Nazione: Unione Europea
Lingua: finlandese
Fonte: EMA (European Medicines Agency)
koolihappoa
Retrophin Europe Ltd
A05AA03
cholic acid
Bile- ja maksanhoito
Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
Cholic Acid FGK on tarkoitettu hoitoon synnynnäisistä primaaristen sappihappojen synteesin, vauvoille yhden kuukauden iästä lähtien jatkuvan elinikäisen hoidon kautta aikuisuuteen, johon kuuluvat seuraavat yhden entsyymin vikoja:steroli-27-hydroksylaasin (ilmeten cerebrotendinous xanthomatosis, CTX) puutos;2- (tai alfa-) methylacyl-CoA racemase (AMACR) puutos;kolesteroli-7-alfa-hydroksylaasin (CYP7A1) puutos.
Revision: 14
peruutettu
2015-11-20
Lääkevalmisteella ei ole enää myyntilupaa 30 Churchill Place ● Canary Wharf ● London E14 5EU ● United Kingdom An agency of the European Union TELEPHONE +44 (0)20 3660 6000 FACSIMILE +44 (0)20 3660 5555 SEND A QUESTION VIA OUR WEBSITE www.ema.europa.eu/contact © European Medicines Agency, 2016. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged. EMA/100680/2016 EMEA/H/C/002081 JULKINEN EPAR-YHTEENVETO Kolbam koolihappo Tämä on tiivistelmä Euroopan julkisesta arviointilausunnosta (EPAR), joka koskee Kolbam- lääkevalmistetta. Tekstissä selitetään, miten virasto on arvioinut lääkevalmistetta ja päätynyt suosituksiin myyntiluvan myöntämisestä ja lääkkeen käytön ehdoista. Tarkoituksena ei ole antaa käytännön neuvoja Kolbamin käytöstä. Potilas saa Kolbamin käyttöä koskevia käytännön tietoja pakkausselosteesta, lääkäriltä tai apteekista. MITÄ KOLBAM ON JA MIHIN SITÄ KÄYTETÄÄN? Kolbam on lääke, jonka vaikuttava aine on koolihappo. Kyseessä on primaarinen sappihappo, sapen pääasiallinen aineosa (maksan tuottama neste, joka edistää ruuansulatusta rasvojen osalta). Kolbam on hyväksytty elinikäiseen hoitoon aikuisille ja vähintään kuukauden ikäisille lapsille, jotka eivät tuota tarpeeksi primaarisia sappihappoja, kuten koolihappoa, tiettyjen geneettisten poikkeavuuksien vuoksi, joista aiheutuu seuraavien maksaentsyymien puutos: steroli-27-hydroksylaasi, 2-metyyliasyyli- CoA-rasemaasi tai kolesteroli-7 -hydroksylaasi. Kun primaarisia sappihappoja ei ole, elimistö tuottaa poikkeavia sappihappoja, jotka voivat vaurioittaa maksaa ja aiheuttaa mahdollisesti jopa hengenvaarallisen maksan vajaatoiminnan. Sairaus tunnetaan primaaristen sappihappojen synteesin synnynnäisinä häiriöinä. Koska primaaristen sappihappojen synteesin synnynnäisiä häiriöitä sairastavien potilaiden määrä on vähäinen, sairaus katsotaan harvinaiseksi, ja Kolbam määriteltiin harvinaislääkkeeksi (harvinaisten sairauksien hoitoon käytettävä lääke) 28. lokakuuta Leggi il documento completo
Lääkevalmisteella ei ole enää myyntilupaa 30 Churchill Place ● Canary Wharf ● London E14 5EU ● United Kingdom An agency of the European Union TELEPHONE +44 (0)20 3660 6000 FACSIMILE +44 (0)20 3660 5555 SEND A QUESTION VIA OUR WEBSITE www.ema.europa.eu/contact © European Medicines Agency, 2016. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged. EMA/100680/2016 EMEA/H/C/002081 JULKINEN EPAR-YHTEENVETO Kolbam koolihappo Tämä on tiivistelmä Euroopan julkisesta arviointilausunnosta (EPAR), joka koskee Kolbam- lääkevalmistetta. Tekstissä selitetään, miten virasto on arvioinut lääkevalmistetta ja päätynyt suosituksiin myyntiluvan myöntämisestä ja lääkkeen käytön ehdoista. Tarkoituksena ei ole antaa käytännön neuvoja Kolbamin käytöstä. Potilas saa Kolbamin käyttöä koskevia käytännön tietoja pakkausselosteesta, lääkäriltä tai apteekista. MITÄ KOLBAM ON JA MIHIN SITÄ KÄYTETÄÄN? Kolbam on lääke, jonka vaikuttava aine on koolihappo. Kyseessä on primaarinen sappihappo, sapen pääasiallinen aineosa (maksan tuottama neste, joka edistää ruuansulatusta rasvojen osalta). Kolbam on hyväksytty elinikäiseen hoitoon aikuisille ja vähintään kuukauden ikäisille lapsille, jotka eivät tuota tarpeeksi primaarisia sappihappoja, kuten koolihappoa, tiettyjen geneettisten poikkeavuuksien vuoksi, joista aiheutuu seuraavien maksaentsyymien puutos: steroli-27-hydroksylaasi, 2-metyyliasyyli- CoA-rasemaasi tai kolesteroli-7 -hydroksylaasi. Kun primaarisia sappihappoja ei ole, elimistö tuottaa poikkeavia sappihappoja, jotka voivat vaurioittaa maksaa ja aiheuttaa mahdollisesti jopa hengenvaarallisen maksan vajaatoiminnan. Sairaus tunnetaan primaaristen sappihappojen synteesin synnynnäisinä häiriöinä. Koska primaaristen sappihappojen synteesin synnynnäisiä häiriöitä sairastavien potilaiden määrä on vähäinen, sairaus katsotaan harvinaiseksi, ja Kolbam määriteltiin harvinaislääkkeeksi (harvinaisten sairauksien hoitoon käytettävä lääke) 28. lokakuuta Leggi il documento completo