Strimvelis

Evropská unie - čeština - EMA (European Medicines Agency)

Koupit nyní

Aktivní složka:
autologní CD34 + obohacené frakce buněk, která obsahuje CD34 + buněk ovládaná s retroviral vektor, který kóduje pro lidské adenosin adenosindeaminázou (ADA) cDNA sekvence z lidské kmenové / (CD34 +) hemopoetické
Dostupné s:
Orchard Therapeutics (Netherlands) BV
ATC kód:
L03
INN (Mezinárodní Name):
autologous CD34+ enriched cell fraction that contains CD34+ cells transduced with retroviral vector that encodes for the human ADA cDNA sequence
Terapeutické skupiny:
Imunostimulancia,
Terapeutické oblasti:
Závažná kombinovaná imunodeficience
Terapeutické indikace:
Strimvelis je indikován k léčbě pacientů s těžkou kombinovanou imunodeficiencí díky adenosin nedostatku adenosindeaminázou (ADA-SCID), pro něhož žádný vhodný lidský leukocytární antigen (HLA)-odpovídající související kmenových buněk dárce je k dispozici (viz bod 4. 2 a 4.
Přehled produktů:
Revision: 8
Stav Autorizace:
Autorizovaný
Registrační číslo:
EMEA/H/C/003854
Datum autorizace:
2016-05-26
EMEA kód:
EMEA/H/C/003854

Dokumenty v jiných jazycích

Informace pro uživatele Informace pro uživatele
bulharština 08-07-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
bulharština 08-07-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
bulharština 08-06-2016
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
španělština 08-07-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
španělština 08-07-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
španělština 08-06-2016
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
dánština 08-07-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
dánština 08-07-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
dánština 08-06-2016
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
němčina 08-07-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
němčina 08-07-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
němčina 08-06-2016
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
estonština 08-07-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
estonština 08-07-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
estonština 08-06-2016
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
řečtina 08-07-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
řečtina 08-07-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
řečtina 08-06-2016
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
angličtina 08-07-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
angličtina 08-07-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
angličtina 08-06-2016
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
francouzština 08-07-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
francouzština 08-07-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
francouzština 08-06-2016
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
italština 08-07-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
italština 08-07-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
italština 08-06-2016
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
lotyština 08-07-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
lotyština 08-07-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
lotyština 08-06-2016
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
litevština 08-07-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
litevština 08-07-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
litevština 08-06-2016
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
maďarština 08-07-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
maďarština 08-07-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
maďarština 08-06-2016
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
maltština 08-07-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
maltština 08-07-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
maltština 08-06-2016
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
nizozemština 08-07-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
nizozemština 08-07-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
nizozemština 08-06-2016
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
polština 08-07-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
polština 08-07-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
polština 08-06-2016
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
portugalština 08-07-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
portugalština 08-07-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
portugalština 08-06-2016
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
rumunština 08-07-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
rumunština 08-07-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
rumunština 08-06-2016
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
slovenština 08-07-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
slovenština 08-07-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
slovenština 08-06-2016
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
slovinština 08-07-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
slovinština 08-07-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
slovinština 08-06-2016
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
finština 08-07-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
finština 08-07-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
finština 08-06-2016
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
švédština 08-07-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
švédština 08-07-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
švédština 08-06-2016
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
norština 08-07-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
norština 08-07-2022
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
islandština 08-07-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
islandština 08-07-2022
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
chorvatština 08-07-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
chorvatština 08-07-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
chorvatština 08-06-2016

Přečtěte si celý dokument

B. PŘÍBALOVÁ INFORMACE

Příbalová informace: informace pro pacienta nebo ošetřovatele

Strimvelis 1-10 x 10

6

buněk/ml infuzní disperze

Autologní buněčná frakce obohacená CD34

, která obsahuje CD34

buňky transdukované

retrovirovým vektorem, který kóduje humánní ADA cDNA sekvenci

Tento přípravek podléhá dalšímu sledování. To umožní rychlé získání nových informací

o bezpečnosti. Můžete přispět tím, že nahlásíte jakékoli nežádoucí účinky, které se u Vašeho dítěte

vyskytnou. Jak hlásit nežádoucí účinky je popsáno v závěru bodu 4.

Přečtěte si pozorně celou příbalovou informaci dříve, než Vašemu dítěti bude tento přípravek

podán, protože obsahuje pro Vaše dítě důležité údaje.

