Šalis: Europos Sąjunga
kalba: lietuvių
Šaltinis: EMA (European Medicines Agency)
elivaldogene autotemcel
bluebird bio (Netherlands) B.V.
N07
elivaldogene autotemcel
Kiti nervų sistemos vaistai
Adrenoleukodystrophy
Treatment of early cerebral adrenoleukodystrophy in patients less than 18 years of age, with an ABCD1 genetic mutation, and for whom a human leukocyte antigen (HLA) matched sibling haematopoietic stem cell donor is not available.
Panaikintas
2021-07-16
33 B. PAKUOTĖS LAPELIS Neberegistruotas vaistinis preparatas 34 PAKUOTĖS LAPELIS: INFORMACIJA PACIENTUI ARBA GLOBĖJUI SKYSONA 2–30× 10 6 LĄSTELIŲ/ML INFUZINĖ DISPERSIJA elivaldogenas autotemcelis (autologinės CD34 + ląstelės, koduojančios _ABCD1_ geną) Vykdoma papildoma šio vaisto stebėsena. Tai padės greitai nustatyti naują saugumo informaciją. Mums galite padėti pranešdami apie bet kokį Jums arba Jūsų vaikui pasireiškiantį šalutinį poveikį. Apie tai, kaip pranešti apie šalutinį poveikį, žr. 4 skyriaus pabaigoje. ATIDŽIAI PERSKAITYKITE VISĄ ŠĮ LAPELĮ, PRIEŠ JUMS / JŪSŲ VAIKUI PRADEDANT VARTOTI VAISTĄ, NES JAME PATEIKIAMA JUMS SVARBI INFORMACIJA. - Neišmeskite šio lapelio, nes vėl gali prireikti jį perskaityti. - Jeigu kiltų daugiau klausimų, kreipkitės į gydytoją arba slaugytoją. - Jeigu pasireiškė šalutinis poveikis (net jeigu jis šiame lapelyje nenurodytas), kreipkitės į gydytoją arba slaugytoją. Žr. 4 skyrių. - Jūsų gydytojas arba slaugytojas Jums duos Paciento įspėjamąją kortelę, kurioje pateikiama svarbi saugumo informacija apie Jūsų gydymą Skysona. Atidžiai ją perskaitykite ir vadovaukitės joje pateiktomis instrukcijomis. - Visada turėkite su savimi Paciento įspėjamąją kortelę ir visada parodykite ją gydytojui arba slaugytojai, kai pas juos lankotės arba vykstate į ligoninę. APIE KĄ RAŠOMA ŠIAME LAPELYJE? 1. Kas yra Skysona ir kam ji vartojama 2. Kas žinotina prieš Jums arba Jūsų vaikui vartojant Skysona 3. Kaip Skysona gaminamas ir vartojamas 4. Galimas šalutinis poveikis 5. Kaip laikyti Skysona 6. Pakuotės turinys ir kita informacija 1. KAS YRA SKYSONA IR KAM JI VARTOJAMA Skysona vartojama sunkiai genetinei ligai, vadinamai smegenų adrenoleukodistrofija (CALD), gydyti berniukams ir jaunesniems kaip 18 metų paaugliams. CALD sergantys žmonėms yra geno, kuris gamina baltymą, vadinamą adrenoleukodistrofiniu baltymu (ALDP), pokytis. CALD sergančių žmonių organizme šis baltymas negaminamas arba jis prastai Perskaitykite visą dokumentą
1 I PRIEDAS PREPARATO CHARAKTERISTIKŲ SANTRAUKA Neberegistruotas vaistinis preparatas 2 Vykdoma papildoma šio vaistinio preparato stebėsena. Tai padės greitai nustatyti naują saugumo informaciją. Sveikatos priežiūros specialistai turi pranešti apie bet kokias įtariamas nepageidaujamas reakcijas. Apie tai, kaip pranešti apie nepageidaujamas reakcijas, žr. 4.8 skyriuje. 1. VAISTINIO PREPARATO PAVADINIMAS Skysona 2–30 × 10 6 ląstelių/ml infuzinė dispersija 2. KOKYBINĖ IR KIEKYBINĖ SUDĖTIS 2.1 BENDRAS APRAŠYMAS Skysona (elivaldogenas autotemcelis) yra genetiškai modifikuota autologinė CD34 + ląstelėmis praturtinta populiacija, kurioje yra hemopoezinių kamieninių ląstelių (HKL, angl. _haematopoietic _ _stem cell_), transdukuotų lentiviruso vektoriumi (LVV, angl. _lentiviral vector_), koduojančiu _ABCD1 _ komplementarią deoksiribonukleorūgštį (cDNR, angl. _complementary deoxyribonucleic acid_), skirtą žmogaus adrenoleukodistrofijos baltymui (ALDP, angl. _adrenoleukodystrophy protein_). 2.2 KOKYBINĖ IR KIEKYBINĖ SUDĖTIS Kiekviename konkrečiam pacientui skirtame Skysona infuzijos maišelyje yra elivaldogeno autotemcelio su nuo serijos priklausančia genetiškai modifikuotomis autologinėmis CD34 + ląstelėmis praturtintos populiacijos koncentracija. Pagamintas produktas supiltas į vieną ar daugiau infuzinių maišelių, kuriuose yra 2–30 × 10 6 ląstelių/ml CD34 + praturtintų ląstelių populiacijos dispersijos, suspenduotų kriogeninės konservacijos tirpale. Kiekviename infuzijos maišelyje yra maždaug 20 ml infuzinės dispersijos. Kiekybinė informacija apie vaistinio preparato stiprumą, CD34 + ląsteles ir dozę konkrečiam pacientui pateikiama serijos informaciniame lape. Serijos informacinis lapas yra įdėtas į kriogeninės gabenimo talpyklės, naudojamos Skysona gabenti, dangtį. Pagalbinė (-s) medžiaga (-os), kurios (-ių) poveikis žinomas Kiekvienoje dozėje yra 391–1564 mg natrio (esančio „Cryostor CS5“). Visos pagalbinės medžiagos išvardytos 6. Perskaitykite visą dokumentą