Nulibry

Maa: Euroopan unioni

Kieli: tšekki

Lähde: EMA (European Medicines Agency)

Aktiivinen ainesosa:

fosdenopterin hydrobromide dihydrate

Saatavilla:

TMC Pharma (EU) Limited

ATC-koodi:

A16AX19

INN (Kansainvälinen yleisnimi):

fosdenopterin

Terapeuttinen ryhmä:

Jiné zažívací trakt a produkty metabolismu,

Terapeuttinen alue:

Metal Metabolism, Inborn Errors

Käyttöaiheet:

NULIBRY is indicated for the treatment of patients with molybdenum cofactor deficiency (MoCD) Type A.

Tuoteyhteenveto:

Revision: 2

Valtuutuksen tilan:

Autorizovaný

Valtuutus päivämäärä:

2022-09-15

Pakkausseloste

20
B. PŘÍBALOVÁ INFORMACE
21
PŘÍBALOVÁ INFORMACE: INFORMACE PRO UŽIVATELE
NULIBRY 9,5 MG PRÁŠEK PRO INJEKČNÍ ROZTOK.
fosdenopterin
Tento přípravek podléhá dalšímu sledování. To umožní rychlé
získání nových informací
o bezpečnosti. Můžete přispět tím, že nahlásíte jakékoli
nežádoucí účinky, které se u Vás vyskytnou.
Jak hlásit nežádoucí účinky je popsáno v závěru bodu 4.
PŘEČTĚTE SI POZORNĚ TUTO PŘÍBALOVOU INFORMACI DŘÍVE, NEŽ
ZAČNETE TENTO PŘÍPRAVEK POUŽÍVAT,
PROTOŽE OBSAHUJE ÚDAJE DŮLEŽITÉ PRO VÁS NEBO VAŠE DÍTĚ .
-
Ponechte si příbalovou informaci pro případ, že si ji budete
potřebovat přečíst znovu.
-
Máte-li jakékoli další otázky, zeptejte se svého lékaře nebo
zdravotní sestry.
-
Pokud se u Vás nebo u Vašeho dítěte vyskytne kterýkoli z
nežádoucích účinků, sdělte to svému
lékaři nebo zdravotní sestře. Stejně postupujte v případě
jakýchkoli nežádoucích účinků, které
nejsou uvedeny v této příbalové informaci. Viz bod 4.
CO NALEZNETE V TÉTO PŘÍBALOVÉ INFORMACI
1.
Co je přípravek NULIBRY a k čemu se používá
2.
Čemu musíte věnovat pozornost, než začnete přípravek NULIBRY
používat
3.
Jak se přípravek NULIBRY používá
4.
Možné nežádoucí účinky
5.
Jak přípravek NULIBRY uchovávat
6.
Obsah balení a další informace
1.
CO JE PŘÍPRAVEK NULIBRY A K ČEMU SE POUŽÍVÁ
CO JE PŘÍPRAVEK NULIBRY:
Přípravek NULIBRY obsahuje léčivou látku fosdenopterin.
Přípravek NULIBRY se podává osobám s genetickým onemocněním
zvaným deficit molybdenového
kofaktoru (MoCD) typu A
_._
Podává se osobám, pokud mají lékaři podezření, že mohou mít
MoCD
typu A. Pokud genetické testy MoCD typu A potvrdí, je třeba v
podávání pokračovat po celý život.
CO JE DEFICIT MOLYBDENOVÉHO KOFAKTORU (MOCD) TYPU A:
MoCD typu A
_ _
je vzácná vrozená porucha přirozených chemických procesů
nutných pro správnou
funkci těla (metabolismus). Známky tohoto genetick

Valmisteyhteenveto

1
PŘÍLOHA I
SOUHRN ÚDAJŮ O PŘÍPRAVKU
2
Tento léčivý přípravek podléhá dalšímu sledování. To
umožní rychlé získání nových informací
o bezpečnosti. Žádáme zdravotnické pracovníky, aby hlásili
jakákoli podezření na nežádoucí účinky.
Podrobnosti o hlášení nežádoucích účinků viz bod 4.8.
1.
NÁZEV PŘÍPRAVKU
NULIBRY 9,5 mg prášek pro injekční roztok
2.
KVALITATIVNÍ A KVANTITATIVNÍ SLOŽENÍ
Jedna injekční lahvička obsahuje 12,5 mg dihydrátu
fosdenopterin-hydrobromidu, což odpovídá
9,5 mg fosdenopterinu.
Po rekonstituci 5 ml sterilní vody pro injekci obsahuje jeden ml
roztoku 1,9 mg fosdenopterinu
(1,9 mg/ml).
Úplný seznam pomocných látek viz bod 6.1.
3.
LÉKOVÁ FORMA
Prášek pro injekční roztok (prášek pro injekci).
Bílý až světle žlutý prášek.
Rekonstituovaný roztok má pH v rozmezí 5–7, viskozitu 1,0 cSt a
osmolaritu v rozmezí 260–320
mosmol/kg.
4.
KLINICKÉ ÚDAJE
4.1
TERAPEUTICKÉ INDIKACE
Přípravek NULIBRY je indikován k léčbě pacientů s deficitem
molybdenového kofaktoru (MoCD)
typu A.
_ _
4.2
DÁVKOVÁNÍ A ZPŮSOB PODÁNÍ
Přípravek NULIBRY se podává pouze v případě, že má pacient
potvrzenou genetickou diagnózu nebo
pravděpodobnou diagnózu MoCD typu A.
Pacienti s pravděpodobnou diagnózou MoCD typu A musí mít diagnózu
MoCD typu A potvrzenou
genetickým testem. Přípravek NULIBRY musí být vysazen, pokud
není diagnóza MoCD typu A
potvrzena genetickým testováním.
Léčba přípravkem NULIBRY musí být zahájena a monitorována v
nemocnici zdravotnickým
pracovníkem, který má zkušenosti s léčbou vrozených poruch
metabolismu. Přípravek NULIBRY
představuje chronickou substrátovou substituční terapii určenou k
dlouhodobému užívání.
Dávkování
_Pediatrická populace mladší než 1 rok (podle gestačního věku)
_
U pacientů mladších než jeden rok se doporučená dávka
přípravku NULIBRY titruje na základě
gestačního věku.
3
U pacientů mladších než 1 rok, kteří