Zolgensma

Country: Եվրոպական Միություն

language: չեխերեն

source: EMA (European Medicines Agency)

active_ingredient:

onasemnogene abeparvovec

MAH:

Novartis Europharm Limited 

ATC_code:

M09AX09

INN:

onasemnogene abeparvovec

therapeutic_group:

Jiné léky na poruchy muskuloskeletálního systému

therapeutic_area:

Svalová atrofie, spinální

therapeutic_indication:

Zolgensma je indikován pro léčbu:pacientů s 5q spinální muskulární atrofie (SMA) s bi-allelickou mutace v SMN1 genu a klinická diagnóza SMA Typ 1, orpatients s 5q SMA s bi-allelickou mutace v SMN1 genu a až 3 kopie SMN2 genu.

leaflet_short:

Revision: 13

authorization_status:

Autorizovaný

authorization_date:

2020-05-18

PIL

40
B. PŘÍBALOVÁ INFORMACE
41
PŘÍBALOVÁ INFORMACE: INFORMACE PRO UŽIVATELE
ZOLGENSMA 2 × 10
13 GENOMŮ VEKTORU/ML INFUZNÍ ROZTOK
onasemnogen abeparvovek
Tento léčivý přípravek podléhá dalšímu sledování. To
umožní rychlé získání nových informací o
bezpečnosti. Můžete přispět tím, že nahlásíte jakékoli
nežádoucí účinky, které se u Vašeho dítěte
vyskytnou. Jak hlásit nežádoucí účinky je popsáno v závěru
bodu 4.
PŘEČTĚTE SI POZORNĚ TUTO PŘÍBALOVOU INFORMACI DŘÍVE, NEŽ BUDE
VAŠEMU DÍTĚTI PODÁN TENTO
PŘÍPRAVEK, PROTOŽE OBSAHUJE PRO VÁS DŮLEŽITÉ ÚDAJE.
-
Ponechte si příbalovou informaci pro případ, že si ji budete
potřebovat přečíst znovu.
-
Máte-li jakékoli další otázky, zeptejte se lékaře nebo
zdravotní sestry Vašeho dítěte.
-
Pokud se u Vašeho dítěte vyskytne kterýkoli z nežádoucích
účinků, sdělte to lékaři nebo
zdravotní sestře Vašeho dítěte. Stejně postupujte v případě
jakýchkoli nežádoucích účinků, které
nejsou uvedeny v této příbalové informaci. Viz bod 4.
CO NALEZNETE V TÉTO PŘÍBALOVÉ INFORMACI
1.
Co je přípravek Zolgensma a k čemu se používá
2.
Čemu musíte věnovat pozornost, než bude Vašemu dítěti podán
přípravek Zolgensma
3.
Jak se přípravek Zolgensma podává
4.
Možné nežádoucí účinky
5.
Jak přípravek Zolgensma uchovávat
6.
Obsah balení a další informace
1.
CO JE PŘÍPRAVEK ZOLGENSMA A K ČEMU SE POUŽÍVÁ
CO JE PŘÍPRAVEK ZOLGENSMA
Zolgensma je typ léku označovaný jako „genová terapie“.
Obsahuje léčivou látku onasemnogen
abeparvovek, která obsahuje lidský genetický materiál.
K ČEMU SE PŘÍPRAVEK ZOLGENSMA POUŽÍVÁ
Zolgensma se používá k léčbě spinální svalové atrofie
(anglická zkratka je SMA), vzácného a
závažného dědičného onemocnění.
JAK PŮSOBÍ PŘÍPRAVEK ZOLGENSMA
SMA propukne, pokud chybí gen potřebný k tvorbě nezbytné
bílkoviny nazývané protein SMN
(protein pro přežití motorického neur

SPC

1
PŘÍLOHA I
SOUHRN ÚDAJŮ O PŘÍPRAVKU
2
Tento léčivý přípravek podléhá dalšímu sledování. To
umožní rychlé získání nových informací o
bezpečnosti. Žádáme zdravotnické pracovníky, aby hlásili
jakákoli podezření na nežádoucí účinky.
Podrobnosti o hlášení nežádoucích účinků viz bod 4.8.
1.
NÁZEV PŘÍPRAVKU
Zolgensma 2 × 10
13
genomů vektoru/ml infuzní roztok
2.
KVALITATIVNÍ A KVANTITATIVNÍ SLOŽENÍ
2.1
OBECNÝ POPIS
Onasemnogen abeparvovek je léčivá látka pro genovou terapii,
která exprimuje lidský protein SMN
(
_survival motor neuron_
). Jde o vektor na bázi nereplikujícího rekombinantního
adeno-asociovaného
viru sérotypu 9 (AAV9) obsahující cDNA lidského genu SMN pod
kontrolou hybridového promotoru
tvořeného cytomegalovirovým enhancerem a kuřecím β-aktinovým
promotorem.
Onasemnogen abeparvovek je produkován v lidských embryonálních
ledvinových buňkách
prostřednictvím rekombinantní DNA technologie.
2.2
KVALITATIVNÍ A KVANTITATIVNÍ SLOŽENÍ
Jeden ml obsahuje onasemnogen abeparvovek s nominální koncentrací 2
× 10
13
genomů vektoru (vg).
Injekční lahvičky obsahují extrahovatelný objem minimálně 5,5
ml nebo 8,3 ml. Celkový počet
lahviček a kombinace plnicích objemů v každém dokončeném
balení bude upraven tak, aby byly
splněny požadavky na dávkování pro individuální pacienty v
závislosti na jejich tělesné hmotnosti (viz
body 4.2 a 6.5).
Pomocná látka se známým účinkem
Tento léčivý přípravek obsahuje 0,2 mmol sodíku v 1 ml.
Úplný seznam pomocných látek viz bod 6.1.
3.
LÉKOVÁ FORMA
Infuzní roztok.
Čirý až lehce neprůhledný bezbarvý až slabě bílý roztok.
4.
KLINICKÉ ÚDAJE
4.1
TERAPEUTICKÉ INDIKACE
Zolgensma je indikována k léčbě
-
pacientů s 5q spinální muskulární atrofií (SMA) s bialelickou
mutací genu
_SMN1_
a klinicky
stanovenou SMA 1. typu, nebo
-
pacientů s 5q SMA s bialelickou mutací genu
_SMN1_
a až 3 kopiemi genu
_SMN2_
.
3
4.2
DÁVKOVÁNÍ A ZPŮS