Mepsevii

Informazzjoni prinċipali

  • Isem kummerċjali:
  • Mepsevii
  • Dominju tal-mediċina:
  • Bnedmin
  • Tip ta 'mediċina:
  • Droga allopatika

Dokumenti

Lokalizzazzjoni

  • Disponibbli fi:
  • Mepsevii
    Unjoni Ewropea
  • Lingwa:
  • Malti

Informazzjoni terapewtika

  • Grupp terapewtiku:
  • L-enżimi
  • Żona terapewtika:
  • Mucopolysaccharidosis VII
  • Indikazzjonijiet terapewtiċi:
  • Mepsevii huwa indikat għall-kura ta 'manifestazzjonijiet mhux newroloġiċi ta' Mucopolysaccharidosis VII (MPS VII; Hekk syndrome).
  • Sommarju tal-prodott:
  • Revision: 1

Status

  • Sors:
  • EMA - European Medicines Agency
  • L-istatus ta 'awtorizzazzjoni:
  • Awtorizzat
  • Numru ta 'awtorizzazzjoni:
  • EMEA/H/C/004438
  • Data ta 'l-awtorizzazzjoni:
  • 22-08-2018
  • Kodiċi EMEA:
  • EMEA/H/C/004438
  • L-aħħar aġġornament:
  • 25-05-2019

Rapport ta 'Valutazzjoni Pubblika

30 Churchill Place

Canary Wharf

London E14 5EU

United Kingdom

Telephone

+44 (0)20 3660 6000

Facsimile

+44 (0)20 3660 5555

Send a question via our website

www.ema.europa.eu/contact

An agency of the European Union

© European Medicines Agency, 2018. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

EMA/541647/2018

EMEA/H/C/004438

Mepsevii (vestronidase alfa)

Ħarsa ġenerali lejn Mepsevii u għalfejn huwa awtorizzat fl-UE

X’inhu Mepsevii u għal xiex jintuża?

Mepsevii huwa mediċina li tintuża biex tikkura mukopolisakkaridożi tat-tip VII (MPS VII, magħruf ukoll

bħala sindrome ta' Sly), marda li tintiret li tiġi kkawżata minn nuqqas ta' enzima meħtieġa biex tkisser

karboidrati kumplessi magħrufa bħala glikosaminoglikani (GAGs).

Din il-marda twassal għal akkumulazzjoni ta' GAGs fil-ġisem, li tikkawża firxa wiesgħa ta' problemi,

inklużi ebusija tal-ġogi, statura qasira, fwied u milsa mkabbra, telf tas-smigħ, katarretta u dewmien fl-

iżvilupp.

MPS VII hija rari, u Mepsevii ġie denominat bħala ‘mediċina orfni’ (mediċina li tintuża f’mard rari) fil-

21 ta’ Marzu 2012. Aktar informazzjoni fuq id-denominazzjoni orfni tista’ tinstab hawn:

ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation

Mepsevii fih is-sustanza attiva vestronidase alfa.

Kif jintuża Mepsevii?

Mepsevii jingħata kull ġimagħtejn bħala infużjoni (dripp) ġo vina li ddum 4 sigħat. Id-doża

rakkomandata għal kull infużjoni hija 4 mg għal kull kilogramma tal-piż tal-ġisem. Qabel l-infużjoni, il-

pazjent jingħata kura b'antistamina biex jitnaqqas ir-riskju ta' reazzjonijiet allerġiċi.

Il-mediċina tista' tinkiseb biss b'riċetta ta' tabib u għandha tingħata minn professjonista fil-qasam tal-

kura tas-saħħa mħarreġ kif xieraq li jista' jimmaniġġja emerġenzi mediċi. Il-kura għandha tiġi

sorveljata wkoll minn professjonista fil-qasam tal-kura tas-saħħa b’esperjenza fil-kura ta’ MPS VII.

Għal iktar informazzjoni dwar l-użu ta’ Mepsevii, ara l-fuljett ta’ tagħrif jew ikkuntattja lit-tabib jew lill-

ispiżjar tiegħek.

Kif jaħdem Mepsevii?

