Spinraza

Główne informacje

  • Nazwa własna:
  • Spinraza
  • Używać do:
  • Ludzie
  • Typ medycyny:
  • alopatycznych narkotyków

Dokumenty

Lokalizacja

  • Dostępne w:
  • Spinraza
    Unia Europejska
  • Język:
  • polski

Informacje terapeutyczne

  • Grupa terapeutyczna:
  • Inne układ nerwowy, leki,
  • Dziedzina terapeutyczna:
  • Zanik mięśni, kręgosłup
  • Wskazania:
  • Spinraza jest wskazany w leczeniu 5-rdzeniowego zaniku mięśni.
  • Podsumowanie produktu:
  • Revision: 5

Inne informacje

Status

  • Źródło:
  • EMA - European Medicines Agency
  • Status autoryzacji:
  • Upoważniony
  • Numer pozwolenia:
  • EMEA/H/C/004312
  • Data autoryzacji:
  • 30-05-2017
  • Kod EMEA:
  • EMEA/H/C/004312
  • Ostatnia aktualizacja:
  • 18-12-2018

Sprawozdanie z oceny publicznego

30 Churchill Place

Canary Wharf

London E14 5EU

United Kingdom

An agency of the European Union

Telephone

+44 (0)20 3660 6000

Facsimile

+44 (0)20 3660 5555

Send a question via our website

www.ema.europa.eu/contact

© European Medicines Agency, 2018. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

EMA/736370/2017

EMEA/H/C/004312

Streszczenie EPAR dla ogółu społeczeństwa

Spinraza

nusinersen

Niniejszy dokument jest streszczeniem Europejskiego Publicznego Sprawozdania Oceniającego (EPAR)

dotyczącego leku Spinraza. Wyjaśnia, jak Agencja oceniła lek w celu przyjęcia zaleceń w sprawie

przyznania pozwolenia na dopuszczenie produktu do obrotu w UE oraz warunków jego stosowania.

Jego celem nie jest zapewnienie praktycznej porady dotyczącej stosowania leku Spinraza.

W celu uzyskania praktycznych informacji na temat stosowania leku Spinraza należy zapoznać się z

ulotką dla pacjenta bądź skontaktować się z lekarzem lub farmaceutą.

Co to jest produkt Spinraza i w jakim celu się go stosuje?

Spinraza jest lekiem stosowanym do leczenia rdzeniowego zaniku mięśni 5q (SMA), choroby

genetycznej powodującej osłabienie i zanik mięśni, w tym mięśni płuc. Choroba ma związek z defektem

na chromosomie 5q i jej objawy pojawiają się zwykle niedługo po urodzeniu.

Ze względu na małą liczbę pacjentów z SMA choroba ta jest uważana za rzadko występującą, zatem w

dniu 2 kwietnia 2012 r. produkt Spinraza uznano za lek sierocy (lek stosowany w rzadkich chorobach).

Produkt Spinraza zawiera substancję czynną nusinersen.

Jak stosować produkt Spinraza?

Lek Spinraza wydaje się wyłącznie z przepisu lekarza, a leczenie powinien rozpoczynać lekarz z

doświadczeniem w leczeniu SMA.

Lek jest dostępny w postaci roztworu do wstrzykiwań w fiolkach 12 mg. Jest podawany w postaci

wstrzyknięć dooponowych (w dolną część pleców, bezpośrednio do kręgosłupa) przez lekarza lub

pielęgniarkę z doświadczeniem w wykonywaniu takich zabiegów. Przed podaniem leku Spinraza może

być konieczna sedacja pacjenta (podanie środka uspokajającego).

Spinraza

EMA/736370/2017

Strona 2/3

Zalecana dawka wynosi 12 mg (jedna fiolka), podawana możliwie jak najwcześniej po rozpoznaniu

SMA u pacjenta. Po pierwszej dawce należy podać 3 kolejne dawki po upływie 2, 4 i 9 tygodni, a

następnie jedną dawkę raz na 4 miesiące. Leczenie należy kontynuować tak długo, jak długo pacjent

odnosi z niego korzyści. Więcej informacji znajduje się w ulotce dla pacjenta.

Jak działa produkt Spinraza?

U pacjentów z SMA występuje niedobór białka zwanego „białkiem życia neuronów ruchowych” (SMN,

survival motor neuron), które ma zasadnicze znaczenie dla neuronów ruchowych (komórek nerwowych

w rdzeniu kręgowym, które kontrolują ruchy mięśni) dla ich prawidłowego przeżycia i funkcjonowania.

Białko SMN jest utworzone z dwóch genów - SMN1 i SMN2. U pacjentów z SMA nie występuje gen

SMN1, ale obecny jest gen SMN2 produkujący głównie krótkie białko SMN, które nie działa tak dobrze,

jak białko o pełnej długości.

Spinraza jest syntetycznym oligonukleotydem antysensownym (rodzaj materiału genetycznego)

umożliwiającym wytwarzanie przez gen SMN2 białka o pełnej długości, które może prawidłowo działać.

Zastępuje ono brakujące białko, łagodząc w ten sposób objawy choroby.

Jakie korzyści ze stosowania produktu Spinraza zaobserwowano w

badaniach?

W jednym badaniu głównym z udziałem 121 niemowląt (średnia wieku 7 miesięcy) z SMA

udowodniono, że lek Spinraza skutecznie poprawia poruszanie się w porównaniu z placebo (zastrzyk

pozorowany).

Po jednym roku leczenia u 51% niemowląt otrzymujących lek Spinraza (37 z 73) stwierdzono postęp w

rozwoju umiejętności kontroli głowy, przetaczaniu, siedzeniu, pełzaniu, staniu i chodzeniu, natomiast

podobnego postępu nie zaobserwowano u żadnego z niemowląt otrzymujących placebo. Ponadto

większość niemowląt leczonych produktem Spinraza dłużej przeżywała i wymagała wspomagania

oddychania później niż dzieci przyjmujące placebo.

