Land: Den Europæiske Union
Sprog: dansk
Kilde: EMA (European Medicines Agency)
valoctocogene roxaparvovec
BioMarin International Limited
B02BD15
Valoctocogene roxaparvovec
Antihemorrhagics
Treatment of severe haemophilia A (congenital factor VIII deficiency) in adult patients without a history of factor VIII inhibitors and without detectable antibodies to adeno-associated virus serotype 5 (AAV5).
Revision: 3
autoriseret
2022-08-24
36 B. INDLÆGSSEDDEL 37 INDLÆGSSEDDEL: INFORMATION TIL PATIENTEN ROCTAVIAN 2 × 10 13 VEKTORGENOMER/ML INFUSIONSVÆSKE, OPLØSNING valoctocogene roxaparvovec Dette lægemiddel er underlagt supplerende overvågning. Dermed kan der hurtigt tilvejebringes nye oplysninger om sikkerheden. Du kan hjælpe ved at indberette alle de bivirkninger, du får. Se sidst i afsnit 4, hvordan du indberetter bivirkninger. LÆS DENNE INDLÆGSSEDDEL GRUNDIGT, INDEN DU BEGYNDER AT BRUGE DETTE LÆGEMIDDEL, DA DEN INDEHOLDER VIGTIGE OPLYSNINGER. - Gem indlægssedlen. Du kan få brug for at læse den igen. - Spørg lægen, hvis der er mere, du vil vide. - Kontakt læger, hvis du får bivirkninger, herunder bivirkninger, som ikke er nævnt i denne indlægsseddel. Se afsnit. 4. - Din læge vil give dig et patientkort. Læs det omhyggeligt, og følg instruktionerne på det. Se den nyeste indlægsseddel på www.indlaegsseddel.dk. OVERSIGT OVER INDLÆGSSEDLEN 1. Virkning og anvendelse 2. Det skal du vide, før du får ROCTAVIAN 3. Sådan indgives ROCTAVIAN 4. Bivirkninger 5. Opbevaring 6. Pakningsstørrelser og yderligere oplysninger 1. VIRKNING OG ANVENDELSE VIRKNING ROCTAVIAN er et genterapiprodukt, der indeholder det aktive stof valoctocogene roxaparvovec. Et genterapiprodukt virker ved at levere et gen ind i kroppen for at korrigere en genetisk mangel. ANVENDELSE Dette lægemiddel anvendes til behandling af alvorlig hæmofili A hos voksne, som ikke har nuværende eller tidligere hæmmere (neutraliserende antistoffer) af faktor VIII, og som ikke har antistoffer mod virusvektoren AAV5. Hæmofili A er en tilstand, hvor mennesker arver en ændret form af et gen, der er nødvendigt for at danne faktor VIII, som er et vigtigt protein, der er nødvendigt for, at blodet kan størkne og stoppe blødninger. Personer med hæmofili A kan ikke producere faktor VIII og har tendens til indre eller ydre blødningsepisoder. SÅDAN VIRKER ROCTAVIAN Det aktive stof i ROCTAVIAN er baseret på en virus, som ikke medfører sygdom hos mennesker. Denne virus er Læs hele dokumentet
1 BILAG I PRODUKTRESUMÉ 2 Dette lægemiddel er underlagt supplerende overvågning. Dermed kan nye sikkerhedsoplysninger hurtigt tilvejebringes. Sundhedspersoner anmodes om at indberette alle formodede bivirkninger. Se i pkt. 4.8, hvordan bivirkninger indberettes. 1. LÆGEMIDLETS NAVN ROCTAVIAN 2 × 10 13 vektorgenomer/ml infusionsvæske, opløsning 2. KVALITATIV OG KVANTITATIV SAMMENSÆTNING 2.1 GENEREL BESKRIVELSE Valoctocogene roxaparvovec er et genterapilægemiddel, der eksprimerer den B-domæne-slettede SQ-form af human koagulationsfaktor VIII (hFVIII-SQ). Det er en ikke-replikerende rekombinant adenoassocieret virus-serotype AAV5-baseret vektor, der indeholder cdna af den B-domæne-slettede SQ-form af human koagulationsfaktor VIII-gen under kontrol af en leverspecifik promotor. Valoctocogene roxaparvovec fremstilles i et baculovirus-ekspressionssystem, der er afledt af celler af _Spodoptera frugiperda _ (Sf9-cellelinje) med rekombinant dna-teknologi.. 2.2 KVALITATIV OG KVANTITATIV SAMMENSÆTNING Hver ml valoctocogene roxaparvovec infusionsvæske, opløsning indeholder 2 × 10 13 vektorgenomer. Hvert hætteglas indeholder 16 × 10 13 vektorgenomer af valoctocogene roxaparvovec i 8 ml opløsning. Hjælpestof, som behandleren skal være opmærksom på Dette lægemiddel indeholder 29 mg natrium pr. hætteglas. Alle hjælpestoffer er anført under pkt. 6.1. 3. LÆGEMIDDELFORM Infusionsvæske, opløsning. En klar, farveløs til bleggul opløsning med en pH-værdi på 6,9-7,8 og en osmolaritet på 364-445 mOsm/l. 4. KLINISKE OPLYSNINGER 4.1 TERAPEUTISKE INDIKATIONER ROCTAVIAN er indiceret til behandling af svær hæmofili A (medfødt faktor VIII-mangel) hos voksne patienter uden en anamnese med faktor VIII-inhibitorer og uden påviselige antistoffer mod adenoassocieret virus serotype 5 (AAV5). 4.2 DOSERING OG ADMINISTRATION Behandlingen bør indledes under tilsyn af en læge, der har erfaring med behandling af hæmofili og/eller hæmoragiske forstyrrelser. Dette lægemiddel skal administreres i et miljø, hvor per Læs hele dokumentet