Crysvita

Glavna informacija

  • Trgovački naziv:
  • Crysvita
  • Koristi za:
  • Ljudi
  • Vrsta lijekova:
  • alopatski lijek

Dokument

Lokalizacija

  • Na raspolaganju u:
  • Crysvita
    Europska Unija
  • Jezik:
  • hrvatski

Terapeutski informacija

  • Terapijska grupa:
  • Lijekovi za liječenje bolesti kostiju
  • Područje terapije:
  • Гипофосфатемия, Nasljedni
  • Terapijske indikacije:
  • Tretman x-hromozoma гипофосфатемия s рентгенологические znakovi bolesti kostiju u djece od 1 godine i starije i mlade s rastućim kostura.

Druge informacije

Status

  • Izvor:
  • EMA - European Medicines Agency
  • Status autorizacije:
  • odobren
  • Broj odobrenja:
  • EMEA/H/C/004275
  • Datum autorizacije:
  • 19-02-2018
  • EMEA koda:
  • EMEA/H/C/004275
  • Zadnje ažuriranje:
  • 15-05-2018

Izvješće o ocjeni javnog

© European Medicines Agency, 2018. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

EMA/2585/2018

EMEA/H/C/004275

EPAR, sažetak za javnost

Crysvita

burosumab

Ovo je sažetak europskoga javnog izvješća o procjeni (EPAR) za lijek Crysvita. Objašnjava kako je

Agencija ocijenila lijek kako bi preporučila njegovo odobrenje u EU-u te uvjete za njegovu primjenu.

Svrha sažetka nije davati praktične savjete o primjeni lijeka Crysvita.

Praktične informacije o primjeni lijeka Crysvita bolesnici trebaju pročitati u uputi o lijeku, odnosno

obratiti se svom liječniku ili ljekarniku.

Što je Crysvita i za što se koristi?

Crysvita je lijek koji se primjenjuje za liječenje X-vezane hipofosfatemije, nasljednog poremećaja

obilježenog niskim razinama fosfata u krvi (hipofosfatemija). Fosfati su neophodni za izgradnju kostiju i

zubi i održavanje njihove čvrstoće, zbog čega bolesnici mogu oboljeti od rahitisa i ostalih deformacija

kostiju i imati poteškoće s rastom.

Crysvita se može primjenjivati u djece u dobi od 1 i više godina te adolescenata koji još rastu.

Primjenjuje se ako se na rendgenskim snimkama uoče bolesti kostiju.

Crysvita sadrži djelatnu tvar burosumab.

Budući da je broj bolesnika s X-vezanom hipofosfatemijom nizak, dotična se bolest smatra „rijetkom”

te je lijek Crysvita dobio status „lijeka za liječenje rijetkih bolesti” 15. listopada 2014.

Kako se Crysvita koristi?

Lijek se izdaje samo na liječnički recept, a liječenje treba započeti liječnik s iskustvom u liječenju

bolesnika s bolestima kostiju uzrokovanih promjenama u kemijskim procesima organizma.

Crysvita

EMA/2585/2018

Stranica 2/3

Crysvita se daje kao potkožna injekcija. Preporučena početna doza iznosi 0,4 mg/kg tjelesne težine,

nakon čega se daje 0,8 mg/kg svaka dva tjedna tijekom nastavka liječenja. Doza se prilagođava

sukladno razinama fosfata u krvi u bolesnika. Najveća doza je 90 mg svaka dva tjedna.

Za dodatne informacije vidjeti uputu o lijeku.

Kako djeluje Crysvita?

Razine fosfata uvelike kontroliraju bubrezi, koji uklanjaju višak fosfata ili ga ponovno apsorbiraju u

krvotok, kada je to potrebno. Bolesnici s X-vezanom hipofosfatemijom imaju abnormalno visoke razine

proteina FGF23, koji uzrokuje da bubrezi prestanu ponovno apsorbirati fosfate u krvotok.

Crysvita je monoklonsko protutijelo (vrsta proteina) čija je svrha prepoznavanje i vezanje proteina

FGF23. Vezivanjem proteina FGF23 lijek blokira njegovo djelovanje, čime se bubrezima omogućava da

ponovno apsorbiraju fosfate i da se ponovno uspostave normalne razine fosfata u krvi.

Koje su koristi lijeka Crysvita utvrđene u ispitivanjima?