W innym badaniu obserwowano skuteczność leku Spinraza u dzieci z mniej ciężką postacią SMA i

rozpoznaniem choroby na późniejszym etapie (średnia wieku 3 lata). Po 15 miesiącach leczenia u 57%

dzieci przyjmujących produkt Spinraza nastąpiła poprawa w zakresie ruchu, w porównaniu z 26%

dzieci przyjmujących placebo.

Jakie ryzyko wiąże się ze stosowaniem produktu Spinraza?

Najczęstsze działania niepożądane związane ze stosowaniem leku Spinraza (mogące wystąpić u więcej

niż 1 osoby na 10) to ból pleców i wymioty. Uważa się, że te działania niepożądane są wywołane przez

wstrzyknięcia do kręgosłupa w celu podania leku. U dzieci nie można było ocenić niektórych działań

niepożądanych ze względu na to, że nie mogły one o nich powiadomić.

Pełny wykaz działań niepożądanych i ograniczeń związanych ze stosowaniem leku Spinraza znajduje

się w ulotce dla pacjenta.

Na jakiej podstawie zatwierdza się produkt Spinraza?

W swojej ocenie Europejska Agencja Leków uznała poważny charakter choroby i pilne zapotrzebowanie

na skuteczne metody leczenia.

Spinraza

EMA/736370/2017

Strona 3/3

Udowodniono, że lek Spinraza prowadzi do istotnej klinicznie poprawy u małych dzieci o różnym

stopniu nasilenia choroby. Pomimo że leku nie badano u pacjentów z najcięższą i najłagodniejszą

postacią SMA przewiduje się, że u tych pacjentów przyniesie on podobne korzyści.

Działania niepożądane uznano za możliwe do opanowania, przy czym większość działań niepożądanych

była związana ze sposobem podania leku.

W związku z tym Agencja uznała, że korzyści ze stosowania produktu Spinraza przewyższają ryzyko, i

zaleciła przyznanie pozwolenia na dopuszczenie do obrotu w UE.

Jakie środki są podejmowane w celu zapewnienia bezpiecznego i

skutecznego stosowania produktu Spinraza?

Firma, która wprowadza lek Spinraza do obrotu, ukończy prowadzone badania dotyczące

długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności leku u pacjentów wykazujących objawy SMA i u

pacjentów, którzy jeszcze nie wykazują objawów.

W celu zapewnienia bezpiecznego i skutecznego stosowania leku Spinraza w charakterystyce produktu

leczniczego i ulotce dla pacjenta zawarto również zalecenia i środki ostrożności przeznaczone dla

personelu medycznego i pacjentów.

Inne informacje dotyczące produktu Spinraza

W dniu 30 maja 2017 r. Komisja Europejska przyznała pozwolenie na dopuszczenie produktu Spinraza

do obrotu, ważne w całej Unii Europejskiej.

Pełne sprawozdanie EPAR dotyczące produktu Spinraza znajduje się na stronie internetowej Agencji

pod adresem: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports

celu uzyskania dodatkowych informacji dotyczących leczenia produktem Spinraza należy zapoznać się z

ulotką dla pacjenta (także część EPAR) bądź skontaktować się z lekarzem lub farmaceutą.

Streszczenie opinii Komitetu ds. Sierocych Produktów Leczniczych dotyczącej produktu Spinraza

znajduje się na stronie internetowej Agencji: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare

disease designation.

Data ostatniej aktualizacji: 11.2017.

Ulotkę dla pacjenta: substancji czynnych, wskazania, dawkowanie, interakcje, działania niepożądane, ciąża, laktacja

B. ULOTKA DLA PACJENTA

Ulotka dołączona do opakowania: informacja dla użytkownika

Spinraza 12 mg roztwór do wstrzykiwań

nusinersen

Niniejszy produkt leczniczy będzie dodatkowo monitorowany. Umożliwi to szybkie

zidentyfikowanie nowych informacji o bezpieczeństwie. Użytkownik leku też może w tym pomóc,

zgłaszając wszelkie działania niepożądane, które wystąpiły po zastosowaniu leku. Aby dowiedzieć się,

jak zgłaszać działania niepożądane – patrz punkt 4.

Należy uważnie zapoznać się z treścią ulotki przed zastosowaniem leku, ponieważ zawiera ona

informacje ważne dla pacjenta.

Należy zachować tę ulotkę, aby w razie potrzeby móc ją ponownie przeczytać.

W razie jakichkolwiek wątpliwości należy zwrócić się do lekarza lub pielęgniarki.

Jeśli u pacjenta lub dziecka wystąpią jakiekolwiek objawy niepożądane, w tym wszelkie objawy

niepożądane niewymienione w tej ulotce, należy powiedzieć o tym lekarzowi lub pielęgniarce.

Patrz punkt 4.

Spis treści ulotki

Co to jest lek Spinraza i w jakim celu się go stosuje

Informacje ważne przed zastosowaniem leku Spinraza

Jak stosować lek Spinraza

Możliwe działania niepożądane

Jak przechowywać lek Spinraza

Zawartość opakowania i inne informacje

1.

Co to jest lek Spinraza i w jakim celu się go stosuje

Lek Spinraza zawiera substancję czynną nusinersen należącą do grupy leków znanych jako

oligonukleotydy antysensowne. Lek Spinraza stosuje się do leczenia choroby genetycznej o nazwie

rdzeniowy zanik mięśni (SMA. ang. spinal muscular atrophy).

Rdzeniowy zanik mięśni

jest wywoływany przez niedobór białka (nazywanego białkiem SMN, ang.

survival motor neuron - białko życia neuronów ruchowych) w organizmie. Prowadzi to do utraty

komórek nerwowych w rdzeniu kręgowym, czego następstwem jest osłabienie mięśni ramion, bioder,

ud i górnej części pleców. Może to również prowadzić do osłabienia mięśni używanych do oddychania

i przełykania.

Działanie leku Spinraza polega na wspomaganiu wytwarzania przez organizm większej ilości białka

SMN, którego brakuje u osób chorujących na SMA. Ogranicza to utratę komórek nerwowych i może

poprawiać siłę mięśni.

