cerdelga
sanofi b.v. - eliglustat - gaucher sykdom - andre alimentary tract and metabolism products, - cerdelga angis for den langsiktige behandlingen voksne pasienter med gaucher sykdom type 1 (gd1), som er cyp2d6 dårlig metabolisers (pms), middels metabolisers (ims) eller omfattende metabolisers (ems).
givlaari
alnylam netherlands b.v. - givosiran - porfyrier, nedsatt - ulike alimentary tract and metabolism products - behandling av akutt hepatisk porfyri (ahp) i voksne og ungdom i alderen 12 år og eldre.
oxlumo
alnylam netherlands b.v. - lumasiran sodium - hyperoxaluria, primary - andre alimentary tract and metabolism products, - treatment of primary hyperoxaluria type 1 (ph1) in all age groups.
cufence 200 mg
abacus medicine a/s - trientindihydroklorid - kapsel, hard - 200 mg
trientine tillomed 167 mg
tillomed pharma cmbh - trientindihydroklorid - kapsel, hard - 167 mg
nulibry
tmc pharma (eu) limited - fosdenopterin hydrobromide dihydrate - metal metabolism, inborn errors - andre alimentary tract and metabolism products, - nulibry is indicated for the treatment of patients with molybdenum cofactor deficiency (mocd) type a.
galafold
amicus therapeutics europe limited - migalastat hydrochloride - fabry sykdom - migalastat - galafold er angitt for langsiktig behandling for voksne og ungdom i alderen 16 år og eldre med bekreftet diagnosen fabrys sykdom (α-galactosidase a-mangel) og som har en føyelig mutasjon.
cuprior
gmp-orphan sa - trientine tetrahydrochloride - hepatolentikulær degenerasjon - andre alimentary tract and metabolism products, - cuprior er angitt for behandling av wilsons sykdom hos voksne, ungdom og barn ≥ 5 år intolerante til d-penicillamin terapi.
xermelo
serb sas - telotristat etiprat - carcinoid tumor; neuroendocrine tumors - andre fordøyelseskanaler og metabolisme produkter - xermelo er indisert for behandling av karcinoid syndrom diaré i kombinasjon med somatostatin analog (ssa) terapi hos voksne utilstrekkelig kontrollert ved ssa terapi.
cufence
univar solutions bv - trientine dihydrochloride - hepatolentikulær degenerasjon - andre alimentary tract and metabolism products, - cufence er angitt for behandling av wilsons sykdom hos pasienter som er intolerante til d-penicillamin terapi, i voksne og barn i alderen 5 år eller eldre.