Zolgensma

Evropská unie - čeština - EMA (European Medicines Agency)

Koupit nyní

Aktivní složka:
onasemnogene abeparvovec
Dostupné s:
Novartis Europharm Limited 
ATC kód:
M09AX09
INN (Mezinárodní Name):
onasemnogene abeparvovec
Terapeutické skupiny:
Jiné léky na poruchy muskuloskeletálního systému
Terapeutické oblasti:
Svalová atrofie, spinální
Terapeutické indikace:
Zolgensma is indicated for the treatment of: , patients with 5q spinal muscular atrophy (SMA) with a bi-allelic mutation in the SMN1 gene and a clinical diagnosis of SMA Type 1, or, patients with 5q SMA with a bi-allelic mutation in the SMN1 gene and up to 3 copies of the SMN2 gene.
Přehled produktů:
Revision: 7
Stav Autorizace:
Autorizovaný
Registrační číslo:
EMEA/H/C/004750
Datum autorizace:
2020-05-18
EMEA kód:
EMEA/H/C/004750

Dokumenty v jiných jazycích

Informace pro uživatele Informace pro uživatele
bulharština 06-09-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
bulharština 06-09-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
bulharština 01-01-1970
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
španělština 06-09-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
španělština 06-09-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
španělština 01-01-1970
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
dánština 06-09-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
dánština 06-09-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
dánština 01-01-1970
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
němčina 06-09-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
němčina 06-09-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
němčina 01-01-1970
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
estonština 06-09-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
estonština 06-09-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
estonština 01-01-1970
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
řečtina 06-09-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
řečtina 06-09-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
řečtina 01-01-1970
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
angličtina 06-09-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
angličtina 06-09-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
angličtina 01-01-1970
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
francouzština 06-09-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
francouzština 06-09-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
francouzština 01-01-1970
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
italština 06-09-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
italština 06-09-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
italština 01-01-1970
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
lotyština 06-09-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
lotyština 06-09-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
lotyština 01-01-1970
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
litevština 06-09-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
litevština 06-09-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
litevština 01-01-1970
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
maďarština 06-09-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
maďarština 06-09-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
maďarština 01-01-1970
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
maltština 06-09-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
maltština 06-09-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
maltština 01-01-1970
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
nizozemština 06-09-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
nizozemština 06-09-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
nizozemština 01-01-1970
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
polština 06-09-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
polština 06-09-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
polština 01-01-1970
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
portugalština 06-09-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
portugalština 06-09-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
portugalština 01-01-1970
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
rumunština 06-09-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
rumunština 06-09-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
rumunština 01-01-1970
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
slovenština 06-09-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
slovenština 06-09-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
slovenština 01-01-1970
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
slovinština 06-09-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
slovinština 06-09-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
slovinština 01-01-1970
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
finština 06-09-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
finština 06-09-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
finština 01-01-1970
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
švédština 06-09-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
švédština 06-09-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
švédština 01-01-1970
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
norština 06-09-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
norština 06-09-2022
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
islandština 06-09-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
islandština 06-09-2022
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
chorvatština 06-09-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
chorvatština 06-09-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
chorvatština 01-01-1970

Přečtěte si celý dokument

B. PŘÍBALOVÁ INFORMACE

Příbalová informace: Informace pro uživatele

Zolgensma 2 × 10

13

genomů vektoru/ml infuzní roztok

onasemnogenum abeparvovecum

Tento léčivý přípravek podléhá dalšímu sledování. To umožní rychlé získání nových informací o

bezpečnosti. Můžete přispět tím, že nahlásíte jakékoli nežádoucí účinky, které se u Vašeho dítěte

vyskytnou. Jak hlásit nežádoucí účinky je popsáno v závěru bodu 4.

Přečtěte si pozorně tuto příbalovou informaci dříve, než bude Vašemu dítěti podán tento

přípravek, protože obsahuje pro Vás důležité údaje.

Ponechte si příbalovou informaci pro případ, že si ji budete potřebovat přečíst znovu.

Máte-li jakékoli další otázky, zeptejte se lékaře nebo sestry svého dítěte.

Pokud se u Vašeho dítěte vyskytne kterýkoli z nežádoucích účinků, sdělte to lékaři nebo sestře

Vašeho dítěte. Stejně postupujte v případě jakýchkoli nežádoucích účinků, které nejsou uvedeny

v této příbalové informaci. Viz bod 4.

