Strimvelis

Riik: Euroopa Liit

keel: tšehhi

Allikas: EMA (European Medicines Agency)

Toimeaine:

autologní CD34 + obohacené frakce buněk, která obsahuje CD34 + buněk ovládaná s retroviral vektor, který kóduje pro lidské adenosin adenosindeaminázou (ADA) cDNA sekvence z lidské kmenové / (CD34 +) hemopoetické

Saadav alates:

Fondazione Telethon ETS

ATC kood:

L03

INN (Rahvusvaheline Nimetus):

autologous CD34+ enriched cell fraction that contains CD34+ cells transduced with retroviral vector that encodes for the human ADA cDNA sequence

Terapeutiline rühm:

Imunostimulancia,

Terapeutiline ala:

Závažná kombinovaná imunodeficience

Näidustused:

Strimvelis je indikován k léčbě pacientů s těžkou kombinovanou imunodeficiencí díky adenosin nedostatku adenosindeaminázou (ADA-SCID), pro něhož žádný vhodný lidský leukocytární antigen (HLA)-odpovídající související kmenových buněk dárce je k dispozici (viz bod 4. 2 a 4.

Toote kokkuvõte:

Revision: 9

Volitamisolek:

Autorizovaný

Loa andmise kuupäev:

2016-05-26

Infovoldik

21
/
B. PŘÍBALOVÁ INFORMACE
22
PŘÍBALOVÁ INFORMACE: INFORMACE PRO PACIENTA NEBO OŠETŘOVATELE
STRIMVELIS 1-10 X 10
6
BUNĚK/ML INFUZNÍ DISPERZE
Autologní buněčná frakce obohacená CD34
+
, která obsahuje CD34
+
buňky transdukované
retrovirovým vektorem, který kóduje humánní ADA cDNA sekvenci
Tento přípravek podléhá dalšímu sledování. To umožní rychlé
získání nových informací
o bezpečnosti. Můžete přispět tím, že nahlásíte jakékoli
nežádoucí účinky, které se u Vašeho dítěte
vyskytnou. Jak hlásit nežádoucí účinky je popsáno v závěru
bodu 4.
PŘEČTĚTE SI POZORNĚ CELOU PŘÍBALOVOU INFORMACI DŘÍVE, NEŽ
VAŠEMU DÍTĚTI BUDE TENTO PŘÍPRAVEK
PODÁN, PROTOŽE OBSAHUJE PRO VAŠE DÍTĚ DŮLEŽITÉ ÚDAJE.
-
Ponechte si příbalovou informaci pro případ, že si ji budete
potřebovat přečíst znovu.
-
Máte-li jakékoli další otázky, zeptejte se lékaře Vašeho
dítěte nebo zdravotní sestry.
-
Pokud se u Vašeho dítěte vyskytne kterýkoli z nežádoucích
účinků, sdělte to lékaři Vašeho
dítěte nebo zdravotní sestře. Stejně postupujte v případě
jakýchkoli nežádoucích účinků, které
nejsou uvedeny v této příbalové informaci. Viz bod 4.
-
Lékař Vašeho dítěte Vám dá kartu pacienta, která obsahuje
důležité
-
bezpečnostní informace o léčbě Vašeho dítěte přípravkem
Strimvelis. Přečtěte si ji pozorně
a postupujte podle pokynů v ní uvedených.
-
Kartu pacienta noste neustále u sebe a vždy ji předejte lékaři
nebo zdravotní sestře, pokud je
Vaše dítě navštíví nebo jde do nemocnice.
CO NALEZNETE V TÉTO PŘÍBALOVÉ INFORMACI
1.
Co je Strimvelis a k čemu se používá
2.
Čemu musíte věnovat pozornost, než Vašemu dítěti bude
Strimvelis podán
3.
Jak se Strimvelis podává
4.
Možné nežádoucí účinky
5
Jak Strimvelis uchovávat
6.
Obsah balení a další informace
1.
CO JE STRIMVELIS A K ČEMU SE POUŽÍVÁ
Strimvelis je druh léčivého přípravku, který se nazývá
GENOVÁ

Toote omadused

1
PŘÍLOHA I
SOUHRN ÚDAJŮ O PŘÍPRAVKU
2
Tento léčivý přípravek podléhá dalšímu sledování. To
umožní rychlé získání nových informací
o bezpečnosti. Žádáme zdravotnické pracovníky, aby hlásili
jakákoli podezření na nežádoucí účinky.
Podrobnosti o hlášení nežádoucích účinků viz bod 4.8.
1.
NÁZEV PŘÍPRAVKU
Strimvelis 1-10 x10
6
buněk/ml infuzní disperze
2.
KVALITATIVNÍ A KVANTITATIVNÍ SLOŽENÍ
2.1
OBECNÝ POPIS
Autologní frakce obohacená CD34
+
buňkami transdukovanými retrovirovým vektorem, který kóduje
humánní cDNA sekvenci adenosindeaminázy (ADA) z lidských
hematopoetických
kmenových/progenitorních (CD34
+
) buněk.
2.2
KVALITATIVNÍ A KVANTITATIVNÍ SLOŽENÍ
Léčivý přípravek je obsažen v jednom nebo více infuzních
vacích. Jeden infuzní vak s přípravkem
Strimvelis specifický pro každého pacienta obsahuje autologní
buněčnou frakci obohacenou CD34
+
,
která obsahuje CD34
+
buňky transdukované retrovirovým vektorem, který kóduje humánní
ADA
cDNA sekvenci.
Kvantitativní informace týkající se CD34
+
buněk/kg a celkového počtu buněk v přípravku jsou
uvedeny v označení každé jednotlivé šarže. Koncentrace je 1-10
x 10
6
CD34
+
buněk/ml.
Pomocná látka se známým účinkem
Tento léčivý přípravek obsahuje 0,15 mmol sodíku v jednom ml.
Úplný seznam pomocných látek viz bod 6.1.
3.
LÉKOVÁ FORMA
Infuzní disperze.
Zakalená až čirá, bezbarvá až růžová disperze buněk.
4.
KLINICKÉ ÚDAJE
4.1
TERAPEUTICKÉ INDIKACE
Strimvelis je indikován k léčbě pacientů se závažným
kombinovaným imunodeficitem způsobeným
deficitem adenosindeaminázy (ADA-SCID), pro které není dostupný
vhodný příbuzný dárce
kmenových buněk s odpovídajícím lidským leukocytárním
antigenem (HLA) (viz body 4.2 a 4.4).
4.2
DÁVKOVÁNÍ A ZPŮSOB PODÁNÍ
Strimvelis musí být podán v transplantačním centru lékařem,
který má předchozí zkušenosti s léčbou
pacientů s ADA-SCID a s používáním p