Mepsevii huwa terapija ta’ sostituzzjoni tal-enzimi li jaħdem billi jissostitwixxi l-enzima nieqsa (beta-

glucuronidase) f’pazjenti b’MPS VII, billi jgħin biex ikisser GAGs u jwaqqafhom milli jakkumulaw fil-

ġisem.

Mepsevii (vestronidase alfa)

EMA/541647/2018

Paġna 2/3

X’inhuma l-benefiċċji ta’ Mepsevii li ħarġu mill-istudji?

Mepsevii ntwera li jnaqqas il-livelli ta’ GAGs fil-ġisem u jnaqqas jew jistabbilizza s-sintomi f’pazjenti

b’MPS VII.

Fi studju ewlieni ta’ 12-il pazjent b’MPS VII, pazjenti kkurati b’Mepsevii għal 6 xhur kellhom tnaqqis ta’

65 % ta’ GAGs fil-livelli ta’ urina tagħhom. Fi 11 minn 12-il pazjent, is-sintomi, inklużi dawk li

jaffettwaw il-vista u l-moviment, tjiebu jew ma ggravawx.

X’inhuma r-riskji assoċjati ma’ Mepsevii?

L-effetti sekondarji l-aktar komuni b’Mepsevii (li jistgħu jaffettwaw aktar minn persuna 1 minn kull 10)

huma reazzjoni anafilattika (reazzjoni allerġika f’daqqa u severa), urtikarja (raxx bil-ħakk) u nefħa fis-

sit tal-infużjoni.

Mepsevii m’għandux jintuża f’pazjenti li qatt kellhom reazzjoni anafilattika għal vestronidase alfa jew

għal xi waħda mill-ingredjenti l-oħra tal-mediċina. Għal-lista sħiħa tal-effetti sekondarji u r-

restrizzjonijiet, ara l-fuljett ta’ tagħrif.

Għaliex Mepsevii ġie awtorizzat fl-UE?

Mepsevii jnaqqas il-livelli ta’ GAGs fil-ġisem u jtejjeb jew tal-inqas jistabbilizza s-sintomi ta’ MPS VII.

Barra minn hekk, il-biċċa l-kbira tar-reazzjonijiet avversi huma ħfief sa moderati fis-severità.

Għalkemm hemm biss ammont limitat ta’ data disponibbli minn studji kliniċi, l-Aġenzija Ewropea għall-

Mediċini qieset in-natura ta’ periklu għall-ħajja u debilitanti ta’ MPS VII u n-nuqqas ta’ mediċini

awtorizzati. L-EMA ddeċidiet li l-benefiċċji ta’ Mepsevii huma akbar mir-riskji tiegħu u li jista’ jiġi

awtorizzat għall-użu fl-UE.

Mepsevii ġie awtorizzat taħt ‘ċirkustanzi ta’ eċċezzjoni’. Dan minħabba li ma kienx possibbli li tinkiseb

informazzjoni kompluta dwar Mepsevii minħabba r-rarità tal-marda u minħabba raġunijiet xjentifiċi.

Kull sena, l-Aġenzija ser tirrevedi kull informazzjoni ġdida li ssir disponibbli u din il-ħarsa ġenerali ser

tiġi aġġornata kif meħtieġ.

Liema informazzjoni għadha mistennija għal Mepsevii?

Minħabba li Mepsevii ġie awtorizzat taħt ċirkostanzi ta’ eċċezzjoni, il-kumpanija li tqiegħed Mepsevii fis-

suq ser twettaq studju biex tipprovdi data dwar l-effikaċja u s-sigurtà fit-tul ta’ Mepsevii kif ukoll dwar

il-marda nnifisha, inkluż il-progressjoni tagħha u l-iżvilupp tas-sintomi.

X’miżuri qegħdin jittieħdu biex jiġi żgurat l-użu sigur u effettiv ta’

Mepsevii?

Fis-sommarju tal-karatteristiċi tal-prodott u fil-fuljett ta’ tagħrif ġew inklużi r-rakkomandazzjonijiet u l-

prekawzjonijiet li għandhom ikunu segwiti mill-professjonisti fil-qasam tal-kura tas-saħħa u mill-

pazjenti għall-użu sigur u effettiv ta’ Mepsevii.

