Libmeldy

País: União Europeia

Língua: croata

Origem: EMA (European Medicines Agency)

Ingredientes ativos:

atidarsagene autotemcel

Disponível em:

Orchard Therapeutics (Netherlands) BV

Código ATC:

N07

DCI (Denominação Comum Internacional):

Autologous CD34+ cells encoding ARSA gene

Grupo terapêutico:

Ostali lijekovi protiv živčanog sustava

Área terapêutica:

Leukodystrophy, Metachromatic

Indicações terapêuticas:

Libmeldy is indicated for the treatment of metachromatic leukodystrophy (MLD) characterized by biallelic mutations in the arysulfatase A (ARSA) gene leading to a reduction of the ARSA enzymatic activity:in children with late infantile or early juvenile forms, without clinical manifestations of the disease,in children with the early juvenile form, with early clinical manifestations of the disease, who still  have the ability to walk independently and before the onset of cognitive decline.

Resumo do produto:

Revision: 6

Status de autorização:

odobren

Data de autorização:

2020-12-17

Folheto informativo - Bula

40
B. UPUTA O LIJEKU
41
UPUTA O LIJEKU: INFORMACIJE ZA BOLESNIKA ILI NJEGOVATELJA
LIBMELDY 2 – 10 × 10
6
STANICA/ML DISPERZIJA ZA INFUZIJU
ATIDARSAGEN AUTOTEMCEL
Ovaj je lijek pod dodatnim praćenjem. Time se omogućuje brzo
otkrivanje novih sigurnosnih
informacija. Prijavom svih sumnji na nuspojave u Vašeg djeteta i Vi
možete pomoći. Za postupak
prijavljivanja nuspojava, pogledajte dio 4.
PAŽLJIVO PROČITAJTE CIJELU UPUTU PRIJE NEGO VAŠE DIJETE POČNE
PRIMATI OVAJ LIJEK JER SADRŽI VAMA
VAŽNE PODATKE.
-
Sačuvajte ovu uputu. Možda ćete je trebati ponovno pročitati.
-
Ako imate dodatnih pitanja, obratite se liječniku ili medicinskoj
sestri svojeg djeteta.
-
Liječnik ili medicinska sestra Vašeg djeteta dat će Vam karticu s
upozorenjima za bolesnika.
Pažljivo je pročitajte i slijedite upute na njoj.
-
Uvijek pokažite karticu s upozorenjima za bolesnika liječniku ili
medicinskoj sestri prilikom
pregleda ili ako Vaše dijete ode u bolnicu
-
Ako u svojeg djeteta primijetite bilo koju nuspojavu, obavijestite
njegova liječnika ili medicinsku
sestru. To uključuje i svaku moguću nuspojavu koja nije navedena u
ovoj uputi. Pogledajte dio 4.
ŠTO SE NALAZI U OVOJ UPUTI:
1.
Što je Libmeldy i za što se koristi
2.
Što morate znati prije nego što Vaše dijete počne primati Libmeldy
3.
Kako se Libmeldy daje
4.
Moguće nuspojave
Nuspojave kondicionirajućeg lijeka
Nuspojave lijeka Libmeldy
5.
Kako čuvati Libmeldy
6.
Sadržaj pakiranja i druge informacije
1.
ŠTO JE LIBMELDY I ZA ŠTO SE KORISTI
ŠTO JE LIBMELDY
Libmeldy je vrsta lijeka koja se naziva
GENSKA TERAPIJA
. Napravljen je posebno za Vaše dijete od
krvnih stanica Vašeg djeteta.
ZA ŠTO SE LIBMELDY KORISTI
Libmeldy se upotrebljava za liječenje ozbiljnog stanja koje se naziva
metakromatska leukodistrofija
(MLD):
-
u djece s „kasnoinfantilnim” ili „ranojuvenilnim” oblicima
bolesti u kojih se još nisu razvili
nikakvi znakovi ni simptomi;
-
u djece s „ranojuvenilnim” oblikom bolesti u kojih su se počeli
razvijati simptomi, ali čij

Características técnicas

1
PRILOG I.
SAŽETAK OPISA SVOJSTAVA LIJEKA
2
Ovaj je lijek pod dodatnim praćenjem. Time se omogućuje brzo
otkrivanje novih sigurnosnih
informacija. Od zdravstvenih radnika se traži da prijave svaku sumnju
na nuspojavu za ovaj lijek. Za
postupak prijavljivanja nuspojava vidjeti dio 4.8.
1.
NAZIV LIJEKA
Libmeldy 2 – 10 x 10
6
stanica/ml disperzija za infuziju
2.
KVALITATIVNI I KVANTITATIVNI SASTAV
2.1
OPĆI OPIS
Libmeldy (atidarsagen autotemcel) je obogaćena populacija genetski
modificiranih autolognih CD34
+
stanica, koja sadrži hematopoetske matične i progenitorne stanice
(engl.
_haematopoietic stem and _
_progenitor cells,_
HSPC) transducirane
_ex vivo_
lentivirusnim vektorom koji eksprimira gen ljudske
arilsulfataze A (ARSA).
2.2
KVALITATIVNI I KVANTITATIVNI SASTAV
Jedna infuzijska vrećica lijeka Libmeldy specifična za bolesnika
sadrži atidarsagen autotemcel u
koncentraciji koja ovisi o seriji lijeka obogaćene populacije
genetski modificiranih autolognih CD34
+
stanica.
Lijek se pakira u jednu ili više infuzijskih vrećica koje u
cijelosti sadrže disperziju
2-10 x 10
6
stanica/ml obogaćene populacije vijabilnih CD34
+
stanica suspendiranih u otopini za
kriokonzervaciju.
Jedna infuzijska vrećica sadrži od 10 do 20 ml lijeka Libmeldy.
Kvantitativni podaci o lijeku, uključujući broj infuzijskih vrećica
(vidjeti dio 6) koje je potrebno
primijeniti, prikazani su u listu s informacijama o seriji (LIS)
smještenom u poklopcu kriospremnika
koji se upotrebljava za prijevoz.
Pomoćne tvari s poznatim učinkom
Ovaj lijek sadrži 3,5 mg natrija po ml i 55 mg dimetilsulfoksida
(DMSO) po ml.
Za cjeloviti popis pomoćnih tvari vidjeti dio 6.1.
3.
FARMACEUTSKI OBLIK
Disperzija za infuziju.
Bistra do blago zamućena, bezbojna do žuta ili ružičasta
disperzija.
4.
KLINIČKI PODACI
4.1
TERAPIJSKE INDIKACIJE
Libmeldy je indiciran za liječenje metakromatske leukodistrofije
(MLD) koju karakteriziraju
bialelične mutacije gena arilsulfataze A (ARSA), što dovodi do
smanjenja enzimske aktivnosti ARSA:
-
u djece