Ponechte si příbalovou informaci pro případ, že si ji budete potřebovat přečíst znovu.

Máte-li jakékoli další otázky, zeptejte se lékaře Vašeho dítěte nebo zdravotní sestry.

Pokud se u Vašeho dítěte vyskytne kterýkoli z nežádoucích účinků, sdělte to lékaři Vašeho

dítěte nebo zdravotní sestře. Stejně postupujte v případě jakýchkoli nežádoucích účinků, které

nejsou uvedeny v této příbalové informaci. Viz bod 4.

Lékař Vašeho dítěte Vám dá kartu pacienta, která obsahuje důležité

bezpečnostní informace o léčbě Vašeho dítěte přípravkem Strimvelis. Přečtěte si ji pozorně

a postupujte podle pokynů v ní uvedených.

Kartu pacienta noste neustále u sebe a vždy ji předejte lékaři nebo zdravotní sestře, pokud je

Vaše dítě navštíví nebo jde do nemocnice.

Co naleznete v této příbalové informaci

Co je Strimvelis a k čemu se používá

Čemu musíte věnovat pozornost, než Vašemu dítěti bude Strimvelis podán

Jak se Strimvelis podává

Možné nežádoucí účinky

Jak Strimvelis uchovávat

Obsah balení a další informace

1.

Co je Strimvelis a k čemu se používá

Strimvelis je druh léčivého přípravku, který se nazývá

genová terapie

. Je vyroben zvlášť pro každého

pacienta.

Strimvelis se používá u dětí k léčbě závažného stavu nazývaného

ADA-SCID

Adenosine Deaminase-

Severe Combined Immune Deficiency = závažný kombinovaný imunodeficit způsobený nedostatkem

adenosindeaminázy).

Používá se, pokud pro Vaše dítě není vhodným dárcem buněk kostní dřeně

k transplantaci nikdo ze členů rodiny.

K ADA-SCID dochází z důvodu vadného genu v krevních buňkách imunitního systému Vašeho dítěte.

Následkem toho buňky nemohou tvořit dostatek enzymu nazývaného

adenosindeamináza (ADA)

imunitní systém Vašeho dítěte nepracuje správně tak, aby chránil tělo proti infekci.

K výrobě přípravku Strimvelis jsou kmenové buňky z kostní dřeně Vašeho dítěte v laboratoři

upraveny vnesením genu, který je schopen vytvářet ADA. Když jsou tyto upravené kmenové buňky

podány zpět Vašemu dítěti, mohou se dělit a vytvářet různé typy krevních buněk, včetně buněk

imunitního systému Vašeho dítěte.

2.

Čemu musíte věnovat pozornost, než Vám (Vašemu dítěti) bude Strimvelis podán

Strimvelis není pro některé osoby vhodný.

Přípravek Strimvelis nesmí být Vašemu dítěti podán, jestliže:

alergické

na kteroukoli složku tohoto přípravku (uvedenou v bodě 6);

má nebo v minulosti mělo druh

nádorového onemocnění

zvaný

leukemie

nebo

myelodysplazie

HIV pozitivní

nebo

pozitivní na některé jiné infekce

(Váš lékař Vám poradí);

již bylo léčeno

genovou terapií

Upozornění a opatření

Informace o buněčných léčivých přípravcích, jako je přípravek Strimvelis, musí být uchovávány

po dobu 30 let v nemocnici. O Vašem dítěti budou uchovávány informace, jako jsou jeho jméno a

číslo šarže přípravku Strimvelis, které dítě dostalo.

Strimvelis je vyroben speciálně z vlastních buněk pacienta. Nikdy nesmí být podán nikomu jinému.

Vložení nového genu do DNA může vyvolat leukemii. U jednoho pacienta se několik let po léčbě

přípravkem Strimvelis vyskytl případ nádorového onemocnění krve nazývaný leukemie. Proto je

důležité sledovat u Vašeho dítěte příznaky leukemie. Patří mezi ně horečka, dýchavičnost, bledost,

noční pocení, únava, zduření lymfatických uzlin, časté infekce, náchylnost ke krvácení a/nebo snadné

tvorbě modřin nebo drobné červené nebo fialové skvrny pod kůží. Pokud se u Vašeho dítěte objeví

některý z těchto příznaků, měli byste okamžitě kontaktovat jeho lékaře.

