Skysona

מדינה: האיחוד האירופי

שפה: ליטאית

מקור: EMA (European Medicines Agency)

מרכיב פעיל:

elivaldogene autotemcel

זמין מ:

bluebird bio (Netherlands) B.V.

קוד ATC:

N07

INN (שם בינלאומי):

elivaldogene autotemcel

קבוצה תרפויטית:

Kiti nervų sistemos vaistai

איזור תרפויטי:

Adrenoleukodystrophy

סממני תרפויטית:

Treatment of early cerebral adrenoleukodystrophy in patients less than 18 years of age, with an ABCD1 genetic mutation, and for whom a human leukocyte antigen (HLA) matched sibling haematopoietic stem cell donor is not available.

מצב אישור:

Panaikintas

תאריך אישור:

2021-07-16

עלון מידע

33
B. PAKUOTĖS LAPELIS
Neberegistruotas vaistinis preparatas
34
PAKUOTĖS LAPELIS: INFORMACIJA PACIENTUI ARBA GLOBĖJUI
SKYSONA 2–30× 10
6 LĄSTELIŲ/ML INFUZINĖ DISPERSIJA
elivaldogenas autotemcelis (autologinės CD34
+
ląstelės, koduojančios _ABCD1_ geną)
Vykdoma papildoma šio vaisto stebėsena. Tai padės greitai nustatyti
naują saugumo informaciją.
Mums galite padėti pranešdami apie bet kokį Jums arba Jūsų vaikui
pasireiškiantį šalutinį poveikį.
Apie tai, kaip pranešti apie šalutinį poveikį, žr. 4 skyriaus
pabaigoje.
ATIDŽIAI PERSKAITYKITE VISĄ ŠĮ LAPELĮ, PRIEŠ JUMS / JŪSŲ
VAIKUI PRADEDANT VARTOTI VAISTĄ, NES JAME
PATEIKIAMA JUMS SVARBI INFORMACIJA.
-
Neišmeskite šio lapelio, nes vėl gali prireikti jį perskaityti.
-
Jeigu kiltų daugiau klausimų, kreipkitės į gydytoją arba
slaugytoją.
-
Jeigu pasireiškė šalutinis poveikis (net jeigu jis šiame lapelyje
nenurodytas), kreipkitės į
gydytoją arba slaugytoją. Žr. 4 skyrių.
-
Jūsų gydytojas arba slaugytojas Jums duos Paciento įspėjamąją
kortelę, kurioje pateikiama
svarbi saugumo informacija apie Jūsų gydymą Skysona. Atidžiai ją
perskaitykite ir
vadovaukitės joje pateiktomis instrukcijomis.
-
Visada turėkite su savimi Paciento įspėjamąją kortelę ir visada
parodykite ją gydytojui arba
slaugytojai, kai pas juos lankotės arba vykstate į ligoninę.
APIE KĄ RAŠOMA ŠIAME LAPELYJE?
1.
Kas yra Skysona ir kam ji vartojama
2.
Kas žinotina prieš Jums arba Jūsų vaikui vartojant Skysona
3.
Kaip Skysona gaminamas ir vartojamas
4.
Galimas šalutinis poveikis
5.
Kaip laikyti Skysona
6.
Pakuotės turinys ir kita informacija
1.
KAS YRA SKYSONA IR KAM JI VARTOJAMA
Skysona vartojama sunkiai genetinei ligai, vadinamai smegenų
adrenoleukodistrofija (CALD), gydyti
berniukams ir jaunesniems kaip 18 metų paaugliams.
CALD sergantys žmonėms yra geno, kuris gamina baltymą, vadinamą
adrenoleukodistrofiniu baltymu
(ALDP), pokytis. CALD sergančių žmonių organizme šis baltymas
negaminamas arba jis prastai

מאפייני מוצר

1
I PRIEDAS
PREPARATO CHARAKTERISTIKŲ SANTRAUKA
Neberegistruotas vaistinis preparatas
2
Vykdoma papildoma šio vaistinio preparato stebėsena. Tai padės
greitai nustatyti naują saugumo
informaciją. Sveikatos priežiūros specialistai turi pranešti apie
bet kokias įtariamas nepageidaujamas
reakcijas. Apie tai, kaip pranešti apie nepageidaujamas reakcijas,
žr. 4.8 skyriuje.
1.
VAISTINIO PREPARATO PAVADINIMAS
Skysona 2–30 × 10
6
ląstelių/ml infuzinė dispersija
2.
KOKYBINĖ IR KIEKYBINĖ SUDĖTIS
2.1
BENDRAS APRAŠYMAS
Skysona (elivaldogenas autotemcelis) yra genetiškai modifikuota
autologinė CD34
+
ląstelėmis
praturtinta populiacija, kurioje yra hemopoezinių kamieninių
ląstelių (HKL, angl. _haematopoietic _
_stem cell_), transdukuotų lentiviruso vektoriumi (LVV, angl.
_lentiviral vector_), koduojančiu _ABCD1 _
komplementarią deoksiribonukleorūgštį (cDNR, angl. _complementary
deoxyribonucleic acid_), skirtą
žmogaus adrenoleukodistrofijos baltymui (ALDP, angl.
_adrenoleukodystrophy protein_).
2.2
KOKYBINĖ IR KIEKYBINĖ SUDĖTIS
Kiekviename konkrečiam pacientui skirtame Skysona infuzijos
maišelyje yra elivaldogeno
autotemcelio su nuo serijos priklausančia genetiškai modifikuotomis
autologinėmis CD34
+
ląstelėmis
praturtintos populiacijos koncentracija. Pagamintas produktas supiltas
į vieną ar daugiau infuzinių
maišelių, kuriuose yra 2–30 × 10
6
ląstelių/ml CD34
+
praturtintų ląstelių populiacijos dispersijos,
suspenduotų kriogeninės konservacijos tirpale. Kiekviename infuzijos
maišelyje yra maždaug 20 ml
infuzinės dispersijos.
Kiekybinė informacija apie vaistinio preparato stiprumą, CD34
+
ląsteles ir dozę konkrečiam pacientui
pateikiama serijos informaciniame lape. Serijos informacinis lapas yra
įdėtas į kriogeninės gabenimo
talpyklės, naudojamos Skysona gabenti, dangtį.
Pagalbinė (-s) medžiaga (-os), kurios (-ių) poveikis žinomas
Kiekvienoje dozėje yra 391–1564 mg natrio (esančio „Cryostor
CS5“).
Visos pagalbinės medžiagos išvardytos 6.