Hemgenix

Maa: Euroopan unioni

Kieli: ranska

Lähde: EMA (European Medicines Agency)

Aktiivinen ainesosa:

Etranacogene dezaparvovec

Saatavilla:

CSL Behring GmbH

ATC-koodi:

B06

INN (Kansainvälinen yleisnimi):

etranacogene dezaparvovec

Terapeuttinen ryhmä:

Other hematological agents

Terapeuttinen alue:

Hémophilie B

Käyttöaiheet:

Treatment of severe and moderately severe Haemophilia B (congenital Factor IX deficiency) in adult patients without a history of Factor IX inhibitors.

Tuoteyhteenveto:

Revision: 2

Valtuutuksen tilan:

Autorisé

Valtuutus päivämäärä:

2023-02-20

Pakkausseloste

35
B. NOTICE
36
NOTICE : INFORMATION DE L’UTILISATEUR
HEMGENIX 1 X 10
13
COPIES DE GÉNOME/ML, SOLUTION À DILUER POUR PERFUSION
etranacogene dezaparvovec
Ce médicament fait l'objet d'une surveillance supplémentaire qui
permettra l'identification rapide de
nouvelles informations relatives à la sécurité. Vous pouvez y
contribuer en signalant tout effet
indésirable que vous observez. Voir en fin de rubrique 4 comment
déclarer les effets indésirables.
VEUILLEZ LIRE ATTENTIVEMENT CETTE NOTICE AVANT QUE CE MÉDICAMENT VOUS
SOIT ADMINISTRÉ CAR ELLE
CONTIENT DES INFORMATIONS IMPORTANTES POUR VOUS.
-
Gardez cette notice. Vous pourriez avoir besoin de la relire.
-
Si vous avez d’autres questions, interrogez votre médecin ou votre
infirmier/ère.
-
Si vous ressentez un quelconque effet indésirable, parlez-en à votre
médecin ou à votre
infirmier/ère. Ceci s’applique aussi à tout effet indésirable qui
ne serait pas mentionné dans cette
notice. Voir rubrique 4.
-
Votre médecin vous remettra une carte patient. Lisez-la attentivement
et suivez les instructions
qu’elle contient.
QUE CONTIENT CETTE NOTICE ?
1.
Qu’est-ce qu’Hemgenix et dans quels cas est-il utilisé
2.
Quelles sont les informations à connaître avant de recevoir Hemgenix
3.
Comment Hemgenix est-il administré
4.
Quels sont les effets indésirables éventuels ?
5.
Comment conserver Hemgenix
6.
Contenu de l’emballage et autres informations
1.
QU’EST-CE QUE HEMGENIX ET DANS QUELS CAS EST-IL UTILISÉ
QU’EST-CE QUE HEMGENIX ET DANS QUELS CAS EST-IL UTILISÉ
Hemgenix est un produit de thérapie génique qui contient la
substance active etranacogene
dezaparvovec. Un produit de thérapie génique agit en délivrant un
gène dans l’organisme pour corriger
une anomalie génétique.
Hemgenix est utilisé pour le traitement de l’hémophilie B
(déficit congénital en facteur IX) sévère et
modérément sévère chez les adultes qui ne sont pas porteurs et
n’ont pas d’antécédents d’inhibiteurs
(anticorps neutralisants) dirigé

Valmisteyhteenveto

1
ANNEXE I
RÉSUMÉ DES CARACTÉRISTIQUES DU PRODUIT
2
Ce médicament fait l'objet d'une surveillance supplémentaire qui
permettra l'identification rapide de
nouvelles informations relatives à la sécurité. Les professionnels
de la santé déclarent tout effet
indésirable suspecté. Voir rubrique 4.8 pour les modalités de
déclaration des effets indésirables.
1.
DÉNOMINATION DU MÉDICAMENT
Hemgenix 1 x 10
13
copies de génome/mL, solution à diluer pour perfusion
2.
COMPOSITION QUALITATIVE ET QUANTITATIVE
2.1
DESCRIPTION GÉNÉRALE
Etranacogene dezaparvovec est un médicament de thérapie génique qui
exprime le facteur IX de
coagulation humain. Il s’agit d’un vecteur dérivé d’un virus
adéno-associé de sérotype 5 (AAV5)
recombinant non réplicatif, contenant l’ADNc à codons optimisés
codant pour le gène variant R338L du
facteur IX de coagulation humain (FIX-Padua), sous le contrôle d’un
promoteur spécifique du foie
(LP1). Etranacogene dezaparvovec est produit dans des cellules
d’insectes par la technologie de l’ADN
recombinant.
2.2
COMPOSITION QUALITATIVE ET QUANTITATIVE
Chaque mL d’etranacogene dezaparvovec contient 1 x 10
13
copies de génome du vecteur (cg).
Chaque flacon contient un volume extractible de 10 mL de solution à
diluer pour perfusion, contenant
1 x 10
14
copies de génome du vecteur au total.
Le nombre total de flacons dans chaque boîte correspond à la dose
nécessaire pour le patient, en fonction
de son poids corporel (voir rubriques 4.2 et 6.5).
Excipient à effet notoire :
Ce médicament contient 35,2 mg de sodium par flacon (3,52 mg/mL).
Pour la liste complète des excipients, voir rubrique 6.1.
3.
FORME PHARMACEUTIQUE
Solution à diluer pour perfusion (solution à diluer stérile)
Solution limpide et incolore.
4.
INFORMATIONS CLINIQUES
4.1
INDICATIONS THÉRAPEUTIQUES
Hemgenix est indiqué dans le traitement de l’hémophilie B
(déficit congénital en facteur IX) sévère et
modérément sévère chez les patients adultes sans antécédents
d’inhibiteurs