2.

Informacje ważne przed zastosowaniem leku Spinraza

Kiedy nie stosować leku Spinraza:

jeśli pacjent ma

uczulenie na nusinersen

lub którykolwiek z pozostałych składników tego leku

(wymienione w punkcie 6.);

W razie wątpliwości, przed podaniem leku Spinraza pacjentowi należy skonsultować się z lekarzem

lub pielęgniarką.

Ostrzeżenia i środki ostrożności

Podanie leku Spinraza przez nakłucie lędźwiowe jest obarczone ryzykiem wystąpienia działań

niepożądanych (patrz punkt 3). Może wystąpić ból głowy, wymioty czy ból pleców. Mogą wystąpić

również trudności przy podaniu leku bardzo młodym pacjentom i pacjentom ze skoliozą (czyli

z wygiętym lub skrzywionym kręgosłupem).

Wykazano, że leki z grupy produktów leczniczych, do której należy Spinraza, mogą wpływać na

komórki krwi odpowiadające za krzepnięcie. Zanim pacjent otrzymają lek Spinraza, lekarz może

zadecydować o przeprowadzeniu badania krwi, aby upewnić się, że krew prawidłowo krzepnie.

Badanie nie musi być konieczne przed każdym podaniem pacjentowi leku Spinraza.

Stwierdzono, że leki z grupy, do której należy Spinraza, niekorzystnie wpływają na czynność nerek.

Zanim pacjent otrzyma lek Spinraza, lekarz może zadecydować o wykonaniu badania moczu w celu

sprawdzenia, czy nerki działają prawidłowo. Badanie nie musi być konieczne przed każdym podaniem

pacjentowi leku Spinraza.

Istnieje niewielka liczba doniesień o pacjentach, u których po podaniu leku Spinraza wystąpiło

wodogłowie (nagromadzenie zbyt dużej ilości płynu w mózgu). Niektórym z tych pacjentów trzeba

było wszczepić urządzenie zwane „zastawkowym systemem komorowo-otrzewnowym”. Jeśli u

pacjenta wystąpią objawy, takie jak zwiększenie obwodu głowy, obniżona świadomość, uporczywe

nudności, wymioty lub ból głowy, albo inne niepokojące objawy, należy poinformować lekarza w celu

podjęcia koniecznego leczenia. Korzyści i ryzyko związane z dalszym stosowaniem leku Spinraza

przy założonym drenażu komorowo-otrzewnowym nie są obecnie znane.

Przed podaniem leku Spinraza pacjentowi należy omówić to z lekarzem.

Lek Spinraza a inne leki.

Należy powiedzieć lekarzowi lub farmaceucie o wszystkich lekach przyjmowanych obecnie

lub ostatnio, a także o lekach, które pacjent zamierza przyjmować.

Ciąża i karmienie piersią

Jeśli pacjentka jest w ciąży lub karmi piersią, przypuszcza, że może być w ciąży lub gdy planuje mieć

dziecko, powinna poradzić się lekarza przed otrzymaniem tego leku. Zaleca się unikanie stosowania

produktu Spinraza w okresie ciąży i karmienia piersią.

Prowadzenie pojazdów i obsługiwanie maszyn

Lek Spinraza nie ma wpływu lub wywiera nieistotny wpływ na zdolność prowadzenia pojazdów lub

obsługiwania maszyn.

Lek Spinraza zawiera niewielką ilość sodu

Każda dawka leku Spinraza zawiera mniej niż 1 mmol (23 mg) sodu, to znaczy lek uznaje się za

„wolny od sodu". Może być on stosowany przez pacjentów przestrzegających diety z ograniczeniem

sodu.

3.

Jak stosować lek Spinraza

Zazwyczaj stosowana dawka leku Spinraza to 12 mg.

Lek Spinraza jest podawany:

w pierwszym dniu leczenia, dniu 0.

następnie około dnia 14., dnia 28. i dnia 63.

następnie raz na 4 miesiące.

Lek Spinraza podaje się poprzez wstrzyknięcie do dolnej części pleców. To wstrzyknięcie, nazywane

nakłuciem lędźwiowym, wykonuje się wkłuwając igłę w przestrzeń wokół rdzenia kręgowego.

Procedura ta jest wykonywana przez lekarza mającego doświadczenie w zakresie wykonywania

nakłuć lędźwiowych. Pacjent może również otrzymać inny lek, który go rozluźni lub spowoduje, że

zaśnie w czasie zabiegu.

Jak długo należy stosować lek Spinraza

Lekarz poinformuje, jak długo będzie stosowany lek Spinraza u pacjenta. Nie należy przerywać

leczenia produktem Spinraza, dopóki lekarz nie powie, że należy tak zrobić.

Pominięcie wstrzyknięcia leku

Jeśli pacjent pominie dawkę leku Spinraza, należy skonsultować się z lekarzem w celu zapewnienia

podania leku Spinraza możliwie jak najszybciej.

W razie jakichkolwiek dalszych wątpliwości związanych ze stosowaniem tego leku, należy zwrócić

się do lekarza.

4.

Możliwe działania niepożądane

Jak każdy lek, lek ten może powodować działania niepożądane, chociaż nie u każdego one wystąpią.

Działania niepożądane związane z nakłuciem lędźwiowym mogą wystąpić w trakcie podawania leku

Spinraza lub po zabiegu. Większość z tych działań niepożądanych było zgłaszanych w ciągu

72 godzin od wykonania nakłucia.

Bardzo często (mogą wystąpić u więcej niż 1 na 10 pacjentów)

ból pleców

ból głowy

wymioty.

Dodatkowe działania niepożądane nieobserwowane w badaniach klinicznych

Częstość nieznana (częstość nie może być określona na podstawie dostępnych danych)

poważne zakażenie związane z nakłuciem lędźwiowym (np. zapalenie opon mózgowych).

