Valsts: Eiropas Savienība
Valoda: zviedru
Klimata pārmaiņas: EMA (European Medicines Agency)
miglustat
Amicus Therapeutics Europe Limited
A16AX06
miglustat
Andra matsmältningsvägar och metabolismprodukter
Glykogenlagringssjukdomstyp II
Opfolda (miglustat) is an enzyme stabiliser of cipaglucosidase alfa long-term enzyme replacement therapy in adults with late-onset Pompe disease (acid α- glucosidase [GAA] deficiency).
Revision: 1
auktoriserad
2023-06-26
17 B. BIPACKSEDEL 18 BIPACKSEDEL: INFORMATION TILL PATIENTEN OPFOLDA 65 MG HÅRDA KAPSLAR miglustat LÄS NOGA IGENOM DENNA BIPACKSEDEL INNAN DU BÖRJAR TA DETTA LÄKEMEDEL. DEN INNEHÅLLER INFORMATION SOM ÄR VIKTIG FÖR DIG. • Spara denna information, du kan behöva läsa den igen. • Om du har ytterligare frågor vänd dig till läkare, apotekspersonal eller sjuksköterska. • Detta läkemedel har ordinerats enbart åt dig. Ge det inte till andra. Det kan skada dem, även om de uppvisar sjukdomstecken som liknar dina. • Om du får biverkningar, tala med läkare, apotekspersonal eller sjuksköterska. Detta gäller även eventuella biverkningar som inte nämns i denna information. Se avsnitt 4. I DENNA BIPACKSEDEL FINNS INFORMATION OM FÖLJANDE 1. Vad Opfolda är och vad det används för 2. Vad du behöver veta innan du tar Opfolda 3. Hur du tar Opfolda 4. Eventuella biverkningar 5. Hur Opfolda ska förvaras 6. Förpackningens innehåll och övriga upplysningar 1. VAD OPFOLDA ÄR OCH VAD DET ANVÄNDS FÖR VAD OPFOLDA ÄR Opfolda är ett läkemedel som används i behandlingen av sent debuterad Pompes sjukdom hos vuxna. Detta läkemedel innehåller den aktiva substansen ”miglustat”. VAD DET ANVÄNDS FÖR Opfolda används alltid tillsammans med ett annat läkemedel som heter ”cipaglukosidas alfa”, en typ av enzymersättningsbehandling. Det är därför mycket viktigt att du även läser bipacksedeln för cipaglukosidas alfa. Om du har några frågor om dina läkemedel, fråga läkare eller apotekspersonal. HUR OPFOLDA FUNGERAR Personer med Pompes sjukdom har låga nivåer av enzymet surt alfa-glukosidas (GAA). Detta enzym hjälper till att kontrollera mängden glykogen (en typ av kolhydrater) i kroppen. Vid Pompes sjukdom ansamlas stora mängder glykogen i kroppens muskler. Detta hindrar musklerna, till exempel musklerna som hjälper dig att gå, musklerna under lungorna som hjälper dig att andas och hjärtmuskeln, från att fungera ordentligt. Opfolda binder till cipaglukosidas alfa under behandling Izlasiet visu dokumentu
1 BILAGA I PRODUKTRESUMÉ 2 1. LÄKEMEDLETS NAMN Opfolda 65 mg hårda kapslar 2. KVALITATIV OCH KVANTITATIV SAMMANSÄTTNING En hård kapsel innehåller 65 mg miglustat. För fullständig förteckning över hjälpämnen, se avsnitt 6.1. 3. LÄKEMEDELSFORM Hård kapsel Hård kapsel storlek 2 (6,35 x 18,0 mm) med grå ogenomskinlig överdel och vit ogenomskinlig underdel med ”AT2221” tryckt i svart på underdelen, innehållande vitt till benvitt pulver. 4. KLINISKA UPPGIFTER 4.1 TERAPEUTISKA INDIKATIONER Opfolda (miglustat) är en enzymstabilisator av cipaglukosidas alfa, som är en enzymersättningsterapi för långvarigt bruk hos vuxna med sent debuterande Pompes sjukdom (brist på surt α-glukosidas [GAA]). 4.2 DOSERING OCH ADMINISTRERINGSSÄTT Behandlingen ska övervakas av läkare med erfarenhet av behandling av patienter med Pompes sjukdom eller andra ärftliga metabola eller neuromuskulära sjukdomar. Miglustat 65 mg hårda kapslar måste användas tillsammans med cipaglukosidas alfa. Produktresumén för cipaglukosidas alfa ska konsulteras innan behandling med miglustat påbörjas. Dosering Rekommenderad dos ska tas peroralt varannan vecka hos vuxna i åldern 18 år och äldre och baseras på kroppsvikt: • För patienter som väger ≥ 50 kg är den rekommenderade dosen 260 mg (4 kapslar om 65 mg). • För patienter som väger ≥ 40 kg till < 50 kg är den rekommenderade dosen 195 mg (3 kapslar om 65 mg). Miglustat 65 mg hårda kapslar ska tas cirka 1 timme, men inte mer än 3 timmar, innan infusionen med cipaglukosidas alfa påbörjas. 3 FIGUR 1. TIDSLINJE FÖR DOS * Miglustat 65 mg hårda kapslar ska tas cirka 1 timme, men inte mer än 3 timmar, innan infusionen med cipaglukosidas alfa påbörjas. Patientens svar på behandlingen ska rutinmässigt utvärderas baserat på en omfattande utvärdering av alla kliniska manifestationer av sjukdomen. Vid otillräckligt svar eller intolerabla säkerhetsrisker ska utsättning av behandling med miglustat 65 mg hårda kapslar i kombination med cipaglukosidas Izlasiet visu dokumentu