Country: Evrópusambandið
Tungumál: pólska
Heimild: EMA (European Medicines Agency)
alipogene tiparvovec
uniQure biopharma B.V.
C10AX10
alipogene tiparvovec
Środki modyfikujące poziom lipidów
Hiperlipoproteinemia typu I
Glybera jest wskazana dla dorosłych pacjentów, u których zdiagnozowano rodzinny niedobór lipazy lipoproteinowej (LPLD) i którzy cierpią na ciężkie lub wielokrotne ataki zapalenia trzustki pomimo ograniczeń tłuszczu żywieniowego. Rozpoznanie LPLD musi być potwierdzone badaniami genetycznymi. Wskazanie jest ograniczone do pacjentów z wykrywalnymi poziomami białka LPL.
Revision: 8
Wycofane
2012-10-25
28 B. ULOTKA DLA PACJENTA Produkt leczniczy bez ważnego pozwolenia na dopuszczenie do obrotu 29 ULOTKA DOŁĄCZONA DO OPAKOWANIA: INFORMACJA DLA UŻYTKOWNIKA GLYBERA 3 X 10 12 KOPII GENOMU/ML, ROZTWÓR DO WSTRZYKIWAŃ Alipogenu typarwowek Niniejszy produkt leczniczy będzie dodatkowo monitorowany. Umożliwi to szybkie zidentyfikowanie nowych informacji o bezpieczeństwie. Użytkownik leku też może w tym pomóc, zgłaszając wszelkie działania niepożądane, które wystąpiły po zastosowaniu leku. Aby dowiedzieć się, jak zgłaszać działania niepożądane – patrz punkt 4. NALEŻY UWAŻNIE ZAPOZNAĆ SIĘ Z TREŚCIĄ ULOTKI PRZED ZASTOSOWANIEM LEKU, PONIEWAŻ ZAWIERA ONA INFORMACJE WAŻNE DLA PACJENTA. - Należy zachować tę ulotkę, aby w razie potrzeby móc ją ponownie przeczytać. - W razie jakichkolwiek wątpliwości należy zwrócić się do lekarza. - Jeśli u pacjenta wystąpią jakiekolwiek objawy niepożądane, w tym wszelkie możliwe objawy niepożądane niewymienione w ulotce, należy powiedzieć o tym lekarzowi. - Pacjent otrzymał kartę pacjenta od lekarza. Należy ją uważnie przeczytać i postępować zgodnie z podanymi instrukcjami. - Należy przedstawiać tę kartę pracownikom służby zdrowia (lekarzom, pielęgniarkom) w razie konsultacji lub hospitalizacji. Patrz punkt 4. SPIS TREŚCI ULOTKI: 1. Co to jest lek Glybera i w jakim celu się go stosuje 2. Informacje ważne przed zastosowaniem leku Glybera 3. Jak stosować lek Glybera 4. Możliwe działania niepożądane 5. Jak przechowywać lek Glybera 6. Zawartość opakowania i inne informacje 1. CO TO JEST LEK GLYBERA I W JAKIM CELU SIĘ GO STOSUJE Lek Glybera zawiera alipogenu typarwowek, produkt do terapii genowej, którego działanie polega na dostarczaniu organizmowi genu, w celu skorygowania niedoboru genetycznego. Należy on do grupy leków, zwanych lekami modyfikującymi stężenie lipidów. Lek Glybera jest stosowany w leczeniu specyficznej dziedzicznej choroby, nazywanej „niedoborem lipazy lipoproteinowej (ang. _Lipoprotei Lestu allt skjalið
1 ANEKS I CHARAKTERYSTYKA PRODUKTU LECZNICZEGO Produkt leczniczy bez ważnego pozwolenia na dopuszczenie do obrotu 2 Niniejszy produkt leczniczy będzie dodatkowo monitorowany. Umożliwi to szybkie zidentyfikowanie nowych informacji o bezpieczeństwie. Osoby należące do fachowego personelu medycznego powinny zgłaszać wszelkie podejrzewane działania niepożądane. Aby dowiedzieć się, jak zgłaszać działania niepożądane - patrz punkt 4.8. 1. NAZWA PRODUKTU LECZNICZEGO Glybera 3 x 10 12 kopii genomu/ml roztwór do wstrzykiwań 2. SKŁAD JAKOŚCIOWY I ILOŚCIOWY 2.1 OPIS OGÓLNY Alipogenu typarwowek zawiera wariant LPL S447X genu ludzkiej lipazy lipoproteinowej (LPL) w wektorze. Wektor zawiera płaszcz białkowy (kapsyd) otrzymany z serotypu 1 wirusa towarzyszącego adenowirusom (AAV1), promotor wirusa cytomegalii (CMV), posttranskrypcyjny element regulatorowy wirusa zapalenia wątroby świstaka amerykańskiego (WHV) oraz odwrócone powtórzenia końcowe otrzymane z AAV2. Alipogenu typarwowek wytwarzany jest z użyciem komórek owadów i technologii rekombinacji bakulowirusów. 2.2 SKŁAD JAKOŚCIOWY I ILOŚCIOWY Każda fiolka zawiera 1 ml możliwego do pobrania roztworu alipogenu typarwowku, zawierającego 3 x 10 12 kopii genomu (k.g.). Każde opakowanie przeznaczone dla konkretnego pacjenta zawiera wystarczającą liczbę fiolek, aby podać każdemu pacjentowi dawkę 1 x 10 12 k.g. LPL S447X /kg masy ciała. Substancja pomocnicza o znanym działaniu: Ten produkt leczniczy dostarcza od 47,5 mg sodu na podanie w 27 miejscach wstrzyknięcia do 105,6 mg sodu na podanie w 60 miejscach wstrzyknięcia Pełny wykaz substancji pomocniczych, patrz punkt 6.1. 3. POSTAĆ FARMACEUTYCZNA Roztwór do wstrzykiwań. Przezroczysty do lekko opalizującego, bezbarwny roztwór. 4. SZCZEGÓŁOWE DANE KLINICZNE 4.1 WSKAZANIA DO STOSOWANIA Produkt Glybera jest wskazany do stosowania u dorosłych pacjentów z rozpoznaniem rodzinnego niedoboru lipazy lipoproteinowej (ang. _Lipoprotein lipase deficiency_ , LPLD) i cierpiących z p Lestu allt skjalið