Glybera

Maa: Euroopan unioni

Kieli: malta

Lähde: EMA (European Medicines Agency)

Aktiivinen ainesosa:

alipogene tiparvovec

Saatavilla:

uniQure biopharma B.V. 

ATC-koodi:

C10AX10

INN (Kansainvälinen yleisnimi):

alipogene tiparvovec

Terapeuttinen ryhmä:

Aġenti li jimmodifikaw il-lipidi

Terapeuttinen alue:

Iperlipoproteinemija Tip I

Käyttöaiheet:

Glybera huwa indikat għal pazjenti adulti dijanjostikati b'defiċjenza ta 'lipoproteina lipase familjali (LPLD) u li jbatu minn attakki severi jew multipli ta' pankreatite minkejja r-restrizzjonijiet tad-dieta tax-xaħam. Id-dijanjożi ta 'LPLD trid tiġi kkonfermata b'testjar ġenetiku. L-indikazzjoni hija ristretta għal pazjenti b'livelli li jistgħu jiġu osservati ta 'proteina LPL.

Tuoteyhteenveto:

Revision: 8

Valtuutuksen tilan:

Irtirat

Valtuutus päivämäärä:

2012-10-25

Pakkausseloste

28
B. FULJETT TA’ TAGĦRIF
Prodott mediċinali li m’għadux awtorizzat
29
FULJETT TA’ TAGĦRIF: INFORMAZZJONI GĦALL UTENT
GLYBERA 3 X 10
12
KOPJI TAL-GENOMA /ML SOLUZZJONI GĦAL INJEZZJONI
Alipogene tiparvovec
▼ Dan il-prodott mediċinali huwa suġġett għal monitoraġġ
addizzjonali. Dan ser jippermetti
identifikazzjoni ta’ malajr ta’ informazzjoni ġdida dwar
is-sigurtà. Inti tista’ tgħin billi tirrapporta
kwalunkwe effett sekondarju li jista’ jkollok. Ara t-tmiem ta’
sezzjoni 4 biex tara kif għandek
tirrapporta effetti sekondarji.
AQRA SEW DAN IL-FULJETT KOLLU QABEL TINGĦATA DIN IL-MEDIĊINA PERESS
LI FIH INFORMAZZJONI
IMPORTANTI GĦALIK.
-
Żomm dan il-fuljett. Jista’ jkollok bżonn terġa’ taqrah.
-
Jekk ikollok aktar mistoqsijiet, staqsi lit-tabib tiegħek.
-
Jekk ikollok xi effett sekondarju kellem lit-tabib tiegħek. Dan
jinkludi xi effett sekondarju
possibbli li mhuwiex elenkat f’dan il-fuljett.
-
Ingħatajt kartuna għall-pazjent mit-tabib tiegħek. Aqraha sew u
segwi l-istuzzjonijiet relatati.
-
Għandek tippreżenta din il-kartuna lill-professjonisti tal-kura
tas-saħħa (tabib, infermier)
tiegħek waqt konsultazzjoni jew kura fl-isptar. Ara sezzjoni 4.
F’DAN IL-FULJETT
:
1.
X’inhu Glybera u għalxiex jintuża
2.
X’għandek tkun taf qabel ma tieħu Glybera
3.
Kif għandu jingħatalek Glybera
4.
Effetti sekondarji possibbli
5.
Kif taħżen Glybera
6.
Kontenut tal-pakkett u informazzjoni oħra
1.
X’INHU GLYBERA U GЋALXIEX JINTUŻA
Glybera fih alipogene tiparvovec, prodott ta’ terapija tal-ġeni li
jaħdem billi jwassal ġene fil-ġisem
biex jikkoreġi defiċjenza ġenetika. Jagħmel parti minn grupp ta’
mediċini msejħa sustanzi li
jimmodifikaw il-lipidi.
ondizzjoni speċifika li tintiret magħrufa bħala “defiċjenza
tal-lipoproteina lipase (LPLD -
_lipoprotein _
_lipase deficiency_
)”.
Lipoproteina lipase (LPL -
_lipoprotein lipase_
) hija sustanza li tinstab b’mod naturali fil-ġisem
(magħrufa bħala enzima) li tikkontrolla l-livell ta’ ċerti
xaħ

Valmisteyhteenveto

1
ANNESS I
SOMMARJU TAL-KARATTERISTIĊI TAL-PRODOTT
Prodott mediċinali li m’għadux awtorizzat
2
▼ Dan il-prodott mediċinali huwa suġġett għal monitoraġġ
addizzjonali. Dan ser jippermetti
identifikazzjoni ta’ malajr ta’ informazzjoni ġdida dwar
is-sigurtà. Il-professjonisti dwar il-kura tas-
saħħa huma mitluba jirrappurtaw kwalunkwe reazzjoni avversa
suspettata. Ara sezzjoni 4.8 dwar kif
għandhom jiġu rappurtati reazzjonijiet avversi.
1.
ISEM IL-PRODOTT MEDIĊINALI
Glybera 3 × 10
12
kopji tal-genoma/ml soluzzjoni għal injezzjoni
2.
GĦAMLA KWALITATTIVA U KWANTITATTIVA
2.1
DESKRIZZJONI ĠENERALI
Alipogene tiparvovec fih il-varjant LPL
S447X
tal-ġene tal-lipoproteina lipase tal-bniedem (LPL
_- _
_lipoprotein lipase_
) f’vettur. Il-vettur fih qoxra magħmula minn proteina li ġejja
minn virus adeno-
assoċjat ta’ serotip 1 (AAV1 -
_adeno-associated virus serotype 1_
), il-promutur ta’ Cytomegalovirus
(CMV), element post traskrizzjonali regolatorju tal-virus woodchuck
tal-epatite u
_inverted terminal _
_repeats _
ġejjin minn AAV2. Alipogene tiparvovec jiġi prodott permezz ta’
ċelluli tal-insetti u
teknoloġija rikombinanti tal-baculovirus.
2.2
GĦAMLA KWALITATTIVA U KWANTITATTIVA
Kull kunjett ta’ alipogene tiparvovec fih 1 ml ta’ soluzzjoni li
tista’ tiġi estratta, li fiha 3 x 10
12
kopji
tal-genoma (gc -
_genome copies_
).
Kull pakkett speċifiku għall-pazjent fih ammont suffiċjenti ta’
kunjetti biex jagħti doża ta’ 1 x 10
12
LPL
S447X
gc/kg tal-piż tal-ġisem lil kull pazjent.
Eċċipjent b’effett magħuf:
Dan il-prodott mediċinali fih 47.5 mg ta’ sodium f’kull għotja
f’27 sit tal-injezzjoni sa 105.6 mg ta’
sodium f’kull għotja f’60 sit tal-injezzjoni.
Għal-lista kompluta ta’ eċċipjenti, ara sezzjoni 6.1.
3.
GĦAMLA FARMAĊEWTIKA
Soluzzjoni għal injezzjoni.
Soluzzjoni ċara, għal ftit opalexxenti, mingħajr kulur.
4.
TAGĦRIF KLINIKU
4.1
INDIKAZZJONIJIET TERAPEWTIĊI
Glybera huwa indikat għal pazjenti adulti dijanjostikati
b’defiċjenza f