Co naleznete v této příbalové informaci

Co je přípravek Zolgensma a k čemu se používá

Čemu musíte věnovat pozornost, než bude Vašemu dítěti podán přípravek Zolgensma

Jak se přípravek Zolgensma podává

Možné nežádoucí účinky

Jak přípravek Zolgensma uchovávat

Obsah balení a další informace

1.

Co je přípravek Zolgensma a k čemu se používá

Co je přípravek Zolgensma

Zolgensma je typ léku označovaný jako „genová terapie“. Obsahuje léčivou látku onasemnogen

abeparvovek, která obsahuje lidský genetický materiál.

K čemu se přípravek Zolgensma používá

Zolgensma se používá k léčbě spinální svalové atrofie (anglická zkratka je SMA), vzácného a

závažného dědičného onemocnění.

Jak působí přípravek Zolgensma

SMA propukne, pokud chybí gen potřebný k tvorbě nezbytné bílkoviny nazývané protein SMN

(protein pro přežití motorického neuronu), nebo je tento gen abnormální. Nedostatek tohoto proteinu

způsobuje odumírání nervů, které ovládají svaly (motorických neuronů). To má za následek ochabnutí

svalů a jejich úbytek a pacient postupně přestává být schopen pohybu.

Tento léčivý přípravek účinkuje tak, že poskytuje plně funkční gen SMN, který pomáhá tělu tvořit

dostatek proteinu SMN. Gen je dopraven do buněk, kde je zapotřebí, pomocí upraveného viru, který

nezpůsobuje u člověka onemocnění.

2.

Čemu musíte věnovat pozornost, než bude Vašemu dítěti podán přípravek Zolgensma

Nepoužívejte přípravek Zolgensma

pokud je Vaše dítě alergické na onasemnogen abeparvovek nebo jakoukoliv další složku tohoto

léku (uvedenou v bodě 6).

Upozornění a opatření

Lékař dítěte zkontroluje před léčbou přítomnost protilátek a posoudí, zda je přípravek pro dítě vhodný.

Problémy s játry

Promluvte si s lékařem nebo zdravotní sestrou svého dítěte předtím, než bude Vašemu dítěti podán

tento lék, pokud Vaše dítě má nebo mělo jakékoliv problémy s játry. Tento léčivý přípravek může

způsobovat zvýšení enzymů (bílkovin nacházejících se v těle) tvořených v játrech nebo poškození

jater. Možné známky, které je třeba sledovat po podání tohoto léku Vašemu dítěti, zahrnují zvracení,

žloutenku (zežloutnutí kůže nebo bělma očí) nebo sníženou bdělost (další informace viz bod 4).

Před podáním přípravku Zolgensma absolvuje dítě krevní testy k ověření, jak dobře játra fungují. Vaše

dítě bude také podstupovat pravidelné krevní testy po dobu nejméně 3 měsíců po podání ke sledování

zvýšení hladiny jaterních enzymů.

Infekce

Infekce (např. nachlazení, chřipka nebo zánět nejmenších průdušek, tzv. bronchiolitida) před nebo po

léčbě přípravkem Zolgensma může vést k závažnějším komplikacím. Musíte dávat pozor na známky

infekce, jako je kašel, dušnost, kýchání, rýma, bolest v krku nebo horečka. Informujte okamžitě lékaře

Vašeho dítěte, pokud si všimnete, že se u Vašeho dítěte objeví tyto příznaky.

Pravidelné krevní testy

Tento léčivý přípravek může snižovat počet krevních destiček (trombocytopenie). Po podání přípravku

Zolgensma Vašemu dítěti je třeba věnovat pozornost možným známkám nízkého počtu krevních

destiček, jako jsou abnormální vznik modřin nebo krvácení (další informace viz bod 4). Většina

hlášených případů nízkého počtu krevních destiček se objevila během prvních dvou týdnů po podání

přípravku Zolgensma.

Přípravek Zolgensma může zvýšit hladinu srdeční bílkoviny označované jako troponin I, který může

znamenat poškození srdce. Po podání tohoto přípravku Vašemu dítěti je třeba věnovat pozornost

možným známkám srdečních potíží, jako jsou světle šedá nebo modrá barva kůže, potíže s dýcháním,

otoky paží a nohou nebo břicha (další informace viz bod 4).

