Roctavian

Riik: Euroopa Liit

keel: taani

Allikas: EMA (European Medicines Agency)

Toimeaine:

valoctocogene roxaparvovec

Saadav alates:

BioMarin International Limited

ATC kood:

B02BD15

INN (Rahvusvaheline Nimetus):

Valoctocogene roxaparvovec

Terapeutiline rühm:

Antihemorrhagics

Näidustused:

Treatment of severe haemophilia A (congenital factor VIII deficiency) in adult patients without a history of factor VIII inhibitors and without detectable antibodies to adeno-associated virus serotype 5 (AAV5).

Toote kokkuvõte:

Revision: 3

Volitamisolek:

autoriseret

Loa andmise kuupäev:

2022-08-24

Infovoldik

36
B. INDLÆGSSEDDEL
37
INDLÆGSSEDDEL: INFORMATION TIL PATIENTEN
ROCTAVIAN 2 × 10
13 VEKTORGENOMER/ML INFUSIONSVÆSKE, OPLØSNING
valoctocogene roxaparvovec
Dette lægemiddel er underlagt supplerende overvågning. Dermed kan
der hurtigt tilvejebringes nye
oplysninger om sikkerheden. Du kan hjælpe ved at indberette alle de
bivirkninger, du får. Se sidst i
afsnit 4, hvordan du indberetter bivirkninger.
LÆS DENNE INDLÆGSSEDDEL GRUNDIGT, INDEN DU BEGYNDER AT BRUGE DETTE
LÆGEMIDDEL, DA DEN
INDEHOLDER VIGTIGE OPLYSNINGER.
-
Gem indlægssedlen. Du kan få brug for at læse den igen.
-
Spørg lægen, hvis der er mere, du vil vide.
-
Kontakt læger, hvis du får bivirkninger, herunder bivirkninger, som
ikke er nævnt i denne
indlægsseddel. Se afsnit. 4.
-
Din læge vil give dig et patientkort. Læs det omhyggeligt, og følg
instruktionerne på det.
Se den nyeste indlægsseddel på www.indlaegsseddel.dk.
OVERSIGT OVER INDLÆGSSEDLEN
1.
Virkning og anvendelse
2.
Det skal du vide, før du får ROCTAVIAN
3.
Sådan indgives ROCTAVIAN
4.
Bivirkninger
5.
Opbevaring
6.
Pakningsstørrelser og yderligere oplysninger
1.
VIRKNING OG ANVENDELSE
VIRKNING
ROCTAVIAN er et genterapiprodukt, der indeholder det aktive stof
valoctocogene roxaparvovec. Et
genterapiprodukt virker ved at levere et gen ind i kroppen for at
korrigere en genetisk mangel.
ANVENDELSE
Dette lægemiddel anvendes til behandling af alvorlig hæmofili A hos
voksne, som ikke har nuværende
eller tidligere hæmmere (neutraliserende antistoffer) af faktor VIII,
og som ikke har antistoffer mod
virusvektoren AAV5.
Hæmofili A er en tilstand, hvor mennesker arver en ændret form af et
gen, der er nødvendigt for at
danne faktor VIII, som er et vigtigt protein, der er nødvendigt for,
at blodet kan størkne og stoppe
blødninger. Personer med hæmofili A kan ikke producere faktor VIII
og har tendens til indre eller ydre
blødningsepisoder.
SÅDAN VIRKER ROCTAVIAN
Det aktive stof i ROCTAVIAN er baseret på en virus, som ikke
medfører sygdom hos mennesker.
Denne virus er

Toote omadused

1
BILAG I
PRODUKTRESUMÉ
2
Dette lægemiddel er underlagt supplerende overvågning. Dermed kan
nye sikkerhedsoplysninger
hurtigt tilvejebringes. Sundhedspersoner anmodes om at indberette alle
formodede bivirkninger. Se i
pkt. 4.8, hvordan bivirkninger indberettes.
1.
LÆGEMIDLETS NAVN
ROCTAVIAN 2 × 10
13
vektorgenomer/ml infusionsvæske, opløsning
2.
KVALITATIV OG KVANTITATIV SAMMENSÆTNING
2.1
GENEREL BESKRIVELSE
Valoctocogene roxaparvovec er et genterapilægemiddel, der eksprimerer
den B-domæne-slettede
SQ-form af human koagulationsfaktor VIII (hFVIII-SQ). Det er en
ikke-replikerende rekombinant
adenoassocieret virus-serotype AAV5-baseret vektor, der indeholder
cdna af den B-domæne-slettede
SQ-form af human koagulationsfaktor VIII-gen under kontrol af en
leverspecifik promotor.
Valoctocogene roxaparvovec fremstilles i et
baculovirus-ekspressionssystem, der er afledt af celler af
_Spodoptera frugiperda _
(Sf9-cellelinje) med rekombinant dna-teknologi..
2.2
KVALITATIV OG KVANTITATIV SAMMENSÆTNING
Hver ml valoctocogene roxaparvovec infusionsvæske, opløsning
indeholder 2 × 10
13
vektorgenomer.
Hvert hætteglas indeholder 16 × 10
13
vektorgenomer af valoctocogene roxaparvovec i 8 ml opløsning.
Hjælpestof, som behandleren skal være opmærksom på
Dette lægemiddel indeholder 29 mg natrium pr. hætteglas.
Alle hjælpestoffer er anført under pkt. 6.1.
3.
LÆGEMIDDELFORM
Infusionsvæske, opløsning.
En klar, farveløs til bleggul opløsning med en pH-værdi på 6,9-7,8
og en osmolaritet
på 364-445 mOsm/l.
4.
KLINISKE OPLYSNINGER
4.1
TERAPEUTISKE INDIKATIONER
ROCTAVIAN er indiceret til behandling af svær hæmofili A (medfødt
faktor VIII-mangel) hos
voksne patienter uden en anamnese med faktor VIII-inhibitorer og uden
påviselige antistoffer mod
adenoassocieret virus serotype 5 (AAV5).
4.2
DOSERING OG ADMINISTRATION
Behandlingen bør indledes under tilsyn af en læge, der har erfaring
med behandling af hæmofili
og/eller hæmoragiske forstyrrelser. Dette lægemiddel skal
administreres i et miljø, hvor per