Naglazyme Európai Unió - magyar - EMA (European Medicines Agency)

naglazyme

biomarin international limited - galszulfázt - mucopolysaccharidosis vi - egyéb táplálkozási traktus pedig anyagcsere termékek, - naglazyme javallt mucopolysaccharidosis vi (mps vi; megerősített diagnózisa a betegek hosszú távú enzim pótlás n-acetylgalactosamine-4-szulfatáz hiány; maroteaux-lamy szindróma) (lásd: 5. mint minden lizoszomális genetikai rendellenességek, kiemelt fontosságú, különösen súlyos formája, a kezelés megindítása a lehető leghamarabb, mielőtt megjelenése irreverzibilis klinikai tünetek, a betegség. kulcsfontosságú kérdés az, hogy kezelje a fiatal betegek körében.

Vimizim Európai Unió - magyar - EMA (European Medicines Agency)

vimizim

biomarin international limited - recombinant human n-acetylgalactosamine-6-sulfatase - mucopolysaccharidosis iv - egyéb táplálkozási traktus pedig anyagcsere termékek, - a vimizim iva típusú (morquio a szindróma, mps iva) mucopolysaccharidosis kezelésére javallt minden korosztályban.

Kuvan Európai Unió - magyar - EMA (European Medicines Agency)

kuvan

biomarin international limited - szapropterin dihidroklorid - phenylketonurias - egyéb táplálkozási traktus pedig anyagcsere termékek, - a kép a hiperfenil-alaninémia (hpa) kezelésére javallt felnőttek és gyermekkorú betegek körében, akiknél a fenilketonuriát (pku) reagáltatták az ilyen kezelésre. a kuvan is javallott a hyperphenylalaninaemia (hpa) a felnőttek, illetve gyermekkorú, minden korosztály számára a tetrahydrobiopterin (bh4) hiány, akik kimutatták, hogy legyen fogékony az ilyen kezelés.

Brineura Európai Unió - magyar - EMA (European Medicines Agency)

brineura

biomarin international limited - az alfa cerliponáz - neuronális ceroid-lipofuscinosisok - egyéb táplálkozási traktus pedig anyagcsere termékek, - brineura kezelésére javallt, a neuronális ceroid lipofuscinosis 2-es típusú (cln2) betegség, vagy más néven tripeptidyl peptidase 1 (tpp1) hiány,.

Palynziq Európai Unió - magyar - EMA (European Medicines Agency)

palynziq

biomarin international limited - pegvaliase - phenylketonurias - egyéb tápcsatorna és metabolizmus termékek - palynziq jelzi a kezelés a betegek fenilketonuria (pku) 16 éves vagy annál idősebb, akik a nem megfelelő vér fenilalanin kontroll (vér fenilalanin szintje nagyobb, mint 600 mikromol/l) annak ellenére, hogy az előzetes kezelése a rendelkezésre álló kezelési lehetőségek.

Voxzogo Európai Unió - magyar - EMA (European Medicines Agency)

voxzogo

biomarin international limited - vosoritide - achondroplasia - kábítószerek csontbetegségek kezelésére - voxzogo is indicated for the treatment of achondroplasia in patients 4 months of age and older whose epiphyses are not closed. the diagnosis of achondroplasia should be confirmed by appropriate genetic testing.

Roctavian Európai Unió - magyar - EMA (European Medicines Agency)

roctavian

biomarin international limited - valoctocogene roxaparvovec - antihaemorrhagiás - treatment of severe haemophilia a (congenital factor viii deficiency) in adult patients without a history of factor viii inhibitors and without detectable antibodies to adeno-associated virus serotype 5 (aav5).