Před podáním přípravku Zolgensma podstoupí Vaše dítě krevní testy ke kontrole počtu krvinek

(včetně červených krvinek a krevních destiček) a také hladiny troponinu I v těle. Podstoupí také krevní

test ke kontrole hladiny kreatininu, jakožto ukazatele funkce ledvin. Dítě bude v období po léčbě také

podstupovat pravidelné krevní testy ke sledování změn počtu krevních destiček a hladiny troponinu I.

Abnormální srážení krve v malých krevních cévách (trombotická mikroangiopatie)

Přibližně jeden týden po léčbě přípravkem Zolgensma byly hlášeny případy pacientů s rozvojem

trombotické mikroangiopatie. Trombotická mikroangiopatie je doprovázena poklesem červených

krvinek a buněk podílejících se na srážení krve (krevní destičky). Vzniklé krevní sraženiny můžou

ovlivnit ledviny Vašeho dítěte. Lékař může chtít zkontrolovat krev (počet krevních destiček) a krevní

tlak Vašeho dítěte. Možné známky, které je třeba sledovat po podání přípravku Zolgensma, zahrnují

snadnou tvorbu modřin, epileptické záchvaty (křeče) nebo snížený výdej moči (další informace viz

bod 4). Pokud se u Vašeho dítěte objeví některý z těchto projevů, vyhledejte neodkladnou lékařskou

pomoc.

Dárcovství krve, orgánů, tkání a buněk

Poté, co bude Vaše dítě léčeno přípravkem Zolgensma, nebude moci darovat krev, orgány, tkáně nebo

buňky. Je to proto, že Zolgensma je léčivý přípravek určený pro genovou terapii.

Další léčivé přípravky a Zolgensma

Informujte lékaře dítěte nebo zdravotní sestru o všech lécích, které dítě užívá, které v nedávné době

užívalo nebo které možná bude užívat.

Prednisolon

Vašemu dítěti bude také podáván léčivý přípravek ze skupiny kortikosteroidů, jako je prednisolon, po

dobu přibližně 2 měsíců nebo déle (viz také bod 3) jako součást léčby přípravkem Zolgensma.

Kortikosteroid pomáhá zvládnout zvýšení jaterních enzymů, které by se u Vašeho dítěte mohlo

vyvinout po podání přípravku Zolgensma.

Očkování

Vzhledem k tomu, že kortikosteroidy mohou ovlivnit imunitní (obranný) systém těla,

lékař Vašeho

dítěte může rozhodnout o oddálení podání některých očkování

v době, kdy Vaše dítě podstupuje

léčbu kortikosteroidy. Promluvte si s lékařem nebo zdravotní sestrou Vašeho dítěte, pokud máte

nějaké dotazy.

Přípravek Zolgensma obsahuje sodík

Tento léčivý přípravek obsahuje 4,6 mg sodíku v jednom ml, což odpovídá 0,23 % doporučeného

maximálního denního příjmu sodíku potravou podle WHO pro dospělého, který činí 2 g sodíku. Jedna

5,5ml injekční lahvička obsahuje 25,3 mg sodíku a jedna 8,3ml injekční lahvička obsahuje 38,2 mg

sodíku.

Další informace pro rodiče/pečovatele

Pokročilá SMA

Zolgensma může zachránit živé motorické neurony, nezachrání však ty odumřelé. Děti s méně

závažnými příznaky SMA (jako jsou chybějící reflexy nebo snížené svalové napětí) mohou mít

dostatek živých motorických neuronů, aby jim léčba přípravkem Zolgensma mohla významně prospět.

Zolgensma nemusí tak dobře účinkovat u dětí se závažnou svalovou slabostí nebo paralýzou

(ochrnutím), dýchacími problémy nebo u těch dětí, které nejsou schopny polykat, nebo mají těžké

vývojové vady (jako jsou srdeční vady), včetně pacientů s SMA typu 0, protože ty mohou bránit

možnému zlepšení po léčbě přípravkem Zolgensma. O podání tohoto přípravku rozhodne lékař dítěte.

Hygienická péče

Léčivá látka přípravku Zolgensma se může dočasně vylučovat prostřednictvím tělesných výměšků

Vašeho dítěte; tomu se říká „vylučování virového vektoru“. Rodiče a pečovatelé musí dbát na

správnou hygienu rukou po dobu jednoho měsíce po podání přípravku dítěti. Při přímém kontaktu s

...

