Glybera

Maa: Euroopan unioni

Kieli: puola

Lähde: EMA (European Medicines Agency)

Aktiivinen ainesosa:

alipogene tiparvovec

Saatavilla:

uniQure biopharma B.V. 

ATC-koodi:

C10AX10

INN (Kansainvälinen yleisnimi):

alipogene tiparvovec

Terapeuttinen ryhmä:

Środki modyfikujące poziom lipidów

Terapeuttinen alue:

Hiperlipoproteinemia typu I

Käyttöaiheet:

Glybera jest wskazana dla dorosłych pacjentów, u których zdiagnozowano rodzinny niedobór lipazy lipoproteinowej (LPLD) i którzy cierpią na ciężkie lub wielokrotne ataki zapalenia trzustki pomimo ograniczeń tłuszczu żywieniowego. Rozpoznanie LPLD musi być potwierdzone badaniami genetycznymi. Wskazanie jest ograniczone do pacjentów z wykrywalnymi poziomami białka LPL.

Tuoteyhteenveto:

Revision: 8

Valtuutuksen tilan:

Wycofane

Valtuutus päivämäärä:

2012-10-25

Pakkausseloste

28
B. ULOTKA DLA PACJENTA
Produkt leczniczy bez ważnego pozwolenia na dopuszczenie do obrotu
29
ULOTKA DOŁĄCZONA DO OPAKOWANIA: INFORMACJA DLA UŻYTKOWNIKA
GLYBERA 3 X 10
12
KOPII GENOMU/ML, ROZTWÓR DO WSTRZYKIWAŃ
Alipogenu typarwowek
Niniejszy produkt leczniczy będzie dodatkowo monitorowany. Umożliwi
to szybkie
zidentyfikowanie nowych informacji o bezpieczeństwie. Użytkownik
leku też może w tym pomóc,
zgłaszając wszelkie działania niepożądane, które wystąpiły po
zastosowaniu leku. Aby dowiedzieć się,
jak zgłaszać działania niepożądane – patrz punkt 4.
NALEŻY UWAŻNIE ZAPOZNAĆ SIĘ Z TREŚCIĄ ULOTKI PRZED ZASTOSOWANIEM
LEKU, PONIEWAŻ ZAWIERA ONA
INFORMACJE WAŻNE DLA PACJENTA.
-
Należy zachować tę ulotkę, aby w razie potrzeby móc ją ponownie
przeczytać.
-
W razie jakichkolwiek wątpliwości należy zwrócić się do lekarza.
-
Jeśli u pacjenta wystąpią jakiekolwiek objawy niepożądane, w tym
wszelkie
możliwe objawy niepożądane niewymienione w ulotce, należy
powiedzieć o tym
lekarzowi.
-
Pacjent otrzymał kartę pacjenta od lekarza. Należy ją uważnie
przeczytać i
postępować zgodnie z podanymi instrukcjami.
-
Należy przedstawiać tę kartę pracownikom służby zdrowia
(lekarzom,
pielęgniarkom) w razie konsultacji lub hospitalizacji. Patrz punkt 4.
SPIS TREŚCI ULOTKI:
1.
Co to jest lek Glybera i w jakim celu się go stosuje
2.
Informacje ważne przed zastosowaniem leku Glybera
3.
Jak stosować lek Glybera
4.
Możliwe działania niepożądane
5.
Jak przechowywać lek Glybera
6.
Zawartość opakowania i inne informacje
1.
CO TO JEST LEK GLYBERA I W JAKIM CELU SIĘ GO STOSUJE
Lek Glybera zawiera alipogenu typarwowek, produkt do terapii genowej,
którego działanie
polega na dostarczaniu organizmowi genu, w celu skorygowania niedoboru
genetycznego.
Należy on do grupy leków, zwanych lekami modyfikującymi stężenie
lipidów.
Lek Glybera jest stosowany w leczeniu specyficznej dziedzicznej
choroby, nazywanej
„niedoborem lipazy lipoproteinowej (ang.
_Lipoprotei

Valmisteyhteenveto

1
ANEKS I
CHARAKTERYSTYKA PRODUKTU LECZNICZEGO
Produkt leczniczy bez ważnego pozwolenia na dopuszczenie do obrotu
2
Niniejszy produkt leczniczy będzie dodatkowo monitorowany. Umożliwi
to szybkie
zidentyfikowanie nowych informacji o bezpieczeństwie. Osoby
należące do fachowego personelu
medycznego powinny zgłaszać wszelkie podejrzewane działania
niepożądane. Aby dowiedzieć się, jak
zgłaszać działania niepożądane - patrz punkt 4.8.
1.
NAZWA PRODUKTU LECZNICZEGO
Glybera 3 x 10
12
kopii genomu/ml roztwór do wstrzykiwań
2.
SKŁAD JAKOŚCIOWY I ILOŚCIOWY
2.1 OPIS OGÓLNY
Alipogenu typarwowek zawiera wariant LPL
S447X
genu ludzkiej lipazy lipoproteinowej (LPL)
w wektorze. Wektor zawiera płaszcz białkowy (kapsyd) otrzymany z
serotypu 1 wirusa
towarzyszącego adenowirusom (AAV1), promotor wirusa cytomegalii
(CMV),
posttranskrypcyjny element regulatorowy wirusa zapalenia wątroby
świstaka amerykańskiego
(WHV) oraz odwrócone powtórzenia końcowe otrzymane z AAV2.
Alipogenu typarwowek
wytwarzany jest z użyciem komórek owadów i technologii rekombinacji
bakulowirusów.
2.2 SKŁAD JAKOŚCIOWY I ILOŚCIOWY
Każda fiolka zawiera 1 ml możliwego do pobrania roztworu alipogenu
typarwowku, zawierającego
3 x 10
12
kopii genomu (k.g.).
Każde opakowanie przeznaczone dla konkretnego pacjenta zawiera
wystarczającą liczbę fiolek, aby
podać
każdemu pacjentowi dawkę 1 x 10
12
k.g. LPL
S447X
/kg masy ciała.
Substancja pomocnicza o znanym działaniu:
Ten produkt leczniczy dostarcza od 47,5 mg sodu na podanie w 27
miejscach wstrzyknięcia do
105,6 mg sodu na podanie w 60 miejscach wstrzyknięcia
Pełny wykaz substancji pomocniczych, patrz punkt 6.1.
3.
POSTAĆ FARMACEUTYCZNA
Roztwór do wstrzykiwań.
Przezroczysty do lekko opalizującego, bezbarwny roztwór.
4.
SZCZEGÓŁOWE DANE KLINICZNE
4.1 WSKAZANIA DO STOSOWANIA
Produkt Glybera jest wskazany do stosowania u dorosłych pacjentów z
rozpoznaniem rodzinnego
niedoboru lipazy lipoproteinowej (ang.
_Lipoprotein lipase deficiency_
, LPLD) i cierpiących z
p