Upstaza Unia Europejska - polski - EMA (European Medicines Agency)

upstaza

ptc therapeutics international limited - eladocagene exuparvovec - metabolizm aminokwasowy, wrodzone błędy - enzymes, other alimentary tract and metabolism products - upstaza is indicated for the treatment of patients aged 18 months and older with a clinical, molecular, and genetically confirmed diagnosis of aromatic l amino acid decarboxylase (aadc) deficiency with a severe phenotype (see section 5.

Elfabrio Unia Europejska - polski - EMA (European Medicines Agency)

elfabrio

chiesi farmaceutici s.p.a - pegunigalsidase alfa - fabry disease - inne przewodu pokarmowego i przemianę materii narzędzia, - elfabrio is indicated for long-term enzyme replacement therapy in adult patients with a confirmed diagnosis of fabry disease (deficiency of alpha-galactosidase).

Myozyme Unia Europejska - polski - EMA (European Medicines Agency)

myozyme

sanofi b.v. - alglukozydaza alfa - choroba związana z przechowywaniem glikogenu typu ii - inne przewodu pokarmowego i przemianę materii narzędzia, - myozyme jest wskazany do długoterminowej terapii zastępczej enzymem (ert) u pacjentów z potwierdzoną diagnozą choroby pompego (niedobór kwasu α-glukozydazy). u pacjentów z późnym początkiem choroby pompie dowody skuteczności są ograniczone.

Palynziq Unia Europejska - polski - EMA (European Medicines Agency)

palynziq

biomarin international limited - pegvaliase - fenyloketonurie - inne leki działające na przewód pokarmowy i metabolizm - palynziq jest wskazany do leczenia pacjentów z fenyloketonuria (pku) w wieku od 16 lat i starszych, które mają niewłaściwa kontrola fenyloalaniny we krwi (poziom fenyloalaniny we krwi ponad 600 mmol/l), pomimo, że do sterowania dostępne są następujące opcje leczenia .

Xenpozyme Unia Europejska - polski - EMA (European Medicines Agency)

xenpozyme

sanofi b.v. - olipudase alfa - acid sphingomyelinase deficiency (asmd) type a/b or type b - inne przewodu pokarmowego i przemianę materii narzędzia, - xenpozyme is indicated as an enzyme replacement therapy for the treatment of non-central nervous system (cns) manifestations of acid sphingomyelinase deficiency (asmd) in paediatric and adult patients with type a/b or type b.

Kanuma Unia Europejska - polski - EMA (European Medicines Agency)

kanuma

alexion europe sas - sebelipase alfa - metabolizm lipidów, wrodzone błędy - inne przewodu pokarmowego i przemianę materii narzędzia, - kanuma jest wskazana w długoterminowej terapii zastępczej enzymem (ert) u pacjentów w każdym wieku z niedoborem lipazy lizosomalnej (lal).

Vyxeos liposomal (previously known as Vyxeos) Unia Europejska - polski - EMA (European Medicines Agency)

vyxeos liposomal (previously known as vyxeos)

jazz pharmaceuticals ireland limited - daunorubicin hydrochloride, cytarabine - białaczka, szpikowe, ostre - Środki przeciwnowotworowe - vyxeos липосомальный jest wskazany do leczenia dorosłych pacjentów z po raz pierwszy zidentyfikowane, terapii, związanych z ostrymi миелоидными białaczka (t-aml) lub aml z миелодисплазией zmiany (aml-mrp).