Translarna Európai Unió - magyar - EMA (European Medicines Agency)

translarna

ptc therapeutics international limited - ataluren - izomdisztrófia, duchenne - egyéb gyógyszerek az izom-csontrendszer rendellenességeihez - translarna kezelésére javallt, a duchenne izomsorvadás eredő nonsense mutáció a dystrophin gén, az ambuláns betegek éves 2 éves vagy annál idősebb. hatásossága nem bizonyított, a nem járóképes betegek. a jelenléte egy nonszensz mutáció a dystrophin gén határozza meg a genetikai vizsgálatok.

Upstaza Európai Unió - magyar - EMA (European Medicines Agency)

upstaza

ptc therapeutics international limited - eladocagene exuparvovec - az aminosav metabolizmus, az inborn hibák - enzymes, other alimentary tract and metabolism products - upstaza is indicated for the treatment of patients aged 18 months and older with a clinical, molecular, and genetically confirmed diagnosis of aromatic l amino acid decarboxylase (aadc) deficiency with a severe phenotype (see section 5.

Topotecan Actavis Európai Unió - magyar - EMA (European Medicines Agency)

topotecan actavis

actavis group ptc ehf - topotecan - uterine cervical neoplasms; small cell lung carcinoma - daganatellenes szerek - a topotekán monoterápia a relapszusos kissejtes tüdőrákos betegek (sclc) kezelésére javallt, akiknél az első vonalbeli kezelést nem tartják megfelelőnek. a topotekán ciszplatinnal kombinációban javallott a betegek carcinoma a méhnyak visszatérő sugárkezelés után, a betegek színpadon ivb betegség. a betegek előtt expozíció ciszplatin szükség a tartós kezelés ingyenes intervallum, hogy igazolja kezelés a kombináció.