Libmeldy

Land: Europese Unie

Taal: Fins

Bron: EMA (European Medicines Agency)

Werkstoffen:

atidarsagene autotemcel

Beschikbaar vanaf:

Orchard Therapeutics (Netherlands) BV

ATC-code:

N07

INN (Algemene Internationale Benaming):

Autologous CD34+ cells encoding ARSA gene

Therapeutische categorie:

Muut hermoston huumeet

Therapeutisch gebied:

Leukodystrophy, Metachromatic

therapeutische indicaties:

Libmeldy is indicated for the treatment of metachromatic leukodystrophy (MLD) characterized by biallelic mutations in the arysulfatase A (ARSA) gene leading to a reduction of the ARSA enzymatic activity:in children with late infantile or early juvenile forms, without clinical manifestations of the disease,in children with the early juvenile form, with early clinical manifestations of the disease, who still  have the ability to walk independently and before the onset of cognitive decline.

Product samenvatting:

Revision: 6

Autorisatie-status:

valtuutettu

Autorisatie datum:

2020-12-17

Bijsluiter

41
B. PAKKAUSSELOSTE
42
PAKKAUSSELOSTE: TIETOA POTILAALLE TAI HUOLTAJALLE
LIBMELDY 2-10
×
10
6
SOLUA/ML INFUUSIONESTE, DISPERSIO
ATIDARSAGENE AUTOTEMCEL
Tähän lääkevalmisteeseen kohdistuu lisäseuranta. Tällä tavalla
voidaan havaita nopeasti
turvallisuutta koskevaa uutta tietoa. Voit auttaa ilmoittamalla
kaikista lapsesi mahdollisesti saamista
haittavaikutuksista. Ks. kohdan 4 lopusta, miten haittavaikutuksista
ilmoitetaan.
LUE TÄMÄ PAKKAUSSELOSTE HUOLELLISESTI ENNEN KUIN LAPSESI ALOITTAA
LÄÄKKEEN OTTAMISEN, SILLÄ SE
SISÄLTÄÄ SINULLE TÄRKEITÄ TIETOJA.
-
Säilytä tämä pakkausseloste. Voit tarvita sitä myöhemmin.
-
Jos sinulla on kysyttävää, käänny lapsesi lääkärin tai
sairaanhoitajan puoleen.
-
Lapsesi lääkäri antaa sinulle potilaan varoituskortin. Lue se
huolellisesti ja noudata siinä annettuja
ohjeita.
-
Näytä potilaan varoituskortti aina, kun lapsesi tapaa lääkärin
tai sairaanhoitajan tai menee sairaalaan.
-
Jos havaitset haittavaikutuksia, kerro niistä lapsesi lääkärille
tai sairaanhoitajalle. Tämä koskee myös
sellaisia mahdollisia haittavaikutuksia, joita ei ole mainittu tässä
pakkausselosteessa. Ks. kohta 4.
TÄSSÄ PAKKAUSSELOSTEESSA KERROTAAN:
1.
Mitä Libmeldy on ja mihin sitä käytetään
2.
Mitä sinun on tiedettävä, ennen kuin lapsellesi annetaan Libmeldyä
3.
Miten Libmeldy-valmistetta annetaan
4.
Mahdolliset haittavaikutukset
Esihoitolääkkeen haittavaikutukset
Libmeldyn haittavaikutukset
5.
Libmeldyn säilyttäminen
6.
Pakkauksen sisältö ja muuta tietoa
1.
MITÄ LIBMELDY ON JA MIHIN SITÄ KÄYTETÄÄN
MITÄ LIBMELDY ON
Libmeldy on
GEENIHOIDOKSI
kutsuttu valmiste. Se valmistetaan lapsellesi varta vasten lapsen
omasta
verestä kerätyistä kantasoluista.
MIHIN LIBMELDYÄ KÄYTETÄÄN
Libmeldyä käytetään metakromaattinen leukodystrofia (MLD) -nimisen
vakavan sairauden hoidossa
-
lapsilla, joilla on pikkulasten tai varhaisnuorten MLD ja joille ei
ole vielä ilmaantunut merkkejä
tai oireita sairaudesta
-
lapsilla, joilla on varhaisnuorten MLD ja

Productkenmerken

1
LIITE I
VALMISTEYHTEENVETO
2
Tähän lääkevalmisteeseen kohdistuu lisäseuranta. Tällä tavalla
voidaan havaita nopeasti
turvallisuutta koskevaa uutta tietoa. Terveydenhuollon ammattilaisia
pyydetään ilmoittamaan
epäillyistä lääkkeen haittavaikutuksista. Ks. kohdasta 4.8, miten
haittavaikutuksista ilmoitetaan.
1.
LÄÄKEVALMISTEEN NIMI
Libmeldy 2-10 x 10
6
solua/ml infuusioneste, dispersio
2.
VAIKUTTAVAT AINEET JA NIIDEN MÄÄRÄT
2.1
YLEISKUVAUS
Libmeldy (atidarsagene autotemcel) on muuntogeeninen solupohjainen
valmiste. Se koostuu
autologisilla CD34
+
-soluilla rikastetusta populaatiosta, joka sisältää
hematopoieettisia kanta- ja
esisoluja (HSPC), jotka on transdusoitu
_ex vivo_
käyttämällä ihmisen aryylisulfataasi A (ARSA) -
geeniä ilmentävää lentivirusvektoria.
2.2
VAIKUTTAVAT AINEET JA NIIDEN MÄÄRÄT
Jokainen potilaskohtainen Libmeldy-infuusiopussi sisältää
atidarsagene autotemcel -valmistetta, jossa
on tietty eräkohtainen pitoisuus muuntogeenisillä autologisilla CD34
+
-soluilla rikastettua populaatiota.
Lääkevalmiste on pakattu yhteen tai useampaan infuusiopussiin, jotka
yhteensä sisältävät dispersiota,
jossa on 2-10 x 10
6
solua/ml elinkykyistä CD34
+
-soluilla rikastettua populaatiota suspendoituna
pakastusliuoksessa.
Yksi infuusiopussi sisältää 10–20 ml Libmeldyä.
Lääkevalmisteen määrälliset tiedot, mukaan lukien annettava
infuusiopussimäärä (katso kohta 6), ovat
eräselosteessa (LIS), joka sijaitsee kuljetuksessa käytettävän
kylmäkuljetuspakkauksen kannen
sisäpuolella.
Apuaineet, joiden vaikutus tunnetaan:
Tämä lääkevalmiste sisältää 3,5 mg natriumia millilitrassa ja
55 mg dimetyylisulfoksidia (DMSO)
millilitrassa.
Täydellinen apuaineluettelo, ks. kohta 6.1.
3.
LÄÄKEMUOTO
Infuusioneste, dispersio.
Kirkas tai sameahko dispersio, joka voi olla väritön, keltainen tai
vaaleanpunainen.
4.
KLIINISET TIEDOT
4.1
KÄYTTÖAIHE
Libmeldy on tarkoitettu metakromaattisen leukodystrofian (MLD)
hoitoon. MLD:ssä aryylisulfataasi
A (ARSA) -geenissä on