Před léčbou přípravkem Strimvelis budou Vašemu dítěti podány další léky (další informace o těchto

lécích, včetně možných nežádoucích účinků, viz body 3 a 4).

Pokud Vaše dítě mělo v minulosti pozitivní test na hepatitidu C, může stále být za určitých podmínek

léčeno. Váš lékař to s Vámi v případě potřeby projedná.

Centrální žilní katetry jsou tenké, pružné hadičky, které zavádí lékař do velké žíly pro lepší přístup

do krevního oběhu Vašeho dítěte. Je s nimi spojováno riziko infekce a tvorba krevních sraženin. Lékař

a zdravotní sestry budou sledovat, zda se u Vašeho dítěte neobjeví komplikace spojené s centrálním

žilním katetrem.

éčba přípravkem Strimvelis byla u některých pacientů neúspěšná. Těmto pacientům byly nabídnuty

jiné možnosti léčby.

Existuje malé riziko infekce v důsledku léčby. Lékaři a zdravotní sestry Vašeho dítěte budou během

infuze sledovat příznaky infekce a v případě potřeby poskytnou léčbu.

U některých pacientů se může vytvořit autoimunita, to znamená imunitní reakce na jejich vlastní

buňky nebo tkáně (viz bod 4). Lékař Vašeho dítěte si o tom s Vámi v případě potřeby promluví.

Poté co Vaše dítě bylo léčeno přípravkem Strimvelis, nebude nikdy v budoucnu moci darovat krev,

orgány, tkáně nebo buňky. Je to proto, že Strimvelis je přípravkem genové terapie.

Nelze-li dokončit léčbu přípravkem Strimvelis

V některých případech není možné pokračovat v plánované léčbě přípravkem Strimvelis z těchto

důvodů, např.:

problém při odběru buněk z kostní dřeně Vašeho dítěte pro výrobu tohoto léčivého přípravku;

nedostatečný počet správného druhu buněk v tkáni odebrané z těla Vašeho dítěte pro výrobu

tohoto léčivého přípravku;

léčivý přípravek nevyhovuje všem zkouškám kvality;

opožděné doručení léčivého přípravku do nemocnice, kde je Vaše dítě léčeno.

Předtím, než Vaše dítě dostane přípravek Strimvelis, bude mu podána chemoterapie pro odstranění

existující kostní dřeně. Pokud nemůže být přípravek Strimvelis podán po chemoterapii nebo pokud se

modifikované kmenové buňky neuchytí v těle Vašeho dítěte, může lékař Vašemu dítěti podat náhradní

kmenové buňky, které byly odebrány a uloženy jako záložní před zahájením léčby (viz také bod 3

Jak

se Strimvelis podává

Můžete potřebovat další léčbu

Před použitím prochází Strimvelis řadou zkoušek. Vzhledem k tomu, že se podává brzy po výrobě,

nebudou v době podání výsledky některých z těchto zkoušek dostupné. Ukáží-li zkoušky cokoli, co by

Vaše dítě mohlo ovlivnit, lékař bude Vaše dítě odpovídajícím způsobem léčit.

Další léčivé přípravky a přípravek Strimvelis

Informujte svého lékaře

o všech lécích, které Vaše dítě užívá, které v nedávné době užívalo nebo

které možná bude užívat.

Vaše dítě nesmí být očkováno vakcínami, kterým se říká živé vakcíny, po dobu 6 týdnů před podáním

přípravného režimu pro léčbu přípravkem Strimvelis a během imunologického zotavení Vašeho dítěte

po léčbě.

Strimvelis obsahuje sodík

...

Přečtěte si celý dokument

Přečtěte si celý dokument

PŘÍLOHA I

SOUHRN ÚDAJŮ O PŘÍPRAVKU

Tento léčivý přípravek podléhá dalšímu sledování. To umožní rychlé získání nových informací

o bezpečnosti. Žádáme zdravotnické pracovníky, aby hlásili jakákoli podezření na nežádoucí účinky.

Podrobnosti o hlášení nežádoucích účinků viz bod 4.8.

1.

NÁZEV PŘÍPRAVKU

Strimvelis 1-10 x10

buněk/ml infuzní disperze

2.

KVALITATIVNÍ A KVANTITATIVNÍ SLOŽENÍ

2.1

Obecný popis

Autologní frakce obohacená CD34

buňkami transdukovanými retrovirovým vektorem, který kóduje

humánní cDNA sekvenci adenosindeaminázy (ADA) z lidských hematopoetických

kmenových/progenitorních (CD34

) buněk.