Wodogłowie (nagromadzenie zbyt dużej ilości płynu w mózgu)

Zgłaszanie działań niepożądanych

Jeśli wystąpią jakiekolwiek objawy niepożądane, w tym wszelkie objawy

niepożądane

niewymienione w tej ulotce, należy powiedzieć o tym lekarzowi lub pielęgniarce. Działania

niepożądane można zgłaszać bezpośrednio do “krajowego systemu zgłaszania” wymienionego w

załączniku V. Dzięki zgłaszaniu działań niepożądanych można będzie zgromadzić więcej informacji

na temat bezpieczeństwa stosowania leku.

5.

Jak przechowywać lek Spinraza

Lek należy przechowywać w miejscu niewidocznym i niedostępnym dla dzieci.

Nie stosować tego leku po upływie terminu ważności zamieszczonego na pudełku po skrócie EXP.

Termin ważności oznacza ostatni dzień podanego miesiąca.

Przechowywać w lodówce (2°C - 8°C). Nie zamrażać.

Fiolkę przechowywać w opakowaniu zewnętrznym w celu ochrony przed światłem.

Jeśli lodówka nie jest dostępna, lek Spinraza można przechowywać w oryginalnym pudełku, chroniąc

go przed światłem w temperaturze do 30°C przez maksymalnie 14 dni.

Nieotwarte fiolki produktu Spinraza można w razie potrzeby wyjmować z lodówki i wkładać do niej

z powrotem. W razie wyjęcia z oryginalnego pudełka łączny czas przechowywania poza lodówką nie

powinien przekraczać 30 godzin w temperaturze nieprzekraczającej 25°C.

6.

Zawartość opakowania i inne informacje

Co zawiera lek Spinraza

Substancją czynną jest nusinersen.

Każda fiolka o pojemności 5 ml zawiera sól sodową nusinersenu w ilości odpowiadającej 12 mg

nusinersenu.

Każdy mililitr zawiera 2,4 mg nusinersenu.

Pozostałe składniki to sodu diwodorofosforan dwuwodny, disodu fosforan, sodu chlorek, potasu

chlorek, wapnia chlorek dwuwodny, magnezu chlorek sześciowodny, sodu wodorotlenek, kwas

solny, woda do wstrzykiwań.

Jak wygląda lek Spinraza i co zawiera opakowanie

Lek Spinraza to przejrzysty, bezbarwny roztwór do wstrzykiwań.

Każde pudełko leku Spinraza zawiera jedną fiolkę.

Każda fiolka jest przeznaczona do jednorazowego użytku.

Podmiot odpowiedzialny

Biogen Netherlands B.V.

Prins Mauritslaan 13

1171 LP Badhoevedorp

Holandia

Wytwórca

Biogen (Denmark) Manufacturing ApS

Biogen Allé 1

DK - 3400 Hillerød

Dania

W celu uzyskania bardziej szczegółowych informacji należy zwrócić się do miejscowego

przedstawiciela podmiotu odpowiedzialnego:

België/Belgique/Belgien

Biogen Belgium N.V./S.A.

Tél/Tel: +32 2 219 12 18

Lietuva

Ewopharma AG Atstovybė

Tel: +370 52 14 02 60

България

ТП ЕВОФАРМА

Teл.: +359 2 962 12 00

Luxembourg/Luxemburg

Biogen Belgium N.V./S.A.

Tél/Tel: +32 2 219 12 18

Česká republika

Biogen (Czech Republic) s.r.o.

Tel: +420 255 706 200

Magyarország

Biogen Hungary Kft.

Tel.: +36 (1) 899 9883

Danmark

Biogen (Denmark) A/S

Tlf: +45 77 41 57 57

Malta

Pharma MT limited

Tel: +356 213 37008/9

Deutschland

Biogen GmbH

Tel: +49 (0) 89 99 6170

Nederland

Biogen Netherlands B.V.

Tel: +31 20 542 2000

Eesti

Ewopharma AG Eesti filiaal

Tel: + 372 6 68 30 56

Norge

Biogen Norway AS

Tlf: +47 23 40 01 00

Ελλάδα

Genesis Pharma SA

Τηλ: +30 210 8771500

Österreich

Biogen Austria GmbH

Tel: +43 1 484 46 13

España

Biogen Spain SL

Tel: +34 91 310 7110

Polska

Biogen Poland Sp. z o.o.

Tel.: +48 22 351 51 00

France

Biogen France SAS

Tél: +33 (0)1 41 37 95 95

Portugal

Biogen Portugal

Tel.: +351 21 318 8450

Hrvatska

Medis Adria d.o.o.

Tel: +385 (0) 1 230 34 46

România

Ewopharma AG Representative Office

Tel: + 40 377 881 045

Ireland

Biogen Idec (Ireland) Ltd.

Tel: +353 (0)1 463 7799

Slovenija

Biogen Pharma d.o.o.

Tel.: +386 1 511 02 90

Ísland

Icepharma hf

Sími: +354 540 8000

Slovenská republika

Biogen Slovakia s.r.o.

Tel.: +421 2 323 340 08

Italia

Biogen Italia s.r.l.

Tel: +39 02 584 9901

Suomi/Finland

Biogen Finland Oy

Puh/Tel: +358 207 401 200

Κύπρος

Genesis Pharma Cyprus Ltd

Τηλ: +357 22 769946

Sverige

Biogen Sweden AB

Tel: +46 8 594 113 60

Latvija

Ewopharma AG pārstāvniecība

Tel: + 371 66 16 40 32

United Kingdom

Biogen Idec Limited

Tel: +44 (0) 1628 50 1000

Data ostatniej aktualizacji ulotki

Inne źródła informacji

Szczegółowe informacje o tym leku znajdują się na stronie internetowej Europejskiej Agencji Leków:

http://www.ema.europa.eu.

<------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------>

Informacje przeznaczone wyłącznie dla fachowego personelu medycznego:

1. Fiolkę z produktem leczniczym Spinraza należy przed podaniem obejrzeć pod kątem obecności

cząstek. Jeśli stwierdzono obecność cząstek i (lub) jeśli płyn w fiolce nie jest przejrzysty i bezbarwny,

fiolki nie można użyć.