Bħal għall-mediċini kollha, id-data dwar l-użu ta’ Mepsevii hija ssorveljata kontinwament. L-effetti

sekondarji rrappurtati b’Mepsevii huma evalwati bir-reqqa u kull azzjoni meħtieġa hi meħuda biex

tipproteġi lill-pazjenti.

Mepsevii (vestronidase alfa)

EMA/541647/2018

Paġna 3/3

Informazzjoni oħra dwar Mepsevii

Aktar informazzjoni fuq Mepsevii tista’ tinstab fis-sit elettroniku tal-Aġenzija: ema.europa.eu/Find

medicine/Human medicines/European public assessment reports.

Fuljett ta 'Informazzjoni għall-Pazjent: prodott - kompożizzjoni, indikazzjonijiet, effetti sekondarji, dożaġġ, interazzjonijiet, reazzjonijiet avversi, tqala, treddigħ

B. FULJETT TA’ TAGĦRIF

Fuljett ta’ tagħrif: Informazzjoni għall-utent

Mepsevii 2 mg/mL konċentrat għal soluzzjoni għall-infużjoni

vestronidase alfa

Dan il-prodott mediċinali huwa suġġett għal monitoraġġ addizzjonali. Dan ser jippermetti

identifikazzjoni ta’ malajr ta’ informazzjoni ġdida dwar is-sigurtà. Inti tista’ tgħin billi tirrapporta

kwalunkwe effett sekondarju li jista’ jkollok. Ara t-tmiem ta’ sezzjoni 4 biex tara kif għandek

tirrapporta effetti sekondarji.

Aqra sew dan il-fuljett kollu qabel tibda tuża din il-mediċina peress li fih informazzjoni

importanti għalik.

Żomm dan il-fuljett. Jista’ jkollok bżonn terġa’ taqrah.

Jekk ikollok aktar mistoqsijiet, staqsi lit-tabib tiegħek.

Din il-mediċina ġiet mogħtija lilek biss. M’għandekx tgħaddiha lil persuni oħra. Tista’

tagħmlilhom il-ħsara, anke jekk għandhom l-istess sinjali ta’ mard bħal tiegħek.

Jekk ikollok xi effetti sekondarji, kellem lit-tabib tiegħek. Dan jinkludi xi effetti sekondarji

possibbli li mhumiex elenkati f’dan il-fuljett (ara sezzjoni 4).

F’dan il-fuljett

X’inhu Mepsevii u għalxiex jintuża

X’għandek tkun taf qabel ma tingħata Mepsevii

Kif jingħata Mepsevii

Effetti sekondarji possibbli

Kif taħżen -Mepsevii

Kontenut tal-pakkett u informazzjoni oħra

1.

X’inhu Mepsevii u għalxiex jintuża

X’inhu Mepsevii

Mepsevii fih enżima li jisimha vestronidase alfa. Dan jagħmel parti minn grupp ta’ mediċini msejħa

terapiji enżimatiċi sostituttivi. Hu użat f’adulti u tfal ta’ kull età li għandhom MPS VII biex jiġu ttratati

l-manifestazzjonijiet mhux newroloġiċi tal-marda (mukopolisakkaridożi VII, magħrufa wkoll bħala s-

Sindromu ta’ Sly).

X’inhi MPS VII

MPS VII hija marda li sseħħ f’xi familji, fejn il-ġisem ma jipproduċix biżżejjed enzima msejjaħ beta–

glucuronidase.

Dan l-enzima jgħin sabiex jitkissru tipi ta’ zokkor fil-ġisem imsejħa mukopolisakkaridi.

Il-mukopolisakkaridi huma magħmula fil-ġisem u jgħinu fil-formazzjoni tal-għadam, il-

qarquċa, il-ġilda, u l-għeruq.

Dawn it-tipi ta’ zokkor huma rriċiklati l-ħin kollu – isiru l-ġodda u l-qodma jitkissru.

Jekk ma jkunx hemm biżżejjed beta–glucuronidase, partijiet minn dawn it-tipi ta’ zokkor

jakkumulaw fiċ-ċelloli, u ssir ħsara fil-ġisem.

