Vimizim

Helstu upplýsingar

  • Heiti vöru:
  • Vimizim
  • Lyf við lungum:
  • Mannfólk
  • Lyfjaform:
  • Allópatísk lyf

Skjöl

Staðsetning

  • Fáanlegt í:
  • Vimizim
    Evrópusambandið
  • Tungumál:
  • búlgarska

Meðferðarupplýsingar

  • Meðferðarhópur:
  • Други стомашно-чревния тракт и обмяната на веществата средства,
  • Lækningarsvæði:
  • Мукополизахаридоза IV
  • Ábendingar:
  • Vimizim е показан за лечението на мукополизахаридоза, тип IVA (Morquio А синдром, MPS IVA) при пациенти от всички възрасти.
  • Vörulýsing:
  • Revision: 11

Staða

  • Heimild:
  • EMA - European Medicines Agency
  • Leyfisstaða:
  • упълномощен
  • Leyfisnúmer:
  • EMEA/H/C/002779
  • Leyfisdagur:
  • 26-04-2014
  • EMEA númer:
  • EMEA/H/C/002779
  • Síðasta uppfærsla:
  • 25-03-2019

Opinber matsskýrsla

7 Westferry Circus

Canary Wharf

London E14 4HB

United Kingdom

An agency of the European Union

Telephone

+44 (0)20 7418 8400

Facsimile

+44 (0)20 7418 8416

E-mail

info@ema.europa.eu

Website

www.ema.europa.eu

© European Medicines Agency, 2014. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

EMA/109796/2014

EMEA/H/C/002779

Резюме на EPAR за обществено ползване

Vimizim

elosulfase alfa

Настоящият документ представлява резюме на Европейския публичен оценъчен доклад (EPAR) за

Vimizim. В него се разяснява как Агенцията е оценила лекарството, за да препоръча разрешаване

за употреба в ЕС и условия на употреба. Документът не е предназначен да предоставя

практически съвети относно употребата на Vimizim.

За практическа информация относно употребата на Vimizim пациентите следва да прочетат

листовката или да попитат своя лекар или фармацевт.

Какво представлява Vimizim и за какво се използва?

Vimizim е лекарство, съдържащо активното вещество елосулфаза алфа (elosulfase alfa). Използва

се за лечение на пациенти с мукополизахаридоза тип IVA (MPS IVA, известна и като синдром на

Моркио А). Тази болест се причинява от липсата на ензим, наречен N-ацетилгалактозaмин-6-

сулфатаза, който е необходим за разграждането на вид вещества в тялото, наречени

гликозаминогликани (ГАГ). Ако ензимът не е наличен или е наличен в много малки количества,

ГАГ не могат да се разградят и се натрупват в костите и органите. Това причинява признаци на

болестта, най-явните от които са къси кости, затруднено движение и дишане, потъмняване на

очите и загуба на слуха.

Тъй като броят пациенти с MPS IVA е малък, болестта се счита за „рядка“ и Vimizim е определен

като „лекарство сирак“ (лекарство, използвано при редки болести) на 24 юли 2009 г.

Как се използва Vimizim?

Лечението с Vimizim трябва да се контролира от лекар с опит в лечението на MPS IVA или сходни

болести. Лекарството се отпуска по лекарско предписание и трябва да се прилага от подходящо

обучен здравен специалист.

Vimizim се предлага под формата на концентрат за инфузионен (капков) разтвор за приложение

във вена. Препоръчителната доза е 2 mg на килограм телесно тегло, прилагана веднъж седмично.

Vimizim

EMA/109796/2014

Страница 2/3

Инфузията трябва да продължи около 4 часа. Преди да приеме Vimizim, пациентът трябва да

получи лекарство за предотвратяване на алергична реакция към Vimizim. Възможно е пациентите

да получат и лекарство за предотвратяване на повишена температура.

Как действа Vimizim?

