Maa: Euroopan unioni
Kieli: suomi
Lähde: EMA (European Medicines Agency)
autologinen CD34 + rikastettu CD34 + transduced antiretroviraalisten vektori, joka koodaa ihmisen adenosiini deaminase (ADA) cDNA järjestyksessä ihmisen hematopoeettiset varsi / (CD34 +) esisolut soluja sisältävään soluun murto-osa
Fondazione Telethon ETS
L03
autologous CD34+ enriched cell fraction that contains CD34+ cells transduced with retroviral vector that encodes for the human ADA cDNA sequence
Immunostimulantit,
Vaikea yhdistetty immunodeficiency
Strimvelis on indikoitu hoitoon potilailla, joilla on vaikea yhdistää immuunipuutos johtuu adenosiini deaminase puutos (ADA-SCID), jolle ei ole sopivaa ihmisen valkosolujen antigeeni (HLA)-hyväksytty liittyvät kantasolujen luovuttajan on saatavilla (ks osa 4. 2 ja 4.
Revision: 9
valtuutettu
2016-05-26
21 B. PAKKAUSSELOSTE 22 PAKKAUSSELOSTE: TIETOA POTILAALLE TAI HÄNESTÄ HUOLEHTIVALLE HENKILÖLLE STRIMVELIS 1– 10 X 10 6 SOLUA/ML, INFUUSIONESTE, DISPERSIO Autologinen CD34 + -rikastettu solufraktio, joka sisältää CD34 + -soluja, joihin on transduktoitu ihmisen adenosiinideaminaasin (ADA) cDNA-sekvenssiä koodittava retrovirusvektori Tähän lääkkeeseen kohdistuu lisäseuranta. Tällä tavalla voidaan havaita nopeasti uutta turvallisuutta koskevaa tietoa. Voit auttaa ilmoittamalla kaikista lapsesi mahdollisesti saamista haittavaikutuksista. Ks. kohdan 4 lopusta, miten haittavaikutuksista ilmoitetaan. LUE TÄMÄ PAKKAUSSELOSTE HUOLELLISESTI ENNEN KUIN LAPSELLESI ANNETAAN TÄTÄ LÄÄKETTÄ, SILLÄ SE SISÄLTÄÄ LAPSELLE TÄRKEITÄ TIETOJA. - Säilytä tämä pakkausseloste. Voit tarvita sitä myöhemmin. - Jos sinulla on kysyttävää, käänny lääkärin tai sairaanhoitajan puoleen. - Jos havaitset lapsellasi haittavaikutuksia, käänny lääkärin tai sairaanhoitajan puoleen. Tämä koskee myös sellaisia mahdollisia haittavaikutuksia, joita ei ole mainittu tässä pakkausselosteessa. Ks. kohta 4. - Lääkäri antaa sinulle potilaskortin, joka sisältää lapsesi Strimvelis-hoitoa koskevia tärkeitä turvallisuustietoja. Lue se huolellisesti ja noudata siinä annettuja ohjeita. - Pidä potilaan huomiokorttia aina mukanasi. Näytä se aina lääkärille tai sairaanhoitajalle, kun käytät lasta heidän vastaanotollaan tai jos lapsesi joutuu sairaalaan. TÄSSÄ PAKKAUSSELOSTEESSA KERROTAAN 1. Mitä Strimvelis on ja mihin sitä käytetään 2. Mitä sinun on tiedettävä, ennen kuin lapsellesi annetaan Strimvelis-valmistetta 3. Miten Strimvelis annetaan 4. Mahdolliset haittavaikutukset 5. Strimvelis-valmisteen säilyttäminen 6. Pakkauksen sisältö ja muuta tietoa 1. MITÄ STRIMVELIS ON JA MIHIN SITÄ KÄYTETÄÄN Strimvelis kuuluu hoitomuotoihin, joista käytetään nimeä GEENITERAPIA . Se valmistetaan erikseen jokaiselle potilaalle. Strimvelis lääkevalmistetta käytetään vakavan ADA-SCID -sairaude Lue koko asiakirja
1 LIITE I VALMISTEYHTEENVETO 2 Tähän lääkkeeseen kohdistuu lisäseuranta. Tällä tavalla voidaan havaita nopeasti uutta turvallisuutta koskevaa tietoa. Terveydenhuollon ammattilaisia pyydetään ilmoittamaan epäillyistä lääkkeen haittavaikutuksista. Ks. kohdasta 4.8, miten haittavaikutuksista ilmoitetaan. 1. LÄÄKEVALMISTEEN NIMI Strimvelis 1–10 x 10 6 solua/ml, infuusioneste, dispersio 2. VAIKUTTAVAT AINEET JA NIIDEN MÄÄRÄT 2.1 YLEISKUVAUS Autologinen CD34 + -rikastettu solufraktio, jonka sisältämiin CD34 + -soluihin on transduktoitu retrovirusvektori, joka koodaa ihmisen adenosiinideaminaasin (ADA) cDNA-sekvenssiä ihmisen hematopoieettisista (CD34 + ) kantasoluista / progenitorisoluista. 2.2 VAIKUTTAVAT AINEET JA NIIDEN MÄÄRÄT Lääkevalmiste on pakattu yhteen tai useampaan infuusiopussiin. Kaikki potilaskohtaiset Strimvelis- infuusiopussit sisältävät autologisen CD34 + -rikastetun solufraktion, jonka sisältämiin CD34 + -soluihin on transduktoitu ihmisen ADA:n cDNA-sekvenssiä koodittava retrovirusvektori. Jokaisen erän pakkausmerkintöihin on kirjattu CD34 + -solumäärä/kg ja lääkevalmisteen kokonaissolumäärä. Pitoisuus on 1–10 x 10 6 CD34 + -solua/ml. Apuaine, jonka vaikutus tunnetaan Tämä lääkevalmiste sisältää 0,15 mmol natriumia / ml. Täydellinen apuaineluettelo, ks. kohta 6.1. 3. LÄÄKEMUOTO Infuusioneste, dispersio. Samea tai kirkas, väritön tai vaaleanpunainen soludispersio. 4. K LIINISET TIEDOT 4.1 KÄYTTÖAIHEET Strimvelis on tarkoitettu adenosiinideaminaasin puutteesta johtuvan vaikean kombinoidun immuunivajauksen (ADA-SCID) hoitoon, kun käytettävissä ei ole sopivaa ihmisen leukosyyttiantigeenien (HLA) suhteen yhteensopivaa kantasolujen sukulaisluovuttajaa (ks. kohta 4.2 ja kohta 4.4). 4.2 ANNOSTUS JA ANTOTAPA Strimvelis on annettava erikoistuneessa elinsiirtokeskuksessa, ja sen voi antaa vain lääkäri, jolla on aikaisempaa kokemusta ADA-SCID-potilaiden hoidosta ja autologisten CD34 + _ex vivo_ -geeniterapiavalmisteiden käytöstä. Ennen Strimvelis Lue koko asiakirja