Euroopan unioni - suomi - EMA (European Medicines Agency)

novartis europharm limited  - onasemnogene abeparvovec - lihassärky, spinaali - muut lääkkeet liikuntaelinten sairauksien häiriöihin - zolgensma on tarkoitettu hoitoon:potilaat, joilla 5q selkärangan lihasten surkastumista (sma), jossa on bi-alleeliset mutaatio smn1-geenin ja kliininen diagnoosi sma tyyppi 1, orpatients kanssa 5q sma, jossa on bi-alleeliset mutaatio smn1-geenin ja jopa 3 kopiota smn2-geeni.

Euroopan unioni - suomi - EMA (European Medicines Agency)

zoetis belgium sa - toseranibi - antineoplastiset aineet - koirat - patnaik-luokituksen ii (keskiarvoluokka) tai -iii (korkea-asteinen), toistuva, iho-mastasolu-kasvain koirilla.

Euroopan unioni - suomi - EMA (European Medicines Agency)

bluebird bio (netherlands) b.v. - autologisen cd34+ - solujen rikastettu väestöstä, joka sisältää hematopoieettisten kantasolujen transduced kanssa lentiglobin bb305 lentiviral vector koodaus beta-a-t87q-globiinigeenin - beeta-talassemia - other hematological agents - zynteglo on tarkoitettu niiden potilaiden hoitoon 12-vuotiaille ja sitä vanhemmille, transfusion-dependent β-talassemia (tdt), jotka eivät ole β0/β0 genotyyppi, joille hematopoieettisten kantasolujen (hsc) elinsiirrot on aiheellista, mutta ihmisten niiden erittelylaskenta antigeenin (hla)-sovitettu liittyvät hsc luovuttaja ei ole saatavilla.

Euroopan unioni - suomi - EMA (European Medicines Agency)

bluebird bio (netherlands) b.v. - elivaldogene autotemcel - adrenoleukodystrophy - muut hermoston huumeet - treatment of early cerebral adrenoleukodystrophy in patients less than 18 years of age, with an abcd1 genetic mutation, and for whom a human leukocyte antigen (hla) matched sibling haematopoietic stem cell donor is not available.

Euroopan unioni - suomi - EMA (European Medicines Agency)

merck sharp & dohme b.v. - efavirentsi - hiv-infektiot - antiviraalit systeemiseen käyttöön - stocrin ilmoitetaan antiviraalinen yhdistelmähoito ihmisen-hi-virus-1 (hiv-1)-tartunnan saaneiden aikuisten, nuorten ja lasten kolme vuotta täyttäneille. stocrinia ei ole tutkittu riittävästi potilailla, joilla on pitkälle edennyt hiv-tauti eli potilailla, joiden cd4-arvo on < 50 solua/mm3, tai kun vika proteaasi-inhibiittori (pi)-sisältävät hoito-ohjelmat. vaikka ristiresistenssiä efavirentsin ja proteaasinestäjien kesken ei ole dokumentoitu, tällä hetkellä ei ole riittävästi tietoa tehoa myöhempää käyttöä pi-pohjainen yhdistelmä hoidon jälkeen epäonnistuminen hoito sisältää stocrinin.

Euroopan unioni - suomi - EMA (European Medicines Agency)

retrophin europe ltd - koolihappoa - aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet - bile- ja maksanhoito - cholic acid fgk on tarkoitettu hoitoon synnynnäisistä primaaristen sappihappojen synteesin, vauvoille yhden kuukauden iästä lähtien jatkuvan elinikäisen hoidon kautta aikuisuuteen, johon kuuluvat seuraavat yhden entsyymin vikoja:steroli-27-hydroksylaasin (ilmeten cerebrotendinous xanthomatosis, ctx) puutos;2- (tai alfa-) methylacyl-coa racemase (amacr) puutos;kolesteroli-7-alfa-hydroksylaasin (cyp7a1) puutos.

Euroopan unioni - suomi - EMA (European Medicines Agency)

kite pharma eu b.v. - axicabtagene ciloleucel - lymphoma, follicular; lymphoma, large b-cell, diffuse - antineoplastiset aineet - yescarta is indicated for the treatment of adult patients with diffuse large b cell lymphoma (dlbcl) and high-grade b-cell lymphoma (hgbl) that relapses within 12 months from completion of, or is refractory to, first-line chemoimmunotherapy. yescarta is indicated for the treatment of adult patients with relapsed or refractory (r/r) dlbcl and primary mediastinal large b cell lymphoma (pmbcl), after two or more lines of systemic therapy. yescarta is indicated for the treatment of adult patients with r/r follicular lymphoma (fl) after three or more lines of systemic therapy.

Euroopan unioni - suomi - EMA (European Medicines Agency)

novartis europharm limited  - voretigene neparvovec - leber congenital amaurosis; retinitis pigmentosa - other ophthalmologicals - luxturna on tarkoitettu hoito aikuis-ja lapsipotilailla, joilla on näön menetys johtuu perinnöllinen verkkokalvon dystrofia aiheuttama vahvisti biallelic rpe65-mutaatioita ja jotka ovat riittävän kannattavia verkkokalvon soluja.

Euroopan unioni - suomi - EMA (European Medicines Agency)

kite pharma eu b.v. - autologous peripheral blood t cells cd4 and cd8 selected and cd3 and cd28 activated transduced with retroviral vector expressing anti-cd19 cd28/cd3-zeta chimeric antigen receptor and cultured (brexucabtagene autoleucel) - lymfooma, mantle-cell - antineoplastiset aineet - mantle cell lymphomatecartus is indicated for the treatment of adult patients with relapsed or refractory mantle cell lymphoma (mcl) after two or more lines of systemic therapy including a bruton’s tyrosine kinase (btk) inhibitor. acute lymphoblastic leukaemiatecartus is indicated for the treatment of adult patients 26 years of age and above with relapsed or refractory b-cell precursor acute lymphoblastic leukaemia (all).

Euroopan unioni - suomi - EMA (European Medicines Agency)

orchard therapeutics (netherlands) bv - atidarsagene autotemcel - leukodystrophy, metachromatic - muut hermoston huumeet - libmeldy is indicated for the treatment of metachromatic leukodystrophy (mld) characterized by biallelic mutations in the arysulfatase a (arsa) gene leading to a reduction of the arsa enzymatic activity:in children with late infantile or early juvenile forms, without clinical manifestations of the disease,in children with the early juvenile form, with early clinical manifestations of the disease, who still  have the ability to walk independently and before the onset of cognitive decline.