Libmeldy

Country: Եվրոպական Միություն

language: հունգարերեն

source: EMA (European Medicines Agency)

active_ingredient:

atidarsagene autotemcel

MAH:

Orchard Therapeutics (Netherlands) BV

ATC_code:

N07

INN:

Autologous CD34+ cells encoding ARSA gene

therapeutic_group:

Egyéb idegrendszeri gyógyszerek

therapeutic_area:

Leukodystrophy, Metachromatic

therapeutic_indication:

Libmeldy is indicated for the treatment of metachromatic leukodystrophy (MLD) characterized by biallelic mutations in the arysulfatase A (ARSA) gene leading to a reduction of the ARSA enzymatic activity:in children with late infantile or early juvenile forms, without clinical manifestations of the disease,in children with the early juvenile form, with early clinical manifestations of the disease, who still  have the ability to walk independently and before the onset of cognitive decline.

leaflet_short:

Revision: 6

authorization_status:

Felhatalmazott

authorization_date:

2020-12-17

PIL

42
B. BETEGTÁJÉKOZTATÓ
43
HASZNÁLATI UTASÍTÁS: INFORMÁCIÓK A BETEG SZÁMÁRA VAGY A
GONDOZÓ SZÁMÁRA
LIBMELDY 2-10
×
10
6 SEJT/ML DISZPERZIÓS INFÚZIÓ
atidarszagén autotemcel
Ez a gyógyszer fokozott felügyelet alatt áll, mely lehetővé teszi
az új gyógyszerbiztonsági
információk gyors azonosítását. Ehhez Ön is hozzájárulhat a
gyermekénél előforduló bármilyen
mellékhatás bejelentésével. A mellékhatások jelentésének
módjairól a 4. pont végén (Mellékhatások
bejelentése) talál további tájékoztatást.
MIELŐTT GYERMEKÉNEK BEADJÁK EZT A GYÓGYSZERT, OLVASSA EL
FIGYELMESEN AZ ALÁBBI
BETEGTÁJÉKOZTATÓT, MERT AZ ÖN SZÁMÁRA FONTOS INFORMÁCIÓKAT
TARTALMAZ.
-
Tartsa meg a betegtájékoztatót, mert a benne szereplő
információkra a későbbiekben is szüksége
lehet.
-
További kérdéseivel forduljon gyermeke kezelőorvosához vagy a
gondozását végző egészségügyi
szakemberhez.
-
Gyermeke kezelőorvosa adni fog Önnek egy betegfigyelmeztető
kártyát. Olvassa el a kártyát
figyelmesen, és tartsa be a rajta található utasításokat.
-
Mindig mutassa meg a betegfigyelmeztető kártyát a gyermeke
orvosának vagy a gyermeke
gondozását végző egészségügyi szakembernek, amikor gyermeke
felkeresi őket, vagy ha gyermeke
kórházba kerül.
-
Ha gyermekénél bármilyen mellékhatás jelentkezik, tájékoztassa
erről a gyermek kezelőorvosát vagy
a gondozását végző egészségügyi szakembert. Ez a
betegtájékoztatóban fel nem sorolt bármilyen
lehetséges mellékhatásra is vonatkozik. Lásd a 4. pontot.
A BETEGTÁJÉKOZTATÓ TARTALMA:
1.
Milyen típusú gyógyszer a Libmeldy és milyen betegségek esetén
alkalmazható?
2.
Tudnivalók a Libmeldy gyermekénél való alkalmazása előtt
3.
Hogyan kell alkalmazni a Libmeldy-t?
4.
Lehetséges mellékhatások
A kondicionáló gyógyszer lehetséges mellékhatásai
A Libmeldy mellékhatásai
5.
Hogyan kell az Libmeldy-t tárolni?
6.
A csomagolás tartalma és egyéb információk
1.
MILYEN TÍPUSÚ

SPC

1
I. MELLÉKLET
ALKALMAZÁSI ELŐÍRÁS
2
Ez a gyógyszer fokozott felügyelet alatt áll, mely lehetővé teszi
az új gyógyszerbiztonsági
információk gyors azonosítását. Az egészségügyi szakembereket
arra kérjük, hogy jelentsenek
bármilyen feltételezett mellékhatást. A mellékhatások
jelentésének módjairól a 4.8 pontban kaphatnak
további tájékoztatást.
1.
A GYÓGYSZER NEVE
Libmeldy 2-10 × 10
6
sejt/ml diszperziós infúzió
2.
MINŐSÉGI ÉS MENNYISÉGI ÖSSZETÉTEL
2.1
ÁLTALÁNOS LEÍRÁS
A Libmeldy (atidarszagén autotemcel) egy genetikailag módosított,
autológ CD34
+
sejtekkel dúsított
sejtpopuláció, amely a humán arilszulfatáz-A (ARSA) gént
expresszáló lentivírus-vektor segítségével
ex vivo transzdukált haemopoeticus őssejteket és progenitor
sejteket (HSPC) tartalmaz.
2.2
MINŐSÉGI ÉS MENNYISÉGI ÖSSZETÉTEL
Minden egyes, Libmeldy-t tartalmazó betegspecifikus infúziós zsák
atidarszagén autotemcelt tartalmaz
genetikailag módosított autológ CD34
+
sejtekkel dúsított sejtpopulációban kifejezett, a gyártási
tételtől
függő koncentrációban. A gyógyszer egy vagy több infúziós
zsákban kerül kiszerelésre, amely
zsákonként összesen 2-10 × 10
6
sejt/ml koncentrációjú, életképes CD34
+
sejtekkel dúsított,
krioprezervatív oldatban szuszpendált sejtpopulációt tartalmaz
sejtoldat formájában.
Minden egyes infúziós zsák 10–20 ml Libmeldy-t tartalmaz.
A gyógyszerre vonatkozó mennyiségi információk, beleértve a
beadandó infúziós zsákok számát (lásd
6. pont) a szállításhoz használt kriotartály fedelének belsején
található gyártási tétel adatlapján (Lot
Information sheet, LIS) vannak feltüntetve.
Ismert hatású segédanyagok
3,5 mg nátriumot és 55 mg dimetil-szulfonoxidot (DMSO) tartalmaz
milliliterenként.
A segédanyagok teljes listáját lásd a 6.1 pontban.
3.
GYÓGYSZERFORMA
Diszperziós infúzió.
Átlátszó vagy enyhén opálos, színtelen vagy sárga, illetve
rózsaszín diszperzió.
4.
KLINIK