Vimizim представлява ензим-заместваща терапия. Ензим-заместващата терапия осигурява на

пациентите ензима, който липсва при тях. Активното вещество във Vimizim елосулфаза алфа е

копие на човешкия ензим N-ацетилгалактозaмин-6-сулфатаза. Ензим-заместващата терапия

помага да се разградят ГАГ и спира натрупването им в клетките, като по този начин подобрява

симптомите на MPS IVA.

Елосулфаза алфа се произвежда по метод, известен като „рекомбинантна ДНК технология“:

произвежда се в клетки, в които е въведен ген (ДНК), който им позволява да го произвеждат.

Какви ползи от Vimizim са установени в проучванията?

Vimizim е изследван в едно главно проучване, включващо 176 пациенти с MPS IVA, което

сравнява Vimizim с плацебо (сляпо лечение). Основният показател за ефективност е промяната в

разстоянието, което пациентите могат да извървят за шест минути след 6-месечно лечение.

Преди лечение пациентите успяват да извървят средно 200 метра за шест минути. След 6 месеца

пациентите, лекувани с препоръчителната доза Vimizim, успяват да извървят допълнителни 37

метра средно за шест минути в сравнение с 14 метра повече при пациентите, приемащи плацебо.

Резултатите от проучването предполагат също, че лекарството може да подобри дишането на

пациентите и способността им да изкачват стълби, а при деца - техния растеж.

Какви са рисковете, свързани с Vimizim?

Най-честите нежелани лекарствени реакции при Vimizim (които е възможно да засегнат повече от

1 на 10 души) са реакции, свързани с инфузията, включително главоболие, гадене (позиви за

повръщане), повръщане, температура, втрисане и абдоминална болка (болка в корема). Те

обикновено са леки или умерени и са по-чести през първите 12 седмици на лечение. Сериозните,

но нечести реакции, свързани с инфузията, включват анафилаксия (тежка алергична реакция). За

пълния списък на всички нежелани лекарствени реакции, съобщени при Vimizim, вижте

листовката.

Vimizim не трябва да се използва при пациенти, които получават животозастрашаващи алергични

реакции към елосулфаза алфа или някоя от другите съставки във Vimizim.

Защо Vimizim е разрешен за употреба?

Комитетът по лекарствените продукти за хуманна употреба (CHMP) на Агенцията реши, че ползите

от Vimizim са по-големи от рисковете, и препоръча да бъде разрешен за употреба в ЕС. CHMP

заключава, че след 6-месечно лечение Vimizim е доказано ефективен при подобряване на

разстоянието, което пациентите могат да извървят за шест минути, и това е придружено от други

ползотворни ефекти, включително по-добра способност за извършване на всекидневни дейности.

Също така Комитетът счита, че профилът на безопасност на Vimizim изглежда управляем и

сериозните нежелани реакции са нечести, но е необходимо да се съберат допълнителни данни за

дългосрочната безопасност.

Vimizim

EMA/109796/2014

Страница 3/3

Какви мерки се предприемат, за да се гарантира безопасната и

ефективна употреба на Vimizim?

Разработен е план за управление на риска, за да се гарантира, че Vimizim се използва възможно

най-безопасно. Въз основа на този план информацията за безопасността е включена в кратката

характеристика на продукта и листовката за Vimizim, включително подходящи предпазни мерки

за здравните специалисти и пациентите.

Освен това фирмата, която произвежда Vimizimа, трябва да гарантира, че на всички здравни

специалисти, от които се очаква да предписват или използват лекарството, са осигурени

образователни материали, които ги информират за начина, по който трябва да се използва

лекарството, и за риска от тежки алергични реакции. Фирмата също така ще създаде регистър, за

да се оценят дългосрочните ползи и рискове от Vimizim.

Допълнителна информация може да се намери в резюмето на плана за управление на риска

Допълнителна информация за Vimizim

На 28 април 2014 г. Европейската комисия издава разрешение за употреба на Vimizim, валидно в

Европейския съюз.

Пълният текст на EPAR и резюме на плана за управление на риска за Vimizim може да се намери

на уебсайта на Агенцията:

ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public

assessment reports. За повече информация относно лечението с Vimizim, прочетете листовката

(също част от EPAR) или попитайте вашия лекар или фармацевт.