Lijek Crysvita ublažio je rahitis, kako je vidljivo u rendgenskim snimkama djece s X-vezanom

hipofosfatemijom.

Lijek je ocijenjen u okviru jednog tekućeg ispitivanja provedenog na 52 djece u dobi između 5 i

12 godina. Sva su djeca primala lijek Crysvita svaka dva tjedna ili svaka četiri tjedna. Glavno mjerilo

djelotvornosti bilo je smanjenje težine rahitisa (deformacija kostiju) u kostima zapešća i koljena

mjereno na ljestvici od 0 (normalno) do 10 (ozbiljno). Prosječni rezultat prije liječenja iznosio je

1,9 bodova u djece koja su primala lijek Crysvita svaka dva tjedna; ovaj je rezultat pao za 1,0 bod

nakon 64 tjedna liječenja; kod djece koja su primala lijek svaka 4 tjedna početni rezultat od 1,7 pao je

za 0,8 bodova. Nadalje, razine fosfata u krvi s vremenom su se povećale u objema skupinama, osobito

u djece koja su primala lijek Crysvita svaka 2 tjedna.

Dodatno tekuće ispitivanje provedeno na 13 mlađe djece pokazuje da je lijek Crysvita učinkovit u djece

u dobi između 1 i 4 godine.

Koji su rizici povezani s lijekom Crysvita?

Nuspojave lijeka Crysvita (koje se mogu javiti u više od 1 na 10 osoba) jesu reakcije na mjestu

primjene injekcije (kao što su crvenilo, osip, svrbež, bol i nastanak modrice), glavobolja, bol u rukama

i nogama, niska razina vitamina D, osip, zubobolja, apsces zuba, bol u mišićima i omaglica.

Tijekom liječenja lijekom Crysvita ne smiju se primjenjivati peroralni fosfat i analozi vitamina D.

Nadalje, lijek Crysvita ne smije se primjenjivati u bolesnika s visokim razinama fosfata u krvi ili u

bolesnika s teškom bolesti bubrega.

Potpuni popis ograničenja za lijek Crysvita potražite u uputi o lijeku.

Zašto je lijek Crysvita odobren?

U jednom tekućem ispitivanju dokazano je da lijek Crysvita smanjuje težinu deformacije kostiju u

zapešću i koljenu i povećava razinu fosfata u krvi u djece s X-vezanom hipofosfatemijom i očekuju se

daljnji podaci. Čini se da se nuspojavama lijeka može upravljati. Stoga je Europska agencija za lijekove

zaključila da koristi lijeka Crysvita nadmašuju s njim povezane rizike te je preporučila njegovo

odobrenje za primjenu u Europskoj uniji.

Crysvita

EMA/2585/2018

Stranica 3/3

Za lijek Crysvita izdano je „uvjetno odobrenje”. To znači da se očekuju dodatni podatci o lijeku koje

tvrtka mora dostaviti. Svake godine Europska agencija za lijekove procjenjuje sve nove informacije

koje postanu dostupne te se ovaj sažetak po potrebi ažurira.

Koje se još informacije očekuju o lijeku Crysvita?

Budući da je za lijek Crysvita dano uvjetno odobrenje, tvrtka koja stavlja na tržište lijek Crysvita

podnosit će ažurirane rezultate dvaju tekućih ispitivanja u djece između 5 i 12 godina te između 1 i

4 godine. Tvrtka također mora voditi i podnositi rezultate ispitivanja u kojem se Crysvita uspoređuje s

peroralnim fosfatima i analozima vitamina D u djece između 1 i 12 godina s X-vezanom

hipofosfatemijom.

Koje se mjere poduzimaju kako bi se osigurala sigurna i učinkovita

primjena lijeka Crysvita?

Preporuke i mjere opreza kojih se zdravstveni radnici i bolesnici trebaju pridržavati u cilju sigurne i

učinkovite primjene lijeka Crysvita nalaze se u sažetku opisa svojstava lijeka i u uputi o lijeku.

Ostale informacije o lijeku Crysvita

Cjeloviti EPAR za lijek Crysvita nalazi se na internetskim stranicama Agencije: ema.europa.eu/Find

medicine/Human medicines/European public assessment reports. Više informacija o liječenju lijekom

Crysvita pročitajte u uputi o lijeku (također dio EPAR-a), odnosno obratite se svom liječniku ili

ljekarniku.