2.2

Kvalitativní a kvantitativní složení

Léčivý přípravek je obsažen v jednom nebo více infuzních vacích. Jeden infuzní vak s přípravkem

Strimvelis specifický pro každého pacienta obsahuje autologní buněčnou frakci obohacenou CD34

která obsahuje CD34

buňky transdukované retrovirovým vektorem, který kóduje humánní ADA

cDNA sekvenci.

Kvantitativní informace týkající se CD34

buněk/kg a celkového počtu buněk v přípravku jsou

uvedeny v označení každé jednotlivé šarže. Koncentrace je 1-10 x 10

CD34

buněk/ml.

Pomocná látka se známým účinkem

Tento léčivý přípravek obsahuje 0,15 mmol sodíku v jednom ml.

Úplný seznam pomocných látek viz bod 6.1.

3.

LÉKOVÁ FORMA

Infuzní disperze.

Zakalená až čirá, bezbarvá až růžová disperze buněk.

4.

KLINICKÉ ÚDAJE

4.1

Terapeutické indikace

Strimvelis je indikován k léčbě pacientů se závažným kombinovaným imunodeficitem způsobeným

deficitem adenosindeaminázy (ADA-SCID), pro které není dostupný vhodný příbuzný dárce

kmenových buněk s odpovídajícím lidským leukocytárním antigenem (HLA) (viz body 4.2 a 4.4).

4.2

Dávkování a způsob podání

Strimvelis musí být podán v transplantačním centru lékařem, který má předchozí zkušenosti s léčbou

pacientů s ADA-SCID a s používáním přípravků

ex vivo

genové terapie autologními CD34

. Přípravek

lze podávat pouze po konzultaci s pacientem a/nebo jeho rodinou. Očekává se, že pacienti vstoupí do

léčebného registru a budou dlouhodobě sledováni.

Přípravek Strimvelis je určen pouze pro autologní použití (viz bod 4.4).

Je nutno mít připraveny rezervní CD34

kmenové buňky v počtu alespoň 1 x 10

CD34

buněk/kg. Ty

je nutno získat od pacienta alespoň 3 týdny před léčbou přípravkem Strimvelis. Rezervní kmenové

buňky jsou určeny jako záchranná léčba v případě selhání během výroby, selhání transplantace nebo

prolongované aplazie kostní dřeně po léčbě.

Pacient musí být schopen odběru dostatečného počtu CD34

buněk, které poskytnou

minimálně 4 x 10

purifikovaných CD34

buněk/kg potřebných k výrobě přípravku Strimvelis.

Před infuzí musí být potvrzeno, že totožnost pacienta souhlasí se základními jedinečnými údaji

o pacientovi na infuzním vaku(vacích) léčivého přípravku a/nebo na obalu (viz body 4.4 a 6.6).

Podmínky před léčbou

Doporučuje se, aby byl podán intravenózně busulfan v dávce 0,5 mg/kg každých 6 hodin po dobu

dvou po sobě jdoucích dnů; podávání busulfanu má být zahájeno tři dny před podáním přípravku

Strimvelis. Celková dávka busulfanu je 4 mg/kg, rozdělená na 8 dávek po 0,5 mg/kg. Hladiny

busulfanu v plazmě je třeba měřit oba dny po první denní dávce sériovými odběry krve za použití

vhodné metody. Překročí-li AUC busulfanu 4 000 nanogramů/ml*hod (974 µmol/l.min, je třeba dávku

snížit v závislosti na AUC.

Premedikace

Doporučuje se, aby 15-30 minut před infuzí přípravku Strimvelis bylo podáno intravenózně

antihistaminikum.

Dávkování

Doporučené rozmezí dávek přípravku Strimvelis je mezi 2 a 20 x 10

CD34

buněk/kg.

Obsahuje-li přípravek méně než 2 x 10

CD34

buněk/kg, je na ošetřujícím lékaři, aby podle

individuálního poměru přínosu a rizika rozhodl, zda začít s léčbou. V klinických studiích bylo

u pacientů léčených méně než 2 x 10

CD34

buněk/kg pozorováno selhání léčby.

Strimvelis se podává pouze jednou.

Zvláštní skupiny pacientů

Starší pacienti

Tento léčivý přípravek není určen k podání u pacientů ve věku > 65 let a v této věkové skupině nebyl

studován.