Резюме на становището на Комитета по лекарствата сираци за Vimizim може да се намери на

уебсайта на Агенцията: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation

Дата на последно актуализиране на текста 04-2014.

Upplýsingar um fylgiseðil sjúklinga: samsetning, vísbendingar, aukaverkanir, skammtar, milliverkanir, aukaverkanir, meðgöngu, brjóstagjöf

Б. ЛИСТОВКА

Листовка: Информация за потребителя

Vimizim 1 mg/ml концентрат за инфузионен разтвор

елосулфаза алфа (elosulfase alfa)

Този лекарствен продукт подлежи на допълнително наблюдение. Това ще позволи бързото

установяване на нова информация относно безопасността. Можете да дадете своя принос като

съобщите всяка нежелана реакция, която сте получили. За начина на съобщаване на нежелани

реакции вижте края на точка 4.

Прочетете внимателно цялата листовка, преди да започнете да приемате това лекарство,

тъй като тя съдържа важна за Вас информация.

Запазете тази листовка. Може да се наложи да я прочетете отново.

Ако имате някакви допълнителни въпроси, попитайте Вашия лекар.

Ако получите някакви нежелани реакции, уведомете Вашия лекар. Това включва и

всички възможни нежелани реакции, неописани в тази листовка. Вижте точка 4.

Какво съдържа тази листовка

Какво представлява Vimizim и за какво се използва

Какво трябва да знаете, преди да приемете Vimizim

Как се прилага Vimizim

Възможни нежелани реакции

Как да съхранявате Vimizim

Съдържание на опаковката и допълнителна информация

1.

Какво представлява Vimizim и за какво се използва

Vimizim съдържа ензим, наречен елосулфаза алфа, който спада към група лекарства, известни

като ензим-заместващи терапии. Той се използва за лечение на възрастни и деца със

мукополизахаридоза тип IVA (MPS IVA, още известно като синдром на Моркио А).

Хората със заболяването MPS IVA или имат пълна липса, или нямат достатъчно

N-ацетилгалактозамин-6-сулфатаза - ензим, който разгражда специфични вещества в

организма, като кератан сулфат, който се намира в много тъкани на организма, включително

хрущяла и костите. В резултат на това, тези вещества не се разграждат и преработват в

организма както трябва. Те се натрупват в тъканите, пречейки на нормалната им функция и

води до симптомите на MPS IVA, като затруднено ходене, затруднено дишане, нисък ръст и

загуба на слух.

Как действа Vimizim

Това лекарство замества естествения ензим N-ацетилгалактозамин-6-сулфатаза, който липсва

при пациентите с MPS IVA. Лечението е показало, че подобрява ходенето и намалява нивата на

кератан сулфат в организма. Това лекарство може да подобри симптомите на MPS IVA.

2.

Какво трябва да знаете, преди да приемете Vimizim

Не приемайте Vimizim

ако сте имали животозастрашаващи алергични реакции към елосулфаза алфа или към някоя

от останалите съставки на това лекарство (изброени в точка 6).

Предупреждения и предпазни мерки

Ако се лекувате с Vimizim, може да развиете реакции, свързани с инфузията. Pеакция та,

свързана с инфузиията е всяка нежелана реакция, включително алергична реакция, която се

появява по време на инфузията или в рамките на деня след инфузията (вижте. точка 4). Ако

се появи такава реакция,

трябва незабавно да се свържете с Вашия лекар.

Ако имате алергична реакция по време на инфузията, Вашият лекар може да забави или

спре инфузията Ви. Вашият лекар може да Ви даде и допълнителни лекарства (например

антихистамини и/или кортикостероиди), за да овладее всякакви алергични реакции.

Ако почувствате болка в гърба, скованост в ръцете или краката, или липса на контрол при

уриниране и изхождане,

трябва незабавно да се свържете с Вашия лекар

.Тези проблеми

може да са част от заболяването, защото може да се дължат на притискане на гръбначния

Ви мозък..

