البلد: الاتحاد الأوروبي
اللغة: الفنلندية
المصدر: EMA (European Medicines Agency)
atidarsagene autotemcel
Orchard Therapeutics (Netherlands) BV
N07
Autologous CD34+ cells encoding ARSA gene
Muut hermoston huumeet
Leukodystrophy, Metachromatic
Libmeldy is indicated for the treatment of metachromatic leukodystrophy (MLD) characterized by biallelic mutations in the arysulfatase A (ARSA) gene leading to a reduction of the ARSA enzymatic activity:in children with late infantile or early juvenile forms, without clinical manifestations of the disease,in children with the early juvenile form, with early clinical manifestations of the disease, who still have the ability to walk independently and before the onset of cognitive decline.
Revision: 6
valtuutettu
2020-12-17
41 B. PAKKAUSSELOSTE 42 PAKKAUSSELOSTE: TIETOA POTILAALLE TAI HUOLTAJALLE LIBMELDY 2-10 × 10 6 SOLUA/ML INFUUSIONESTE, DISPERSIO ATIDARSAGENE AUTOTEMCEL Tähän lääkevalmisteeseen kohdistuu lisäseuranta. Tällä tavalla voidaan havaita nopeasti turvallisuutta koskevaa uutta tietoa. Voit auttaa ilmoittamalla kaikista lapsesi mahdollisesti saamista haittavaikutuksista. Ks. kohdan 4 lopusta, miten haittavaikutuksista ilmoitetaan. LUE TÄMÄ PAKKAUSSELOSTE HUOLELLISESTI ENNEN KUIN LAPSESI ALOITTAA LÄÄKKEEN OTTAMISEN, SILLÄ SE SISÄLTÄÄ SINULLE TÄRKEITÄ TIETOJA. - Säilytä tämä pakkausseloste. Voit tarvita sitä myöhemmin. - Jos sinulla on kysyttävää, käänny lapsesi lääkärin tai sairaanhoitajan puoleen. - Lapsesi lääkäri antaa sinulle potilaan varoituskortin. Lue se huolellisesti ja noudata siinä annettuja ohjeita. - Näytä potilaan varoituskortti aina, kun lapsesi tapaa lääkärin tai sairaanhoitajan tai menee sairaalaan. - Jos havaitset haittavaikutuksia, kerro niistä lapsesi lääkärille tai sairaanhoitajalle. Tämä koskee myös sellaisia mahdollisia haittavaikutuksia, joita ei ole mainittu tässä pakkausselosteessa. Ks. kohta 4. TÄSSÄ PAKKAUSSELOSTEESSA KERROTAAN: 1. Mitä Libmeldy on ja mihin sitä käytetään 2. Mitä sinun on tiedettävä, ennen kuin lapsellesi annetaan Libmeldyä 3. Miten Libmeldy-valmistetta annetaan 4. Mahdolliset haittavaikutukset Esihoitolääkkeen haittavaikutukset Libmeldyn haittavaikutukset 5. Libmeldyn säilyttäminen 6. Pakkauksen sisältö ja muuta tietoa 1. MITÄ LIBMELDY ON JA MIHIN SITÄ KÄYTETÄÄN MITÄ LIBMELDY ON Libmeldy on GEENIHOIDOKSI kutsuttu valmiste. Se valmistetaan lapsellesi varta vasten lapsen omasta verestä kerätyistä kantasoluista. MIHIN LIBMELDYÄ KÄYTETÄÄN Libmeldyä käytetään metakromaattinen leukodystrofia (MLD) -nimisen vakavan sairauden hoidossa - lapsilla, joilla on pikkulasten tai varhaisnuorten MLD ja joille ei ole vielä ilmaantunut merkkejä tai oireita sairaudesta - lapsilla, joilla on varhaisnuorten MLD ja اقرأ الوثيقة كاملة
1 LIITE I VALMISTEYHTEENVETO 2 Tähän lääkevalmisteeseen kohdistuu lisäseuranta. Tällä tavalla voidaan havaita nopeasti turvallisuutta koskevaa uutta tietoa. Terveydenhuollon ammattilaisia pyydetään ilmoittamaan epäillyistä lääkkeen haittavaikutuksista. Ks. kohdasta 4.8, miten haittavaikutuksista ilmoitetaan. 1. LÄÄKEVALMISTEEN NIMI Libmeldy 2-10 x 10 6 solua/ml infuusioneste, dispersio 2. VAIKUTTAVAT AINEET JA NIIDEN MÄÄRÄT 2.1 YLEISKUVAUS Libmeldy (atidarsagene autotemcel) on muuntogeeninen solupohjainen valmiste. Se koostuu autologisilla CD34 + -soluilla rikastetusta populaatiosta, joka sisältää hematopoieettisia kanta- ja esisoluja (HSPC), jotka on transdusoitu _ex vivo_ käyttämällä ihmisen aryylisulfataasi A (ARSA) - geeniä ilmentävää lentivirusvektoria. 2.2 VAIKUTTAVAT AINEET JA NIIDEN MÄÄRÄT Jokainen potilaskohtainen Libmeldy-infuusiopussi sisältää atidarsagene autotemcel -valmistetta, jossa on tietty eräkohtainen pitoisuus muuntogeenisillä autologisilla CD34 + -soluilla rikastettua populaatiota. Lääkevalmiste on pakattu yhteen tai useampaan infuusiopussiin, jotka yhteensä sisältävät dispersiota, jossa on 2-10 x 10 6 solua/ml elinkykyistä CD34 + -soluilla rikastettua populaatiota suspendoituna pakastusliuoksessa. Yksi infuusiopussi sisältää 10–20 ml Libmeldyä. Lääkevalmisteen määrälliset tiedot, mukaan lukien annettava infuusiopussimäärä (katso kohta 6), ovat eräselosteessa (LIS), joka sijaitsee kuljetuksessa käytettävän kylmäkuljetuspakkauksen kannen sisäpuolella. Apuaineet, joiden vaikutus tunnetaan: Tämä lääkevalmiste sisältää 3,5 mg natriumia millilitrassa ja 55 mg dimetyylisulfoksidia (DMSO) millilitrassa. Täydellinen apuaineluettelo, ks. kohta 6.1. 3. LÄÄKEMUOTO Infuusioneste, dispersio. Kirkas tai sameahko dispersio, joka voi olla väritön, keltainen tai vaaleanpunainen. 4. KLIINISET TIEDOT 4.1 KÄYTTÖAIHE Libmeldy on tarkoitettu metakromaattisen leukodystrofian (MLD) hoitoon. MLD:ssä aryylisulfataasi A (ARSA) -geenissä on اقرأ الوثيقة كاملة