Přečtěte si celý dokument

Přečtěte si celý dokument

PŘÍLOHA I

SOUHRN ÚDAJŮ O PŘÍPRAVKU

Tento léčivý přípravek podléhá dalšímu sledování. To umožní rychlé získání nových informací o

bezpečnosti. Žádáme zdravotnické pracovníky, aby hlásili jakákoli podezření na nežádoucí účinky.

Podrobnosti o hlášení nežádoucích účinků viz bod 4.8.

1.

NÁZEV PŘÍPRAVKU

Zolgensma 2 × 10

genomů vektoru/ml infuzní roztok

2.

KVALITATIVNÍ A KVANTITATIVNÍ SLOŽENÍ

2.1

Obecný popis

Onasemnogenum abeparvovecum je léčivá látka pro genovou terapii, která exprimuje lidský protein

SMN (

survival motor neuron

). Jde o vektor na bázi nereplikujícího rekombinantního

adeno-asociovaného viru sérotypu 9 (AAV9) obsahující cDNA lidského genu SMN pod kontrolou

hybridového promotoru tvořeného cytomegalovirovým enhancerem a kuřecím β-aktinovým

promotorem.

Onasemnogenum abeparvovecum je produkován v lidských embryonálních ledvinových buňkách

prostřednictvím rekombinantní DNA technologie.

2.2

Kvalitativní a kvantitativní složení

Jeden ml obsahuje onasemnogenum abeparvovecum s nominální koncentrací 2 × 10

genomů vektoru

(vg). Injekční lahvičky obsahují extrahovatelný objem minimálně 5,5 ml nebo 8,3 ml. Celkový počet

lahviček a kombinace plnicích objemů v každém dokončeném balení bude upraven tak, aby byly

splněny požadavky na dávkování pro individuální pacienty v závislosti na jejich tělesné hmotnosti (viz

body 4.2 a 6.5).

Pomocná látka se známým účinkem

Tento léčivý přípravek obsahuje 0,2 mmol sodíku v 1 ml.

Úplný seznam pomocných látek viz bod 6.1.

3.

LÉKOVÁ FORMA

Infuzní roztok.

Čirý až lehce neprůhledný bezbarvý až slabě bílý roztok.

4.

KLINICKÉ ÚDAJE

4.1

Terapeutické indikace

Zolgensma je indikována k léčbě

pacientů s 5q spinální muskulární atrofií (SMA) s bialelickou mutací genu

SMN1

a klinicky

stanovenou SMA 1. typu, nebo

pacientů s 5q SMA s bialelickou mutací genu

SMN1

a až 3 kopiemi genu

SMN2

4.2

Dávkování a způsob podání

Léčba má být zahájena a aplikována v klinických centrech a pod dohledem lékaře se zkušenostmi

s léčbou pacientů s SMA.

Před podáním onasemnogen abeparvoveku je nutné provést základní laboratorní testy, do nichž patří:

test na protilátky proti AAV9 za použití vhodně validovaného testu,

testy jaterních funkcí: alaninaminotransferáza (ALT), aspartátaminotransferáza (AST) a celkový

bilirubin,

kreatinin,

kompletní krevní obraz (včetně hemoglobinu a počtu trombocytů) a

troponin-I.

Při stanovení načasování léčby onasemnogen abeparvovekem je třeba vzít v úvahu potřebu pečlivého

sledování jaterních funkcí, počtu trombocytů a troponinu I po podání, jakož i nutnost léčby

kortikosteroidy (viz bod 4.4).

V případě akutních nebo chronických a nekontrolovaných aktivních infekcí je třeba léčbu odložit,

dokud infekce neodezní nebo se nedostane pod kontrolu (viz body 4.2 a 4.4 imunomodulační režim).

Dávkování

Pouze k jednorázové intravenózní infuzi.

Pacienti dostanou dávku v nominální výši 1,1 x 10

vg/kg onasemnogen abeparvoveku. Celkový

objem je dán tělesnou hmotností pacienta.

V tabulce 1 jsou uvedeny doporučené dávky pro pacienty s tělesnou hmotností 2,6 kg až 21,0 kg.