Други лекарства и Vimizim

Моля, информирайте Вашия лекар, ако приемате, наскоро сте приемали или е възможно да

приемате други лекарства.

Бременност, кърмене и фертилитет

Не трябва да получавате Vimizim по време на бременност, освен при категорична

необходимост. Не е известно дали Vimizim преминава в кърмата. Обсъдете с Вашия лекар дали

ползите от приема на Vimizim са по-големи от потенциалния риск за новороденото докато

кърмите. Не е известно дали Vimizim повлиява фертилитета при хора. При животни не е

наблюдаван ефект върху фертилитета.

Шофиране и работа с машини

При някои пациенти се съобщава за замайване по време на инфузията с Vimizim. Кажете на

Вашия лекар, ако се почувствате замаян/а след инфузията си, особено преди шофиране или

работа с машини, където замайването може да е опасно.

Vimizim съдържа натрий и сорбитол (E420)

Това лекарство съдържа 8 mg натрий (основна съставка на готварската/трапезната сол) във

флакон от 5 ml. Това количество е еквивалентно на 0,4% от препоръчителния дневен

хранителен прием на натрий за възрастен.

Това лекарство съдържа 100 mg сорбитол във флакон от 5 ml, които са еквивалентни на

40 mg/kg.

Сорбитолът е източник на фруктоза. Ако Вие (или детето Ви) имате наследствена

непоносимост към фруктоза – рядко генетично нарушение, не трябва да ви се прилага това

лекарство, без да обсъдите това с лекаря си. Пациентите с това нарушение не могат да

разграждат фруктоза, което може да причини сериозни нежелани реакции.

Трябва да информирате лекаря си, преди да Ви бъде приложено това лекарство, ако Вие (или

детето Ви) имате наследствена непоносимост към фруктоза или ако детето Ви вече не може да

приема сладки храни или напитки, защото му прилошава, повръща или получава неприятни

усещания като подуване на стомаха, коремни спазми или диария..

3.

Как да приемате Vimizim

Вашият лекар или медицинска сестра ще Ви приложат Vimizim чрез инфузия във вена.

Преди да се приложи, лекарството трябва да се разреди. Вашият лекар или медицинска сестра

ще Ви даде някои лекарства преди лечението, за да намали алергичните реакции и освен това

може да Ви дадат лекарства за контрол на високата темпрература.

Доза

Дозата, която получавате се основава на Вашето тегло. Препоръчи

телната схема на приилагане

за деца и възрастни е 2 mg/kg телесно тегло, прилагана веднъж седмично чрез капково вливане

във вена (интравенозна инфузия). Всяка инфузия ще се прилага за около 4 часа. Лечението с

Vimizim може да започне във възможно най-раннна възраст и е предназначено за дългосрочна

употреба.

Ако имате някакви допълнителни въпроси, свързани с употребата на това лекарство, попитайте

Вашия лекар или медицинска сестра.

4.

Възможни нежелани реакции

Както всички лекарства, това лекарство може да предизвика нежелани реакции, въпреки че не

всеки ги получава.

Нежелани реакции са наблюдавани главно по време на прилагането на лекарството на

пациентите или малко след това („инфузионни реакции”). Най-сериозните нежелани реакции са

тежки алергични реакции (наблюдавани нечесто - може да засегнат до 1 на 100 души) и слабо

до умерено изразено повръщане (наблюдавано много често - може да засегне повече от 1 на

10 души). Симптомите на алергични реакции включват обрив, сърбеж или уртикария по кожата

(наблюдавани често – може да засегнат 1 на 10 души).

Ако имате затруднения при

преглъщане или говорене, силен задух или хрипове, подуване на лицето или устните,

замаяност или слаб пулс, това може да са симптоми на тежка алергична реакция и трябва

незабавно да уведомите Вашия лекар

. В зависимост от тежестта на нежеланата реакция

лекарят Ви може да забави или временно да спре инфузията и/или да Ви даде допълнителни

лекарства, за да се намалят ефектите на тежка алергична реакция (например антихистамини

и/или кортикостероиди) или да се понижи високата температура (антипиретици).

