Upstaza

Ország: Európai Unió

Nyelv: magyar

Forrás: EMA (European Medicines Agency)

Aktív összetevők:

Eladocagene exuparvovec

Beszerezhető a:

PTC Therapeutics International Limited

ATC-kód:

A16AB26

INN (nemzetközi neve):

eladocagene exuparvovec

Terápiás csoport:

Enzymes, Other alimentary tract and metabolism products

Terápiás terület:

Az aminosav metabolizmus, az inborn hibák

Terápiás javallatok:

Upstaza is indicated for the treatment of patients aged 18 months and older with a clinical, molecular, and genetically confirmed diagnosis of aromatic L amino acid decarboxylase (AADC) deficiency with a severe phenotype (see section 5.

Termék összefoglaló:

Revision: 5

Engedélyezési státusz:

Felhatalmazott

Engedély dátuma:

2022-07-18

Betegtájékoztató

25
B
BETEGTÁJÉKOZTATÓ
26
BETEGTÁJÉKOZTATÓ: INFORMÁCIÓK A BETEG SZÁMÁRA
UPSTAZA 2,8 × 10
11 VEKTORGENOM/0,5 ML OLDATOS INFÚZIÓ
eladokagén exuparvovek
Ez a gyógyszer fokozott felügyelet alatt áll, mely lehetővé teszi
az új gyógyszerbiztonsági
információk gyors azonosítását. Ehhez Ön is hozzájárulhat a
tudomására jutó bármilyen mellékhatás
bejelentésével.
A mellékhatások jelentésének módjairól a 4. pont végén
(Mellékhatások bejelentése) talál további
tájékoztatást.
MIELŐTT ÖN VAGY GYERMEKE ELKEZDI ALKALMAZNI EZT A GYÓGYSZERT,
OLVASSA EL FIGYELMESEN AZ ALÁBBI
BETEGTÁJÉKOZTATÓT, MERT AZ ÖN SZÁMÁRA FONTOS INFORMÁCIÓKAT
TARTALMAZ.
-
Tartsa meg a betegtájékoztatót, mert a benne szereplő
információkra a későbbiekben is
szüksége lehet.
-
További kérdéseivel forduljon kezelőorvosához vagy a gondozását
végző egészségügyi
szakemberhez.
-
Ha Önnél vagy gyermekénél bármilyen mellékhatás jelentkezik,
tájékoztassa erről
kezelőorvosát vagy a gondozását végző egészségügyi
szakembert. Ez a betegtájékoztatóban
fel nem sorolt bármilyen lehetséges mellékhatásra is vonatkozik.
Lásd 4. pont.
A BETEGTÁJÉKOZTATÓ TARTALMA
1.
Milyen típusú gyógyszer az Upstaza és milyen betegségek esetén
alkalmazható?
2.
Tudnivalók az Upstaza alkalmazása előtt Önnél vagy gyermekénél
3.
Hogyan kell alkalmazni az Upstaza-t Önnél vagy gyermekénél?
4.
Lehetséges mellékhatások
5.
Hogyan kell az Upstaza-t tárolni?
6.
A csomagolás tartalma és egyéb információk
1.
MILYEN TÍPUSÚ GYÓGYSZER AZ UPSTAZA ÉS MILYEN BETEGSÉGEK ESETÉN
ALKALMAZHATÓ?
MILYEN TÍPUSÚ GYÓGYSZER AZ UPSTAZA?
Az Upstaza egy génterápiás gyógyszer, amely az eladokagén
exuparvovek hatóanyagot tartalmazza.
MILYEN BETEGSÉGEK ESETÉN ALKALMAZHATÓ AZ UPSTAZA?
Az Upstaza a 18 hónapos és idősebb betegek kezelésére
használható, akiknél aromás L-aminosav
dekarboxiláz (AADC) nevű fehérjehiány áll fenn. Ez a fehérje
nélkülözhetetlen ah

Termékjellemzők

1
I. MELLÉKLET
ALKALMAZÁSI ELŐÍRÁS
2
Ez a gyógyszer fokozott felügyelet alatt áll, mely lehetővé teszi
az új gyógyszerbiztonsági
információk gyors azonosítását. Az egészségügyi szakembereket
arra kérjük, hogy jelentsenek
bármilyen feltételezett mellékhatást. A mellékhatások
jelentésének módjairól a 4.8 pontban kaphatnak
további tájékoztatást.
1.
A GYÓGYSZER NEVE
Upstaza 2,8 × 10
11
vektorgenom (vg)/0,5 ml oldatos infúzió
2.
MINŐSÉGI ÉS MENNYISÉGI ÖSSZETÉTEL
2.1
ÁLTALÁNOS LEÍRÁS
Az eladokagén exuparvovek egy génterápiás gyógyszer, amely a
humán aromás L-aminosav
dekarboxiláz enzimet (hAADC) expresszálja. Ez egy nem
replikálódó, rekombináns adeno-asszociált
vírus 2-es szerotípusán (AAV2) alapuló vektor, amely a humán
dopa-dekarboxiláz (DDC) gén cDNS-
ét tartalmazza a citomegalovírus azonnali-korai promoterének
szabályozása alatt.
Az eladokagén exuparvoveket emberi embrionális vesesejtekben
termelik rekombináns DNS-
technológiával.
2.2
MINŐSÉGI ÉS MENNYISÉGI ÖSSZETÉTEL
2,8 × 10
11
vg eladokagén exuparvoveket tartalmaz egyadagos injekciós
üvegenként, 0,5 ml
extrahálható oldatban. Az oldat 5,6 × 10
11
vg eladokagén exuparvoveket tartalmaz milliliterenként.
A segédanyagok teljes listáját lásd a 6.1 pontban.
3.
GYÓGYSZERFORMA
Oldatos infúzió.
Kiolvasztás után az infúziós oldat átlátszó vagy enyhén
opálos, színtelen vagy halványfehér folyadék.
4.
KLINIKAI JELLEMZŐK
4.1.
TERÁPIÁS JAVALLATOK
Az Upstaza 18 hónapos és idősebb betegek kezelésére javallott,
klinikailag, molekulárisan és
genetikailag igazolt aromás L-aminosav-dekarboxiláz- (AADC)
hiányban, súlyos fenotípus esetén
(lásd 5.1 pont).
4.2
ADAGOLÁS ÉS ALKALMAZÁS
A kezelést sztereotaxiás idegsebészeti beavatkozás elvégzésére
alkalmas központban kell elvégezni,
minősítéssel rendelkező idegsebész által, ellenőrzött
aszeptikus körülmények között.
Adagolás
A betegek összesen 1,8 × 10
11
vg dózist kapnak négy,