2. Przy przygotowaniu produktu leczniczego Spinraza do podania dooponowego należy stosować

technikę aseptyczną.

3. Przed podaniem należy wyjąć fiolkę z lodówki i odłożyć ją, aby ogrzała się do temperatury

pokojowej (25°C); nie używać zewnętrznych źródeł ciepła.

4. Jeśli fiolka nie zostanie otwarta, a roztwór nie zostanie użyty, należy ją włożyć z powrotem do

lodówki.

5. Tuż przed podaniem należy zdjąć plastikowe wieczko i wbić igłę strzykawki do fiolki przez środek

kapsla w celu pobrania odpowiedniej objętości. Produktu leczniczego Spinraza nie można

rozcieńczać. Nie jest wymagane zastosowanie filtrów zewnętrznych.

6. Produkt leczniczy Spinraza podaje się w ciągu 1 do 3 minut w postaci powolnego wstrzyknięcia

(bolus) dooponowego za pomocą igły do znieczulenia podpajęczynówkowego.

7. Nie wolno wstrzykiwać produktu przez skórę w miejscach gdzie występują objawy zakażenia

lub stanu zapalnego.

8. Zaleca się, aby przed podaniem produktu leczniczego Spinraza usunąć objętość płynu

mózgowo-rdzeniowego (CSF) odpowiadającą objętości produktu leczniczego Spinraza, która ma

zostać podana.

9. Należy wyrzucić roztwór, jeżeli nie zostanie on zużyty w ciągu 6 godzin od pobrania go do

strzykawki.

10. Wszelkie niewykorzystane resztki produktu lub jego odpady muszą zostać usunięte zgodnie

z lokalnymi przepisami.

19-2-2019

Swing Paints, Ltd. recalls Klenk's Sol-V, Klenk's Super Sol-V and Klenk's Mineral Spirits

Swing Paints, Ltd. recalls Klenk's Sol-V, Klenk's Super Sol-V and Klenk's Mineral Spirits

The recalled products do not meet the child-resistant packaging requirements for consumer chemical products required by the Consumer Chemicals and Containers Regulations, 2001 under the Canada Consumer Product Safety Act.

Health Canada

23-1-2019

Safety evaluation of the food enzyme lysophospholipase from Trichoderma reesei (strain RF7206)

Safety evaluation of the food enzyme lysophospholipase from Trichoderma reesei (strain RF7206)

Published on: Tue, 22 Jan 2019 The food enzyme lysophospholipase (EC 3.1.1.5) is produced with the genetically modified Trichoderma reesei strain RF7206 by AB Enzymes GmbH. The genetic modifications do not give rise to safety concerns. The food enzyme is free from viable cells of the production organism and recombinant DNA. The lysophospholipase food enzyme is intended to be used in starch processing for the production of glucose syrups. Residual amounts of total organic solids (TOS) are removed by the ...

Europe - EFSA - European Food Safety Authority EFSA Journal

16-1-2019

Safety and efficacy of 3‐phytase FSF10000 as a feed additive for chickens for fattening or reared for laying, laying hens and minor poultry species

Safety and efficacy of 3‐phytase FSF10000 as a feed additive for chickens for fattening or reared for laying, laying hens and minor poultry species

Published on: Tue, 15 Jan 2019 The additive 3‐phytase FSF10000 is a solid product that contains a 3‐phytase produced by a genetically modified strain of Komagataella phaffii. A liquid formulation of the additive has been previously assessed by the EFSA Panel on Additives and Products of Substances used in Animal Feed (FEEDAP) and is currently authorised as a feed additive for poultry species. The applicant requested for the use of this new formulation of the additive in chickens for fattening or reared ...

Europe - EFSA - European Food Safety Authority EFSA Journal

12-1-2019

Safety evaluation of the food enzyme glucose isomerase from Streptomyces murinus (strain NZYM‐GA)

Safety evaluation of the food enzyme glucose isomerase from Streptomyces murinus (strain NZYM‐GA)

Published on: Fri, 11 Jan 2019 The food enzyme is a glucose isomerase (d‐xylose aldose‐ketose‐isomerase; EC 5.3.1.5) produced with a non‐genetically modified Streptomyces murinus strain NZYM‐GA by Novozymes A/S. The glucose isomerase is intended only to be used in an immobilised form in glucose isomerisation for the production of high fructose syrups. Residual amounts of total organic solids are removed by the purification steps applied during the production of high fructose syrups using the immobilised...

Europe - EFSA - European Food Safety Authority EFSA Journal

12-1-2019

Safety and efficacy of HOSTAZYM® X (endo‐1,4‐beta‐xylanase) as a feed additive for rabbits for fattening

Safety and efficacy of HOSTAZYM® X (endo‐1,4‐beta‐xylanase) as a feed additive for rabbits for fattening

Published on: Fri, 11 Jan 2019 Following a request from the European Commission, the Panel on Additives and Products or Substances used in Animal Feed (FEEDAP) was asked to deliver a scientific opinion on the safety and efficacy of HOSTAZYM® X as a feed additive for rabbits for fattening. HOSTAZYM® X contains endo‐1,4‐beta‐xylanase produced by a strain of Trichoderma citrinoviride and is available in liquid and solid formulations. It is authorised as a feed additive for chickens for fattening, turkeys f...

Europe - EFSA - European Food Safety Authority EFSA Journal

10-1-2019

Safety evaluation of the food enzyme alpha‐amylase from a genetically modified Trichoderma reesei (strain DP‐Nzb48)

Safety evaluation of the food enzyme alpha‐amylase from a genetically modified Trichoderma reesei (strain DP‐Nzb48)

Published on: Wed, 09 Jan 2019 The food enzyme alpha‐amylase (4‐α‐d‐glucan glucanohydrolase; EC 3.2.1.1) is produced with a genetically modified strain of Trichoderma reesei by Danisco US Inc. The genetic modifications do not give rise to safety concerns. The food enzyme is free from viable cells of the production organism and recombinant DNA. This α‐amylase is intended to be used in distilled alcohol production and brewing processes. Residual amounts of total organic solids (TOS) are removed by distill...