Porucha funkce ledvin

Tento léčivý přípravek nebyl studován u pacientů s poruchou funkce ledvin. Neočekává se nutnost

úpravy dávky.

Porucha funkce jater

Tento léčivý přípravek nebyl studován u pacientů s poruchou funkce jater. Neočekává se nutnost

úpravy dávky.

Pediatrická populace

Bezpečnost a účinnost přípravku Strimvelis u dětí ve věku nižším než šest měsíců a vyšším než 6 let

a 7 měsíců nebyly stanoveny (viz bod 4.4). Nejsou k dispozici žádné údaje.

Způsob podání

Strimvelis je určen pouze k intravenózní infuzi.

Opatření, která je třeba učinit při manipulaci s přípravkem nebo jeho podáváním

Zdravotničtí pracovníci, kteří zacházejí s přípravkem Strimvelis, musí používat odpovídající ochranná

opatření (rukavice a brýle) k zabránění přenosu případných infekčních nemocí při manipulaci

s přípravkem.

Pokyny k přípravě, náhodné expozici a likvidaci přípravku Strimvelis (viz bod 6.6).

K podání je nutno použít transfuzní set s filtrem. Je třeba použít pouze filtry určené pro použití

s transfuzními sety, aby se zabránilo nechtěnému odstranění buněk z přípravku.

Rychlost infuze nesmí přesáhnout 5 ml/kg/hod. Doba podání je přibližně 20 minut (viz bod 6.6). Po

podání je nutné vypláchnout infuzní vak pomocí 50ml injekční stříkačky naplněné 9 mg/ml (0,9%)

roztoku chloridu sodného pro injekce.

4.3

Kontraindikace

Hypersenzitivita na léčivou látku nebo na kteroukoli pomocnou látku uvedenou v bodě 6.1.

Současná leukemie nebo myelodysplazie nebo jejich výskyt v anamnéze.

Pozitivní test na virus lidské imunodeficience (HIV) nebo přítomnost jakéhokoli přenosného

infekčního agens uvedeného v platné EU Cell and Tissue Directive před odběrem kostní dřeně.

Genová terapie v anamnéze.

4.4

Zvláštní upozornění a opatření pro použití

Sledovatelnost

Musí být splněny požadavky na sledovatelnost buněčných léčivých přípravků pro moderní terapii.

Aby se zajistila sledovatelnost, má se uchovávat po dobu 30 let název přípravku, číslo šarže a jméno

léčeného pacienta.

Autologní použití

Strimvelis je určen pouze pro autologní použití a nikdy nesmí být podán jinému pacientovi než

původnímu dárci CD34

buněk.

Riziko inzerční onkogeneze

Jeden případ lymfoidní leukemie z T-řady byl hlášen u dítěte s ADA-SCID 4,7 roku po léčbě

přípravkem Strimvelis (viz bod 4.8).

Doporučuje se, aby byli pacienti monitorováni dlouhou dobu, aby navštěvovali lékaře nejméně jednou

...

Přečtěte si celý dokument

Přečtěte si celý dokument

30 Churchill Place

Canary Wharf

London E14 5EU

United Kingdom

An agency of the European Union

Telephone

+44 (0)20 3660 6000

Facsimile

+44 (0)20 3660 5555

Send a question via our website

www.ema.europa.eu/contact

© European Medicines Agency, 2016. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

EMA/CHMP/249031/2016

EMEA/H/C/003854

Souhrn zprávy EPAR určený pro veřejnost

Strimvelis

Autologní frakce obohacená CD34+ buňkami transdukovanými retrovirovým

vektorem, který kóduje humánní cDNA sekvenci adenosindeaminázy (ADA)

Tento dokument je souhrnem Evropské veřejné zprávy o hodnocení (European Public Assessment

Report, EPAR) pro přípravek Strimvelis. Objasňuje, jakým způsobem agentura vyhodnotila tento

přípravek, aby mohla doporučit vydání rozhodnutí o registraci přípravku v EU a podmínky jeho

používání. Účelem tohoto dokumentu není poskytnout praktické rady o tom, jak přípravek Strimvelis

používat.

Pokud jde o praktické informace o používání přípravku Strimvelis, pacienti by si měli přečíst příbalovou

informaci nebo se obrátit na svého lékaře či lékárníka.

Co je Strimvelis a k čemu se používá?

