Χώρα: Ευρωπαϊκή Ένωση
Γλώσσα: Τσεχικά
Πηγή: EMA (European Medicines Agency)
onasemnogene abeparvovec
Novartis Europharm Limited
M09AX09
onasemnogene abeparvovec
Jiné léky na poruchy muskuloskeletálního systému
Svalová atrofie, spinální
Zolgensma je indikován pro léčbu:pacientů s 5q spinální muskulární atrofie (SMA) s bi-allelickou mutace v SMN1 genu a klinická diagnóza SMA Typ 1, orpatients s 5q SMA s bi-allelickou mutace v SMN1 genu a až 3 kopie SMN2 genu.
Revision: 13
Autorizovaný
2020-05-18
37 B. PŘÍBALOVÁ INFORMACE 38 PŘÍBALOVÁ INFORMACE: INFORMACE PRO UŽIVATELE ZOLGENSMA 2 × 10 13 GENOMŮ VEKTORU/ML INFUZNÍ ROZTOK onasemnogen abeparvovek Tento léčivý přípravek podléhá dalšímu sledování. To umožní rychlé získání nových informací o bezpečnosti. Můžete přispět tím, že nahlásíte jakékoli nežádoucí účinky, které se u Vašeho dítěte vyskytnou. Jak hlásit nežádoucí účinky je popsáno v závěru bodu 4. PŘEČTĚTE SI POZORNĚ TUTO PŘÍBALOVOU INFORMACI DŘÍVE, NEŽ BUDE VAŠEMU DÍTĚTI PODÁN TENTO PŘÍPRAVEK, PROTOŽE OBSAHUJE PRO VÁS DŮLEŽITÉ ÚDAJE. - Ponechte si příbalovou informaci pro případ, že si ji budete potřebovat přečíst znovu. - Máte-li jakékoli další otázky, zeptejte se lékaře nebo zdravotní sestry Vašeho dítěte. - Pokud se u Vašeho dítěte vyskytne kterýkoli z nežádoucích účinků, sdělte to lékaři nebo zdravotní sestře Vašeho dítěte. Stejně postupujte v případě jakýchkoli nežádoucích účinků, které nejsou uvedeny v této příbalové informaci. Viz bod 4. CO NALEZNETE V TÉTO PŘÍBALOVÉ INFORMACI 1. Co je přípravek Zolgensma a k čemu se používá 2. Čemu musíte věnovat pozornost, než bude Vašemu dítěti podán přípravek Zolgensma 3. Jak se přípravek Zolgensma podává 4. Možné nežádoucí účinky 5. Jak přípravek Zolgensma uchovávat 6. Obsah balení a další informace 1. CO JE PŘÍPRAVEK ZOLGENSMA A K ČEMU SE POUŽÍVÁ CO JE PŘÍPRAVEK ZOLGENSMA Zolgensma je typ léku označovaný jako „genová terapie“. Obsahuje léčivou látku onasemnogen abeparvovek, která obsahuje lidský genetický materiál. K ČEMU SE PŘÍPRAVEK ZOLGENSMA POUŽÍVÁ Zolgensma se používá k léčbě spinální svalové atrofie (anglická zkratka je SMA), vzácného a závažného dědičného onemocnění. JAK PŮSOBÍ PŘÍPRAVEK ZOLGENSMA SMA propukne, pokud chybí gen potřebný k tvorbě nezbytné bílkoviny nazývané protein SMN (protein pro přežití motorického neur Διαβάστε το πλήρες έγγραφο
1 PŘÍLOHA I SOUHRN ÚDAJŮ O PŘÍPRAVKU 2 Tento léčivý přípravek podléhá dalšímu sledování. To umožní rychlé získání nových informací o bezpečnosti. Žádáme zdravotnické pracovníky, aby hlásili jakákoli podezření na nežádoucí účinky. Podrobnosti o hlášení nežádoucích účinků viz bod 4.8. 1. NÁZEV PŘÍPRAVKU Zolgensma 2 × 10 13 genomů vektoru/ml infuzní roztok 2. KVALITATIVNÍ A KVANTITATIVNÍ SLOŽENÍ 2.1 OBECNÝ POPIS Onasemnogen abeparvovek je léčivá látka pro genovou terapii, která exprimuje lidský protein SMN ( _survival motor neuron_ ). Jde o vektor na bázi nereplikujícího rekombinantního adeno-asociovaného viru sérotypu 9 (AAV9) obsahující cDNA lidského genu SMN pod kontrolou hybridového promotoru tvořeného cytomegalovirovým enhancerem a kuřecím β-aktinovým promotorem. Onasemnogen abeparvovek je produkován v lidských embryonálních ledvinových buňkách prostřednictvím rekombinantní DNA technologie. 2.2 KVALITATIVNÍ A KVANTITATIVNÍ SLOŽENÍ Jeden ml obsahuje onasemnogen abeparvovek s nominální koncentrací 2 × 10 13 genomů vektoru (vg). Injekční lahvičky obsahují extrahovatelný objem minimálně 5,5 ml nebo 8,3 ml. Celkový počet lahviček a kombinace plnicích objemů v každém dokončeném balení bude upraven tak, aby byly splněny požadavky na dávkování pro individuální pacienty v závislosti na jejich tělesné hmotnosti (viz body 4.2 a 6.5). Pomocná látka se známým účinkem Tento léčivý přípravek obsahuje 0,2 mmol sodíku v 1 ml. Úplný seznam pomocných látek viz bod 6.1. 3. LÉKOVÁ FORMA Infuzní roztok. Čirý až lehce neprůhledný bezbarvý až slabě bílý roztok. 3 4. KLINICKÉ ÚDAJE 4.1 TERAPEUTICKÉ INDIKACE Zolgensma je indikována k léčbě - pacientů s 5q spinální muskulární atrofií (SMA) s bialelickou mutací genu _SMN1_ a klinicky stanovenou SMA 1. typu, nebo - pacientů s 5q SMA s bialelickou mutací genu _SMN1_ a až 3 kopiemi genu _SMN2_ . 4.2 DÁVKOVÁNÍ A ZPŮS Διαβάστε το πλήρες έγγραφο