Europe - EFSA - European Food Safety Authority EFSA Journal

1-12-2018

Safety evaluation of the food enzyme endo‐1,4‐β‐xylanase from a genetically modified Trichoderma reesei (strain DP‐Nzd22)

Safety evaluation of the food enzyme endo‐1,4‐β‐xylanase from a genetically modified Trichoderma reesei (strain DP‐Nzd22)

Published on: Fri, 30 Nov 2018 The food enzyme endo‐1,4‐β‐xylanase (EC 3.2.1.8) is produced with a genetically modified Trichoderma reesei (strain DP‐Nzd22) by DuPont. The genetic modifications do not give rise to safety concerns. The food enzyme is free from viable cells of the production organism and recombinant DNA. The endo‐1,4‐β‐xylanase is intended to be used in distilled alcohol production, bakery and brewery. Residual amounts of total organic solids (TOS) are removed during the production of dis...

Europe - EFSA - European Food Safety Authority Publications

1-12-2018

Safety assessment of the process ‘RecyPET Hungária’, based on RecyPET Hungária technology, used to recycle post‐consumer PET into food contact materials

Safety assessment of the process ‘RecyPET Hungária’, based on RecyPET Hungária technology, used to recycle post‐consumer PET into food contact materials

Published on: Fri, 30 Nov 2018 The EFSA Panel on Food Contact Materials, Enzymes and Processing Aids (CEP) assessed the safety of the recycling process RecyPET Hungária (EU register number RECYC0146). The input is hot caustic washed and dried poly(ethylene terephthalate) (PET) flakes originating from collected post‐consumer PET containers, containing no more than 5% of PET from non‐food applications. The flakes are dried and extruded. The output of the extrusion step is cut into pellets in an underwater...

Europe - EFSA - European Food Safety Authority Publications

17-11-2018

Safety evaluation of the food enzyme endo‐1,4‐β‐xylanase from a genetically modified Aspergillus oryzae (strain NZYM‐FA)

Safety evaluation of the food enzyme endo‐1,4‐β‐xylanase from a genetically modified Aspergillus oryzae (strain NZYM‐FA)

Published on: Fri, 16 Nov 2018 The food enzyme is an endo‐1,4‐β‐xylanase (EC 3.2.1.8) produced with a genetically modified strain of Aspergillus oryzae by Novozymes A/S. The genetic modifications do not give rise to safety concerns. The food enzyme is free from viable cells of the production organism and recombinant DNA. This xylanase is intended to be used in baking and cereal‐based processes. Based on the proposed maximum use levels, dietary exposure to the food enzyme–total organic solids (TOS) was e...

Europe - EFSA - European Food Safety Authority Publications

15-11-2018

Safety evaluation of the food enzyme maltogenic amylase from a genetically modified Bacillus subtilis (strain NZYM‐OC)

Safety evaluation of the food enzyme maltogenic amylase from a genetically modified Bacillus subtilis (strain NZYM‐OC)

Published on: Wed, 14 Nov 2018 The food enzyme maltogenic amylase (glucan 1,4‐a‐maltohydrolase; EC 3.2.1.133) is produced with a genetically modified Bacillus subtilis strain NZYM‐OC by Novozymes A/S. The genetic modifications do not give rise to safety concerns. The food enzyme is free from viable cells of the production microorganism and recombinant DNA. This maltogenic amylase is intended to be used in baking processes. Based on the maximum use levels recommended, dietary exposure to the food enzyme–...

Europe - EFSA - European Food Safety Authority Publications

15-11-2018

Safety evaluation of the food enzyme maltogenic amylase from a genetically modified Bacillus subtilis (strain NZYM‐SO)

Safety evaluation of the food enzyme maltogenic amylase from a genetically modified Bacillus subtilis (strain NZYM‐SO)

Published on: Wed, 14 Nov 2018 The food enzyme maltogenic amylase (glucan 1,4‐α‐maltohydrolase; EC 3.2.1.133) is produced with a genetically modified Bacillus subtilis strain NZYM‐SO by Novozymes A/S. The genetic modifications do not give rise to safety concerns. The food enzyme is free from viable cells of the production microorganism and recombinant DNA. This maltogenic amylase is intended to be used in baking processes. Based on the maximum use levels, dietary exposure to the food enzyme–total organi...

Europe - EFSA - European Food Safety Authority Publications

15-11-2018

Safety evaluation of the food enzyme acetolactate decarboxylase from a genetically modified Bacillus licheniformis (strain NZYM‐JB)

Safety evaluation of the food enzyme acetolactate decarboxylase from a genetically modified Bacillus licheniformis (strain NZYM‐JB)

Published on: Wed, 14 Nov 2018 The food enzyme acetolactate decarboxylase (α‐acetolactate decarboxylase; EC 4.1.1.5) is produced with a genetically modified Bacillus licheniformis strain NZYM‐JB by Novozymes A/S. The genetic modifications do not give rise to safety concerns. The food enzyme is free from viable cells of the production organism and recombinant DNA. This acetolactate decarboxylase is intended to be used in distilled alcohol production and brewing processes. Residual amounts of total organi...

Europe - EFSA - European Food Safety Authority Publications

1-11-2018

Safety evaluation of the food enzyme endo‐1,4‐β‐xylanase from a genetically modified Bacillus subtilis (strain LMG S‐24584)

Safety evaluation of the food enzyme endo‐1,4‐β‐xylanase from a genetically modified Bacillus subtilis (strain LMG S‐24584)

Published on: Wed, 31 Oct 2018 00:00:00 +0100 The food enzyme endo‐1,4‐β‐xylanase (EC 3.2.1.8) is produced with the genetically modified Bacillus subtilis strain LMG S‐24584 by Puratos N. V. The genetic modifications do not give rise to safety concerns. The Panel noted that, although the production strain was not detected in the food enzyme, recombinant DNA was present in all batches of the food enzyme tested. The food enzyme is intended to be used in baking processes. Based on the maximum use levels re...