Strimvelis je léčivý přípravek používaný k léčbě závažného kombinovaného imunodeficitu způsobeného

deficitem adenosindeaminázy (ADA-SCID). ADA-SCID je vzácné dědičné onemocnění, při kterém

dochází ke změně (mutaci) v genu, který je nezbytný pro tvorbu enzymu zvaného adenosindeamináza

(ADA). V důsledku toho pacientům enzym ADA chybí. Vzhledem k tomu, že ADA je nezbytná pro

zachování zdravých lymfocytů (bílé krvinky, které zahánějí infekce), nepracuje imunitní systém

pacientů s ADA-SCID správně a bez účinné léčby tito pacienti přežívají déle než 2 roky jen ve vzácných

případech.

Přípravek Strimvelis se používá u pacientů s ADA-SCID, kteří nemohou být léčeni pomocí transplantace

kostní dřeně, protože nemají vhodného, odpovídajícího, příbuzného dárce.

Obsahuje buňky odebrané z kostní dřeně samotného pacienta. Některé buňky (zvané CD34+ buňky)

jsou geneticky upraveny tak, aby obsahovaly funkční gen pro ADA. Přípravek Strimvelis je druh

léčivého přípravku pro moderní terapie označovaný jako „přípravek pro genovou terapii“. Jedná se

o druh léčivého přípravku, který působí tak, že do těla dodává geny.

Strimvelis

EMA/CHMP/249031/2016

strana 2/3

Jelikož počet pacientů s ADA-SCID je nízký, toto onemocnění se považuje za zřídka se vyskytující a

přípravek Strimvelis byl dne 26. srpna 2005 označen jako „léčivý přípravek pro vzácná onemocnění”.

Jak se přípravek Strimvelis používá?

Výdej přípravku Strimvelis je vázán na lékařský předpis a léčba by měla být prováděna

v transplantačním centru lékařem, který má zkušenosti s léčbou ADA-SCID a s používáním tohoto

druhu léčivých přípravků.

K přípravě přípravku Strimvelis se provádějí dva odběry pacientovy kostní dřeně: jeden se použije na

výrobu přípravku Strimvelis a druhý je uchován jako rezerva pro případ, že přípravek Strimvelis nelze

podat nebo nefunguje. Strimvelis lze použít pouze k léčbě pacienta, jehož kostní dřeň byla použita

k výrobě tohoto přípravku. Přípravek Strimvelis se podává formou infuze (kapání) do žíly po dobu

přibližně 20 minut. Dávka závisí na tělesné hmotnosti pacienta.

Před podáním přípravku Strimvelis pacienti dostanou ošetřující (přípravnou) léčbu jiným léčivým

přípravkem, busulfanem, který je zbaví abnormálních buněk kostní dřeně. Těsně před léčbou je

pacientům rovněž podána injekce s antihistaminikem pro snížení rizika alergických reakcí.

Podrobné informace jsou uvedeny v příbalové informaci.

Jak přípravek Strimvelis působí?

Pro výrobu přípravku Strimvelis se provede odběr kostní dřeně pacienta. Poté jsou z buněk kostní

dřeně extrahovány CD34+ buňky (buňky, které mohou vyrábět lymfocyty). Do buněk CD34+ je pak

zaveden funkční gen pro ADA s použitím druhu viru zvaného retrovirus, který byl geneticky pozměněn

tak, aby přenesl gen ADA do buněk a nezpůsobil virové onemocnění u lidí.

Po podání přípravku Strimvelis pacientovi do žíly dochází k jeho transportu krví do kostní dřeně, kde

začnou CD34+ buňky růst a tvořit normální lymfocyty, které dokáží produkovat ADA. Tyto lymfocyty

zlepšují schopnost pacienta bojovat s infekcí a překonávat tak příznaky onemocnění spojeného

s imunitním systémem. Očekává se, že účinky budou přetrvávat po celý pacientův život.

Jaké přínosy přípravku Strimvelis byly prokázány v průběhu studií?

Přínosy přípravku Strimvelis byly prokázány v jedné hlavní studii, která zahrnovala 12 pacientů s ADA-

SCID ve věku od 6 měsíců do přibližně 6 let. Pacienti zařazení do studie neměli vhodného dárce kostní

dřeně a alternativní léčba buď nefungovala, nebo nebyla dostupná. Všichni pacienti byli léčeni

přípravkem Strimvelis a 3 roky po léčbě nadále přežívali. Míra závažných infekcí po léčbě poklesla a

nadále klesala během dlouhodobého sledování po dobu více než 3 let.