Tabulka 1

Doporučené dávkování dle tělesné hmotnosti pacienta

Rozsah tělesné hmotnosti

pacienta (kg)

Dávka (vg)

Celkový objem dávky

a

(ml)

2,6 – 3,0

3,3 × 10

16,5

3,1 – 3,5

3,9 × 10

19,3

3,6 – 4,0

4,4 × 10

22,0

4,1 – 4,5

5,0 × 10

24,8

4,6 – 5,0

5,5 × 10

27,5

5,1 – 5,5

6,1 × 10

30,3

5,6 – 6,0

6,6 × 10

33,0

6,1 – 6,5

7,2 × 10

35,8

6,6 – 7,0

7,7 × 10

38,5

7,1 – 7,5

8,3 × 10

41,3

7,6 – 8,0

8,8 × 10

44,0

8,1 – 8,5

9,4 × 10

46,8

8,6 – 9,0

9,9 × 10

49,5

9,1 – 9,5

1,05 × 10

52,3

9,6 – 10,0

1,10 × 10

55,0

10,1 – 10,5

1,16 × 10

57,8

10,6 – 11,0

1,21 × 10

60,5

11,1 – 11,5

1,27 × 10

63,3

11,6 – 12,0

1,32 × 10

66,0

12,1 – 12,5

1,38 × 10

68,8

12,6 – 13,0

1,43 × 10

71,5

13,1 – 13,5

1,49 × 10

74,3

13,6 – 14,0

1,54 × 10

77,0

14,1 – 14,5

1,60 × 10

79,8

14,6 – 15,0

1,65 × 10

82,5

15,1 – 15,5

1,71 × 10

85,3

15,6 – 16,0

1,76 × 10

88,0

16,1 – 16,5

1,82 × 10

90,8

16,6 – 17,0

1,87 × 10

93,5

17,1 – 17,5

1,93 × 10

96,3

...

Přečtěte si celý dokument

Přečtěte si celý dokument

Official address

Domenico Scarlattilaan 6

1083 HS Amsterdam

The Netherlands

An agency of the European

Union

Address for visits and deliveries

Refer to www.ema.europa.eu/how-to-find-us

Send us a question

Go to www.ema.europa.eu/contact

Telephone

+31 (0)88 781 6000

© European Medicines Agency, 2020. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

EMA/173982/2020

EMEA/H/C/004750

Zolgensma (onasemnogenum abeparvovecum)

Přehled pro přípravek Zolgensma a proč byl přípravek registrován v EU

Co je přípravek Zolgensma a k čemu se používá?

Přípravek Zolgensma je přípravek pro genovou terapii určený k léčbě spinální svalové atrofie, což je

závažné onemocnění nervů, které způsobuje úbytek svalstva a svalovou slabost.

Je určen pro pacienty s dědičnými mutacemi postihujícími geny označované jako SMN1, kterým byla

buď diagnostikována spinální svalová atrofie 1. typu (nejzávažnější typ), nebo mají až 3 kopie jiného

genu známého jako SMN2.

Spinální svalová atrofie je vzácné onemocnění a přípravek Zolgensma byl označen dne 19. června

2015 jako „léčivý přípravek pro vzácná onemocnění“. Další informace o tomto vzácném onemocnění

naleznete zde: ema.europa.eu/medicines/human/orphan-designations/eu3151509

Přípravek Zolgensma obsahuje léčivou látku onasemnogen abeparvovek.

Jak se přípravek Zolgensma používá?

Přípravek Zolgensma se podává jednorázově formou infuze (kapání) do žíly po dobu přibližně jedné

hodiny. Infuze by měla být podána na klinice nebo v nemocnici pod dohledem lékaře se zkušenostmi

s léčbou spinální svalové atrofie.

Před podáním infuze a po jejím ukončení se u pacienta provede řada testů, včetně testů jaterní funkce

a krevních testů, a budou mu podány kortikosteroidy, aby se snížilo riziko nežádoucích účinků. Výdej

léčivého přípravku je vázán na lékařský předpis. Více informací o používání přípravku Zolgensma

naleznete v příbalové informaci nebo se obraťte na svého lékaře či lékárníka.

Jak přípravek Zolgensma působí?

Pacienti se spinální svalovou atrofií vykazují vadu genu známého jako SMN1, který tělo potřebuje

k produkci bílkoviny nezbytné k normálnímu fungování nervů, jež ovládají pohyb svalů. Léčivá látka

v přípravku Zolgensma, onasemnogen abeparvovek, obsahuje funkční kopii tohoto genu. Jakmile je

injekčně podána, dochází k jejímu přenosu do nervů, odkud dodává správný gen, aby byla zajištěna

dostatečná produkce potřebné bílkoviny a tím obnovena nervová funkce.