Europe - EFSA - European Food Safety Authority Publications

1-11-2018

Safety evaluation of the food enzyme glucan 1,4‐α‐glucosidase from a genetically modified Aspergillus niger (strain NZYM‐BW)

Safety evaluation of the food enzyme glucan 1,4‐α‐glucosidase from a genetically modified Aspergillus niger (strain NZYM‐BW)

Published on: Wed, 31 Oct 2018 00:00:00 +0100 The food enzyme glucan 1,4‐α‐glucosidase (EC 3.2.1.3) is produced with the genetically modified Aspergillus niger strain NZYM‐BW by Novozymes A/S. The genetic modifications do not give rise to safety concerns. The food enzyme is free from viable cells of the production organism and recombinant DNA. The glucan 1,4‐α‐glucosidase food enzyme is intended to be used in distilled alcohol production and starch processing for the production of glucose syrups. Residu...

Europe - EFSA - European Food Safety Authority Publications

1-11-2018

Safety of the food enzyme glucoamylase from a genetically modified Aspergillus niger (strain NZYM‐BF)

Safety of the food enzyme glucoamylase from a genetically modified Aspergillus niger (strain NZYM‐BF)

Published on: Wed, 31 Oct 2018 00:00:00 +0100 The food enzyme glucoamylase (glucan 1,4‐α‐glucosidase; EC 3.2.1.3) is produced with the genetically modified strain of Aspergillus niger by Novozymes A/S. The genetic modifications do not give rise to safety concerns. The food enzyme is free from viable cells of the production organism and recombinant DNA. This glucoamylase is intended to be used in brewing processes and in starch processing for glucose syrups production. Residual amounts of total organic s...

Europe - EFSA - European Food Safety Authority Publications

1-11-2018

Safety evaluation of the food enzyme α‐amylase from a genetically modified Aspergillus niger (strain NZYM‐MC)

Safety evaluation of the food enzyme α‐amylase from a genetically modified Aspergillus niger (strain NZYM‐MC)

Published on: Wed, 31 Oct 2018 00:00:00 +0100 The food enzyme alpha‐amylase (4‐α‐d‐glucan glucanohydrolase; EC 3.2.1.1) is produced with the genetically modified strain of Aspergillus niger by Novozymes A/S. The genetic modifications do not give rise to safety concerns. The food enzyme is free from viable cells of the production organism and recombinant DNA. This α‐amylase is intended to be used in starch processing for glucose syrups production, beverage alcohol (distilling) processes and baking proces...

Europe - EFSA - European Food Safety Authority Publications

24-10-2018

Safety and efficacy of Hostazym® X (endo‐1,4‐beta‐xylanase) as a feed additive for sows in order to have benefit in piglets

Safety and efficacy of Hostazym® X (endo‐1,4‐beta‐xylanase) as a feed additive for sows in order to have benefit in piglets

Published on: Tue, 23 Oct 2018 00:00:00 +0200 Following a request from the European Commission, the Panel on Additives and Products or Substances used in Animal Feed (FEEDAP) was asked to deliver a scientific opinion on the safety and efficacy of HOSTAZYM® X as a feed additive for sows in order to have benefit in piglets. The additive HOSTAZYM® X contains endo‐1,4‐beta‐xylanase and is available in liquid and solid formulations. This product is authorised as a feed additive for chickens for fattening, tu...

Europe - EFSA - European Food Safety Authority Publications

29-8-2018

Safety assessment of the process ‘General Plastic’, based on Starlinger Decon technology, used to recycle post‐consumer PET into food contact materials

Safety assessment of the process ‘General Plastic’, based on Starlinger Decon technology, used to recycle post‐consumer PET into food contact materials

Published on: Fri, 10 Aug 2018 00:00:00 +0200 This scientific opinion of the EFSA Panel on Food Contact Materials, Enzymes, Flavourings and Processing Aids (CEF Panel) deals with the safety evaluation of the recycling process General Plastic (EU register No RECYC153), which is based on the Starlinger Decon technology. The decontamination efficiency of the process was demonstrated by a challenge test. The input of this process is hot caustic washed and dried poly(ethylene terephthalate) (PET) flakes orig...

Europe - EFSA - European Food Safety Authority Publications

25-7-2018

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP):    Spinraza, Nusinersen, Therapeutic area: Neurology

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Spinraza, Nusinersen, Therapeutic area: Neurology

Europe - EFSA - European Food Safety Authority EFSA Journal

12-7-2018

Minister Bruno Bruins bereikt akkoord over vergoeding Spinraza

Minister Bruno Bruins bereikt akkoord over vergoeding Spinraza

Minister Bruno Bruins (Medische Zorg) heeft  een akkoord bereikt met fabrikant Biogen. Hierdoor komt het middel Spinraza voor circa 80 jonge kinderen met de spierziekte Spinale Musculaire Atrofie (SMA) vanaf 1 augustus in het basispakket.  

Netherlands - Ministerie van Volksgezondheid, Welzijn en Sport

4-7-2018

Rozmowy ze związkowcami

Rozmowy ze związkowcami

Minister Jan Krzysztof Ardanowski spotkał się dziś z Prezydium Rady Krajowej NSZZ RI "Solidarność".

