Nazione: Unione Europea
Lingua: ceco
Fonte: EMA (European Medicines Agency)
autologní CD34 + obohacené frakce buněk, která obsahuje CD34 + buněk ovládaná s retroviral vektor, který kóduje pro lidské adenosin adenosindeaminázou (ADA) cDNA sekvence z lidské kmenové / (CD34 +) hemopoetické
Fondazione Telethon ETS
L03
autologous CD34+ enriched cell fraction that contains CD34+ cells transduced with retroviral vector that encodes for the human ADA cDNA sequence
Imunostimulancia,
Závažná kombinovaná imunodeficience
Strimvelis je indikován k léčbě pacientů s těžkou kombinovanou imunodeficiencí díky adenosin nedostatku adenosindeaminázou (ADA-SCID), pro něhož žádný vhodný lidský leukocytární antigen (HLA)-odpovídající související kmenových buněk dárce je k dispozici (viz bod 4. 2 a 4.
Revision: 9
Autorizovaný
2016-05-26
21 / B. PŘÍBALOVÁ INFORMACE 22 PŘÍBALOVÁ INFORMACE: INFORMACE PRO PACIENTA NEBO OŠETŘOVATELE STRIMVELIS 1-10 X 10 6 BUNĚK/ML INFUZNÍ DISPERZE Autologní buněčná frakce obohacená CD34 + , která obsahuje CD34 + buňky transdukované retrovirovým vektorem, který kóduje humánní ADA cDNA sekvenci Tento přípravek podléhá dalšímu sledování. To umožní rychlé získání nových informací o bezpečnosti. Můžete přispět tím, že nahlásíte jakékoli nežádoucí účinky, které se u Vašeho dítěte vyskytnou. Jak hlásit nežádoucí účinky je popsáno v závěru bodu 4. PŘEČTĚTE SI POZORNĚ CELOU PŘÍBALOVOU INFORMACI DŘÍVE, NEŽ VAŠEMU DÍTĚTI BUDE TENTO PŘÍPRAVEK PODÁN, PROTOŽE OBSAHUJE PRO VAŠE DÍTĚ DŮLEŽITÉ ÚDAJE. - Ponechte si příbalovou informaci pro případ, že si ji budete potřebovat přečíst znovu. - Máte-li jakékoli další otázky, zeptejte se lékaře Vašeho dítěte nebo zdravotní sestry. - Pokud se u Vašeho dítěte vyskytne kterýkoli z nežádoucích účinků, sdělte to lékaři Vašeho dítěte nebo zdravotní sestře. Stejně postupujte v případě jakýchkoli nežádoucích účinků, které nejsou uvedeny v této příbalové informaci. Viz bod 4. - Lékař Vašeho dítěte Vám dá kartu pacienta, která obsahuje důležité - bezpečnostní informace o léčbě Vašeho dítěte přípravkem Strimvelis. Přečtěte si ji pozorně a postupujte podle pokynů v ní uvedených. - Kartu pacienta noste neustále u sebe a vždy ji předejte lékaři nebo zdravotní sestře, pokud je Vaše dítě navštíví nebo jde do nemocnice. CO NALEZNETE V TÉTO PŘÍBALOVÉ INFORMACI 1. Co je Strimvelis a k čemu se používá 2. Čemu musíte věnovat pozornost, než Vašemu dítěti bude Strimvelis podán 3. Jak se Strimvelis podává 4. Možné nežádoucí účinky 5 Jak Strimvelis uchovávat 6. Obsah balení a další informace 1. CO JE STRIMVELIS A K ČEMU SE POUŽÍVÁ Strimvelis je druh léčivého přípravku, který se nazývá GENOVÁ Leggi il documento completo
1 PŘÍLOHA I SOUHRN ÚDAJŮ O PŘÍPRAVKU 2 Tento léčivý přípravek podléhá dalšímu sledování. To umožní rychlé získání nových informací o bezpečnosti. Žádáme zdravotnické pracovníky, aby hlásili jakákoli podezření na nežádoucí účinky. Podrobnosti o hlášení nežádoucích účinků viz bod 4.8. 1. NÁZEV PŘÍPRAVKU Strimvelis 1-10 x10 6 buněk/ml infuzní disperze 2. KVALITATIVNÍ A KVANTITATIVNÍ SLOŽENÍ 2.1 OBECNÝ POPIS Autologní frakce obohacená CD34 + buňkami transdukovanými retrovirovým vektorem, který kóduje humánní cDNA sekvenci adenosindeaminázy (ADA) z lidských hematopoetických kmenových/progenitorních (CD34 + ) buněk. 2.2 KVALITATIVNÍ A KVANTITATIVNÍ SLOŽENÍ Léčivý přípravek je obsažen v jednom nebo více infuzních vacích. Jeden infuzní vak s přípravkem Strimvelis specifický pro každého pacienta obsahuje autologní buněčnou frakci obohacenou CD34 + , která obsahuje CD34 + buňky transdukované retrovirovým vektorem, který kóduje humánní ADA cDNA sekvenci. Kvantitativní informace týkající se CD34 + buněk/kg a celkového počtu buněk v přípravku jsou uvedeny v označení každé jednotlivé šarže. Koncentrace je 1-10 x 10 6 CD34 + buněk/ml. Pomocná látka se známým účinkem Tento léčivý přípravek obsahuje 0,15 mmol sodíku v jednom ml. Úplný seznam pomocných látek viz bod 6.1. 3. LÉKOVÁ FORMA Infuzní disperze. Zakalená až čirá, bezbarvá až růžová disperze buněk. 4. KLINICKÉ ÚDAJE 4.1 TERAPEUTICKÉ INDIKACE Strimvelis je indikován k léčbě pacientů se závažným kombinovaným imunodeficitem způsobeným deficitem adenosindeaminázy (ADA-SCID), pro které není dostupný vhodný příbuzný dárce kmenových buněk s odpovídajícím lidským leukocytárním antigenem (HLA) (viz body 4.2 a 4.4). 4.2 DÁVKOVÁNÍ A ZPŮSOB PODÁNÍ Strimvelis musí být podán v transplantačním centru lékařem, který má předchozí zkušenosti s léčbou pacientů s ADA-SCID a s používáním p Leggi il documento completo