Strimvelis

Država: Europska Unija

Jezik: finski

Izvor: EMA (European Medicines Agency)

Aktivni sastojci:

autologinen CD34 + rikastettu CD34 + transduced antiretroviraalisten vektori, joka koodaa ihmisen adenosiini deaminase (ADA) cDNA järjestyksessä ihmisen hematopoeettiset varsi / (CD34 +) esisolut soluja sisältävään soluun murto-osa

Dostupno od:

Fondazione Telethon ETS

ATC koda:

L03

INN (International ime):

autologous CD34+ enriched cell fraction that contains CD34+ cells transduced with retroviral vector that encodes for the human ADA cDNA sequence

Terapijska grupa:

Immunostimulantit,

Područje terapije:

Vaikea yhdistetty immunodeficiency

Terapijske indikacije:

Strimvelis on indikoitu hoitoon potilailla, joilla on vaikea yhdistää immuunipuutos johtuu adenosiini deaminase puutos (ADA-SCID), jolle ei ole sopivaa ihmisen valkosolujen antigeeni (HLA)-hyväksytty liittyvät kantasolujen luovuttajan on saatavilla (ks osa 4. 2 ja 4.

Proizvod sažetak:

Revision: 9

Status autorizacije:

valtuutettu

Datum autorizacije:

2016-05-26

Uputa o lijeku

21
B. PAKKAUSSELOSTE
22
PAKKAUSSELOSTE: TIETOA POTILAALLE TAI HÄNESTÄ HUOLEHTIVALLE
HENKILÖLLE
STRIMVELIS 1–
10 X 10
6
SOLUA/ML, INFUUSIONESTE, DISPERSIO
Autologinen CD34
+
-rikastettu solufraktio, joka sisältää CD34
+
-soluja, joihin on transduktoitu ihmisen
adenosiinideaminaasin (ADA) cDNA-sekvenssiä koodittava
retrovirusvektori
Tähän lääkkeeseen kohdistuu lisäseuranta. Tällä tavalla voidaan
havaita nopeasti uutta turvallisuutta
koskevaa tietoa. Voit auttaa ilmoittamalla kaikista lapsesi
mahdollisesti saamista haittavaikutuksista. Ks.
kohdan 4 lopusta, miten haittavaikutuksista ilmoitetaan.
LUE TÄMÄ PAKKAUSSELOSTE HUOLELLISESTI ENNEN KUIN LAPSELLESI ANNETAAN
TÄTÄ LÄÄKETTÄ, SILLÄ SE SISÄLTÄÄ
LAPSELLE TÄRKEITÄ TIETOJA.
-
Säilytä tämä pakkausseloste. Voit tarvita sitä myöhemmin.
-
Jos sinulla on kysyttävää, käänny lääkärin tai sairaanhoitajan
puoleen.
-
Jos havaitset lapsellasi haittavaikutuksia, käänny lääkärin tai
sairaanhoitajan puoleen. Tämä koskee
myös sellaisia mahdollisia haittavaikutuksia, joita ei ole mainittu
tässä pakkausselosteessa. Ks.
kohta 4.
-
Lääkäri antaa sinulle potilaskortin, joka sisältää lapsesi
Strimvelis-hoitoa koskevia tärkeitä
turvallisuustietoja. Lue se huolellisesti ja noudata siinä annettuja
ohjeita.
-
Pidä potilaan huomiokorttia aina mukanasi. Näytä se aina
lääkärille tai sairaanhoitajalle, kun käytät
lasta heidän vastaanotollaan tai jos lapsesi joutuu sairaalaan.
TÄSSÄ PAKKAUSSELOSTEESSA KERROTAAN
1.
Mitä Strimvelis on ja mihin sitä käytetään
2.
Mitä sinun on tiedettävä, ennen kuin lapsellesi annetaan
Strimvelis-valmistetta
3.
Miten Strimvelis annetaan
4.
Mahdolliset haittavaikutukset
5.
Strimvelis-valmisteen säilyttäminen
6.
Pakkauksen sisältö ja muuta tietoa
1.
MITÄ STRIMVELIS ON JA MIHIN SITÄ KÄYTETÄÄN
Strimvelis kuuluu hoitomuotoihin, joista käytetään nimeä
GEENITERAPIA
. Se valmistetaan erikseen jokaiselle
potilaalle.
Strimvelis lääkevalmistetta käytetään vakavan
ADA-SCID
-sairaude

Svojstava lijeka

1
LIITE I
VALMISTEYHTEENVETO
2
Tähän lääkkeeseen kohdistuu lisäseuranta. Tällä tavalla voidaan
havaita nopeasti uutta turvallisuutta
koskevaa tietoa. Terveydenhuollon ammattilaisia pyydetään
ilmoittamaan epäillyistä lääkkeen
haittavaikutuksista. Ks. kohdasta 4.8, miten haittavaikutuksista
ilmoitetaan.
1.
LÄÄKEVALMISTEEN NIMI
Strimvelis 1–10 x 10
6
solua/ml, infuusioneste, dispersio
2.
VAIKUTTAVAT AINEET JA NIIDEN MÄÄRÄT
2.1
YLEISKUVAUS
Autologinen CD34
+
-rikastettu solufraktio, jonka sisältämiin CD34
+
-soluihin on transduktoitu
retrovirusvektori, joka koodaa ihmisen adenosiinideaminaasin (ADA)
cDNA-sekvenssiä ihmisen
hematopoieettisista (CD34
+
) kantasoluista / progenitorisoluista.
2.2
VAIKUTTAVAT AINEET JA NIIDEN MÄÄRÄT
Lääkevalmiste on pakattu yhteen tai useampaan infuusiopussiin.
Kaikki potilaskohtaiset Strimvelis-
infuusiopussit sisältävät autologisen CD34
+
-rikastetun solufraktion, jonka sisältämiin CD34
+
-soluihin on
transduktoitu ihmisen ADA:n cDNA-sekvenssiä koodittava
retrovirusvektori.
Jokaisen erän pakkausmerkintöihin on kirjattu CD34
+
-solumäärä/kg ja lääkevalmisteen kokonaissolumäärä.
Pitoisuus on 1–10 x 10
6
CD34
+
-solua/ml.
Apuaine, jonka vaikutus tunnetaan
Tämä lääkevalmiste sisältää 0,15 mmol natriumia / ml.
Täydellinen apuaineluettelo, ks. kohta 6.1.
3.
LÄÄKEMUOTO
Infuusioneste, dispersio.
Samea tai kirkas, väritön tai vaaleanpunainen soludispersio.
4.
K
LIINISET TIEDOT
4.1
KÄYTTÖAIHEET
Strimvelis on tarkoitettu adenosiinideaminaasin puutteesta johtuvan
vaikean kombinoidun
immuunivajauksen (ADA-SCID) hoitoon, kun käytettävissä ei ole
sopivaa ihmisen leukosyyttiantigeenien
(HLA) suhteen yhteensopivaa kantasolujen sukulaisluovuttajaa (ks.
kohta 4.2 ja kohta 4.4).
4.2
ANNOSTUS JA ANTOTAPA
Strimvelis on annettava erikoistuneessa elinsiirtokeskuksessa, ja sen
voi antaa vain lääkäri, jolla on
aikaisempaa kokemusta ADA-SCID-potilaiden hoidosta ja autologisten
CD34
+
_ex vivo_
-geeniterapiavalmisteiden käytöstä. Ennen Strimvelis