Sažetak mišljenja Odbora za lijekove za rijetke bolesti o lijeku Crysvita nalazi se na internetskim

stranicama Agencije: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation

Uputu o lijeku

B. UPUTA O LIJEKU

Uputa o lijeku: Informacije za korisnika

CRYSVITA 10 mg otopina za injekciju

CRYSVITA 20 mg otopina za injekciju

CRYSVITA 30 mg otopina za injekciju

burosumab

Ovaj je lijek pod dodatnim praćenjem. Time se omogućuje brzo otkrivanje novih sigurnosnih

informacija. Prijavom svih sumnji na nuspojavu i Vi možete pomoći. Za postupak prijavljivanja

nuspojava, pogledajte dio 4.

Pažljivo pročitajte cijelu uputu prije nego počnete primjenjivati ovaj lijek jer sadrži Vama

važne podatke.

Sačuvajte ovu uputu. Možda ćete je trebati ponovno pročitati.

Ako imate dodatnih pitanja, obratite se liječniku.

Ako primijetite bilo koju nuspojavu, potrebno je obavijestiti liječnika. To uključuje i svaku

moguću nuspojavu koja nije navedena u ovoj uputi. Pogledajte dio 4.

Što se nalazi u ovoj uputi:

Što je CRYSVITA i za što se koristi

Što morate znati prije nego počnete primjenjivati lijek CRYSVITA

Kako primjenjivati lijek CRYSVITA

Moguće nuspojave

Kako čuvati lijek CRYSVITA

Sadržaj pakiranja i druge informacije

1.

Što je CRYSVITA i za što se koristi

Što je CRYSVITA

CRYSVITA sadrži djelatnu tvar burosumab. To je vrsta lijeka koji se naziva ljudsko monoklonsko

protutijelo.

Za što se CRYSVITA koristi

CRYSVITA se primjenjuje za liječenje X-vezane hipofosfatemije. Primjenjuje se u djece u dobi od 1 i

više godina te adolescenata koji još rastu.

Što je X-vezana hipofosfatemija

X-vezana hipofosfatemija genetska je bolest.

Osobe s ovom bolešću imaju više razine hormona pod nazivom čimbenik rasta

fibroblasta 23 (FGF23).

FGF23 snižava količinu fosfata u krvi.

Niska razina fosfata može dovesti do toga da kosti ne mogu rasti i postajati čvršće koliko je

potrebno.

Kako CRYSVITA djeluje

CRYSVITA se veže na FGF23 u krvi što zaustavlja djelovanje FGF23 i povećava razine fosfata u krvi

tako da se mogu postići normalne razine fosfata.

2.

Što morate znati prije nego počnete primjenjivati lijek CRYSVITA

Nemojte primjenjivati lijek CRYSVITA:

ako ste alergični na burosumab ili neki drugi sastojak ovog lijeka (naveden u dijelu 6.)

ako uzimate nadomjeske fosfata ili vitamina D

ako već imate visoke razine fosfata u krvi (“hiperfosfatemija”)

ako imate tešku bolest bubrega ili zatajenje bubrega.

Alergijske reakcije

Prestanite s primjenom lijeka CRYSVITA i odmah se obratite liječniku ako imate bilo koju od

sljedećih nuspojava jer one mogu biti znakovi alergijske reakcije:

osip i svrbež po cijelom tijelu

teško oticanje vjeđa, usta ili usana (angioedem)

nedostatak zraka

brzi otkucaji srca

znojenje.

Nemojte primijeniti lijek CRYSVITA ako se bilo što od prethodno navedenog odnosi na Vas. Ako

niste sigurni, obratite se liječniku prije nego što primijenite lijek CRYSVITA.

Upozorenja i mjere opreza

Kožne reakcije

Na mjestu primjene injekcije mogu Vam se pojaviti kožne reakcije, pogledajte dodatne informacije u

dijelu 4. Ako su te reakcije teške, obratite se liječniku.

Testovi i provjere

Kako bi se smanjio rizik od hiperfosfatemije (previše fosfata u krvi) i ektopične mineralizacije

(nakupljanje kalcija u tkivima kao što su bubrezi), liječnik će Vam tijekom liječenja provjeravati

razinu fosfata u krvi i mokraći, a možda će Vam napraviti i pregled bubrega ultrazvukom. S vremena

na vrijeme provjeravat će se i razina hormona doštitnih žlijezda u serumu.

