Zynteglo

מדינה: האיחוד האירופי

שפה: ספרדית

מקור: EMA (European Medicines Agency)

מרכיב פעיל:

Trasplante autólogo de células CD34+ población enriquecida que contiene células madre hematopoyéticas células transducidas con lentiglobin BB305 codificación de vectores lentivirales la beta-UN-T87Q-gen de la globina

זמין מ:

bluebird bio (Netherlands) B.V.

קוד ATC:

B06A

INN (שם בינלאומי):

betibeglogene autotemcel

קבוצה תרפויטית:

Other hematological agents

איזור תרפויטי:

beta-talasemia

סממני תרפויטית:

Zynteglo está indicado para el tratamiento de los pacientes de 12 años y más de edad dependientes de transfusión β talasemia (TDT) que no tienen un β0/β0 genotipo, para quien células madre hematopoyéticas (HSC), el trasplante es apropiado, pero un antígeno leucocitario humano (HLA)-los relacionados con HSC donante no está disponible.

leaflet_short:

Revision: 5

מצב אישור:

Retirado

תאריך אישור:

2019-05-29

עלון מידע

Medicamento con autorización anulada
36
B. PROSPECTO
Medicamento con autorización anulada
37
PROSPECTO: INFORMACIÓN PARA EL PACIENTE O CUIDADOR
ZYNTEGLO 1,2-20 × 10
6
CÉLULAS/ML DISPERSIÓN PARA PERFUSIÓN
betibeglogén autotemcel
Este medicamento está sujeto a seguimiento adicional, lo que
agilizará la detección de nueva
información sobre su seguridad. Puede contribuir comunicando los
efectos adversos que pudiera usted
tener. La parte final de la sección 4 incluye información sobre
cómo comunicar estos efectos adversos.
LEA TODO EL PROSPECTO DETENIDAMENTE ANTES DE RECIBIR ESTE MEDICAMENTO,
PORQUE CONTIENE
INFORMACIÓN IMPORTANTE PARA USTED.
Se le entregará una TARJETA DE INFORMACIÓN PARA EL PACIENTE que
contiene información de seguridad
importante que necesita conocer sobre su tratamiento con Zynteglo.
Debe llevar consigo la tarjeta de
información para el paciente con usted, en todo momento, y
mostrársela a su médico o enfermera
cuando los vea o si lo ingresan en el hospital.
-
Conserve este prospecto, ya que puede tener que volver a leerlo.
-
Si tiene alguna duda, consulte a su médico o enfermero.
-
Si experimenta efectos adversos, consulte a su médico o enfermero,
incluso si se trata de efectos
adversos que no aparecen en este prospecto. Ver sección 4.
-
Lea la tarjeta de información para el paciente atentamente y siga las
instrucciones que contiene.
CONTENIDO DEL PROSPECTO
1.
Qué es Zynteglo y para qué se utiliza
2.
Qué necesita saber antes de recibir Zynteglo
3.
Cómo se administra Zynteglo
4.
Posibles efectos adversos
5.
Conservación de Zynteglo
6.
Contenido del envase e información adicional
1.
QUÉ ES ZYNTEGLO Y PARA QUÉ SE UTILIZA
Zynteglo se utiliza para tratar una grave enfermedad genética llamada
beta-talasemia dependiente de
transfusión (TDT), que incluye la enfermedad que se suele conocer
como beta-talasemia mayor, en
personas de 12 años y mayores. Las personas con esta afección no
pueden producir suficiente cantidad
de hemoglobina, una proteína de la sangre que tran

מאפייני מוצר

Medicamento con autorización anulada
1
ANEXO I
FICHA TÉCNICA O RESUMEN DE LAS CARACTERÍSTICAS DEL PRODUCTO
Medicamento con autorización anulada
2
Este medicamento está sujeto a seguimiento adicional, lo que
agilizará la detección de nueva
información sobre su seguridad. Se invita a los profesionales
sanitarios a notificar las sospechas de
reacciones adversas. Ver la sección 4.8, en la que se incluye
información sobre cómo notificarlas.
1.
NOMBRE DEL MEDICAMENTO
Zynteglo 1,2-20 × 10
6
células/ml dispersión para perfusión.
2.
COMPOSICIÓN CUALITATIVA Y CUANTITATIVA
2.1.
DESCRIPCIÓN GENERAL
Zynteglo (betibeglogén autotemcel) es una población enriquecida con
células CD34
+
autólogas
genéticamente modificadas que contiene células progenitoras
hematopoyéticas (CPH) transducidas
con el vector lentiviral (LVV, por sus siglas en inglés) que codifica
el gen de β
A-T87Q
-globina.
2.2.
COMPOSICIÓN CUALITATIVA Y CUANTITATIVA
El producto terminado se compone de una o más bolsas de perfusión
que contienen una dispersión de
1,2-20 × 10
6
células/ml suspendida en una solución de crioconservante. Cada bolsa
de perfusión
contiene 20 ml de Zynteglo, aproximadamente.
La información cuantitativa relativa a la concentración, las
células CD34
+
y a la dosis del
medicamento se proporciona en la etiqueta con la información del
lote. La etiqueta con la información
del lote se incluye en el interior de la tapa del recipiente
criogénico para el transporte de Zynteglo.
Excipiente(s) con efecto conocido
Cada dosis contiene 391-1.564 mg de sodio.
Para consultar la lista completa de excipientes, ver sección 6.1.
3.
FORMA FARMACÉUTICA
Dispersión para perfusión.
Una dispersión transparente a ligeramente turbia, de incolora a
amarilla o rosa.
4.
DATOS CLÍNICOS
4.1.
INDICACIONES TERAPÉUTICAS
Zynteglo está indicado para el tratamiento de pacientes de 12 años y
mayores con β-talasemia
dependiente de transfusión (TDT) que no tienen un genotipo β
0
/β
0
, para quienes el trasplante de
células progenit