Kif jaħdem Mepsevii

Din il-mediċina tieħu post beta-glucuronidase – dan jgħin biex jitkisser iz-zokkor li jinġabar fit-tessuti

ta’ nies li għandhom MPS VII.

It-trattament jista’ jtejjeb diversi sinjali u sintomi tal-marda, bħal diffikultajiet fil-mixi u għeja.

Jekk it-trattament jinbeda kmieni fit-tfal dan jista’ jwaqqaf il-marda milli tmur għall-agħar u jnaqqas

il-ħsara permanenti.

2.

X’għandek tkun taf qabel ma tingħata l-Mepsevii

M’għandekx tingħata Mepsevii:

Jekk qatt kellek reazzjoni allerġika severa għal vestronidase alfa jew kwalunkwe ingredjent

ieħor ta’ din il-mediċina (elenkati f’sezzjoni 6).

Twissijiet u prekawzjonijiet

Kellem lit-tabib qabel ma tingħata Mepsevii.

L-effetti tal-kura b’vestronidase alfa għandhom ikunu evalwati perjodikament u t-twaqqif tal-kura

għandu jkun kkunsidrat f’każijiet fejn benefiċċji ċari (inkluż l-istabbilizzazzjoni tal-manifestazzjonijiet

tal-marda) mhumiex osservati.

Għandu jkun ikkunsidrat jekk l-għoti ta’ vestronidase alfa ma jaffettwax il-kumplikazzjonijiet

irriversibbli (eż. deformitajiet skeletali).

Oqgħod attent għall-effetti sekondarji

Jista’ jkollok effetti sekondarji waqt li tkun qed tingħata Mepsevii jew sa jum wara. Dawn l-

effetti sekondarji huma sejħa reazzjonijiet għall-infużjoni għaliex huma kkawżati mill-infużjoni

(drip) tal-mediċina. Jistgħu jinkludu reazzjoni allerġika (ara sezzjoni 4). Jekk ikollok reazzjoni

għall-infużjoni,

tkellem mat-tabib tiegħek immedjatament.

Jekk ikollok reazzjoni allerġika waqt l-infużjoni t-tabib tiegħek jista’ jkun li jnaqqas ir-rata, jew

iwaqqaf l-infużjoni tiegħek. It-tabib tiegħek għandu mnejn jagħtik (jew diġà tak) xi mediċini

oħra biex jimmaniġġja r-reazzjoni allerġika bħal antiistaminiċi, jew kortikosterojdi jew

antipiretiċi, mediċini biex tnaqqas id-deni.

Sintomi oħra li trid toqgħod attent għalihom

Jekk ikollok uġigħ fl-għonq jew fid-dahar, tħoss dirgħajk jew saqajk imtarrxin, jew ikollok

nuqqas ta’ kontroll biex tgħaddi l-awrina jew l-ippurgar,

tkellem mat-tabib tiegħek

immedjatament.

Dawn il-problemi jistgħu jkunu sinjali tal-marda u jistgħu jkunu kkawżati

minn pressjoni fuq is-sinsla tad-daharek.

Mediċini oħra u Mepsevii

Kellem lit-tabib tiegħek jekk qed tieħu, ħadt dan l-aħħar jew għandek mnejn tieħu xi mediċini oħra.

Tqala u treddigħ

Jekk inti tqila jew qed tredda’, taħseb li tista’ tkun tqila jew qed tippjana li jkollok tarbija, itlob il-parir

tat-tabib qabel tuża din il-mediċina.

M’intix se tingħata Mepsevii jekk inti tqila sakemm m’hemmx ħtieġa ċara u neċessarja għall-kura.

Iddiskuti mat-tabib tiegħek dwar jekk il-benefiċċji li tuża Mepsevii humiex akbar mir-riskji potenzjali

għat-tarbija tiegħek fil-ġuf. Dan peress li m’hemmx esperjenza dwar l-użu ta’ Mepsevii fit-tqala.

Mhux magħruf jekk Mepsevii jgħaddix fil-ħalib tas-sider, iżda mhux mistenni li l-mediċina tgħaddi

għat-tarbja tiegħek. Iddiskuti mat-tabib tiegħek dwar jekk il-benefiċċji li tuża Mepsevii humiex akbar

mir-riskju potenzjali għat-tarbija tiegħek waqt it-treddigħ.

