Evrópusambandið - íslenska - EMA (European Medicines Agency)

sanofi b.v. - eliglustat - gauchersjúkdómur - Önnur meltingarvegi og efnaskipti vörur, - cerdelga er ætlað til lengri tíma meðferð fullorðinn sjúklinga með eins sjúkdómur tegund 1 (gd1), sem eru cyp2d6 léleg metabolisers (fyrirtíðaspennu), millistig metabolisers (skilaboð) eða mikla metabolisers (sjúkrabíl).

Evrópusambandið - íslenska - EMA (European Medicines Agency)

alnylam netherlands b.v. - givosiran - porphyrias, lifur - Ýmsum meltingarvegi og efnaskipti vörur - meðferð bráð lifur porfýría (wells fargo) í fullorðnir og unglingar á aldrinum 12 ára og eldri.

Evrópusambandið - íslenska - EMA (European Medicines Agency)

alnylam netherlands b.v. - lumasiran sodium - hyperoxaluria, primary - Önnur meltingarvegi og efnaskipti vörur, - treatment of primary hyperoxaluria type 1 (ph1) in all age groups.

Evrópusambandið - íslenska - EMA (European Medicines Agency)

tmc pharma (eu) limited - fosdenopterin hydrobromide dihydrate - metal metabolism, inborn errors - Önnur meltingarvegi og efnaskipti vörur, - nulibry is indicated for the treatment of patients with molybdenum cofactor deficiency (mocd) type a.

Evrópusambandið - íslenska - EMA (European Medicines Agency)

amicus therapeutics europe limited - migalastat hydrochloride - fabry sjúkdómur - migalastat - galafold er ætlað til langvarandi meðferðar hjá fullorðnum og unglingum 16 ára og eldri með staðfestri greiningu á fabry-sjúkdómum (α-galaktósíðasa a skort) og sem hefur örugg stökkbreytingu.

Evrópusambandið - íslenska - EMA (European Medicines Agency)

gmp-orphan sa - trientine tetrahydrochloride - hepatolenticular hrörnun - Önnur meltingarvegi og efnaskipti vörur, - cuprior er ætlað fyrir meðferð wilson er sjúkdómur í fullorðnir, unglingum og börn sem stóð 5 ár með óþol fyrir d-penicillamíns meðferð.

Evrópusambandið - íslenska - EMA (European Medicines Agency)

serb sas - telotristat etiprate - carcinoid tumor; neuroendocrine tumors - Önnur meltingarfæri og umbrotsefni - xermelo er ætlað til meðferðar við niðurgangi karcinoid heilkenni í samsettri meðferð með sómatostatínhliðstæðum (ssa) meðferð hjá fullorðnum sem ekki hafa fullnægjandi stjórn á ssa meðferð.

Evrópusambandið - íslenska - EMA (European Medicines Agency)

univar solutions bv - trientine díhýdróklóríð - hepatolenticular hrörnun - Önnur meltingarvegi og efnaskipti vörur, - cufence er ætlað fyrir meðferð wilson er sjúkdómur í sjúklinga með óþol fyrir d-penicillamíns meðferð, í fullorðna og börn á aldrinum 5 ára eða eldra.