Pombiliti

מדינה: האיחוד האירופי

שפה: צרפתית

מקור: EMA (European Medicines Agency)

מרכיב פעיל:

Cipaglucosidase alfa

זמין מ:

Amicus Therapeutics Europe Limited

קוד ATC:

A16AB

INN (שם בינלאומי):

cipaglucosidase alfa

קבוצה תרפויטית:

D'autres tractus digestif et le métabolisme des produits,

איזור תרפויטי:

Maladie de stockage de glycogène type II

סממני תרפויטית:

Pombiliti (cipaglucosidase alfa) is a long-term enzyme replacement therapy used in combination with the enzyme stabiliser miglustat for the treatment of adults with late-onset Pompe disease (acid α-glucosidase [GAA] deficiency).

מצב אישור:

Autorisé

תאריך אישור:

2023-03-20

עלון מידע

28
B.
NOTICE
29
NOTICE : INFORMATION DU PATIENT
POMBILITI 105 MG, POUDRE POUR SOLUTION À DILUER POUR PERFUSION
cipaglucosidase alfa
Ce médicament fait l’objet d’une surveillance supplémentaire qui
permettra l’identification rapide
de nouvelles informations relatives à la sécurité. Vous pouvez y
contribuer en signalant tout effet
indésirable que vous observez. Voir en fin de rubrique 4 comment
déclarer les effets indésirables.
VEUILLEZ LIRE ATTENTIVEMENT CETTE NOTICE AVANT D’UTILISER CE
MÉDICAMENT, CAR ELLE CONTIENT DES
INFORMATIONS IMPORTANTES POUR VOUS.
•
-Gardez cette notice. Vous pourriez avoir besoin de la relire.
•
Si vous avez d’autres questions, interrogez votre médecin, votre
pharmacien ou votre
infirmier/ère.
•
Si vous ressentez un quelconque effet indésirable, parlez-en à votre
médecin, votre pharmacien ou
votre infirmier/ère. Ceci s’applique aussi à tout effet
indésirable qui ne serait pas mentionné dans
cette notice. Voir rubrique 4.
QUE CONTIENT CETTE NOTICE ?
1. Qu’est-ce que Pombiliti et dans quel cas est-il utilisé
2. Quelles sont les informations à connaître avant de prendre
Pombiliti
3. Comment utiliser Pombiliti
4. Quels sont les effets indésirables éventuels ?
5. Comment conserver Pombiliti
6. Contenu de l’emballage et autres informations
1.
QU’EST-CE QUE POMBILITI ET DANS QUEL CAS EST-IL UTILISÉ
QU’EST-CE QUE POMBILITI
Pombiliti est un type de « traitement enzymatique substitutif» (TES)
utilisé dans le traitement de la
forme tardive de la maladie de Pompe chez l’adulte. Il contient la
substance active cipaglucosidase
alfa.
DANS QUEL CAS EST-IL UTILISÉ
Pombiliti est toujours utilisé avec un autre médicament appelé
miglustat 65 mg, gélules. Il est très
important que vous lisiez également la notice de miglustat 65 mg,
gélules.
Si vous avez d’autres questions sur ce médicament, interrogez votre
médecin ou votre pharmacien.
COMMENT AGIT POMBILITI
Chez les patients atteints de la maladie de Pompe, les niveaux de
l’enzyme alpha-gl

מאפייני מוצר

1
ANNEXE I
RÉSUMÉ DES CARACTÉRISTIQUES DU PRODUIT
2
Ce médicament fait l’objet d’une surveillance supplémentaire qui
permettra l’identification rapide
de nouvelles informations relatives à la sécurité. Les
professionnels de santé déclarent tout effet
indésirable suspecté. Voir rubrique 4.8 pour les modalités de
déclaration des effets indésirables.
1.
DÉNOMINATION DU MÉDICAMENT
Pombiliti 105 mg, poudre pour solution à diluer pour perfusion
2.
COMPOSITION QUALITATIVE ET QUANTITATIVE
Un flacon contient 105 mg de cipaglucosidase alfa.
Après reconstitution de chaque flacon (voir rubrique 6.6), la
solution concentrée contient 15 mg de
cipaglucosidase alfa* par ml.
*L’α-glucosidase acide humaine avec N-glycanes bisphosphorylés
(bis-M6P) est produite dans des
cellules ovariennes de hamster chinois (OHC) par la technologie de
l’ADN recombinant.
Excipient à effet notoire
Chaque flacon contient 10,5 mg de sodium.
Pour la liste complète des excipients, voir rubrique 6.1.
3.
FORME PHARMACEUTIQUE
Poudre pour solution à diluer pour perfusion (poudre pour concentré)
Poudre lyophilisée blanche à légèrement jaunâtre
4.
INFORMATIONS CLINIQUES
4.1
INDICATIONS THÉRAPEUTIQUES
Pombiliti (cipaglucosidase alfa) est un traitement enzymatique
substitutif à long terme indiqué en
association avec le stabilisateur enzymatique (le miglustat) dans le
traitement des adultes atteints de la
forme tardive de la maladie de Pompe (déficit en α-glucosidase acide
[GAA]).
4.2
POSOLOGIE ET MODE D’ADMINISTRATION
Le traitement doit être supervisé par un médecin expérimenté dans
la prise en charge des patients
atteints de la maladie de Pompe ou d’autres maladies métaboliques
ou neuromusculaires héréditaires.
La cipaglucosidase alfa doit être administrée en association avec
des gélules de 65 mg de miglustat.
Pour cette raison, le résumé des caractéristiques du produit (RCP)
du miglustat gélules de 65 mg doit
être consulté avant de prendre la cipaglucosidase alfa afin de
déterminer le nombre