustat
LÄS NOGA IGENOM DENNA BIPACKSEDEL INNAN DU BÖRJAR TA DETTA
LÄKEMEDEL. DEN INNEHÅLLER
INFORMATION SOM ÄR VIKTIG FÖR DIG.
•
Spara denna information, du kan behöva läsa den igen.
•
Om du har ytterligare frågor vänd dig till läkare, apotekspersonal
eller sjuksköterska.
•
Detta läkemedel har ordinerats enbart åt dig. Ge det inte till
andra. Det kan skada dem, även om de
uppvisar sjukdomstecken som liknar dina.
•
Om du får biverkningar, tala med läkare, apotekspersonal eller
sjuksköterska. Detta gäller även
eventuella biverkningar som inte nämns i denna information. Se
avsnitt 4.
I DENNA BIPACKSEDEL FINNS INFORMATION OM FÖLJANDE
1. Vad Opfolda är och vad det används för
2. Vad du behöver veta innan du tar Opfolda
3. Hur du tar Opfolda
4. Eventuella biverkningar
5. Hur Opfolda ska förvaras
6. Förpackningens innehåll och övriga upplysningar
1.
VAD OPFOLDA ÄR OCH VAD DET ANVÄNDS FÖR
VAD OPFOLDA ÄR
Opfolda är ett läkemedel som används i behandlingen av sent
debuterad Pompes sjukdom hos vuxna.
Detta läkemedel innehåller den aktiva substansen ”miglustat”.
VAD DET ANVÄNDS FÖR
Opfolda används alltid tillsammans med ett annat läkemedel som heter
”cipaglukosidas alfa”, en typ
av enzymersättningsbehandling. Det är därför mycket viktigt att du
även läser bipacksedeln för
cipaglukosidas alfa.
Om du har några frågor om dina läkemedel, fråga läkare eller
apotekspersonal.
HUR OPFOLDA FUNGERAR
Personer med Pompes sjukdom har låga nivåer av enzymet surt
alfa-glukosidas (GAA). Detta enzym
hjälper till att kontrollera mängden glykogen (en typ av
kolhydrater) i kroppen.
Vid Pompes sjukdom ansamlas stora mängder glykogen i kroppens
muskler. Detta hindrar musklerna,
till exempel musklerna som hjälper dig att gå, musklerna under
lungorna som hjälper dig att andas och
hjärtmuskeln, från att fungera ordentligt.
Opfolda binder till cipaglukosidas alfa under behandling

Características técnicas

1
BILAGA I
PRODUKTRESUMÉ
2
1.
LÄKEMEDLETS NAMN
Opfolda 65 mg hårda kapslar
2.
KVALITATIV OCH KVANTITATIV SAMMANSÄTTNING
En hård kapsel innehåller 65 mg miglustat.
För fullständig förteckning över hjälpämnen, se avsnitt 6.1.
3.
LÄKEMEDELSFORM
Hård kapsel
Hård kapsel storlek 2 (6,35 x 18,0 mm) med grå ogenomskinlig
överdel och vit ogenomskinlig
underdel med ”AT2221” tryckt i svart på underdelen, innehållande
vitt till benvitt pulver.
4.
KLINISKA UPPGIFTER
4.1
TERAPEUTISKA INDIKATIONER
Opfolda (miglustat) är en enzymstabilisator av cipaglukosidas alfa,
som är en enzymersättningsterapi
för långvarigt bruk hos vuxna med sent debuterande Pompes sjukdom
(brist på surt α-glukosidas
[GAA]).
4.2
DOSERING OCH ADMINISTRERINGSSÄTT
Behandlingen ska övervakas av läkare med erfarenhet av behandling av
patienter med Pompes
sjukdom eller andra ärftliga metabola eller neuromuskulära
sjukdomar.
Miglustat 65 mg hårda kapslar måste användas tillsammans med
cipaglukosidas alfa. Produktresumén
för cipaglukosidas alfa ska konsulteras innan behandling med
miglustat påbörjas.
Dosering
Rekommenderad dos ska tas peroralt varannan vecka hos vuxna i åldern
18 år och äldre och baseras på
kroppsvikt:
•
För patienter som väger ≥ 50 kg är den rekommenderade dosen 260
mg (4 kapslar om 65 mg).
•
För patienter som väger ≥ 40 kg till < 50 kg är den
rekommenderade dosen 195 mg (3 kapslar om
65 mg).
Miglustat 65 mg hårda kapslar ska tas cirka 1 timme, men inte mer än
3 timmar, innan infusionen med
cipaglukosidas alfa påbörjas.
3
FIGUR 1. TIDSLINJE FÖR DOS
* Miglustat 65 mg hårda kapslar ska tas cirka 1 timme, men inte mer
än 3 timmar, innan infusionen med cipaglukosidas alfa
påbörjas.
Patientens svar på behandlingen ska rutinmässigt utvärderas baserat
på en omfattande utvärdering av
alla kliniska manifestationer av sjukdomen. Vid otillräckligt svar
eller intolerabla säkerhetsrisker ska
utsättning av behandling med miglustat 65 mg hårda kapslar i
kombination med cipaglukosidas