Много честите нежелани реакции включват симптоми на инфузионни реакции като главоболие,

гадене, висока температура, втрисане и коремна болка. Други много чести нежелани реакции са

диария, болка в устата и гърлото, замаяност и затруднено дишане.

Наблюдавана честo нежелана реакция е мускулна болка.

Съобщаване на нежелани реакции

Ако получите някакви нежелани лекарствени реакции, уведомете Вашия лекар или медицинска

сестра. Това включва всички възможни неописани в тази листовка нежелани реакции. Можете

също да съобщите нежелани реакции директно чрез националната система за съобщаване,

посочена в Приложение V*. Като съобщавате нежелани реакции, можете да дадете своя принос

за получаване на повече информация относно безопасността на това лекарство.

5.

Как да съхранявате Vimizim

Да се съхранява на място, недостъпно за деца.

Не използвайте това лекарство след срока на годност, отбелязан върху картонената опаковка и

флакона след „Годен до:”. Срокът на годност отговаря на последния ден от посочения месец.

Неотворени флакони:

Да се съхранява в хладилник (от 2°C – 8°C).

Да не се замразява.

Да се съхранява в оригиналната опаковка, за да се предпази от светлина.

Не използвайте Vimizim, ако разтворът е с променен цвят или съдържа видими частици.

След разреждане:

След като продуктът бъде разреден, той трябва да се използва незабавно. Ако не се използва

веднага, периодът на използване и условията за съхранение преди употреба са отговорност на

потребителя и нормално не трябва да надвишават 24 часа при 2°C – 8°C, последвани от до 24

часа при 23°C – 27°C по време на приложението.

Не изхвърляйте лекарствата в канализацията или в контейнера за домашни отпадъци.

Попитайте Вашия фармацевт как да изхвърляте лекарствата, които вече не използвате. Тези

мерки ще спомогнат за опазване на околната среда.

6.

Съдържание на опаковката и допълнителна информация

Какво съдържа Vimizim

Активното вещество е елосулфаза алфа. Всеки ml концентрат съдържа 1 mg елосулфаза

алфа. Всеки флакон от 5 ml съдържа 5 mg елосулфаза алфа.

Другите съставки са: натриев ацетат трихидрат, натриев дихидрогенфосфат монохидрат,

аргининов хидрохлорид, сорбитол, полисорбат 20 и вода за инжекции (вижте точка 2

„Vimizim съдържа натрий и сорбитол (E420)“).

Как изглежда Vimizim и какво съдържа опаковката

Vimizim се доставя като концентрат за инфузионен разтвор (стерилен концентрат). Бистрият до

леко опалесцентен и безцветен до бледо жълт концентрат трябва да не съдържа видими

частици.

Видове опаковки:

1 флакон от 5 ml

Притежател на разрешението за употреба и производител

BioMarin International Limited

Shanbally, Ringaskiddy

County Cork, P43 R298

Ирландия

Производител

BioMarin International Limited

Shanbally, Ringaskiddy

County Cork, P43 R298

Ирландия

Дата на последно преразглеждане на листовката ММ/ГГГГ

Подробна информация за това лекарство е предоставена на уебсайта на Европейската агенция

по лекарствата http://www.ema.europa.eu. Посочени са също линкове към други уебсайтове,

където може да се намери информация за редки заболявания и лечения.

<------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------>

Посочената по-долу информация е предназначена само за медицински специалисти:

Vimizim не трябва да се смесва с други лекарствени продукти в една и съща инфузия, освен с

описаните по-долу.

Всеки флакон Vimizim е предназначен само за еднократна употреба. Vimizim трябва да се

разреди с натриев хлорид 9 mg/ml (0,9%) инфузионен разтвор, като се използва асептична

техника. Разреденият разтвор Vimizim се прилага на пациенти, като се използва инфузионна

система. Може да се използва инфузионна система с вграден филтър 0,2 µm.

Неизползваният лекарствен продукт или отпадъчните материали от него трябва да се изхвърлят

в съответствие с местните изисквания.

Приготвяне на инфузията Vimizim (Използвайте асептична техника.)

