Opfolda

Valsts: Eiropas Savienība

Valoda: dāņu

Klimata pārmaiņas: EMA (European Medicines Agency)

Aktīvā sastāvdaļa:

miglustat

Pieejams no:

Amicus Therapeutics Europe Limited

ATĶ kods:

A16AX06

SNN (starptautisko nepatentēto nosaukumu):

miglustat

Ārstniecības grupa:

Andre fordøjelseskanaler og stofskifteprodukter

Ārstniecības joma:

Glycogen Opbevaring Sygdom Type II

Ārstēšanas norādes:

Opfolda (miglustat) is an enzyme stabiliser of cipaglucosidase alfa long-term enzyme replacement therapy in adults with late-onset Pompe disease (acid α- glucosidase [GAA] deficiency).

Produktu pārskats:

Revision: 1

Autorizācija statuss:

autoriseret

Autorizācija datums:

2023-06-26

Lietošanas instrukcija

17
B.
INDLÆGSSEDDEL
18
INDLÆGSSEDDEL: INFORMATION TIL PATIENTEN
OPFOLDA 65 MG HÅRDE KAPSLER
miglustat
LÆS DENNE INDLÆGSSEDDEL GRUNDIGT, INDEN DU BEGYNDER AT TAGE DETTE
LÆGEMIDDEL, DA DEN
INDEHOLDER VIGTIGE OPLYSNINGER.
•
Gem indlægssedlen. Du kan få brug for at læse den igen.
•
Spørg lægen, apotekspersonalet eller sygeplejersken, hvis der er
mere, du vil vide.
•
Lægen har ordineret dette lægemiddel til dig personligt. Lad derfor
være med at give lægemidlet
til andre. Det kan være skadeligt for andre, selvom de har de samme
symptomer, som du har.
•
Kontakt lægen, apotekspersonalet eller sygeplejersken, hvis du får
bivirkninger, herunder
bivirkninger, som ikke er nævnt i denne indlægsseddel. Se punkt 4.
OVERSIGT OVER INDLÆGSSEDLEN
1. Virkning og anvendelse
2. Det skal du vide, før du begynder at tage Opfolda
3. Sådan skal du tage Opfolda
4. Bivirkninger
5. Opbevaring
6. Pakningsstørrelser og yderligere oplysninger
1.
VIRKNING OG ANVENDELSE
HVAD ER OPFOLDA
Opfolda er et lægemiddel, der anvendes til behandling af sent
debuterende Pompes sygdom hos
voksne. Dette lægemiddel indeholder det aktive stof “miglustat”.
HVAD ANVENDES DET TIL
Opfolda anvendes altid sammen med et andet lægemiddel kaldet
“cipaglucosidase alfa”, en type
enzymsubstitutionsbehandling (ERT). Det er derfor meget vigtigt, at du
også læser indlægssedlen for
cipaglucosidase alfa.
Spørg lægen eller apotekspersonalet, hvis du har spørgsmål om din
medicin.
SÅDAN VIRKER OPFOLDA
Personer med Pompes sygdom har lave niveauer af enzymet
sur alfa-glucosidase (GAA). Dette
enzym hjælper med at kontrollere niveauet af glykogen (en type
kulhydrater) i kroppen.
Ved Pompes sygdom ophobes høje niveauer af glykogen i kroppens
muskler. Det forhindrer
musklerne, såsom de muskler, der hjælper dig med at gå, musklerne
under lungerne, der hjælper dig
med at trække vejret, og hjertemusklen i at fungere korrekt.
Opfolda binder sig til cipaglucosidase alfa under behandlingen. Det
gør formen af cipaglucosidase alfa
mere

Produkta apraksts

1
BILAG I
PRODUKTRESUMÉ
2
1.
LÆGEMIDLETS NAVN
Opfolda 65 mg hårde kapsler
2.
KVALITATIV OG KVANTITATIV SAMMENSÆTNING
Hver hård kapsel indeholder 65 mg miglustat.
Alle hjælpestoffer er anført under pkt. 6.1.
3.
LÆGEMIDDELFORM
Kapsel, hård
Størrelse 2 hård kapsel (6,35 x 18,0 mm) med en grå, uigennemsigtig
kapsel og hvid, uigennemsigtig
bund med “AT2221” trykt i sort på bunden, der indeholder hvidt
til off-white pulver.
4.
KLINISKE OPLYSNINGER
4.1
TERAPEUTISKE INDIKATIONER
Opfolda (miglustat) er en enzymstabilisator for cipaglucosidase alfa
langvarig
enzymsubstitutionsterapi hos voksne med sent debuterende Pompes sygdom
(syre-α‐glucosidase
[GAA]-mangel).
4.2
DOSERING OG ADMINISTRATION
Behandlingen bør overvåges af en læge med erfaring i behandling af
patienter med Pompes sygdom
eller andre arvelige metaboliske eller neuromuskulære sygdomme.
Miglustat 65 mg hårde kapsler skal anvendes i kombination med
cipaglucosidase alfa. Se
produktresuméet for cipaglucosidase alfa, før der tages miglustat.
Dosering
Den anbefalede dosis skal tages oralt hver anden uge for voksne i
alderen 18 år og derover og er
baseret på legemsvægt:
•
For patienter, der vejer ≥ 50 kg, er den anbefalede dosis 260 mg (4
kapsler med 65 mg).
•
For patienter, der vejer ≥ 40 kg til < 50 kg, er den anbefalede
dosis 195 mg (3 kapsler med 65 mg).
Miglustat 65 mg hårde kapsler skal tages ca 1 time men ikke mere end
3 timer før start af
cipaglucosidase alfa-infusionen.
3
FIGUR 1. TIDSLINJE FOR DOSERING
* Miglustat 65 mg hårde kapsler bør tages ca 1 time, men ikke mere
end 3 timer, før start af cipaglucosidase alfa-infusionen.
Patientrespons på behandling bør rutinemæssigt evalueres baseret
på en omfattende evaluering af alle
kliniske manifestationer af sygdommen. I tilfælde af utilstrækkeligt
respons eller uacceptable
sikkerhedsrisici skal det overvejes at seponere de hårde kapsler med
miglustat 65 mg i kombination
med behandling med cipaglucosidase alfa. Begge lægemidler skal enten
fortsættes eller sepone