Sewqan u tħaddim ta’ magni

Mepsevii mhux mistenni li jkollu effett fuq il-ħila biex issuq jew tħaddem magni.

Mepsevii għandu s-sodium

Din il-mediċina fiha 17.8 mg ta’ sodium (il-komponent ewlieni tal-melħ tat-tisjir/tal-mejda) f’kull

kunjett ta’ 5 mL, u hi mogħtija bis-sodium chloride 9 mg/mL bħala dilwent. Kull kunjett mgħoti huwa

għalhekk ekwivalenti għal 1.8% tal-konsum massimu ta’ sodium fid-dieta ta’ kuljum irrakkomandat

għal adult. Ħu dan f’konsiderazzjoni jekk qiegħed fuq dieta ta’ sodium ikkontrollat.

3.

Kif jingħata Mepsevii

It-trattament b’Mepsevii għandu jinbeda u jkun immonitorjat mit-tabib tiegħek.

It-tabib jew infermier tiegħek ser jagħtik Mepsevii permezz ta’ infużjoni (drip) ġo vina.

Il-mediċina trid tkun dilwita qabel ma tingħata.

It-tabib tiegħek għandu mnejn jagħtik (jew diġà tak) xi mediċini biex jimmaniġġja r-reazzjoni

allerġika bħal antiistaminiċi, jew kortikosterojdi jew antipiretiċi, mediċini biex tnaqqas id-deni.

Doża

Id-doża li tirċievi hija bbażata fuq kemm tiżen.

Id-doża rrakkomandata hi ta’ 4 mg għal kull kg piż tal-ġisem.

Id-doża hi mogħtija kull ġimagħtejn permezz ta’ drip ġol-vina (infużjoni fil-vina).

Kull infużjoni tingħata fuq madwar 4 sigħat.

Jekk tingħata aktar Mepsevii milli suppost

Mepsevii jingħatalek u huwa mmonitorjat mit-tabib tiegħek. It-tabib tiegħek ser jiċċekkja li ngħatat id-

doża t-tajba u jieħu azzjoni kif meħtieġ.

Jekk għandek aktar mistoqsijiet dwar l-użu ta’ din il-mediċina, staqsi lit-tabib tiegħek.

4.

Effetti sekondarji possibbli

Bħal kull mediċina oħra, din il-mediċina tista’ tikkawża effetti sekondarji, għalkemm ma jidhrux

f’kulħadd.

Effetti sekondarji kienu osservati primarjament waqt li l-pazjenti kienu qed jingħataw il-mediċina jew

fi żmien jum wara l-infużjoni (reazzjonijiet għall-infużjoni).

Kellem lit-tabib tiegħek immedjatament

jekk tinnota kwalunkwe minn dawn l-effetti sekondarji li

ġejjin – għandu mnejn li jkollok bżonn ta’ kura medikali urġenti:

Effetti sekondarji

komuni ħafna

(jistgħu jaffettwaw aktar minn persuna 1 minn kull 10):

Reazzjoni allerġika severa (reazzjoni anafilattojda) – Is-sintomi ta’ reazzjoni allerġika severa

jistgħu jinkludu qtugħ ta’ nifs, tħarħir, diffikultà biex tieħu n-nifs, u nefħa tal-wiċċ u l-lsien. It-

tabib tiegħek għandu mnejn jagħtik (jew diġà tak) xi mediċini oħra biex jimmaniġġja r-reazzjoni

allerġika bħal antistaminiċi, jew kortikosterojdi jew antipiretiċi, mediċini biex tnaqqas id-deni.

