espa-lipon
ergofarma, uab - tiokto rūgštis - plėvele dengtos tabletės - 600 mg - tioctic acid
thioctacid t
meda pharma gmbh & co. kg - tiokto rūgštis - injekcinis tirpalas - 600 mg/24 ml - tioctic acid
thiogamma
wörwag pharma gmbh & co. kg - tiokto rūgštis - koncentratas infuziniam tirpalui - 30 mg/ml; 600 mg; 12 mg/ml - tioctic acid
miglustat dipharma
dipharma arzneimittel gmbh - miglustatas - gošė liga - kiti virškinimo trakto ir metabolizmo produktai - miglustat dipharma yra nurodyta prie burnos gydymas suaugusiems pacientams, sergantiems lengvu ar vidutinio sunkumo tipo 1 gaucher liga. miglustat dipharma gali būti naudojami tik gydomi pacientai, kuriems fermentų pakaitinė terapija, yra netinkami. miglustat dipharma fluorouracilu ir folino progresuojančia neurologine apraiškas suaugusiųjų pacientų ir pediatrinių pacientų su niemann-pick c tipo ligos.
givlaari
alnylam netherlands b.v. - givosiran - porphyrias, kepenų - Įvairių virškinamojo trakto ir metabolizmo produktus - Ūmių kepenų porphyria (ahp) suaugusiems ir paaugliams 12 metų amžiaus ir vyresniems.
sapropterin dipharma
dipharma arzneimittel gmbh - sapropterin dihidrochloridas - phenylketonurias - kiti virškinimo trakto ir metabolizmo produktus, - sapropterin dipharma is indicated for the treatment of hyperphenylalaninaemia (hpa) in adults and paediatric patients of all ages with phenylketonuria (pku) who have been shown to be responsive to such treatment. sapropterin dipharma is also indicated for the treatment of hyperphenylalaninaemia (hpa) in adults and paediatric patients of all ages with tetrahydrobiopterin (bh4) deficiency who have been shown to be responsive to such treatment.
upstaza
ptc therapeutics international limited - eladocagene exuparvovec - amino rūgšties metabolizmas, įgimtos klaidos - enzymes, other alimentary tract and metabolism products - upstaza is indicated for the treatment of patients aged 18 months and older with a clinical, molecular, and genetically confirmed diagnosis of aromatic l amino acid decarboxylase (aadc) deficiency with a severe phenotype (see section 5.
opfolda
amicus therapeutics europe limited - miglustatas - glikogeno kaupimo ligos ii tipas - kiti virškinimo trakto ir metabolizmo produktai - opfolda (miglustat) is an enzyme stabiliser of cipaglucosidase alfa long-term enzyme replacement therapy in adults with late-onset pompe disease (acid α- glucosidase [gaa] deficiency).
ammonaps
immedica pharma ab - natrio fenilbutiratas - ornithine carbamoyltransferase deficiency disease; citrullinemia; carbamoyl-phosphate synthase i deficiency disease - kiti virškinimo trakto ir metabolizmo produktus, - ammonaps yra nurodyta kaip adjunctive terapija lėtinis valdymo karbamido ciklo sutrikimai, įtraukiant trūkumus carbamylphosphate synthetase, ornitinas transcarbamylase orargininosuccinate synthetase. ji yra nurodyta, kad visi pacientai su naujagimių prasidėjusią pateikimas (užpildykite fermento trūkumus, pateikti per pirmas 28 gyvenimo dienas). taip pat yra nurodyta, pacientams, sergantiems pabaigoje prasidėjusią ligą(dalinis fermento trūkumus, pateikti po pirmąjį gyvenimo mėnesį), kurie turi istoriją hyperammonaemic encefalopatijos.
wilzin
recordati rare diseases - cinkas - hepatolentikulinė degeneracija - kiti virškinimo trakto ir metabolizmo produktus, - vilsono ligos gydymas.