Poland - Ministerstwo Rolnictwa i Rozwoju Wsi

13-2-2019


Orphan designation: Recombinant IgG degrading enzyme of Streptococcus pyogenes (imlifidase), Prevention of graft rejection following solid organ transplantation, 12/01/2017, Positive

Orphan designation: Recombinant IgG degrading enzyme of Streptococcus pyogenes (imlifidase), Prevention of graft rejection following solid organ transplantation, 12/01/2017, Positive

Orphan designation: Recombinant IgG degrading enzyme of Streptococcus pyogenes (imlifidase), Prevention of graft rejection following solid organ transplantation, 12/01/2017, Positive

Europe - EMA - European Medicines Agency

20-12-2018


Orphan designation: CD34+ haematopoietic stem and progenitor cells with CD3+ T-cells, Treatment in solid organ transplantation, 24/08/2018, Positive

Orphan designation: CD34+ haematopoietic stem and progenitor cells with CD3+ T-cells, Treatment in solid organ transplantation, 24/08/2018, Positive

Orphan designation: CD34+ haematopoietic stem and progenitor cells with CD3+ T-cells, Treatment in solid organ transplantation, 24/08/2018, Positive

Europe - EMA - European Medicines Agency

26-11-2018


Withdrawn application: HopGuard Gold, purified semi-solid extract from Humulus lupulus L. containing approximately 48% of beta acids as potassium salts, Date of withdrawal: 12/04/2018, Initial authorisation

Withdrawn application: HopGuard Gold, purified semi-solid extract from Humulus lupulus L. containing approximately 48% of beta acids as potassium salts, Date of withdrawal: 12/04/2018, Initial authorisation

Withdrawn application: HopGuard Gold, purified semi-solid extract from Humulus lupulus L. containing approximately 48% of beta acids as potassium salts, Date of withdrawal: 12/04/2018, Initial authorisation

Europe - EMA - European Medicines Agency

26-11-2018

We aim to efficiently advance beneficial technology to patients, while solidifying FDA’s gold standard for safety. Our goal in focusing on older predicates is to drive sponsors to continually offer patients devices with the latest demonstrated improvement

We aim to efficiently advance beneficial technology to patients, while solidifying FDA’s gold standard for safety. Our goal in focusing on older predicates is to drive sponsors to continually offer patients devices with the latest demonstrated improvement

We aim to efficiently advance beneficial technology to patients, while solidifying FDA’s gold standard for safety. Our goal in focusing on older predicates is to drive sponsors to continually offer patients devices with the latest demonstrated improvements and advances in safety.

FDA - U.S. Food and Drug Administration

12-11-2018

Spinraza (Biogen Netherlands B.V.)

Spinraza (Biogen Netherlands B.V.)

Spinraza (Active substance: nusinersen) - Centralised - Transfer Marketing Authorisation Holder - Commission Decision (2018)7550 of Mon, 12 Nov 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/4312/T/10

Europe -DG Health and Food Safety

26-9-2018

Today, Wednesday, September 26th 2018 at 12 pm EST is the last day that the #FDA will be soliciting site visit proposals for the 2018 Experiential Learning Program. Click the link to find more about the program & submit your application:   http://go.usa.g

Today, Wednesday, September 26th 2018 at 12 pm EST is the last day that the #FDA will be soliciting site visit proposals for the 2018 Experiential Learning Program. Click the link to find more about the program & submit your application: http://go.usa.g

Today, Wednesday, September 26th 2018 at 12 pm EST is the last day that the #FDA will be soliciting site visit proposals for the 2018 Experiential Learning Program. Click the link to find more about the program & submit your application: http://go.usa.gov/xPrum  #MedicalDevice pic.twitter.com/Zsmq00NCdd

FDA - U.S. Food and Drug Administration

19-9-2018

Reminder: #FDA site visit proposal solicitation period for the 2018  Experiential Learning Program is currently OPEN through Wednesday,  9/26/18 @ 12 pm EST. Click the link to find more about the  program & to submit your application  https://go.usa.gov/x

Reminder: #FDA site visit proposal solicitation period for the 2018 Experiential Learning Program is currently OPEN through Wednesday, 9/26/18 @ 12 pm EST. Click the link to find more about the program & to submit your application https://go.usa.gov/x

Reminder: #FDA site visit proposal solicitation period for the 2018 Experiential Learning Program is currently OPEN through Wednesday, 9/26/18 @ 12 pm EST. Click the link to find more about the program & to submit your application https://go.usa.gov/xPrum  #MedicalDevice pic.twitter.com/FN1mNN65dD

FDA - U.S. Food and Drug Administration

12-9-2018

The FDA site visit proposal solicitation period for the 2018 Experiential Learning Program is currently OPEN through Wednesday, September 26th 2018 12 pm EST. Click the link to find more about the program & to submit your application  https://go.usa.gov/x

The FDA site visit proposal solicitation period for the 2018 Experiential Learning Program is currently OPEN through Wednesday, September 26th 2018 12 pm EST. Click the link to find more about the program & to submit your application https://go.usa.gov/x

The FDA site visit proposal solicitation period for the 2018 Experiential Learning Program is currently OPEN through Wednesday, September 26th 2018 12 pm EST. Click the link to find more about the program & to submit your application https://go.usa.gov/xPrum  #FDA #MedicalDevice pic.twitter.com/Kyo5z44Os4

FDA - U.S. Food and Drug Administration

5-9-2018

The FDA's site visit proposal solicitation period for the 2018 Experiential Learning Program is currently OPEN through Wednesday, September 26th 2018 at 12 pm EST. Click the link to find more about the program and to submit your application:  https://go.u

The FDA's site visit proposal solicitation period for the 2018 Experiential Learning Program is currently OPEN through Wednesday, September 26th 2018 at 12 pm EST. Click the link to find more about the program and to submit your application: https://go.u

The FDA's site visit proposal solicitation period for the 2018 Experiential Learning Program is currently OPEN through Wednesday, September 26th 2018 at 12 pm EST. Click the link to find more about the program and to submit your application: https://go.usa.gov/xPcpn  #MedicalDevice

FDA - U.S. Food and Drug Administration

4-9-2018

Spinraza (Biogen Idec Limited)

Spinraza (Biogen Idec Limited)

Spinraza (Active substance: nusinersen) - Centralised - 2-Monthly update - Commission Decision (2018)5862 of Tue, 04 Sep 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/4312/II/4

Europe -DG Health and Food Safety

23-3-2018

EU/3/18/2001 (Soligenix UK Ltd)

EU/3/18/2001 (Soligenix UK Ltd)

EU/3/18/2001 (Active substance: Recombinant modified ricin toxin A-chain subunit) - Orphan designation - Commission Decision (2018)1889 of Fri, 23 Mar 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/242/17

Europe -DG Health and Food Safety