Urtikarja

Nefħa fis-sit tal-infużjoni li tinkludi tnixxija għal ġot-tessut madwar il-vina (nefħa fis-sit tal-

infużjoni jew ħruġ ta’ likwidu mis-sit tal-infużjoni)

Effetti sekondarji

komuni

(jistgħu jaffettwaw sa persuna 1 minn kull 10):

Ħakk fil-ġilda (prurite)

Ippurgar maħlul (dijarea)

Raxx

Deni b’kontrazzjonijiet involontarji tal-muskoli tal-wiċċ jew tal-idejn jew is-saqajn (konvulżjoni

febrili)

Rappurtar tal-effetti sekondarji

Jekk ikollok xi effetti sekondarji, kellem lit-tabib tiegħek. Dan jinkludi xi effetti sekondarji possibbli li

mhumiex elenkati f’dan il-fuljett. Tista’ wkoll tirrapporta effetti sekondarji direttament permezz tas-

sistema ta’ rappurtar nazzjonali mniżżla f’Appendiċi V. Billi tirrapporta l-effetti sekondarji tista’ tgħin

biex tiġi pprovduta aktar informazzjoni dwar is-sigurtà ta’ din il-mediċina.

5.

Kif taħżen -Mepsevii

Żomm din il-mediċina fejn ma tidhirx u ma tintlaħaqx mit-tfal.

Tużax din il-mediċina wara d-data ta’ meta tiskadi li tidher fuq il-kartuna wara ‘EXP’. Id-data ta’ meta

tiskadi tirreferi għall-aħħar ġurnata ta’ dak ix-xahar.

Kunjetti mhux miftuħa:

Aħżen fi friġġ (2°C sa 8°C).

Tagħmlux fil-friża.

Aħżen fil-pakkett oriġinali sabiex tilqa’ mid-dawl.

Tużax din il-mediċina jekk ikun fiha xi frak li jidher.

Tarmix mediċini mal-ilma tad-dranaġġ jew mal-iskart domestiku. Staqsi lill-ispiżjar tiegħek dwar kif

għandek tarmi mediċini li m’għadekx tuża. Dawn il-miżuri jgħinu għall-protezzjoni tal-ambjent.

6.

Kontenut tal-pakkett u informazzjoni oħra

X’fih Mepsevii

Is-sustanza attiva hi vestronidase alfa. Kull mL tal-konċentrat fih 2 mg ta’ vestronidase alfa.

Kull kunjett ta’ konċentrat ta’ 5 mL fih 10 mg ta’ vestronidase alfa.

Is-sustanzi l-oħra huma: sodium dihydrogen phosphate dihydrate, sodium chloride, histidine,

polysorbate 20, u ilma għall-injezzjonijiet (għas-sodium, ara sezzjoni 2 taħt “Mepsevii għandu

s-sodium”).

Kif jidher Mepsevii u l-kontenut tal-pakkett

Mepsevii jiġi bħala konċentrat għal soluzzjoni għall-infużjoni (konċentrat sterili). Il-konċentrat hu bla

kulur għal kemxejn safrani u jrid ikun ħieles minn kull frak viżibbli. Jiġi f’kunjett tal-ħġieġ trasparenti

b’tapp tal-lastku u siġill tal-aluminju b’għatu tal-plastik.

Id-daqs tal-pakkett: Kunjett 1 ta’ 5 mL

Detentur tal-Awtorizzazzjoni għat-Tqegħid fis-Suq

Ultragenyx Germany GmbH

Friedrichstr. 191

10117 Berlin

Il-Ġermanja

Il-Manifattur

Millmount Healthcare Ltd.

Block-7, City North Business Campus

Stamullen, Co. Meath,

Irlanda

AndersonBrecon (UK) Limited

Units 2-7, Wye Valley Business Park, Brecon Road

Hay-on-Wye, Hereford, HR3 5PG

Ir-Renju Unit

Dan il-fuljett kien rivedut l-aħħar f’ XX/SSSS

Din il-mediċina kienet awtorizzata taħt ‘ċirkustanzi eċċezzjonali’. Dan ifisser li minħabba li l-marda

hija rari, kien impossibl li tinkiseb informazzjoni kompluta dwar din il-mediċina.

L-Aġenzija Ewropea għall-Mediċini ser tirrevedi kull informazzjoni ġdida dwar din il-mediċina kull

sena u dan il-fuljett ser jiġi aġġornat kif meħtieġ.

Sorsi oħra ta’ informazzjoni

Informazzjoni ddettaljata dwar din il-mediċina tinsab fuq is-sit elettroniku tal-Aġenzija Ewropea għall-

Mediċini: http://www.ema.europa.eu. Hemm ukoll links għal siti elettroniċi oħra dwar mard rari u

kura.

------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------