Djeca mlađa od 1 godine

Lijek Crysvita ne smiju primiti djeca mlađa od 1 godine jer sigurnost i učinci lijeka nisu ispitivani u

toj dobnoj skupini.

Drugi lijekovi i CRYSVITA

Obavijestite svog liječnika ako uzimate, nedavno ste uzeli ili biste mogli uzeti bilo koje druge lijekove.

Nemojte primiti lijek CRYSVITA i kažite liječniku ako uzimate:

nadomjeske fosfata ili vitamina D.

Obratite se liječniku prije nego što primite lijek CRYSVITA ako uzimate:

lijekove koji djeluju na jednaki način kao kalcij u tijelu (“kalcimimetici”). Primijenjeni zajedno,

oni mogu sniziti kalcij u krvi.

Trudnoća i dojenje

Ako ste trudni ili dojite, mislite da biste mogli biti trudni ili planirate imati dijete, obratite se svom

liječniku ili ljekarniku za savjet prije nego primite ovaj lijek. To je zbog toga što nije poznato hoće li

CRYSVITA utjecati na dijete.

CRYSVITA se ne preporučuje u trudnoći.

Ako biste mogli zatrudnjeti, dok primate lijek CRYSVITA morate upotrebljavati učinkovitu metodu

kontracepcije (zaštita od trudnoće). O tome se morate posavjetovati s liječnikom.

Nije poznato prelazi li CRYSVITA u majčino mlijeko i ne može se isključiti rizik za novorođenčad ili

dojenčad. O tome morate porazgovarati s liječnikom.

Upravljanje vozilima, vožnja bicikla i rad sa strojevima

Lijek CRYSVITA mogao bi prouzročiti omaglicu i utjecati na Vašu sposobnost vožnje bicikla,

upotrebe alata ili strojeva ili upravljanja vozilima. Ako mislite da lijek utječe na Vas, nemojte voziti

bicikl, ne rukujte alatima ili strojevima i ne vozite, a o tome obavijestite liječnika.

CRYSVITA sadrži sorbitol

Ovaj lijek sadrži 45,91 mg sorbitola u jednoj bočici, što odgovara 45,91 mg/mL.

3.

Kako primjenjivati lijek CRYSVITA

Lijek CRYSVITA davat će Vam liječnik ili za to osposobljen zdravstveni radnik, injekcijom pod kožu

nadlaktice, trbuha, stražnjice ili bedra.

Koliko ćete primiti lijeka CRYSVITA

Doza se temelji na tjelesnoj težini. Liječnik će odrediti koja je doza odgovarajuća za Vas.

Injekcije lijeka CRYSVITA primat ćete svaka dva tjedna.

Liječnik će Vam provesti testove kako bi provjerio primate li odgovarajuću dozu, a možda će i

promijeniti dozu ako je potrebno.

Najviša doza koju ćete primiti iznosi 90 mg.

Ako ste primili više lijeka CRYSVITA nego što ste trebali

Mislite li da ste primili previše lijeka CRYSVITA, odmah kažite liječniku.

Ako ste propustili primiti dozu lijeka CRYSVITA

Ako ste propustili dozu, odmah se obratite liječniku. Propuštenu dozu morate primiti što prije, a

liječnik će Vam prema tome rasporediti sljedeće doze.

U slučaju bilo kakvih pitanja u vezi s primjenom ovog lijeka, obratite se liječniku.

4.

Moguće nuspojave

Kao i svi lijekovi, ovaj lijek može uzrokovati nuspojave iako se one neće javiti kod svakoga.

Nuspojave

(vrlo česte – mogu se pojaviti u više od 1 na 10 djece)

apsces zuba (infekcija)

glavobolja

omaglica

zubobolja

osip

bol u mišićima (mialgija) te rukama i nogama

niska razina vitamina D u krvi

reakcije na mjestu primjene injekcije koje mogu uključivati:

crvenilo ili osip

bol ili svrbež

oticanje

krvarenje ili nastanak modrice

Te reakcije na mjestu primjene injekcije obično su blage, pojave se unutar jednog dana poslije

injekcije i najčešće se poboljšaju nakon otprilike 1 do 3 dana.

