Pays: Union européenne
Langue: tchèque
Source: EMA (European Medicines Agency)
fosdenopterin hydrobromide dihydrate
TMC Pharma (EU) Limited
A16AX19
fosdenopterin
Jiné zažívací trakt a produkty metabolismu,
Metal Metabolism, Inborn Errors
NULIBRY is indicated for the treatment of patients with molybdenum cofactor deficiency (MoCD) Type A.
Revision: 2
Autorizovaný
2022-09-15
20 B. PŘÍBALOVÁ INFORMACE 21 PŘÍBALOVÁ INFORMACE: INFORMACE PRO UŽIVATELE NULIBRY 9,5 MG PRÁŠEK PRO INJEKČNÍ ROZTOK. fosdenopterin Tento přípravek podléhá dalšímu sledování. To umožní rychlé získání nových informací o bezpečnosti. Můžete přispět tím, že nahlásíte jakékoli nežádoucí účinky, které se u Vás vyskytnou. Jak hlásit nežádoucí účinky je popsáno v závěru bodu 4. PŘEČTĚTE SI POZORNĚ TUTO PŘÍBALOVOU INFORMACI DŘÍVE, NEŽ ZAČNETE TENTO PŘÍPRAVEK POUŽÍVAT, PROTOŽE OBSAHUJE ÚDAJE DŮLEŽITÉ PRO VÁS NEBO VAŠE DÍTĚ . - Ponechte si příbalovou informaci pro případ, že si ji budete potřebovat přečíst znovu. - Máte-li jakékoli další otázky, zeptejte se svého lékaře nebo zdravotní sestry. - Pokud se u Vás nebo u Vašeho dítěte vyskytne kterýkoli z nežádoucích účinků, sdělte to svému lékaři nebo zdravotní sestře. Stejně postupujte v případě jakýchkoli nežádoucích účinků, které nejsou uvedeny v této příbalové informaci. Viz bod 4. CO NALEZNETE V TÉTO PŘÍBALOVÉ INFORMACI 1. Co je přípravek NULIBRY a k čemu se používá 2. Čemu musíte věnovat pozornost, než začnete přípravek NULIBRY používat 3. Jak se přípravek NULIBRY používá 4. Možné nežádoucí účinky 5. Jak přípravek NULIBRY uchovávat 6. Obsah balení a další informace 1. CO JE PŘÍPRAVEK NULIBRY A K ČEMU SE POUŽÍVÁ CO JE PŘÍPRAVEK NULIBRY: Přípravek NULIBRY obsahuje léčivou látku fosdenopterin. Přípravek NULIBRY se podává osobám s genetickým onemocněním zvaným deficit molybdenového kofaktoru (MoCD) typu A _._ Podává se osobám, pokud mají lékaři podezření, že mohou mít MoCD typu A. Pokud genetické testy MoCD typu A potvrdí, je třeba v podávání pokračovat po celý život. CO JE DEFICIT MOLYBDENOVÉHO KOFAKTORU (MOCD) TYPU A: MoCD typu A _ _ je vzácná vrozená porucha přirozených chemických procesů nutných pro správnou funkci těla (metabolismus). Známky tohoto genetick Lire le document complet
1 PŘÍLOHA I SOUHRN ÚDAJŮ O PŘÍPRAVKU 2 Tento léčivý přípravek podléhá dalšímu sledování. To umožní rychlé získání nových informací o bezpečnosti. Žádáme zdravotnické pracovníky, aby hlásili jakákoli podezření na nežádoucí účinky. Podrobnosti o hlášení nežádoucích účinků viz bod 4.8. 1. NÁZEV PŘÍPRAVKU NULIBRY 9,5 mg prášek pro injekční roztok 2. KVALITATIVNÍ A KVANTITATIVNÍ SLOŽENÍ Jedna injekční lahvička obsahuje 12,5 mg dihydrátu fosdenopterin-hydrobromidu, což odpovídá 9,5 mg fosdenopterinu. Po rekonstituci 5 ml sterilní vody pro injekci obsahuje jeden ml roztoku 1,9 mg fosdenopterinu (1,9 mg/ml). Úplný seznam pomocných látek viz bod 6.1. 3. LÉKOVÁ FORMA Prášek pro injekční roztok (prášek pro injekci). Bílý až světle žlutý prášek. Rekonstituovaný roztok má pH v rozmezí 5–7, viskozitu 1,0 cSt a osmolaritu v rozmezí 260–320 mosmol/kg. 4. KLINICKÉ ÚDAJE 4.1 TERAPEUTICKÉ INDIKACE Přípravek NULIBRY je indikován k léčbě pacientů s deficitem molybdenového kofaktoru (MoCD) typu A. _ _ 4.2 DÁVKOVÁNÍ A ZPŮSOB PODÁNÍ Přípravek NULIBRY se podává pouze v případě, že má pacient potvrzenou genetickou diagnózu nebo pravděpodobnou diagnózu MoCD typu A. Pacienti s pravděpodobnou diagnózou MoCD typu A musí mít diagnózu MoCD typu A potvrzenou genetickým testem. Přípravek NULIBRY musí být vysazen, pokud není diagnóza MoCD typu A potvrzena genetickým testováním. Léčba přípravkem NULIBRY musí být zahájena a monitorována v nemocnici zdravotnickým pracovníkem, který má zkušenosti s léčbou vrozených poruch metabolismu. Přípravek NULIBRY představuje chronickou substrátovou substituční terapii určenou k dlouhodobému užívání. Dávkování _Pediatrická populace mladší než 1 rok (podle gestačního věku) _ U pacientů mladších než jeden rok se doporučená dávka přípravku NULIBRY titruje na základě gestačního věku. 3 U pacientů mladších než 1 rok, kteří Lire le document complet