Å alis: Europos SÄ…junga
kalba: lenkų
Å altinis: EMA (European Medicines Agency)
alipogene tiparvovec
uniQure biopharma B.V.Â
C10AX10
alipogene tiparvovec
Środki modyfikujące poziom lipidów
Hiperlipoproteinemia typu I
Glybera jest wskazana dla dorosłych pacjentów, u których zdiagnozowano rodzinny niedobór lipazy lipoproteinowej (LPLD) i którzy cierpią na ciężkie lub wielokrotne ataki zapalenia trzustki pomimo ograniczeń tłuszczu żywieniowego. Rozpoznanie LPLD musi być potwierdzone badaniami genetycznymi. Wskazanie jest ograniczone do pacjentów z wykrywalnymi poziomami białka LPL.
Revision: 8
Wycofane
2012-10-25
28 B. ULOTKA DLA PACJENTA Produkt leczniczy bez ważnego pozwolenia na dopuszczenie do obrotu 29 ULOTKA DOÅÄ„CZONA DO OPAKOWANIA: INFORMACJA DLA UÅ»YTKOWNIKA GLYBERA 3 X 10 12 KOPII GENOMU/ML, ROZTWÓR DO WSTRZYKIWAŃ Alipogenu typarwowek Niniejszy produkt leczniczy bÄ™dzie dodatkowo monitorowany. Umożliwi to szybkie zidentyfikowanie nowych informacji o bezpieczeÅ„stwie. Użytkownik leku też może w tym pomóc, zgÅ‚aszajÄ…c wszelkie dziaÅ‚ania niepożądane, które wystÄ…piÅ‚y po zastosowaniu leku. Aby dowiedzieć siÄ™, jak zgÅ‚aszać dziaÅ‚ania niepożądane – patrz punkt 4. NALEÅ»Y UWAÅ»NIE ZAPOZNAĆ SIĘ Z TREÅšCIÄ„ ULOTKI PRZED ZASTOSOWANIEM LEKU, PONIEWAÅ» ZAWIERA ONA INFORMACJE WAÅ»NE DLA PACJENTA. - Należy zachować tÄ™ ulotkÄ™, aby w razie potrzeby móc jÄ… ponownie przeczytać. - W razie jakichkolwiek wÄ…tpliwoÅ›ci należy zwrócić siÄ™ do lekarza. - JeÅ›li u pacjenta wystÄ…piÄ… jakiekolwiek objawy niepożądane, w tym wszelkie możliwe objawy niepożądane niewymienione w ulotce, należy powiedzieć o tym lekarzowi. - Pacjent otrzymaÅ‚ kartÄ™ pacjenta od lekarza. Należy jÄ… uważnie przeczytać i postÄ™pować zgodnie z podanymi instrukcjami. - Należy przedstawiać tÄ™ kartÄ™ pracownikom sÅ‚użby zdrowia (lekarzom, pielÄ™gniarkom) w razie konsultacji lub hospitalizacji. Patrz punkt 4. SPIS TREÅšCI ULOTKI: 1. Co to jest lek Glybera i w jakim celu siÄ™ go stosuje 2. Informacje ważne przed zastosowaniem leku Glybera 3. Jak stosować lek Glybera 4. Możliwe dziaÅ‚ania niepożądane 5. Jak przechowywać lek Glybera 6. Zawartość opakowania i inne informacje 1. CO TO JEST LEK GLYBERA I W JAKIM CELU SIĘ GO STOSUJE Lek Glybera zawiera alipogenu typarwowek, produkt do terapii genowej, którego dziaÅ‚anie polega na dostarczaniu organizmowi genu, w celu skorygowania niedoboru genetycznego. Należy on do grupy leków, zwanych lekami modyfikujÄ…cymi stężenie lipidów. Lek Glybera jest stosowany w leczeniu specyficznej dziedzicznej choroby, nazywanej „niedoborem lipazy lipoproteinowej (ang. _Lipoprotei Perskaitykite visÄ… dokumentÄ…
1 ANEKS I CHARAKTERYSTYKA PRODUKTU LECZNICZEGO Produkt leczniczy bez ważnego pozwolenia na dopuszczenie do obrotu 2 Niniejszy produkt leczniczy bÄ™dzie dodatkowo monitorowany. Umożliwi to szybkie zidentyfikowanie nowych informacji o bezpieczeÅ„stwie. Osoby należące do fachowego personelu medycznego powinny zgÅ‚aszać wszelkie podejrzewane dziaÅ‚ania niepożądane. Aby dowiedzieć siÄ™, jak zgÅ‚aszać dziaÅ‚ania niepożądane - patrz punkt 4.8. 1. NAZWA PRODUKTU LECZNICZEGO Glybera 3 x 10 12 kopii genomu/ml roztwór do wstrzykiwaÅ„ 2. SKÅAD JAKOÅšCIOWY I ILOÅšCIOWY 2.1 OPIS OGÓLNY Alipogenu typarwowek zawiera wariant LPL S447X genu ludzkiej lipazy lipoproteinowej (LPL) w wektorze. Wektor zawiera pÅ‚aszcz biaÅ‚kowy (kapsyd) otrzymany z serotypu 1 wirusa towarzyszÄ…cego adenowirusom (AAV1), promotor wirusa cytomegalii (CMV), posttranskrypcyjny element regulatorowy wirusa zapalenia wÄ…troby Å›wistaka amerykaÅ„skiego (WHV) oraz odwrócone powtórzenia koÅ„cowe otrzymane z AAV2. Alipogenu typarwowek wytwarzany jest z użyciem komórek owadów i technologii rekombinacji bakulowirusów. 2.2 SKÅAD JAKOÅšCIOWY I ILOÅšCIOWY Każda fiolka zawiera 1 ml możliwego do pobrania roztworu alipogenu typarwowku, zawierajÄ…cego 3 x 10 12 kopii genomu (k.g.). Każde opakowanie przeznaczone dla konkretnego pacjenta zawiera wystarczajÄ…cÄ… liczbÄ™ fiolek, aby podać każdemu pacjentowi dawkÄ™ 1 x 10 12 k.g. LPL S447X /kg masy ciaÅ‚a. Substancja pomocnicza o znanym dziaÅ‚aniu: Ten produkt leczniczy dostarcza od 47,5 mg sodu na podanie w 27 miejscach wstrzykniÄ™cia do 105,6 mg sodu na podanie w 60 miejscach wstrzykniÄ™cia PeÅ‚ny wykaz substancji pomocniczych, patrz punkt 6.1. 3. POSTAĆ FARMACEUTYCZNA Roztwór do wstrzykiwaÅ„. Przezroczysty do lekko opalizujÄ…cego, bezbarwny roztwór. 4. SZCZEGÓÅOWE DANE KLINICZNE 4.1 WSKAZANIA DO STOSOWANIA Produkt Glybera jest wskazany do stosowania u dorosÅ‚ych pacjentów z rozpoznaniem rodzinnego niedoboru lipazy lipoproteinowej (ang. _Lipoprotein lipase deficiency_ , LPLD) i cierpiÄ…cych z p Perskaitykite visÄ… dokumentÄ…