Prijavljivanje nuspojava

Ako primijetite bilo koju nuspojavu, potrebno je obavijestiti liječnika ili medicinsku sestru. To

uključuje i svaku moguću nuspojavu koja nije navedena u ovoj uputi. Nuspojave možete prijaviti

izravno putem nacionalnog sustava za prijavu nuspojava: navedenog u Dodatku V. Prijavljivanjem

nuspojava možete pridonijeti u procjeni sigurnosti ovog lijeka.

5.

Kako čuvati lijek CRYSVITA

Lijek CRYSVITA čuvajte izvan pogleda i dohvata djece.

Lijek CRYSVITA ne smije se upotrijebiti nakon isteka roka valjanosti navedenog na kutiji i

naljepnici.

Čuvati u hladnjaku (od 2°C do 8°C). Ne zamrzavati.

Bočicu držite u vanjskoj kutiji radi zaštite od svjetlosti.

Lijek CRYSVITA ne smije se upotrijebiti ako sadrži vidljive čestice.

Neiskorišteni lijek ili otpadni materijal potrebno je zbrinuti sukladno nacionalnim propisima.

6.

Sadržaj pakiranja i druge informacije

Što CRYSVITA sadrži

Djelatna tvar je burosumab. Jedna bočica sadrži 10, 20 ili 30 mg burosumaba.

Drugi sastojci su: L-histidin, D-sorbitol (E420), polisorbat 80, L-metionin, 10%-tna kloridna kiselina i

voda za injekcije. (Dodatne informacije pogledajte u dijelu 2 „CRYSVITA sadrži sorbitol”).

Kako CRYSVITA izgleda i sadržaj pakiranja

CRYSVITA se isporučuje kao bistra do blago opalescentna, bezbojna do blijedo žuta/smeđa otopina

za injekciju u staklenoj bočici. Jedno pakiranje sadrži 1 bočicu.

Nositelj odobrenja za stavljanje lijeka u promet

Kyowa Kirin Limited

Galabank Business Park

Galashiels

TD1 1QH

Ujedinjeno Kraljevstvo

medinfo@kyowakirin.com

Proizvođač

Piramal Healthcare UK Limited

Whalton Road

Morpeth

NE61 3YA

Ujedinjeno Kraljevstvo

Ova uputa je zadnji puta revidirana u.

Ovom lijeku izdano je „uvjetno odobrenje”. To znači da će biti dostavljeno još dodatnih podataka o

ovome lijeku.

Europska agencija za lijekove će barem jednom godišnje procjenjivati nove informacije o ovom lijeku

te će se ova uputa ažurirati prema potrebi.

Ostali izvori informacija

Detaljnije informacije o ovom lijeku dostupne su na internetskoj stranici Europske agencije za

lijekove: http://www.ema.europa.eu. Tamo se također nalaze poveznice na druge internetske stranice o

rijetkim bolestima i njihovom liječenju.

PRILOG IV.

ZAKLJUČCI EUROPSKE AGENCIJE ZA LIJEKOVE O DAVANJU UVJETNOG

ODOBRENJA ZA STAVLJANJE LIJEKA U PROMET

Zaključci Europske agencije za lijekove:

Uvjetno odobrenje za stavljanje lijeka u promet

Nakon razmatranja zahtjeva, mišljenje je CHMP-a da je omjer rizika i koristi povoljan te se može

preporučiti davanje uvjetnog odobrenja za stavljanje lijeka u promet, što je dodatno pojašnjeno u

Europskom javnom izvješću o ocjeni lijeka.

19-9-2018

CRYSVITA (Kyowa Kirin Holdings B.V.)

CRYSVITA (Kyowa Kirin Holdings B.V.)

CRYSVITA (Active substance: Burosumab) - Centralised - Transfer Marketing Authorisation Holder - Commission Decision (2018)6096 of Wed, 19 Sep 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/4275/T/01

Europe -DG Health and Food Safety

18-4-2018

EU/3/18/2011 (Ultragenyx Germany GmbH)

EU/3/18/2011 (Ultragenyx Germany GmbH)

EU/3/18/2011 (Active substance: Burosumab) - Orphan designation - Commission Decision (2018)2407 of Wed, 18 Apr 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/026/17

Europe -DG Health and Food Safety