Jaká rizika jsou spojena s přípravkem Strimvelis?

Nejčastějším nežádoucím účinkem přípravku Strimvelis (který může postihnout až 1 osobu z 10) je

pyrexie (horečka). Závažnými nežádoucími účinky přípravku Strimvelis mohou být účinky související

s autoimunitou (kdy imunitní systém napadá buňky vlastního těla), jako je hemolytická anémie (nízký

počet červených krvinek v důsledku jejich rychlého odbourávání), aplastická anémie (nízký počet

červených krvinek v důsledku poškození kostní dřeně), hepatitida (zánět jater), trombocytopenie

(nízký počet krevních destiček) a syndrom Guillain-Barré (poškození nervů, které může způsobovat

bolest, necitlivost, svalovou ochablost a obtíže při chůzi).

Přípravek Strimvelis se nesmí používat u pacientů s leukemií (rakovina bílých krvinek) nebo

myelodysplazií (druh onemocnění kostní dřeně) nebo u pacientů, kteří těmito onemocněními trpěli

Strimvelis

EMA/CHMP/249031/2016

strana 3/3

v minulosti. Rovněž se nesmí používat u pacientů s pozitivním testem na virus lidské imunodeficience

(virus HIV, který způsobuje AIDS), u pacientů s některými dalšími infekcemi nebo u pacientů, kteří

v minulosti podstoupili léčbu genovou terapií.

Úplný seznam omezení a nežádoucích účinků hlášených v souvislosti s přípravkem Strimvelis je uveden

v příbalové informaci.

Na základě čeho byl přípravek Strimvelis schválen?

Výbor pro humánní léčivé přípravky (CHMP) agentury rozhodl, že přínosy přípravku Strimvelis

převyšují jeho rizika, a proto doporučil, aby byl schválen k použití v EU. Přípravek Strimvelis nabízí

možnost léčby, která zlepšuje funkci imunitního systému u pacientů s život ohrožujícím onemocněním

ADA-SCID. Z výsledků hlavní studie vyplývá, že přípravek Strimvelis je účinný z hlediska zlepšení

přežití u pacientů s ADA-SCID. S ohledem na bezpečnost byl přípravek Strimvelis poměrně dobře

snášen, ačkoliv údaje jsou vzhledem k nízkému počtu zkoumaných pacientů omezené. Vzhledem

k tomu, že přípravek Strimvelis se vyrábí s použitím retroviru, existuje možné riziko rakoviny

způsobené nechtěnými změnami v genetickém materiálu, nicméně žádný takový případ nebyl dosud

zaznamenán. Rovněž existuje možné riziko autoimunitního onemocnění. Za účelem sledování takových

příhod po zahájení používání tohoto léčivého přípravku jsou však přijata opatření, která spočívají

v používání registru pacientů k dlouhodobému zkoumání jejich stavu.

Jaká opatření jsou uplatňována k zajištění bezpečného a účinného

používání přípravku Strimvelis?

K zajištění co nejbezpečnějšího používání přípravku Strimvelis byl vypracován plán řízení rizik. Na

základě tohoto plánu byly do souhrnu údajů o přípravku a příbalové informace přípravku Strimvelis

zahrnuty informace o bezpečnosti, včetně příslušných opatření, která by měli dodržovat zdravotničtí

pracovníci i pacienti.

Výrobce přípravku Strimvelis navíc poskytne pacientům a zdravotnickým pracovníkům vzdělávací

materiály s informacemi o tomto léčivém přípravku a před zahájením léčby musí pacient podepsat

formulář souhlasu s použitím tohoto léčivého přípravku. Výrobce rovněž povede registr pacientů

léčených přípravkem Strimvelis a po léčbě bude pravidelně sledovat, jak se jejich stav vyvíjí, s cílem

zkoumat dlouhodobou bezpečnost přípravku.

Další informace o přípravku Strimvelis

Plné znění zprávy EPAR pro přípravek Strimvelis je k dispozici na internetových stránkách agentury na

adrese ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports

. Další

informace o léčbě přípravkem Strimvelis naleznete v příbalové informaci (rovněž součástí zprávy EPAR)

...

Přečtěte si celý dokument

Podobné produkty

Vyhledávejte upozornění související s tímto produktem

Zobrazit historii dokumentů

Sdílejte tyto informace