Броят флакони, които трябва да се разредят въз основа на теглото на пациента, трябва да се

определи и те да се извадят от хладилника предварително, за да се оставят да достигнат

23°C – 27°C. Не загрявайте и не поставяйте флаконите в микровълнова фурна.

Препоръчителната схема на прилагане е 2 mg/kg телесно тегло, прилагани веднъж седмично

чрез капково вливане във вена (с интравенозна инфузия). Всяка инфузия ще трае около

4 часа.

Теглото на пациента (kg), умножено по 2 (mg/kg) = Дозата на пациента (mg)

Дозата на пациента (mg), разделена на 1 (mg/ml концентрат Vimizim) = общия брой ml

Vimizim

Общото количество (ml) Vimizim, разделено на 5 ml на флакон = общия брой флакони

Изчисленият общ брой флакони се закръгля до следващия цял флакон.

Необходимо е да се достави инфузионен сак, подходящ за интравенозно приложение,

съдържащ натриев хлорид 9 mg/ml (0,9%) инфузионен разтвор. Общият обем на инфузията

се определя от телесното тегло на пациента.

Пациенти, които тежат по-малко от 25 kg, трябва да получат общ обем от 100 ml.

Пациенти, които тежат 25 kg или повече, трябва да получат общ обем от 250 ml.

Преди разреждане, всеки флакон трябва да се огледа за видими частици и промяна на цвета.

Бистрият до леко опалесцентен и безцветен до бледо жълт разтвор не трябва да съдържа

видими частици. Не разклащайте флаконите.

От инфузионния сак 100 ml или 250 ml трябва да се изтегли и изхвърли такъв обем натриев

хлорид 9 mg/ml (0,9%) инфузионен разтвор, който да е равен на общия обем Vimizim, който

трябва да се добави.

Изчисленият обем Vimizim от съответния брой флакони се изтегля бавно и внимателно, за

да се избегне допълнително разклащане.

Количеството Vimizim трябва да се добави бавно към натриевия хлорид 9 mg/ml (0,9%)

инфузионен разтвор.

Когато се разреди със 100 ml и натриев хлорид 9 mg/ml (0,9%) инфузионен разтвор

началната скорост трябва да бъде 3 ml/час. Скоростта на инфузията може да се увеличава на

всеки 15 минути, както следва: първо увеличете скоростта до 6 ml/час, след това увеличавайте

скоростта на всеки 15 минути с 6 ml/час до достигане на максимална скорост 36 ml/час.

Когато се разреди с 250 ml натриев хлорид 9 mg/ml (0,9%) инфузионен разтвор

, началната

скорост трябва да бъде 6 ml/час. Скоростта на инфузията може да се увеличава на всеки

15 минути, както следва: първо увеличете скоростта до 1 ml/час, след това увеличавайте

скоростта на всеки 15 минути с 12 ml/час до достигане на максимална скорост 72 ml/час.

Тегло на

пациента

(kg)

Общ обем

на

инфузията

(ml)

Стъпка 1

Начална

скорост на

инфузията

0-15

минути

(ml/час)

Стъпка

2

15-30

минути

(ml/час)

Стъпка

3

30-45

минути

(ml/час)

Стъпка

4

45-60

минути

(ml/час)

Стъпка

5

60-75

минути

(ml/час)

Стъпка

6

75-90

минути

(ml/час)

Стъпка

7

90+

минути

(ml/час)

< 25

≥ 25

Скоростта на инфузията може да бъде увеличавана според поносимостта от пациента.

Разреденият разтвор трябва внимателно да се смеси преди инфузията.

Преди употреба разреденият разтвор трябва да се огледа за видими частици. Да не се

използва, ако цветът на разтвора е променен или в него има видими частици

Разреденият разтвор трябва да се използва веднага. Ако не се използва веднага, периодът на

използване и условията за съхранение преди употреба са отговорност на потребителя и

нормално не трябва да надвишават 24 часа при 2°C – 8°C, последвани от до 24 часа при

23°C – 27°C по време на приложението.