EMA/173982/2020

EMA/173982/2020

strana 2/3

Jaké přínosy přípravku Zolgensma byly prokázány v průběhu studií?

Hlavní studie prokázala, že přípravek Zolgensma snižuje u malých dětí se spinální svalovou atrofií

potřebu umělé ventilace. V této studii bylo po 14 měsících naživu a dýchalo bez trvalé ventilace 20

z 22 dětí, kterým byl podán přípravek Zolgensma, přičemž běžně by bez podpory ventilátoru přežila

pouze čtvrtina neléčených pacientů.

Ze studie rovněž vyplynulo, že přípravek Zolgensma může malým dětem pomoci sedět bez opory po

dobu nejméně 30 vteřin. Tohoto výsledku bylo dosaženo u 14 z 22 dětí, kterým byl podán přípravek

Zolgensma, za 18 měsíců, což je milník, kterého u neléčených dětí s těžkou formou spinální svalové

atrofie nelze nikdy dosáhnout.

Jaká rizika jsou spojena s přípravkem Zolgensma?

Nejčastějšími nežádoucími účinky přípravku Zolgensma (které mohou postihnout více než 1 osobu

z 10) jsou zvýšené hladiny jaterních enzymů a zvracení. Úplný seznam omezení a nežádoucích účinků

přípravku Zolgensma je uveden v příbalové informaci.

Na základě čeho byl přípravek Zolgensma registrován v EU?

Hlavní studie prokázala, že jednorázová infuze přípravku Zolgensma může u dětských pacientů zlepšit

pravděpodobnost přežití a snížit potřebu trvalé ventilace k zajištění dýchání. Může jim rovněž pomoci

dosáhnout milníků ve vývoji.

Z hlediska bezpečnosti jsou nežádoucí účinky přípravku Zolgensma považovány za zvladatelné;

nejčastější nežádoucí účinek pozorovaný ve studii, zvýšení hladiny jaterních enzymů, odezněl po léčbě

steroidem.

Evropská agentura pro léčivé přípravky proto rozhodla, že přínosy přípravku Zolgensma převyšují jeho

rizika, a může tak být registrován k použití v EU.

Přípravku Zolgensma byla udělena „podmíněná registrace“. Znamená to, že se očekávají další poznatky

o tomto léčivém přípravku, které je společnost povinna poskytnout. Agentura každoročně vyhodnotí

jakékoli nové informace a tento přehled bude podle potřeby aktualizován.

Jaké informace o přípravku Zolgensma nebyly dosud předloženy?

Jelikož přípravku Zolgensma byla udělena podmíněná registrace, společnost, která přípravek

Zolgensma dodává na trh, předloží další údaje o jeho přínosech a rizicích. Patří k nim údaje ze dvou

studií u pacientů mladších šesti měsíců se spinální svalovou atrofií 1. typu a z jedné studie u pacientů

mladších šesti týdnů, kteří nevykazují příznaky, avšak u nichž je diagnóza spinální svalové atrofie

potvrzena na základě genetických testů.

Jaká opatření jsou uplatňována k zajištění bezpečného a účinného

používání přípravku Zolgensma?

Společnost, která přípravek Zolgensma dodává na trh, provede dlouhodobou studii jeho bezpečnosti a

účinnosti a poskytne data z další studie, aby se zlepšila konzistentnost šarží léčivých přípravků.

Do souhrnu údajů o přípravku a příbalové informace byla rovněž zahrnuta doporučení a opatření pro

bezpečné a účinné používání přípravku Zolgensma, která by měla být dodržována zdravotnickými

pracovníky i pacienty.

EMA/173982/2020

EMA/173982/2020

strana 3/3

Jako u všech léčivých přípravků jsou údaje o používání přípravku Zolgensma průběžně sledovány.

Nežádoucí účinky nahlášené v souvislosti s přípravkem Zolgensma jsou pečlivě hodnoceny a jsou

učiněna veškerá nezbytná opatření, aby bylo chráněno zdraví pacientů.

Další informace o přípravku Zolgensma

Další informace o přípravku Zolgensma jsou k dispozici na internetových stránkách agentury na adrese

ema.europa.eu/medicines/human/EPAR/zolgensma.ema.europa.eu/medicines/human/EPAR/zolgensma

Přečtěte si celý dokument

Podobné produkty

Vyhledávejte upozornění související s tímto produktem

Zobrazit historii dokumentů

Sdílejte tyto informace